Saksfremlegg Administrative opplysninger: Møtesaksnummer: 07/08 Saksnummer: 07/531 Dato: 07. januar 2008 Forslagsstiller: Kontaktperson sekretariatet: Sekretariatet/Rådet selv Karianne Johansen Behovet for offentlig initierte kliniske studier for å understøtte prioriteringsbeslutninger Saken ble første gang behandlet i Rådet 11. juni 2007 der Rådet ble presentert for sakens problemstillinger og forslag til vurdering. Rådet understreket viktigheten av en nysatsning på målstyrte kliniske studier, der beslutningstakere er med på å identifisere og forankre prioriterte satsningsområder og spesifikke problemstillinger. Rådet ønsket å få seg forelagt saken på nytt, og fikk i den forbindelse et nytt saksfremlegg der det ble tatt hensyn til diskusjonen i Rådet den 11. juni 2007. Det nye notatet ble presentert i Rådet den 08.oktober 2007. I Rådets siste drøfting den 08. oktober 2007 ble følgende vedtatt: o Det ble anbefalt at saken presenteres for Nasjonalt samarbeidsgruppe for medisinsk og helsefaglig forskning (NSG) etter forutgående drøfting i de regionale samarbeidsorganene (mellom universitetene og RHFene, og mellom høgskolene og RHFene) og i de allmennmedisinske forskningsenhetene Høringsbrev ble sendt ut til de aktuelle aktører. Sekretariatet har presentert saken i møte med Nasjonal samarbeidsgruppe for medisinsk og helsefaglig forskning den 3. desember 2007 og den allmennmedisinske forskningsenhet ved Universitetet i Oslo den 6. desember 2007, som påtok seg å koordinere innspillene fra de allmennmedisinske forskningsenhetene. 1 av 7
Oppsummering av høringssvar Det har kommet inn 8 høringssvar (se vedlegg). De fleste av disse er felles høringsuttalelser som omfatter flere av høringsinstansene. De allmennmedisinske forskningsenhetene (AFE) ved universitetene i Tromsø, Trondheim, Bergen og Oslo har avgitt en felles høringsuttalelse fra de fire forskningsenhetene. Helse Nord, Universitetet i Tromsø, Samarbeidsorganet, Universitetssykehuset i Nord Norge HF og dekanatet ved det medisinske fakultet ved UIT og har også avgitt felles høringssvar. Helse Vest har drøftet saken i samarbeidsutvalget mellom Helse Vest og høgskolen/universitetet i Stavanger. Andre høgskoler har ikke ønsket å besvare høringen. Høringen viser at det er en gjennomgående svært positiv tilbakemelding til offentlig initiert klinisk forskning for å understøtte prioriteringsbeslutninger. Flere peker på at Nasjonalt Råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten bør ha en rolle i dette arbeidet, men avgrenset til å være en bestiller av studier og angi prioritering av forskningstema. Høringsinstansene peker på at det vil være viktig å samarbeide internasjonalt da det vil være begrenset hva Norge alene kan bidra med. Det bør derfor etableres internasjonalt samarbeid innen dette feltet, gjerne på nordisk eller europeisk nivå. Det ble likevel sett på som viktig at studiene tar utgangspunkt i nasjonale prioriteringsutfordringer, og det ble pekt på at det bør være et vilkår at slike studier tar utgangspunkt i et nasjonalt perspektiv selv om programmet inngår i et internasjonalt nettverk. Enkelte mente at systemene som er innført i England og Italia bør danne mønster når et tilsvarende system skal utvikles i Norge. Det er viktig at forskere og fagmiljø er med på å spille inn og velge ut aktuelle problemstillinger. Dersom man inviterer de kliniske forskningsmiljøer til å fremme prosjektideer, vil man i større grad sikre seg høy kvalitet på forskningen. Det vil også være viktig at alle nivå i helsetjenesten er representert i de fora som trekker opp overordnede strategier for hva slags forskning som bør prioriteres for klinisk forskning. På samme måte bør denne forskningen omfatte helheten i pasientbehandlingen og ikke avgrenses til medisinsk forskning, dvs. at det må omfatte medisinske, helsefaglige og sosialfaglige problemstillinger med relevans for viktige prioriteringsbeslutninger i det kliniske arbeidet. Noen uttrykker eksplisitt at denne forskningen ikke alene må li fokusert på legemidler, men også omfatte annen ny teknologi. Flere mener at det vil være naturlig å benytte den kompetansen som Forskningsrådet besitter til å fordele forskningsoppdrag, og eventuelt etablere dette som et eget program i regi av Norges forskningsråd. Flere av høringsinstansene påpeker at slike studier som notatene omtaler vil være kostnadskrevende og eventuelle finansieringsordninger bør utredes nærmere. 2 av 7
