Vedlegg 1 Oppsummerende beskrivelse av saken og de ulike dokumentene

Vedlegg 1 Oppsummerende beskrivelse av saken og de ulike dokumentene Bakgrunn for at saken ble tatt opp i Rådet. I forbindelse med det første møtet i Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering den 16.april 2007 kom behovet for finansiering av offentlige kliniske studier som er relevante for å understøtte beslutninger i helsetjenesten i Norge opp. I møtet den 16. april konkluderte Rådet med om å be sekretariatet legge frem en sak om hvordan man kan tilnærme seg denne problemstillingen. Sekretariatet la frem en sak om dette første gang den 11. juni 2007. Siden har saken vært drøftet ytterligere to ganger, den 08. oktober 2007 og 28. januar 2008. Saken ble dessuten sendt til høring i de regionale samarbeidsorganene (mellom universitetene og RHFene, og mellom høgskolene og RHFene) og i de allmennmedisinske forskningsenhetene. Endelig vedtak fra Rådet I Rådets drøfting av saken den 28. januar 2008 ble følgende vedtatt: Rådet anbefaler at det etableres et nasjonalt system for offentlig initierte kliniske studier for å understøtte prioriteringsbeslutninger. Slik offentlig finansiert forskning har som mål både å sikre at helsetjenestens ressurser prioriteres til beste for pasientene og samtidig gjøres mer kostnadseffektiv eller rimeligere. Både helsemyndighetene, brukerorganisasjoner, helsetjenesten og forsknings/fagmiljøer kan fremme konkrete forslag til enkeltstudier som bør gjennomføres. Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering har en rådgivende rolle og kan drøfte prioritering av aktuelle forskningstema/studier. Rådet anbefaler at et slikt system benytter seg av Forskningsrådet til å vurdere prosjektforslag og tildele endelige oppdrag. Nasjonalt råds drøfting skal ligge til grunn for de styringssignalene som HOD gir Forskningsrådet årlig knyttet til midlene. Rådet anbefaler at finansieringsmekanismer til denne type forskning kommer fra nye friske midler øremerket til dette formålet. Det er behov for en bevilgning på 50-100 millioner kroner årlig til dette formålet. Saken sendes til Helse og omsorgsdepartementet for videre oppfølging. Det utarbeides et samlet dokument som følger saken. Saken sendes samtidig på en ny høring for ytterligere forankring og konkretisering. Tilbakemeldingene vil bli oppsummert og oversendt til departementet som ytterligere bakgrunn for den videre håndtering av saken. 1 av 6

Målsetning med offentlige initierte kliniske studier Målsetningen med en slik ordning er at beslutningstakere kan sikre at viktige spørsmål for prioritering av konkrete tiltak i helsetjenesten sikres en forskningsmessig utredning og dokumentasjon. Det vil i hovedsak være behov for ny kunnskap om effekt og eventuelt kostnadseffektivitet av relevante tiltak, enten disse gjelder ny teknologi eller annen behandling. Slike spørsmål faller ofte utenfor de vanlige forskningsfinansierende kanaler, og vil heller ikke være like relevante for industrifinansiert forskning. Slike prioriteringsbeslutninger tas i dag blant annet i forbindelse med vurdering av refusjon av legemidler fra trygden (blåreseptordningen og individuell refusjon) og utarbeidelse av retningslinjer i Sosial og helsedirektoratet. Systemet for vurdering av ny teknologi som Helse- og omsorgsdepartementet har igangsatt en prosess for å etablere, vil også omfatte denne type beslutninger. I tillegg tas det en rekke beslutninger lokalt. Kunnskapsbehovene vil kunne identifiseres ved at beslutningstagere eller fagmiljøene selv påpeker viktige spørsmål som bør evalueres gjennom offentlig initierte kliniske studier, evt. ved at systematiske kunnskapsoppsummeringer identifiserer manglende forskning. Offentlig initierte kliniske studier har blitt satt i system i andre land. Det gis derfor i de vedlagte notatene eksempler fra flere land som allerede har etablert systemer for offentlig finansierte kliniske studier. Da andre lands myndigheter og helsetjeneste har behov for lignende studier, vil det være mulig og hensiktsmessig med et samarbeid over landegrensene. For enkelte problemstillinger, vil et slikt samarbeid antageligvis kunne være en forutsetning for å lykkes. For å kunne benytte seg av internasjonale systemer er det viktig at Norge har også har en nasjonal ordning som omfatter både organisering og finansiering av offentlig initierte studier. Tidligere drøftinger av saken i Rådet i 2007 Saken ble første gang behandlet i Rådet 11. juni 2007 der Rådet ble presentert for sakens problemstillinger (Notat 1). Det ble henvist til erfaringer fra enkelte andre land som England og Italia. I England ledes et program for kliniske studier i offentlig