Forskning, eksperimentell, utprøvende og etablert behandling - noen oppsummeringer

Transkript

1 Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering Deres ref.: Saksbehandler: MSJ Vår ref.: 08/6731 Dato: Forskning, eksperimentell, utprøvende og etablert behandling - noen oppsummeringer Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) ga i mai 2008 Helsedirektoratet i oppdrag å gjennomgå beslutningsprosesser for innføring av nye og kostnadskrevende metoder i helsetjenesten. Det er i dag ulik praksis mellom spesialisthelsetjeneste og øvrig helsetjeneste, mellom de regionale helseforetakene og mellom de lokale helseforetakene. Hovedmålet for prosjektet er således en nasjonal koordinering av beslutningsprosesser for å sikre brukere og pasienter en mest mulig likeverdig tilgang til nye metoder uavhengig av geografisk/regional tilhørighet og andre sosiodemografiske egenskaper hos brukerne/pasientene. I tillegg er det et mål at nye metoder som innføres skal være kostnadseffektive samt sikre og trygge for brukere og pasienter. I oppdragsbrevet fra HOD heter det blant annet at: Beslutninger om innføring av nye og kostnadskrevende metoder skal være basert på dokumentasjon av nytte, kostnader og overordnede prioriteringskriterier. Et nytt system skal bidra til at vurderinger av innføring av nye metoder er basert på samme sett av kriterier innad og mellom regionene. Mer konkret skal oppdragsbeskrivelsen blant annet dekke følgende områder: Utprøvende behandling: Anbefale kriterier for når og hvordan behandlingsmetoder som ikke har dokumentert nytte (eksperimentell eller utprøvende behandling, nasjonalt eller evt. som utenlandsbehandling normalt organisert som kliniske studier), skal kunne tas i bruk som helsehjelp. Kriteriene må legge til rette for utvikling av kunnskapsgrunnlaget, og samtidig ivareta hensynet til høyest mulig pasientsikkerhet, likeverdighet i tilgang for pasientene og kostnadseffektivitet. Anbefalingene må sees i sammenheng med det nasjonale styringssystemet for høyspesialisert behandling (lands- og flerregionale funksjoner og nasjonale kompetansesentra) Et forslag om hvordan utprøvende behandling skal finansieres som helsehjelp, enten i Norge eller utlandet, når den fyller kriteriene (jf. forrige kulepunkt). Foreslå prosesser for å kunne identifisere nye metoder for å kunne oppdatere ISF-systemet så raskt som mulig Et forslag til kriterier og prosesser for når behandling anses å være dokumentert slik at det inngår som etablert behandling Helsedirektoratet Divisjon spesialisthelsetjenester Avd. kvalitet og prioritering Monica Skjøld Johansen, tlf.: Postboks 7000 St. Olavs plass, 0130 Oslo Besøksadresse: Universitetsgata 2, Oslo Tlf.: Faks: Org. nr.: postmottak@helsedir.no