Finansieringen må ikke gå på bekostning av eksisterende ressurser til aktører som allerede mottar offentlige forskningsmidler. Andre finansieringsmekanismer må i stor grad bidra eller det må komme nye budsjettmidler. Det regionale samarbeidsorganet i Helse Vest vil spesielt presisere at de øremerkede midlene til forskning i helseforetakene som Helse- og omsorgsdepartementet tildeler, og som samarbeidsorganet har delegert ansvar for, ikke må røres. Flere av høringsinstansene mener også at rollene til de ulike aktørene må avklares nærmere, noe som vil være en del av organiseringen av ordningen. Enkelte av høringsinstansene understreket betydningen av at det samles inn helseøkonomiske data i de kliniske studier som finansieres, da merkostnadene ved å samle inn data om ressursbruk og livskvalitet er beskjedne i forhold til prosjektenes totalkostnader. Slike data vil være viktig tilleggsinformasjon ved prioriteringer. De allmennmedisinske forskningsenhetene pekte på at det burde være en overordnet prinsipiell føring at kliniske studier for å undersøke effekter av tiltak, må gjennomføres i den delen av helsetjenesten der tiltaket hovedsakelig tenkes implementert, altså der pasientene er og helsetjenesten tilbys. Det regionale samarbeidsorganet i Helse Vest mener at kompetansesentrene for klinisk forskning som er etablert i alle de regionale helseforetak vil kunne ha den nødvendige kompetansen og derfor være naturlige samarbeidspartnere ved gjennomføring av slike studier. Drøfting rundt videre arbeid På samme måte som Rådet har understreket viktigheten av en nysatsning på målstyrte kliniske studier, der beslutningstakere er med på å identifisere og forankre prioriterte satsningsområder og spesifikke problemstillinger, gir også høringen en gjennomgående positiv tilbakemelding. Notatene utarbeidet av sekretariatet har søkt å avklare hvordan den aktuelle type forskning skiller seg fra eksisterende forskning ved å gi eksempler på aktuelle problemstillinger. Det synes som det er en bred enighet om at dette er en dekkende beskrivelse av situasjonen og at saken som sådan bør utredes videre. Offentlig initierte og finansierte kliniske studier har blitt satt i system i andre land. Det har i notatene derfor blitt gitt eksempler fra flere land som allerede har etablert systemer for offentlig finansierte kliniske studier. Da andre lands myndigheter og helsetjeneste har behov for lignende studier, vil det være mulig med et samarbeid over landegrensene. Et samarbeid vil også innen en del problemstillinger være nødvendig for å få nok pasienter til studiene. Flere av høringsinstansene har pekt på at det vil være svært hensiktsmessig med internasjonalt samarbeid om offentlige kliniske studier. Et videre uredningsarbeid bør derfor også fokusere på hvordan dette best kan organiseres slik at man ikke kommer for sent inn i planlegging og samarbeid med andre land. Det vil da kunne være hensiktsmessig å følge med på initiativet til EU som 20. desember 2007 formelt godkjente et partnerskap, Innovative Medicines Initiative (IMI) mellom EU og EFPIA (the European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations) for å samarbeide om forskning. Men også det 3 av 7
pågående arbeid i England omkring HTA clinical trias via NIHR vil kunne være aktuelle som samarbeidspartnere. Italia med det etablerte systemet som de har, vil også være viktige. I Nordisk råd har man også diskutert mulighet for nordisk samarbeid om offentlige initierte kliniske studier på legemiddelområdet, og det arbeides videre med dette innen rammene av et nordisk legemiddelsamarbeid. Det som synes å være de viktigste gjenstående problemstillinger som fortsatt må utredes nærmere er i) de ulike organisatoriske løsninger til denne type forskning, og ii) en nærmere avklaring rundt finansieringsmekanismer. Notatene har i lys av eksisterende systemer og forskningsstrategiske aktører i Norge i dag, presentert ulike modeller for organisering. Et mer konkret forslag ble presentert i det første notatet 11. juni 2007, mens det andre notatet som ble presentert 8. oktober 2007, viste mer overordnet hvordan man kunne organisere dette. Tilbakemeldingene fra høringen tyder på at det å fokusere på å få frem en konsensus rundt rolleavklaring med hensyn på hvem som identifiserer behov/ bestiller, prioriterer og utfører slike studier