regi på kontrakt fra Helsedepartementets Forsknings- og utviklingsdivisjon i England. Forskning har som formål å vurdere effekten til ulike teknologier innenfor den nasjonale helsetjenesten. Programmet er ikke utelukkende orientert mot legemidler. Teknologi som kan få bidrag er hvilken som helst type teknologi. Teknologien skal være enten a) godkjent for, b) i bruk eller c) potensielt vil bli brukt innenfor den nasjonale helsetjenesten i England. Midlene kommer fra generelle skatteinntekter som deretter øremerkes til dette formålet via Helsedepartementet. Italia har et eget program under det italienske legemiddelverket. Denne aktiviteten representerer et av de strategiske tiltakene for å fremme uavhengig forskning på legemidler. Programmet ble startet i 2005 og en uavhengig vitenskapelig komité er med på å evaluere forskningsområder. På samme måte som i England har man en forprosess der man først ber om korte problemnotater. Dette er basert på utlysning innenfor forskningsområder som beslutningstakere ønsker å prioritere. Basert på disse innsendelsene velger man så videre hvilke prosjekter som får sende inn et fullstendig forskningsforslag/protokoll. Finansieringen stammer fra en endring i lovgivningen, der det ble bestemt at et fond ble opprettet ved at legemiddelfirmaer måtte frigjøre 5 % av deres 2 av 6

utgifter til markedsføringsaktiviteter som var planlagt rettet mot leger (eksklusiv interne lønnsutgifter). I notatet ser man på mulighet for organisering av et slikt system i Norge. Notatet tok utgangspunkt i systemene som er etablert i England for konkret beskrivelse av en mulig modell for organisering. Noen hovedutfordringer med å få til finansiering av en slik ordning ble løftet frem. Til slutt drøftet notat noen forslag til mulige veier fremover. I sin drøfting av saken understreket Rådet viktigheten av en nysatsning på målstyrte kliniske studier, der beslutningstakere er med på å identifisere og forankre prioriterte satsningsområder og spesifikke problemstillinger. Rådet ønsket å få seg forelagt saken på nytt, og fikk i den forbindelse et nytt saksfremlegg der det ble tatt hensyn til diskusjonen i Rådet den 11. juni 2007 (Notat 2). Det nye notatet ble presentert i Rådet den 08.oktober 2007. Notat 2 søker å avklare hvordan denne type forskning skiller seg fra eksisterende forskning, og hvilke avgrensninger som bør gjøres. Den eksisterende forskningen defineres som i) den forskerinitierte og ii) den industriinitierte. Den forskningsinitierte kan være fri, i den forstand at den er basert på forskernes egne ideer og behov, men kan også være strategisk styrt via politiske og strategiske føringer. Industriinitiert forskning defineres som kommersiell, som regel innovasjonsdrivende, næringsutviklende og verdiskapende for samfunnet. Det gis noen eksempler på aktuelle problemstillinger. Hovedsakelig skiller denne forskningen seg fra annen type forskning ved at den har som formål å utrede konkrete kunnskapsbehov som samfunnet har og generere kunnskap til helsesystemet som støtte for åpne prioriteringer. Dette beskrives som en systeminitiert oppdragsforskning til støtte for prioriteringsbeslutninger. Omfanget av denne typen forskning vil være mindre enn eksisterende forskning, men vil kunne være utfyllende i forhold til annen forskning. En slik type forskning kan bygge en bro mellom de eksisterende veier, samtidig som den bidrar med kunnskap til å maksimere nytten av begrensede helseressurser. Problemstillinger i forhold til utprøvende behandling og etablert behandling løftes særskilt frem. Notatet peker også på at internasjonalt samarbeid om offentlige kliniske studier vil være hensiktsmessig. I Rådets drøfting den 08. oktober 2007 ble det anbefalt at saken presenteres for Nasjonal samarbeidsgruppe for medisinsk og helsefaglig forskning (NSG) etter forutgående drøfting i de regionale samarbeidsorganene (mellom universitetene og RHFene, og mellom høgskolene og RHFene) og i de allmennmedisinske forskningsenhetene. Høringsbrev ble sendt ut til de aktuelle aktører. Sekretariatet presenterte saken i møte med Nasjonal samarbeidsgruppe for medisinsk og helsefaglig forskning den 3. desember 2007. Saken ble også presentert hos den allmennmedisinske forskningsenhet ved Universitetet i Oslo den 6. desember 2007, som påtok seg å koordinere innspillene fra de allmennmedisinske forskningsenhetene. 3 av 6