2 På bakgrunn av disse mandatpunktene, vil skillet mellom eksperimentell, utprøvende og etablert behandling inngå i et beslutningssystem for innføring av ny og kostnadskrevende teknologi i norsk helsetjeneste. Det er i flere tidligere arbeider vært gjort forsøk på å sondra mellom forskning, eksperimentell, utprøvende og etablert behandling (se for eksempel NOU 1997:18 Prioritering på ny (Lønning II) og NOU 2005:1 God forskning bedre helse (Nylennautvalget)). Vi vil i dette bakgrunnsnotatet forsøke å gi en oversikt over tidligere arbeid på feltet og hva de har landet på med tanke på definisjoner og avgrensninger når det gjelder disse begrepene. 1 Forskning NOU 2003:33 skriver følgende i pkt : Formålet med forskning er prinsipielt forskjellig fra formålet med etablert eller utprøvende behandling. ( ) Ved forskning er det primære formålet å etablere ny kunnskap som kan forbedre forståelsen av sykdomsproblemer og deres årsaksforhold og lede til bedre forebyggende, diagnostiske og terapeutiske metoder. NOU 2005:1 skriver at distinksjonen mellom forskning og behandling dreier seg om hva som er hovedformålet med de to; mens den medisinske behandlingen har som hovedformål å ta vare på den enkelte pasient, er forskningens hovedformål å bringe frem ny kunnskap (s. 33). Eksperimentell behandling I Prioriteringsforskriftens 3 defineres eksperimentell behandling som: Udokumentert behandling som ikke er ledd i kontrollerte undersøkelser, og hvor virkning, risiko og bivirkninger er ukjent eller ufullstendig klarlagt. Utprøvende behandling NOU 1997:18 (pkt ) skriver følgende om utprøvende behandling: Utprøvende behandling er tiltak som har lovende effekt, men hvor den forventede nytte ikke er tilstrekkelig dokumentert. Dette tilbudet bør skilles ut som egen gruppe fordi utprøvende behandling som tar sikte på å avklare et tiltaks nytte, må godkjennes og finansieres etter særskilte kriterier. Utvalget har ikke utformet slike kriterier i detalj, men vil understreke at tilstandenes alvorlighetsgrad ikke kan være det avgjørende kriterium her. Viktige krav for godkjenning av utprøvende behandlingsopplegg kan være at det eksisterer en godkjent behandlingsprotokoll, at studiens design fyller visse minimumskriterier, at tidligere behandlingsresultater er lovende i den forstand at det 1 Følgende NOUer har vært gjennomgått: NOU 1997:18 Prioritering på ny (Lønning II) NOU 2003:33 Granskning av påstander om uetisk medisinsk forskning på mennesker NOU 2005: 1 God forskning, bedre helse (Nylenna) I tillegg har vi sett på Prioriteringsforskriften - 2 -

3 ikke dreier seg om rent eksperimentell behandling, og at den forventede nytte av behandling er av en viss størrelsesorden. Utprøvende behandling er således en type klinisk forskning. Uttrykket forutsetter bruk av forskningsprotokoller hvor man blant annet ønsker å avklare behandlingens medisinske nytte, risiko og om prognostiske faktorer kan identifiseres. I noen studier kartlegges også behandlingskostnader. «Utprøvende behandling» er en bedre betegnelse enn uttrykket «klinisk forskning» i denne sammenheng, fordi forskningens formål blir tydeliggjort. Utprøvende behandling er anvendt forskning med det primære mål å undersøke om en behandling bør tilbys en ny pasientgruppe eller ikke - det vil si om den skal ha prioritet. På den annen side kan betegnelsen gi det feilaktige inntrykk at dette er behandling som pasienten har rett til. Det må derfor understrekes at tilgang til utprøvende behandling kun gir mulighet til å delta i kliniske forsøksprosjekter. Den gir ikke rett til å motta behandling som ikke er tilstrekkelig dokumentert. Videre: Pkt , boks 9.5: Utprøvende behandling defineres som: Tiltak som ennå ikke er tilstrekkelig utprøvd til å tas inn i det etablerte helsetilbud. Videre: utprøvende behandling tar sikte på å avklare en ny behandlingsnytte i forhold til etablert behandling for samme tilstand. Utprøvende behandling omfatter tilstander og behandlingsformer som: - ikke er eksperimentelle, - har lovende behandlingsresultater, og som ikke er tilstrekkelig dokumentert med hensyn til nytte, det vil si økt overlevelse og forbedret funksjonstilstand/helserelatert livskvalitet. Hovedmålet med utprøvende behandling er å dokumentere at et nytt behandlingstilbud er sikkert nok og effektivt nok til å bli akseptert som etablert behandling. Når slik dokumentasjon foreligger, kan tilbudet vurderes for prioritet inne det ordinære offentlige helsetilbud. Prioriteringsforskriften: Utprøvende behandling er i prioriteringsforskriften ( 3) definert som: behandling som utprøves som ledd i en vitenskapelig studie, men der kravene til fullverdig dokumentasjon i forhold til etablert behandling ennå ikke er tilfredsstillende. I motsetning til ved eksperimentell behandling utføres utprøvende behandling som ledd i vitenskapelig kontrollert studie av en lovende behandlingsmetode. NOU 2003:33 skriver om formålet ved utprøvende behandling kan være å utvikle kunnskap, men at primærformålet likevel er behandling av pasienten. NOU 2005:1 skriver at utprøvende behandling dreier seg om behandling som ikke er tilstrekkelig dokumentert og som heller ikke iverksettes under de betingelser som gjelder for klinisk kontrollerte studier. Utvalgets konklusjon når det gjelder utprøvende behandling er at den i størst mulig grad bør dokumenteres og defineres som forskning. Etablert behandling NOU 2003:33, pkt : Sondringene mellom etablert behandling, utprøvende behandling og forskning på pasienter for å vinne ny kunnskap, er langt fra klare. Det vil ofte være faglig uenighet om et konkret behandlingstilbud kan betraktes som etablert behandling, eller om mangel på vitenskapelig dokumentasjon eller erfaring tilsier at behandlingen må betraktes som utprøvende. Det vil også kunne være forskjellige oppfatninger av om et inngrep kan betraktes som utprøvende behandling eller i hovedsak har karakter av klinisk forskning. Formålet med forskning er prinsipielt - 3 -

