Møtesaksnummer 47/11 Saksnummer 2011/235 Dato Kontaktperson Sak 31. august 2011 Siv Cathrine Høymork og Hege Wang Offentlig initierte kliniske studier prioritering av temaforslag Rådets tidligere behandling Sakens bakgrunn er at rådet i 2008 anbefalte etablering av et nasjonalt system for offentlig initierte kliniske studier for å understøtte prioriteringsbeslutninger. Rådet understreket at slik offentlig finansiert forskning har som mål både å sikre at helsetjenestens ressurser prioriteres til beste for pasientene, og at tjenesten kan drives mer kostnadseffektivt eller rimeligere. Etter at rådet var ferdig med sin behandling i 2008 ble saken oversendt til Helse- og omsorgsdepartementet (HOD). På grunnlag av dette besluttet HOD å etablere et nasjonalt forskningsprogram for offentlige initierte kliniske studier på kreftområdet fra 2011. I mandatet til Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helse- og omsorgstjenesten (NR) står det at Rådet skal gi råd om prioritering av offentlig initierte kliniske studier (mandatpunkt 8). Program for offentlig initierte kliniske studier på kreftområdet administreres av Norges Forskningsråd (NFR) i samarbeid med NR. Programstyret i for programmet ble oppnevnt av NFR 1.7.2011. Det er lagt opp til en todelt prosess der NR har ansvar for å innhente forslag til forskningstemaer fra relevante aktører (frist 1. juli) og prioritere temaforslagene. NFR utlyser prosjektmidler på grunnlag av de prioriterte temaene, behandler søknader, tildeler forskningsmidler og følger opp prosjekter. Søknadsfrist for prosjektmidler er 30. november. NRs rolle i det nye programmet for offentlig initierte kliniske studier på kreftområdet har blitt drøftet på rådsmøtene i februar og april i 2011. (Se Rådssak OIKS). I diskusjonene har det blitt understreket at vurdering av studiedesign og kvalitet ikke kan ligge til rådet, men er en oppgave for programstyret. Rådet har derimot ansvar for at relevante temaområder blir valgt ut. Denne arbeidsdelingen er i tråd med det foreliggende utkastet til programplan. Prioritering av temaområder Programmet er forankret i en rekke overordnede strategier, deriblant Nasjonal helse- og omsorgsplan for 2011-2015, og skal bidra til å realisere intensjonene i disse. Det overordnede målet for programmet er å støtte forskningsprosjekter
som øker kunnskapsgrunnlaget for gode prioriteringer og beslutninger innenfor kreftbehandling og omsorg. Det er også formulert en rekke delmål for programmet; bl.a. skal det støtte studier som øker kunnskapen om effekt, sikkerhet og kostnadseffektivitet av tiltak innen kreftområdet. Programmet skal prioritere studier som gir kunnskap i form av endepunkter som er direkte anvendbare for praktisk kreftbehandling. I utkast til programplan er det også formulert som målsetting å støtte prosjekter som ikke initieres og/eller finansieres av andre aktører. Følgende aspekter skal dessuten vektlegges: - Sykdommens alvorlighetsgrad og utbredelse - Usikkerhet knyttet til dokumentasjon av effekt, sikkerhet og kostnadseffektivitet av et aktuelt tiltak i en definert pasientgruppe sammenlignet med relevante alternativ i klinisk praksis - Tiltak som kan ha store budsjettmessige konsekvenser for deler av helsetjenesten eller samfunnet som helhet - Foreliggende faglig uenighet om et tiltak og/eller variasjon i praksis - Internasjonal interesse og mulighet for samarbeid over landegrensene Prosess med å innhente temaforslag Sekretariatet har informert bredt om programmet, som ble lansert av HOD på en kreftforskningskonferanse i regi av NFR i mars 2011. Det er laget en