Effektvurderinger i et livsløpsperspektiv: Spesielt fokus på bruk av registerdata Erik Magnus Sæther. Helseøkonomisk fagdag 2017 Takk for innspill fra Ivar Sønbø Kristianssen, Nina Skrove Falch og Christoffer Bugge
2 Our mission is to make the world's health data useful so that people enjoy healthier lives.
3 Kilde: Health Affairs
Real World Data Real World Evidence Kliniske data - pasientsikkerhet og effekt Økonomiske data - nytteverdi og kostnad Livskvalitetsdata i utvidet forstand Kunnskap samlet utenfor de kontrollerte rammene til randomiserte kliniske forsøk for å bedre forstå sykdomsbyrde behandlingspraksis pasientatferd behandlingseffekt i en behandlingssituasjon og pasientsammensetning som er representativ for vanlig klinisk praksis 4
Eksempler på RWE Administrative data grunnlag for rapportering og finansiering (KUHR, NPR) Kliniske data fra pasientjournaler Surveyer Pasientregistre Laboratoriedata Mobilteknologi og sosiale media Helseapper og wearables Sammenkoblede data 5
Samhandlingen med helsepersonell er periodisk og kortvarig. Sykdommer har ofte lange forløp, men studiene er kortvarige. Pasientene mottar ulik/varierende grad av behandling 525 949minutter med diabetes i et år 20-30 minutter hos legen i løpet av et år 6
Få studier viser forløpet av en sykdom i et livsperspektiv Pasientserier seleksjonsproblemer Vi bruker modeller 7 I perioden 1891 191-0 ble om lag 2 000 personer med syfilis innlagt ved Rikshospitalets hudavdeling. Avdelingens leder, Cæsar Boeck (1845 1917), mente man skulle avvente sykdommens naturlige forløp og avstå fra medikamentell behandling. Han dokumenterte diagnosen og det kliniske forløpet i detalj hos alle sine pasienter. Boecks materiale danner grunnlaget for dagens kunnskap om forløp og prognose ved syfilisinfeksjoner. Kilde: Anniken Sandvik, Anne Kveim Lie. Tidsskr Nor Legeforen 2016, 136:2010-6, No. 23
8 Kilde: Gjengitt i https://www.kreftregisteret.no/contentassets/10a817c4451749e8a48a15bbd91394d5/steinar-thoresen_lmi-rwekreftregisteret.pdf
9 Randomiserte kliniske forsøk er grunnlaget for effektvurderinger og prioritering De må designes og analyseres på riktig måte hvis ikke gir de gal informasjon De er dyre, arbeidskrevende og tar lang tid. De er gjennomført med en annen populasjon i et annet helsesystem og i en kort tidsperiode Begrenset oppfølging og skjevt utvalg De ble utviklet i en annen tid skille mellom forskning og praksis Helsepersonell kan oppleve gale insentiver Problematisk variasjon i behandling, mange behandles ikke ihht beste praksis Helsenæringen holder ikke følge med læringsmetodene i andre næringer (Eksempel - Googlesøk) Strukturerte modeller er drevet av forutsetningene og er lite robuste Vi bør ha systemer som kontinuerlig observerer og randomiserer for å redusere usikkerheten om viktige behandlingsvalg for pasient, helsepersonellet og helsetjenesten
10
11 FDA
Helsedata i et livsløpsperspektiv Innhente Analysere Aktivere 12
Hvem innhenter og sikrer kvaliteten? Innhente Registerdatasett er ofte designet for administrative oppgaver Ingen tilsvarende standard som for RCT Pasient- og kvalitetsregistre er ufullstendige Incentiver for helsepersonell er mangelfulle Måler vi det som er relevant eller det vi får tak i? Måler vi i hele verdikjeden? Hvis vi samler/tar i mot data, må vi da forholde oss til dem? Hvem betaler? Blir jeg saksøkt? Blir dataene trygt lagret? Vil pasientene dele data? Er det etisk forsvarlig? 13