Oppsummering av de vedlagte høringssvarene Det kom inn 8 høringssvar (se vedlegg). De fleste av disse var felles høringsuttalelser som omfatter flere av høringsinstansene. De allmennmedisinske forskningsenhetene (AFE) ved universitetene i Tromsø, Trondheim, Bergen og Oslo har avgitt en felles høringsuttalelse fra de fire forskningsenhetene. Helse Nord, Universitetet i Tromsø, Samarbeidsorganet, Universitetssykehuset i Nord Norge HF og dekanatet ved det medisinske fakultet ved Universitetet i Tromsø avga også felles høringssvar. Helse Vest drøftet saken i samarbeidsutvalget mellom Helse Vest, Universitetet i Bergen /Universitetet i Stavanger. Andre høgskoler ønsket ikke å besvare høringen. Høringen viste at det er en gjennomgående svært positiv tilbakemelding til offentlig initiert klinisk forskning for å understøtte prioriteringsbeslutninger. Flere pekte på at Nasjonalt Råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten burde ha en rolle i dette arbeidet, men avgrenset til å være en bestiller av studier og angi prioritering av forskningstema. Høringsinstansene pekte på at det vil være viktig å samarbeide internasjonalt da det vil være begrenset hva Norge alene kan bidra med. Det bør derfor etableres internasjonalt samarbeid innen dette feltet, gjerne på nordisk eller europeisk nivå. Det ble likevel sett på som viktig at studiene tar utgangspunkt i nasjonale prioriteringsutfordringer, og det ble pekt på at det bør være et vilkår at slike studier tar utgangspunkt i et nasjonalt perspektiv selv om programmet inngår i et internasjonalt nettverk. Enkelte mente at systemene som er innført i England og Italia bør danne mønster når et tilsvarende system skal utvikles i Norge. Det er viktig at forskere og fagmiljø er med på å spille inn og velge ut aktuelle problemstillinger. Dersom man inviterer de kliniske forskningsmiljøer til å fremme prosjektideer, vil man i større grad sikre seg høy kvalitet på forskningen. Det vil også være viktig at alle nivå i helsetjenesten er representert i de fora som trekker opp overordnede strategier for hva slags forskning som bør prioriteres for klinisk forskning. På samme måte bør denne forskningen omfatte helheten i pasientbehandlingen og ikke avgrenses til medisinsk forskning, dvs. at det må omfatte medisinske, helsefaglige og sosialfaglige problemstillinger med relevans for viktige prioriteringsbeslutninger i det kliniske arbeidet. Noen uttrykte eksplisitt at denne forskningen ikke alene må bli fokusert på legemidler, men også omfatte annen ny teknologi. Flere mente at det vil være naturlig å benytte den kompetansen som Forskningsrådet besitter til å fordele forskningsoppdrag, og eventuelt etablere dette som et eget program i regi av Norges forskningsråd. Flere av høringsinstansene påpekte at slike studier som notatene omtaler vil være kostnadskrevende og eventuelle finansieringsordninger bør utredes nærmere. Finansieringen må ikke gå på bekostning av eksisterende ressurser til aktører som allerede mottar offentlige forskningsmidler. Andre finansieringsmekanismer må i stor grad bidra eller det må komme nye budsjettmidler. Det regionale samarbeidsorganet i Helse Vest ville spesielt presisere at de øremerkede midlene til 4 av 6

forskning i helseforetakene som Helse- og omsorgsdepartementet tildeler, og som samarbeidsorganet har delegert ansvar for, ikke må røres. Flere av høringsinstansene mener også at rollene til de ulike aktørene må avklares nærmere, noe som vil være en del av organiseringen av ordningen. Enkelte av høringsinstansene understreket betydningen av at det samles inn helseøkonomiske data i de kliniske studier som finansieres, da merkostnadene ved å samle inn data om ressursbruk og livskvalitet er beskjedne i forhold til prosjektenes totalkostnader. Slike data vil være viktig tilleggsinformasjon ved prioriteringer. De allmennmedisinske forskningsenhetene pekte på at det burde være en overordnet prinsipiell føring at kliniske studier for å undersøke effekter av tiltak, må gjennomføres i den delen av helsetjenesten der tiltaket hovedsakelig tenkes implementert, altså der pasientene er og helsetjenesten tilbys. Det regionale samarbeidsorganet i Helse Vest mente at kompetansesentrene for klinisk forskning som er etablert i alle de regionale helseforetak vil kunne ha den nødvendige kompetansen og derfor være naturlige samarbeidspartnere ved gjennomføring av slike studier. På samme måte som Rådet har understreket viktigheten av en nysatsning på målstyrte kliniske studier, der beslutningstakere er med på å identifisere og forankre prioriterte satsningsområder og spesifikke problemstillinger, gav også høringen en gjennomgående positiv tilbakemelding. Det synes som det er en bred enighet i Rådet og i høringene om at dette er en dekkende beskrivelse av situasjonen og at saken som sådan bør utredes videre. Et videre uredningsarbeid bør fokusere på hvordan en slik ordning best kan organiseres slik at man ikke kommer for sent inn i planlegging og