informasjonsflyer og en invitasjon som er publisert på web, distribuert per e- post og ordinær post samt delt ut på møter og konferanser. En annonse er trykket i Tidsskriftet og i Dagens Medisin. Hensikten har vært å nå beslutningstagere både i helsetjenesten og forvaltningen, brukerorganisasjoner og kliniske forskningsmiljøer. Forslagene ble levert elektronisk til NRs sekretariat med frist 1. juli. Programmet er også omtalt i Forskningspolitikk 2-2011 (vedlagt saksdokument). Forskningsrådet vil dele ut midlene som blir bevilget til programmet over flere utlysninger. Sekretariatet har gjort seg erfaringer fra den prosessen som har vært gjennomført, som kan være nyttige ved en senere utlysning. Sekretariatet finner det hensiktsmessig å gjennomføre én tilsvarende utlysning for innhentning av temaforslag i programperioden, nemlig i 2012. Innkomne temaforslag Mange forslagsstillere forskere især - har henvendt seg til sekretariatet med spørsmål knyttet til den todelte prosessen. Sekretariatet har gjort det tydelig at det ikke er en forutsetning for å foreslå forskningstemaer, at man selv i neste omgang planlegger å søke midler til et konkret prosjekt. Beslutningstagere i helsetjenesten og forvaltningen, brukerorganisasjoner og kliniske forskningsmiljøer har sendt inn totalt 74 forslag til temaer. De fleste forslagene kommer fra enkeltforskere/klinikere. Noen har fremmet flere
forslag til temaer, og noen temaer er foreslått av flere. De innsendte forslagene varierer, både i form og innhold. Noen drøfter bare overordnede temaområder, mens mange beskriver konkrete forslag til kommende forskningsprosjekter. Ikke alle begrunner spesielt hvorfor det foreslåtte forskningsprosjektet faller innenfor et overordnet tema som bør prioriteres. Det kan også synes som en del av forslagene tar utgangspunkt i mer generelle søknader om midler til pågående eller planlagte prosjekter. Et flertall av de innsendte temaforslagene inneholder også konkrete prosjektforslag med forskningsideer og vil trolig kunne bli brukt nærmest direkte som en kommende søknad til NFR, dersom prosjektet faller innunder et vedtatt tema. Det ville bryte med vanlig praksis for håndtering av prosjektsøknader, dersom slike publiseres åpent tilgjengelig. Sekretariatet har derfor i samråd med NFR valgt ikke å publisere dem på rådets hjemmeside. Begrunnelsen er at forslagene vil kunne gi opplysninger om forskningsideer av en art som Forskningsrådet unntar fra offentlighet med hjemmel i offentlighetslovens 26, 4. ledd. Rådsmedlemmene sendes imidlertid en papirkopi av samtlige innkomne temaforslag med møtepapirene. Denne kopien bør betraktes som konfidensiell. Det blir publisert en oppsummert liste over temaforslag og forslagsstillere på rådets hjemmeside. Sekretariatet har valgt å dele forslagene inn i hovedkategorier, og dette er fremstilt i tabellen under. De fleste forslagene er innen temaet bedre behandling. Forslagene innen organisering omhandler både tiltak innen spesialisthelsetjenesten og tiltak som omfatter både primær- og spesialisthelsetjenesten. Flere av de innsendte forslagene kan betraktes mer som kvalitetsforbedringsprosjekter enn forskning ii. Eksempler er å evaluere oppfølging av vedtatte retningslinjer eller evaluere effekten av tilsynsrapporter. Hovedkategorier Antall (n) Bedre behandling 38 Forebygging av tilbakefall 7 Kvalitetsforbedring 7 Organisering 7 Screening 3 Klinisk epidemiologisk kartlegging 2 Helseøkonomi 2 Rehabilitering 1 Annet 5