vil være viktig. Høringen viser også at det er behov for en nærmere avklaring rundt mulige finansieringsmekanismer. Flere av instansene peker på at det offentlige selv også må bidra til finansieringen, og at dette ikke utelukkende kan dekkes av en prioriteringsavgift på legemidler og annen teknologi. En ny ordning må heller ikke bli en belastning på de eksisterende knappe forskningsmidlene. Det kan dermed se ut til at en mulig løsning for finansieringsmekanismer som det lettest vil dannes konsens rundt vil være en tredeling mellom: a) En prioriteringsavgift på legemidler og på sikt ny teknologi b) Eksisterende forskningsmidler, i praksis NFR og RHFene c) Friske midler øremerket til formålet Videre drøftinger rundt mulig organisering Det andre notatet pekte på at et system for behovsdrevet offentlig initiert og finansiert klinisk oppdragsforskning må inneholde følgende elementer (justert ved at tidligere del 2 er delt i to elementer): 1. Strategi og føringer 2. Forslag til problemstillinger 3. Valg av og definering av oppdrag 4. Beslutte og tildele oppdrag 5. Gjennomføring: Infrastruktur, kompetanse, nettverk 6. Evaluering Vurderingen i Rådet og tilbakemeldingene i høringssvarene indikerer at det er enighet om at det bør etableres ordninger for offentlig initierte studier i Norge. Det er samtidig en felles forståelse av at en slik ordning må komme som et supplement og ikke på bekostning av eksisterende forskningsmidler. Norge investerer fortsatt mindre i medisinsk og 4 av 7
helsefaglig forskning enn vårt naboland Sverige. Nylig har European Science Foundation anbefalt at det offentlige bør bidra med 0,25 % av BNP til medisinsk og helsefaglig forskning. Om Norge skal etterleve den anbefalingen, vil det medføre en 50 % økning av investeringene. Sett i lys av dette, er det rom for å innføre en ny ordning for offentlig initierte kliniske studier som et tillegg til eksisterende forskningsfinansiering. De fleste høringssvarene vektlegger at Norge er et lite land og at vi må samarbeide internasjonalt om en slik ordning. Et slikt samarbeid blir erfaringsmessig mest verdifullt om alle parter deltar med noe. Gitt dette, vil det være hensiktsmessig å etablere en nasjonal satsing på offentlig initierte studier istedenfor kun å gi overordnede føringer om at det eksisterende systemet bør prioritere denne type studier. Dette er også i tråd med tilbakemeldinger fra høringene som tyder på at flere av instansene mener det bør etableres et nasjonalt system med et nasjonalt perspektiv på behov innenfor denne type forskning. Det vil likevel være viktig å sikre at forsknings- og fagmiljøene er sentrale i å komme med forslag om studier som bør gjennomføres (element 2: Forslag til problemstillinger) og er representert under element 3: Valg av problemstillinger og definering av oppdrag, sammen med helsemyndigheter og ledelse. Dette for å sikre at det både er de viktigste problemstillingene for helsetjenesten som man fokuserer på, og for å skape eierskap til forskningen. Det samme gjelder selvsagt også når det gjelder element 5: Gjennomføring: Infrastruktur, kompetanse, nettverk. Samtidig vil det være viktig tidlig å avklare om et internasjonalt samarbeid og/eller deltakelse er mulig. Dette for å sikre gjennomførbarhet og at man kommer tidlig inn i planleggingsfasen for å bidra til at internasjonale studier er relevante for norske forhold. Ett koordinert nasjonalt system er en forutsetning for å kunne samarbeide internasjonalt på dette området. Flere av høringsinstansene vektlegger at idéer til studier bør komme fra fagmiljøene og at det vil være vanskeligere å få gjennomført gode studier uten en slik forankring. Samtidig er det helt sentralt for et slikt nasjonalt system at nettopp beslutningstakere som myndighetene og ledernivåene peker på kliniske studier som bør gjennomføres. Flere høringsinstanser peker på Nasjonalt Råds mulige rolle her. Med bakgrunn i dette vil det være hensiktsmessig å la både fagmiljøer og de offentlige organisasjonene komme med forslag til problemstillinger gjennom en letter of interest- prosess slik at element 2: Forslag til problemstillinger er forankret i alle relevante organisasjoner og miljøer. Det ser ut til at det er en bred enighet om at Forskningsrådet bør være den organisasjon som har ansvar for element 4: Beslutte og tildele oppdrag. Forskningsrådet har i dag tilsvarende mekanismer i forbindelse