også oppnår mulighet for å samarbeid med andre land, da internasjonalt samarbeid pekes på som viktig for å lykkes. Det som synes å være de viktigste gjenstående problemstillinger som fortsatt må utredes nærmere er i) de ulike organisatoriske løsninger til denne type forskning, og ii) en nærmere avklaring rundt finansieringsmekanismer. Det tyder på at det å fokusere på å få frem en konsensus rundt rolleavklaring med hensyn på hvem som identifiserer behov/ bestiller, prioriterer og utfører slike studier vil være viktig. Finansiering Drøftingene så langt viser også at det er stort behov for en nærmere avklaring rundt mulige finansieringsmekanismer. Det er samtidig en felles forståelse av at en slik ordning må komme som et supplement og ikke på bekostning av eksisterende forskningsmidler. Norge investerer fortsatt mindre i medisinsk og helsefaglig forskning enn vårt naboland Sverige. Nylig har European Science Foundation anbefalt at det offentlige bør bidra med 0,25 % av BNP til medisinsk og helsefaglig forskning. Om Norge skal etterleve den anbefalingen, vil det medføre en 50 % økning av investeringene. Sett i lys av dette, er det rom for å innføre en ny ordning for offentlig initierte kliniske studier som et tillegg til eksisterende forskningsfinansiering. I notatene har ulike former for prioriteringsavgift på teknologi eller legemidler blitt belyst. Tilbakemeldinger fra Rådets drøftinger, er at de er bekymret for i hvilken grad dette vil føre til at industri kompenserer en prioriteringsavgift med økte priser. Rådet anbefaler derfor at finansieringsmekanismer til denne type forskning bør komme fra nye friske midler øremerket til dette formålet. Det er behov for en bevilgning på 50-100 millioner kroner årlig til dette formålet. 5 av 6

Organisering Følgende elementer er skissert som deler i et system for offentlig initiert forskning: 1. Strategi og føringer 2. Forslag til problemstillinger 3. Valg av og definering av oppdrag 4. Beslutte og tildele oppdrag 5. Gjennomføring: Infrastruktur, kompetanse, nettverk 6. Evaluering Vurderingen i Rådet og tilbakemeldingene fra høringssvarene indikerer at det er enighet om at det bør etableres et system for offentlig initierte studier i Norge. Det har blitt fremmet at Norge er et lite land og at vi må samarbeide internasjonalt i et slikt system. Et slikt samarbeid blir erfaringsmessig mest verdifullt om alle parter deltar med noe og konkret kan foreslå og bidra til å finansiere internasjonale studier. Det har vært en forutsetning at det er helsetjenestens og forvaltningens behov for gode grunnlag for beslutninger som skal styre denne type forskning. Det er også det førende prinsipp i tilsvarende internasjonale tiltak. Fra høringsrundene understrekes det som viktig å sikre at forsknings- og fagmiljøene er sentrale i å komme med forslag om studier som bør gjennomføres og er representert ved valg av problemstillinger og definering av oppdrag. Samtidig presiseres det at dette arbeidet må utføres sammen med helsemyndigheter og ledernivåene. På den måten vil man sikre at det både er de viktigste problemstillingene for helsetjenesten som man fokuserer på, og skape eierskap til forskningen. Det ser ut til at det er en bred enighet om at Forskningsrådet bør være den organisasjon som har ansvar for å vurdere prosjektforslagene og tildele oppdrag. Forskningsrådet har i dag tilsvarende mekanismer i forbindelse med en del av de forskningsbaserte evalueringene de setter ut til fagmiljøene. Forskningsrådet har også lang erfaring i og systemer for generell vurdering av FoU-prosjekter. Gjennomføring bør ivaretas av forskningsmiljøer og kliniske fagmiljøer i tillegg til et tett og oppdatert internasjonalt samarbeid. Når det gjelder ansvar og roller for i) strategi og føringer, ii) valg av og definering av oppdrag samt iii) evaluering, har Rådet blitt presentert alternative modeller. Rådet har i sin drøfting kommet frem til at det ikke vil være naturlig at Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering har dette som sitt ansvar, da Rådet ikke har en egen selvstendig myndighet, men kun en rådgivende og anbefalende rolle. Det vil likevel være viktig å benytte seg av Rådet som den instans hvor overordnet strategi og føringer forankres jmf. Rådets vedtak på dette punktet: Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering har en rådgivende rolle og kan drøfte prioritering av aktuelle forskningstema/studier. Den videre utredning må særlig avklare hvordan og hvem som skal velge hvilke konkrete studier det er behov for å gjennomføre. Dette bør skje etter at det foreligger konkrete forslag til problemstillinger fra alle aktuelle instanser og miljøer. 6 av 6