Kategorien bedre behandling (n=38), er delt inn i flere undergrupper: Behandlingstema Antall (n) Individuell tilpasning 19 Palliasjon/omsorg 6 Nye metoder 5 Grupper med lite forskning 4 Strålebehandling 3 Alternativ behandling 1 Til drøfting i rådsmøtet Habilitetsspørsmål Ryddighet i habilitetsspørsmål er viktig for at omverdenen skal ha tillit til rådets beslutninger. Jo mer generell og overordnet en problemstilling er, desto mindre sannsynlig er det at det oppstår inhabilitet og omvendte: jo mer detaljert, spesifisert og konkret en problemstilling er, desto større er sannsynligheten for at det kan oppstå inhabilitet. Det er også slik at en gruppe kan være habil, selv om enkeltmedlemmer hver for seg er inhabile. Da må gruppen være sammensatt slik at alle parter eller interesseområder i sakene som skal behandles er representert, og det er åpent for alle hvilke eventuelle egeninteresser de enkelte medlemmene måtte ha. Flere av rådsmedlemmene arbeider ved institusjoner/etater som har fremmet temaforslag og er i noen tilfeller selv blant forslagsstillerne. Dersom rådsmedlemmer som er knyttet til et forslag, skulle avstå fra å behandle denne saken, ville mye viktig kompetanse innen kreftfeltet bli ekskludert. Forskningsrådet har strenge regler for håndtering av habiltetsproblematikk i forbindelse med søknadsbehandling 1. Det er imidlertid flere forhold som skiller rådets oppgaver fra oppgavene som er lagt til programstyret i Forskningsrådet. Det viktigste er at rådet ikke skal ta stilling til enkeltsøknader om bevilgning av forskningsmidler. Rådet skal, i tråd med rådets ordinære saksbehandling, ta stilling til mer overordende problemstillinger. Denne oppgaven er nedfelt i rådets mandat. Sekretariatet anbefaler at rådsmedlemmene anses som habile i behandlingen av denne saken selv om de eller deres institusjon/organisasjon har fremmet forslag til forskningstemaer. Prioritering av temaer Budsjettmidlene som er bevilget til Offentlig initierte kliniske studier innen 1 Se Forskningsrådets: Bestemmelser_om_habilitet_og_tillit
kreftområdet kan bare støtte et begrenset antall prosjekter. Sekretariatet anbefaler at rådet løfter ett eller høyst noen få utvalgte områder. Disse bør gjenspeile interessen i de innsendte forslagene, noe som vil bidra til gode søknader, konkurranse og høy kvalitet på de prosjektene som blir innvilget. Individuell tilpasning av behandling til kreftpasienter Det er kjent at kreftbehandling har ulik effekt i ulike subgrupper av pasientene, og at mange former for kreftbehandling har til dels store bivirkninger. Et stort antall av forslagsstillerne tar opp behovet for mer kunnskap om individualisert kreftbehandling basert på kjennskap til forventet effekt hos den enkelte pasient. Det er uhensiktsmessig og kanskje også uetisk å behandle pasienter som ikke har nytte av behandlingen. Det kan også være lite kostnadseffektivt å behandle en heterogen pasientgruppe hvor bare en subgruppe oppnår effekt av behandlingen. Forskning med sikte på å differensiere en pasientpopulasjon med hensyn på ulike biomarkører er ikke nødvendigvis kommersielt interessant, idet slik forskning gjerne vil resultere i at f. eks et medikament får en mer avgrenset indikasjon. Flere av forslagsstillerne påpeker også behovet for forskning for å utvide kunnskapen om biomarkører og biomarkørenes rolle som prognostiske faktorer hos subgrupper av pasienter. Det finnes i noen grad kunnskaper om hvilke faktorer, f. eks genetiske markører, som predikerer individuell behandlingsrespons, men den eksisterende kunnskapen er i begrenset grad tatt i bruk i tilpasning av behandling for den enkelte pasient. Tematikken individuell tilpasning av behandling til kreftpasienter er foreslått av offentlige myndigheter (Legemiddelverket), brukerorganisasjon (Kreftforeningen) og forskere (både i prosjektbeskrivelser og fra Nasjonal samarbeidsgruppe for medisinsk og helsefaglig forskning (NSG) v/ Stein Kvaløy). Kreftforeningen foreslår å samle alle midlene under dette temaet ( Individualisert behandling til kreftpasienter, basert på genetisk diagnostikk ). Etter sekretariatets vurdering oppfyller denne tematikken kriteriene for prioritering som er omtalt i programplanen, og rådets grunnleggende idé om at formålet med denne typen forskning er å sikre at helsetjenestens ressurser prioriteres til beste for pasientene samtidig som tjenesten gjøres mer kostnadseffektiv. Presentasjoner i møtet Sekretariatet v/ Siv Cathrine Høymork: Sekretariatets arbeid med innkomne temaforslag NFR v/ Mari Nes eller Karianne Solaas: Forskningsrådets arbeid med forskningsprogram og behandling av søknader
Programstyrets leder, professor Amund Gulsvik, vil være til stede i møtet. Forslag til vedtak Kreftfeltet er stort og omfattende, og det er behov for mer kunnskap innen mange deler av området, hvilket også avspeiles i de innsendte temaforslagene. Nasjonalt råd erkjenner at budsjettmidlene som er bevilget til programmet Offentlig initierte kliniske studier innen kreftområdet, kun kan støtte et begrenset antall prosjekter. Nasjonalt råd mener feltet styrkes best ved å løfte ett eller noen få utvalgte områder som også gjenspeiler interessen i de innsendte forslagene. Dette vil bidra til gode søknader, konkurranse og høy kvalitet på de prosjektene som blir innvilget. Rådets virksomhet er basert på prioriteringskriteriene definert i Prioriteringsforskriften: at tilstanden er alvorlig, at behandlingen har en forventet nytte, og at kostnadene ved behandlingen står i et rimelig forhold til tiltakets nytte. Prosjektene som støttes må gi kunnskap som bidrar til at helsetjenestens ressurser prioriteres til beste for pasientene, og at tjenesten utvikles til å bli mer kostnadseffektiv eller rimeligere. Nasjonalt råd prioriterer i denne omgang ett temaområde for utlysning av prosjektmidler i regi av Forskningsrådet: Individuell tilpasning av behandling til kreftpasienter. Nasjonalt råd vil gjennomføre én tilsvarende utlysning for temaforslag i programperioden i 2012.
i Programstyret har følgende sammensetning: Professor Amund Gulsvik (leder), Universitetet i Bergen Forsker Merethe Kumle, Universitetssykehuset Nord-Norge Førsteamanuensis Atle Klovning, Universitetet i Oslo (representant for AFE) Professor Dorte Gyrd-Hansen, Syddansk universitet og University of Queensland Overlege forskningssjef Jørgen H Olsen, Kræftens Bekæmpelse, København Professor Marianne Ewertz, Syddansk universitet og Odense universitetssykehus Strategidirektør for kreft Stein Kaasa, Helsedirektoratet Avdelingsdirektør Jan Petter Akselsen, Statens legemiddelverk Seniorrådgiver Øyvind Melien, Helsedirektoratet (vara) Avdelingsdirektør Elisabeth Bryn, Statens legemiddelverk (vara) ii Det er flytende overgang mellom kvalitetsforbedring og forskning. Oftest utføres kvalitetsforbedring i etterkant av etablert behandling, men også her er grenseoppgangen til forskning vanskelig. I en NOU om medisinsk og helsefaglig forskning fra 2005 er denne definisjonen av medisinsk og helsefaglig forskning lagt til grunn: Medisinsk og helsefaglig forskning er virksomhet som utføres med vitenskapelig metodikk for å skaffe til veie ny kunnskap om helse og sykdom. Videre står det: Kvalitetsarbeid som har som formål å finne frem til ny kunnskap, bør i denne sammenhengen betraktes som forskning.