med en del av de forskningsbaserte evalueringene de setter ut til fagmiljøene. Forskningsrådet har også lang erfaring i og systemer for generell vurdering av FoU-prosjekter. Element 5: Gjennomføring bør som nevnt ovenfor, ivaretas av forskningsmiljøer og kliniske fagmiljøer i tillegg til et tett og oppdatert internasjonalt samarbeid. Når det gjelder ansvar og roller for de gjenværende elementene 1, 3 og 6, er det flere alternative modeller. Det vil ikke være naturlig at Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering har dette som sitt totale ansvar, da Rådet ikke har en egen selvstendig myndighet, men kun en rådgivende og anbefalende rolle. Det vil likevel være viktig å benytte seg av Rådet som den innstans hvor overordnet strategi og føringer forankres (element 1). 5 av 7
Følgende alternativer vil kunne være aktuelle for å ivareta ansvaret for å beslutte føringer (element 1), beslutte problemstillinger (element 3) og følge opp etter at studiene er avsluttet (element 6): A)Forskningsrådet: Noen av høringssvarene peker på at hele ordningen kan organiseres som et program i NFR. Beslutningstakerperspektivet kan ivaretas ved å inkludere andre instanser (i praksis organisasjonene representert i Rådet), særlig under utarbeidelse av strategi, føringer, valg av problemstilling og ved evalueringer omkring hvordan denne kunnskapen skal implementeres i helsetjenesten. B)RHF strukturen: Andre høringssvar peker på at RHFene må ha en sentral rolle i et slikt system. En ulempe er at RHFene kun omfatter spesialisthelsetjenesten. Det er også en utfordring hvordan RHFene samme skal håndtere ett nasjonalt system. C)Sosial- og helsedirektoratet eller Statens legemiddelverk (enten alene eller sammen). Dette vil i så fall være en ny funksjon for disse institusjonene, men vil samtidig sikre at helsemyndighetene har en sentral rolle i å gi føringer og velge ut problemstillinger. Statens legemiddelverk har kun ansvar for legemidler slik at dette vil kunne begrense forskningen til legemiddelfeltet. En forankring av disse elementene hos helsemyndighetene tilsier nært samarbeid med NFR og en god forankring av forslag til problemstillinger i fagmiljøene. D) En rådsmodell. Et alternativ til å forankre disse elementene hos en eksisterende institusjon, er å legge beslutningsmyndigheten til et nytt råd som disponerer ressursene. Dette rådet vil da måtte støttes av en sekretariatsfunksjon som vil kunne forankres i en eksisterende organisasjon. Rådet vil kunne settes sammen slik at både beslutningstakere (helsemyndighetene og ledernivåene i tjenesten), forskningsinstitusjonene og fagmiljøene var representert og dermed balansere de ulike interessene. E) Nasjonal samarbeidsgruppe for medisinsk og helsefaglig forskning. Denne gruppen er per i dag en viktig, men likevel uformell møteplass for relevante institusjoner under både KD og HOD. Skulle NSG velges, vil nok NSGs rolle og organisering måtte formaliseres og forankres i begge departement med oppnevning fra disse. Det foreløpige forslaget fra NFR om å organisere et nasjonalt råd for biobanker og helsedata for forskning under NSG indikerer ønske om å gi NSG en mer formell rolle. 6 av 7
Leders forslag til vedtak Rådet anbefaler at det etableres et nasjonalt system for offentlig initierte kliniske studier for å understøtte prioriteringsbeslutninger. Dette systemet bør i liten grad baseres på eksisterende forskningsressurser. Rådet anbefaler at Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering bør ha en overordnet rolle for å drøfte prioritering av aktuelle forskningstema/studier og drøfte bestillinger av kliniske studier. Rådet anbefaler at et slikt system benytter seg av Forskningsrådet til å beslutte, vurdere, og tildele endelige oppdrag. Rådet anbefaler at finansieringsmekanismer til denne type forskning kommer fra nye friske midler øremerket til dette formålet og eventuelt fra eksisterende midler eller en prioriteringsavgift på legemidler (og om mulig annen teknologi). Omfang og fordeling må vurderes nærmere. Rådet anbefaler at (enten a eller b): a) Saken sendes til Helse og omsorgsdepartementet for videre utredning med saksdokumentene som grunnlag. b) Saken sendes til Helse- og omsorgsdepartementet etter en ny begrenset høring til universitetene, allmennmedisinske forskningsenheter, RHFene, NFR, SHDir og SLV der man fokuserer på å få konkrete tilbakemeldinger. 7 av 7