Kreftregisteret arbeider systematisk for å sikre kvaliteten - Sikre kompletthet - Usikkerhet om stadiefordeling - Screening registrerer diagnosen tidligere lead time bias - Overdiagnostikk? 14
Analysert basert på registerdata? Hvordan få tilgang til dataene (før problemstillingen blir irrelevant)? Har du rette tillatelser og sikker datahåndtering? Er dataene strippet for informasjon pga personvernhensyn? Bruker du riktig metode? Avviker dataene fra klinikernes oppfatning? Helseanalyseplattformen kommer Analysere 15
16 Fremtiden
17
18
19 Helseanalyseplattformen
Det blir verre før det blir bedre... Mer omfattende søknadsplikt og lengre behandlingstid Lang ventetid ved enkelte registre Glem kobling hvis du ikke har veldig god tid og tålmodighet Husk: Begrensede registerdata er langt bedre enn gjetning! 20
Hva kan vi analysere (mens vi venter på den perfekte løsningen)? Sykdomsbyrde forekomst (insidens og prevalens), pasientforløp, prognoser Behandlingspraksis behandlingsvariasjon, ressursbruk Pasientatferd - etterlevelse Behandlingseffekt input i modeller Analysere 21
Dødsårsaksregisteret Hentet fra presentasjon av Christian LyckeEllingsen, 2017 22
Antall dødsfall i Norge forårsaket av kreft og hjerte- og karsykdommer, 2000-2014 Antall dødsfall på grunn av kreft er noe økende, mens antall dødsfall på grunn av hjerte- og karsykdom har sunket 20000 18000 16000 Ondartede svulster Hjerte- og karsykdommer 14000 12000 10000 8000 6000 4000 2000 0 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 23 Kilde: FHI, Graf Oslo Economics
242 398 pasienter var i live med en kreftdiagnose i 2014 Antall nye krefttilfeller og antall i live med fjernspredning (tall i 1000) Nye tilfeller 30,3 7,9 I live med fjernspredning 9,0 10,7 12,0 14,1 15,9 17,4 6,7 19,3 8,1 21,2 10,1 23,7 12,7 26,9 15,8 18,7 24 Kilde: Cancer in Norway 2014, Graf Oslo Economics
Antall nye krefttilfeller Antall nye krefttilfeller Stor variasjon mellom ulike kreftformer 2500 2000 1500 Menn Kvinner Melanom (C43) Kolonne1 Kolonne2 NORDCAN-prosjektet Presenterer insidens, dødelighet, prevalens og overlevelse for 50 kreftformer i de nordiske landene Prognoser for insidens frem til 2034 2500 2000 1500 Menn Lungekreft (C33-34) Kvinner Kolonne1 Kolonne2 1000 1000 500 500 0 0 25 Kilde: NORDCAN, Graf Oslo Economics
Behandlingspraksis - kostnader Kostnadstype Fastlegetjenesten Spesialisthelsetjenesten Legemidler Kommunal pleie- og omsorg Tapt produksjon på trygd Verdien av tapte leveår Andre kostnader Register KUHR/HELFO* Norsk Pasientregister Reseptregisteret, Farmastat IPLOS* NAV-data SSB/FHI Dødsårsaker mv. Helsedir-rapport/FHI SAMDATA/Helseregnskapet * KPR Kommunalt pasientog brukerregister I desember 2017 etableres KPR med KUHR-data. Det er planlagt at KPR skal ta imot IPLOS-rapportering fra kommunene i 2019. 26
Norsk pasientregister (NPR) Norsk pasientregister (NPR) inneholder opplysninger om alle pasienter som venter på eller har fått behandling i spesialisthelsetjenesten 27
Poliklinikk/antall pasienter Dagbehandling/innleggelse En økende andel av kreftbehandlingen skjer poliklinisk Antall kontakter/pasienter i spesialisthelsetjenesten 800 700 600 500 400 300 Poliklinikk Antall pasienter Innleggelser 140 120 100 80 60 200 100 Dagbehandling 40 20 - Kilde: NPR, Analyse Oslo Economics 2009 2010 2011 2012 2013 2014-28 Merk: Endret registeringspraksis i perioden. Utviklingen over tid må tolkes med forsiktighet
Fem kreftformer har helsetjenestekostnader på over 1 mrd per år Samlede helsetjenestekostnader ved ulike kreftformer i 2014 Primærlegetjenesten, spesialisthelsetjenesten og legemidler utlevert på apotek, millioner kroner Tykk- og endetarmkreft 2 016 Brystkreft 1 686 Prostatakreft 1 480 Lungekreft 1 319 Leukemi 1 112 Lymfekreft 664 Urinveiskreft 515 Bukspyttkjertelkreft Nyrekreft Munnhule- og svelgkreft 317 313 380 Føflekkreft Livmorhalskreft 208 296 Kilde: HELFO, NPR og Reseptregistret. Analyse Oslo Economics 29
Bukspyttkjertel-, lunge- og tarmkreft har høyest helsetjenestekostnader per pasient Gjennomsnittkostnad per pasient i 2014 (1000 kr) Primærlegetjenesten Spesialisthelsetjenesten Bukspyttkjertelkreft Lungekreft Tykk- og endetarmkreft 4,8 7,0 8,7 Bukspyttkjertelkreft Tykk- og endetarmkreft Lungekreft 213,5 198,4 278,3 Nyrekreft 4,7 Munnhule-/svelgkreft 155,1 Leukemi 4,7 Leukemi 131,6 Prostatakreft 4,3 Lymfekreft 125,0 Munnhule-/svelgkreft 4,0 Nyrekreft 114,0 Urinveiskreft 3,9 Livmorhalskreft 96,0 Brystkreft 3,8 Brystkreft 95,5 Føflekkreft 2,3 Urinveiskreft 72,2 Lymfekreft 2,3 Føflekkreft 68,3 Livmorhalskreft 1,7 Prostatakreft Kilde: HELFO og NPR. Analyse Oslo Economics 63,8 30
Prosent Mange pasienter får antineoplastisk behandling i ukene før død Prosentandel* av kreftpasienter som blir behandlet med intravenøs antineoplastisk behandling i tiden før død, 2009-2014 Alle kreftformer Prostatakreft Lungekreft Brystkreft Tykktarms- og endetarmskreft 45 40 35 30 Per 3 mnd Per uke 25 20 15 10 5 31 0 12 mnd 9 mnd 6 mnd 3 mnd 8 uker 7 uker 6 uker 5 uker 4 uker 3 uker 2 uker 1 uke Kilde: NPR. Analyse Oslo Economics Tid til død *Andel av pasienter som er registret som døde og har mottatt kjemoterapi i perioden 2009-14
Kostander somatiske sykehus (NOK) per pasient per uke Den største andelen av kostnadene oppstår i livets sluttfase DRG-baserte kostnader ved kreftbehandling i somatisk spesialisthelsetjeneste siste leveår 2012-2014 20000 18000 Alle kreftformer Prostatakreft Lungekreft Brystkreft Tykktarms- og endetarmskreft 16000 14000 12000 10000 8000 6000 4000 2000 0 52 51 50 49 48 47 46 45 44 43 42 41 40 39 38 37 36 35 34 33 32 31 30 29 28 27 26 25 24 23 22 21 20 19 18 17 16 15 14 13 12 11 10 9 8 7 6 5 4 3 2 1 Kilde: NPR. Analyse Oslo Economics Uker før død 32
Kommunal pleie- og omsorgstjenester Samlede kostnader i kommunene: 97 mrd. kr Diagnosespesifikk statistikk er ikke tilgjengelig Anslag kreftrelaterte kostnader: Sykehjem: 1,7 mrd. kr. Øvrig pleie: 1 mrd. kr. 3 milliarder kroner 2 milliarder kroner Uformell pleie (pleie fra pårørende) Anslag fra utlandet: Sverige 277 og Danmark 397 mill. euro i 2013 Kostnader i Norge estimert basert på verdien av fritid, pårørendes tidsbruk, antall kreftrelaterte dødsfall 33
Sykefravær Manglende arbeidsdeltakelse (AAP) 10,44 Manglende arbeidsdelt akelse (uføre) For tidlig død 2,34 1,94 2,98 Sykefravær Arbeidsavklaring Uføretrygd For tidlig død 34 Datakilde: NAV og Dødsårsaksregisteret. Analyse Oslo Economics
Reseptregisteret Antall pasienter Behandlingstid Etterlevelse (adherence) Bivirkninger Kombinasjonsbehandling Switch Kostnader og budsjettkonsekvenser 35
Kil 36 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics
37 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics
38 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics
39 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics
Statiner er effektive legemidler i primær- og sekundærforebygging av hjerte- og karsykdom Det er stadig flere statinbrukere i Norge, men veksten syntes å avta 60 000 Antall nye brukere av statiner per år, 2008 2015 600 000 Antall unike brukere av statiner fordelt per år, 2004-2015 50 000 500 000 40 000 400 000 30 000 300 000 20 000 200 000 10 000 100 000 - - 40 Datakilde Reseptregisteret. Analyse av Oslo Economics for Apokus
Andel som etterlever behandling Lav etterlevelse er et betydelig problem blant statinbrukere Registerdata indikerer at statinbrukere ikke tar medikamenter som forskrevet 1 0,9 0,8 0,7 0,6 0,5 Medikamentoverlevelse gitt ulike beslutningsregler for brudd i behandling (behandlingsstopp) 3 dager per DDD Hovedfunn fra registerdataanalyser En stor andel av pasientene avslutter sin behandling Pasientene tar ikke legemidlene daglig slik som forskrevet 41 0,4 0,3 0,2 0,1 0 2 dager per DDD 1,25 dager per DDD 1 2 3 4 5 6 7 8 9 År Datakilde Reseptregisteret. Analyse av Oslo Economics for Apokus Strenge «beslutningsregler» for når en behandling er avsluttet gir en svært lav etterlevelse Selv når det «tillattes» lange perioder uten medikamentbruk er etterlevelsen fortsatt dårlig
Antall unike kreftlegemidler i bruk øker og vil trolig øke ytterligere Antall unike kreftlegemidler utlevert på apotek (ATC-gruppe L) Kreftpasienter har stort uttak av angstdempende, sovemedisiner og smertestillende Andel med utlevering av angst- sove- eller smertestillende legemidler i 2014 64% 61 65 65 70 74 80 41% 28% 24% 1% 9% 2009 2010 2011 2012 2013 2014 Kilde: Reseptregisteret, Analyse Oslo Economics Angstdempende legemidler Kreftpasienter Sovemedisiner Generelt i befolkningen* Smertestillende Kilde: Reseptregistret. Analyse Oslo Economics *Maksimalanslag alle alder (Reseptregistret) 42
Antall pasienter Legemiddelkostnader (millioner NOK) Hvordan kan legemiddelkostnadene tenkes å utvikle seg? Dette kan modelleres med utgangspunkt i lignende innovasjoner: f.eks biologiske antiinflammatoriske legemidler Antall pasienter og totale kostnader for biologiske antiinflammatoriske legemidler (leddgikt, psoriasis og Inflammatorisk tarmsykdom), 2006-2016 30 000 25 000 20 000 15 000 10 000 5 000 0 Datakilde: Sykehusapotekenes legemiddelstatistikk (SLS) og Reseptregisteret. Analyse Oslo Economics 2500 2000 1500 1000 500 0 19
Eksempel: (i) Kunnskap om psykiske helseproblemer blant unge, (ii) diagnosepraksis og (iii) betydningen av å få stilt en diagnose. Bruke data fra ulike registre med informasjon om helse, arbeidsmarkedsutfall, utdanning og demografi. Datasettene kobles på individnivå. Dette gir en unik mulighet til å følge menneskers vei gjennom utdanning og arbeidsmarked, og eventuelt gjennom helsetjenestene, diagnoser og inn i uføretrygd. Demografi Trygdedata Arbeidstakerregisteret Utdanning NPR Helfo KUHR Reseptregisteret 44
Helsedata i et livsløpsperspektiv Innhente Analysere Aktivere 45
Bedre behandling og lavere kreftkostnader med e-helse? Ny teknologi Bedre effekt og lavere kostnader (?) 46 Kilde: Basch, et al (2015)
Mål: Bedre behandling med lavest mulig ressursbruk Får vi det til? Registerdata og RWE hjelper oss på vei Må kombineres med RCT Muliggjør nye finansieringsløsninger Reduserer usikkerhet MEN: Datakvaliteten er varierende Helsetjenesten er fragmentert Vi mangler teknisk infrastruktur Vi mangler riktige incentiver Atferdsendring er krevende 47
48