4 forskjellig fra formålet med etablert eller utprøvende behandling. Ved etablert og utprøvende behandling er den primære hensikt å hjelpe pasienten. Ved forskning er det primære formålet å etablere ny kunnskap som kan forbedre forståelsen av sykdomsproblemer og deres årsaksforhold og lede til bedre forebyggende, diagnostiske og terapeutiske metoder. Også utprøvende behandling kan ha som formål å utvikle kunnskap, men her er det primære formål likevel behandlingen av pasienten. Etablert behandling forutsetter i prinsippet at behandlingsmetoden er tilfredsstillende dokumentert, med andre ord at den hviler på resultater av omfattende og grundig forskning. Dette er dessverre ikke alltid tilfelle. En betydelig del av den etablerte behandlingen har heller ikke i dag tilfredsstillende forskningsgrunnlag, men den hviler i alle fall på omfattende og dokumentert klinisk erfaring. NOU 2005:1, pkt : Etablert behandling forutsetter i prinsippet at behandlingsmetoden er tilfredsstillende dokumentert. Utprøvende behandling dreier seg om behandling som ikke er tilstrekkelig dokumentert og som heller ikke iverksettes under de betingelser som gjelder for klinisk kontrollerte studier. Det er vanskelig å skille mellom forskning og utprøvende behandling. I boken Medisinsk etikk diskuterer Knut Ruyter skillelinjer mellom utprøvende behandling og forskning. For det første kan vi skille mellom eksperimentell behandling som gis til en enkelt pasient (da er det behandling), og behandling som gis til flere pasienter (da blir det på et tidspunkt forskning). For det andre er primærmålet forskjellig: Behandling har alltid som viktigste formål å bedre pasientens helse. Forskningens primærformål er derimot å skaffe ny kunnskap. Men selv med slike kriterier til hjelp, vil det alltid være situasjoner der det ikke lar seg gjøre å definere et tiltak med sikkerhet. En betydelig del av den etablerte behandlingen har heller ikke i dag tilfredsstillende forskningsgrunnlag, men den hviler i alle fall på omfattende og dokumentert klinisk erfaring. Det finnes ingen oversikt over utprøvende behandling eller tiltak som iverksettes på eget initiativ av enkeltbehandlere eller institusjoner, og som ikke defineres som forskning. Kunnskapsbasert medisin har som mål å sikre at helsetjenestene bygger på forskningsbasert kunnskap. Men det er i dag ikke et krav om at all medisinsk og helsefaglig virksomhet skal være kunnskapsbasert, og på mange områder finnes ikke den nødvendige kunnskapen eller oppsummeringer av den kunnskapen vi har. Utprøvende behandling har som formål å avklare behandlingsnytte av nye behandlingsmetoder i forhold til etablert behandling. Utvalget mener derfor at utprøvende behandling i størst mulig grad bør dokumenteres og defineres som forskning. Vennlig hilsen Jan Sigurd Røtnes e.f. avdelingsdirektør Dokumentet er godkjent elektronisk Monica Skjøld Johansen seniorrådgiver - 4 -

5 Helsedirektoratet «Soa_Navn» «Sse_Navn» «Sbr_Navn», tlf.: «Sbr_Tlf» Postboks 7000 St. Olavs plass, 0130 Oslo Besøksadresse: Universitetsgata 2, Oslo Tlf.: Faks: Org. nr.: