Informasjonsbrosjyre om atypisk hemolytiskuremisk. (ahus) for pasient/ foreldre. Januar 2019.

Transkript

1 Informasjonsbrosjyre om atypisk hemolytiskuremisk syndrom (ahus) for pasient/ foreldre Januar 2019.

2 ORDLISTE Atypisk hemolytisk-uremisk syndrom (ahus) En sjelden sykdom forårsaket av kronisk og for kraftig aktivering av komplementsystemet, som er en del av det normale immunsystemet vårt. Det overaktive komplementsystemet skader små blodkar og gjør at det dannes blodpropper (tromber) i hele kroppen, en prosess som kalles trombotisk mikroangiopati (TMA). TMA kan skade mange organer, blant annet hjerne, nyrer og hjerte. Blodpropp Blod kan koaguleres for å stanse blødning, men ved ahus danner det seg koagler/ propper altfor lett, og disse blokkerer så blodkar og skader organer. Hemolyse Unormal destruksjon av røde blodceller, som kan forårsake varierte tegn og symptomer ved ahus. Kronisk hemolyse Destruksjon av røde blodceller (hemolyse) over en lang periode (kronisk). Komplementsystem (også kalt komplementkaskade eller bare komplement) Del av immunsystemet som vanligvis ødelegger bakterier og andre fremmede celler. Ved ahus blir systemet kronisk og for kraftig aktivert. Det forårsaker skade på eget vev gjennom ødeleggelse av små blodkar og dannelse av blodpropper som skader organene, inkludert hjerne, nyrer, hjerte og andre organer. Gonokokkinfeksjon Seksuelt overførbar infeksjon forårsaket av bakterien Neisseria gonorrhoeae (også kalt gonoré). Kan spre seg og forårsake blodforgiftning (sepsis). Nedsatt nyrefunksjon eller nyresvikt En tilstand der nyrene slutter å fungere og ikke klarer å fjerne avfallsprodukter eller ikke klarer å regulere mengden vann og viktige stoffer i kroppen. Meningokokkinfeksjon Infeksjon forårsaket av bakterien Neisseria meningitidis (også kalt meningokokkbakterie) Dette kan forårsake meningitt eller omfattende blodinfeksjon (sepsis). Trombocytter Trombocytter (blodplater) er blodceller som kan klebe seg sammen og danne blodpropper. Ved ahus danner trombocyttene enkelt blodpropper, og etter som de samler seg i propper, kan blodprøver vise at du har for få trombocytter i blodet. Røde blodceller Blodceller som transporterer oksygen ved hjelp av proteinkomplekset hemoglobin. Ved ahus blir røde blodceller ødelagt etter som de beveger seg gjennom blokkerte og ødelagte små blodkar. Trombose (trombotisk hendelse) Dannelse av en blodpropp som kan stanse blodet fra å strømme gjennom et blodkar. Ved ahus kan det oppstå blodpropper i små blodkar, ofte i hjerne, nyrer, hjerte og andre organer. Trombotisk mikroangiopati (TMA) En beskrivelse av prosessen ved ahus med ødeleggelse av små blodkar og dannelse av blodpropper i disse ødelagte blodkarene. TMA forårsakes av kronisk og for kraftig aktivering av komplementsystemet og er det som forårsaker skade og sykdom hos pasienter med ahus. INTRODUKSJON Denne veiledningen er til voksne og ungdom som lider av atypisk hemolytisk-uremisk syndrom (ahus), og til foreldre av barn og ungdom med ahus. Veiledningen gir deg informasjon om SOLIRIS, hvordan du får det og viktig sikkerhetsinformasjon som du må kjenne til. Det finnes også en annen veiledning som er laget spesielt for foreldre av små barn med ahus, som du kan få fra legen din. HVA ER SOLIRIS? SOLIRIS er et legemiddel som brukes til å behandle pasienter med ahus. Det er en type humanisert monoklonalt antistoff. Antistoffer er stoffer som kan bindes til spesifikke mål i blodet. Humanisert beskriver det faktum at antistoffet er manipulert slik at det blir så likt menneskelige antistoffer som mulig. Monoklonalt vil si at alt legemiddelet kommer fra ett originalt antistoff, dvs. at alt er nøyaktig likt. ahus er en sykdom der en spesifikk del av det naturlige immunsystemet, kalt komplementsystemet, er overaktivt, vanligvis på grunn av en genfeil i den normale reguleringen av komplementsystemet. Komplement systemet er alltid aktivert, og når det er overaktivt, kan det skade eget vev og organer i kroppen. Det gjør det ved å ødelegge små blodkar og så danne blodpropper som blokkerer blodstrømmen til vev og organer. Denne prosessen har det medisinske navnet trombotisk mikroangiopati (MTA). TMA ved ahus kan forårsake skade på mange organer, inkludert nyre, hjerne og hjerte. SOLIRIS er et antistoff som bindes til en av delene av komplementsystemet og gjør det inaktivt. Derfor forhindrer/reduserer SOLIRIS ødeleggelse av små blodkar og dannelse av blodpropper samt reduserer symptomer og organskade ved ahus. Da ahus er en kronisk sykdom, er SOLIRIS ment som en langsiktig behandling. 2 3

3 OFTE STILTE SPØRSMÅL Hvilke sikkerhetshensyn gjelder for SOLIRIS? 1 VIKTIG SIKKERHETSINFORMASJON Da SOLIRIS blokkerer en del av immunsystemet ditt, øker det risikoen for alvorlig infeksjon og sepsis, særlig forårsaket av en type bakterier som kalles Neisseria meningitidis. Dette kan føre til tilfeller av meningokokkinfeksjon (alvorlig infeksjon av hjernehinnene og/eller blodforgiftning) og andre Neisseria-infeksjoner, inkludert disseminert gonoré. Disse infeksjonene krever umiddelbar og egnet behandling, da de raskt kan bli dødelige eller livstruende eller føre til alvorlig uførhet. Det er viktig at du forstår forholdsreglene som må tas for å redusere risikoen for disse infeksjonene og hva du må gjøre hvis du bekymrer deg over at du kan ha fått en infeksjon (se nedenfor). Sikkerhetstiltak: Hvilke symptomer bør jeg være på vakt for under behandlingen? 1 Vaksinasjon reduserer risikoen for å utvikle infeksjon, men eliminerer ikke risikoen fullstendig. Du må være klar over tegn og symptomer på infeksjon og varsle legen din umiddelbart dersom ETHVERT av følgende symptomer oppstår: yhodepine med kvalme eller oppkast yhodepine med stiv nakke eller rygg yfeber yutslett yforvirring ykraftige muskelsmerter sammen med influensalignende symptomer ylysfølsomhet Hvis du ikke får tak i legen din, reiser du til legevakt og viser frem pasientsikkerhetskortet. DU/BARNET DITT MÅ VAKSINERES mot meningokokkinfeksjon minst 2 uker før du begynner behandling med SOLIRIS. Dersom du/barnet ditt begynner behandling med SOLIRIS mindre enn 2 uker etter å ha fått en meningokokkvaksine, må du/ barnet ditt få antibiotika frem til 2 uker etter at du har fått vaksinen, for å redusere risikoen for meningokokkinfeksjon.! Foreldre/verger av nyfødte og spedbarn må være klar over at de typiske symptomene hodepine, feber og stiv nakke kan være vanskelige å påvise. Derfor må de være oppmerksomme på andre symptomer hos spedbarn, inkludert manglende aktivitet, irritabilitet, oppkast og dårlig appetitt. Lege eller sykepleier vil sørge for at du får vaksinen minst 2 uker før første infusjon. Hvis dette ikke er mulig, kan du få antibiotika i 2 uker for å redusere risikoen for infeksjon. Barn som vaksine ikke er tilgjengelig for, får antibiotika for å redusere risikoen for infeksjon gjennom behandlingsperioden. Hvis ingen vaksine er tilgjengelig for barnet ditt, eller hvis vaksinen er kontraindisert for deg, får du/barnet ditt et antibiotikum gjennom behandlingsperioden eller frem til 2 uker etter at vaksinen kan gis. Barn og ungdom under 18 år må vaksineres mot Haemophilus influenza og pneumokokkinfeksjoner i henhold til nasjonale retningslinjer for vaksinasjon minst 2 uker før SOLIRIS-behandlingen igangsettes og etter nasjonale vaksineanbefalinger for hver aldersgruppe. 4 5

4 Bør jeg treffe noen tiltak før jeg begynner behandlingen? Før behandlingen starter, vil legen din forklare hvor viktig det er at du: yblir vaksinert mot meningitt, og i noen tilfeller får et spesielt antibiotikum for å redusere risikoen for infeksjon med bakterietypen Neisseria meningitidis. yforstår symptomene forbundet med infeksjoner og hva du skal gjøre hvis du opplever disse symptomene. yhvis barnet ditt behandles, forstår at barnet ditt må vaksineres mot Hemophilius influenza og pneumokokk infeksjoner i henhold til de nasjonale retningslinjene for vaksinasjon minst 2 uker før SOLIRIS -behandlingen igangsettes. yblir nøye overvåket av legen hvis du avslutter SOLIRIS-behandlingen. Lege eller sykepleier vil sørge for at du/barnet ditt får vaksine mot meningokokkinfeksjon minst 2 uker før første infusjon. Dersom du/barnet ditt begynner behandling med SOLIRIS mindre enn 2 uker etter å ha fått en meningokokkvaksine, vil lege eller sykepleier sørge for at du får et spesifikt antibiotikum frem til 2 uker etter at du har fått vaksinen, for å redusere risikoen for infeksjon med Neisseria meningitidis. I tillegg blir du overvåket nøye for meningokokkinfeksjon og andre infeksjoner i løpet av behandlingen. Hvordan begynner jeg med SOLIRIS-behandlingen? SOLIRIS må forskrives av lege. Du får også et startsett, som inneholder: ypasientsikkerhetskort: Det er svært viktig at visse typer infeksjoner raskt blir identifisert og behandlet hos pasienter som får SOLIRIS. Derfor får du et sikkerhetskort som viser de spesifikke symptomene som du alltid bør være oppmerksom på. Dette kortet må du alltid ha med deg og vise til alt helsepersonell som behandler deg. yinformasjonsbrosjyre om ahus for pasient/foreldre. yforeldreveiledning om ahus blir gitt foreldre/verger av små barn. ylegen tilbyr deg/barnet ditt å bli registrert i ahus-registret. Det er legen som registrerer deg/barnet ditt her. Slik får du SOLIRIS 1 SOLIRIS gis som intravenøs infusjon (oppløsning føres inn i en vene). Infusjonen tar 25 til 45 minutter. Den må klargjøres og gis av lege eller annet kvalifisert helsepersonell. Som for alle legemidler som gis via intravenøs infusjon, kan SOLIRIS forårsake umiddelbar eller utsatt reaksjon. Rådfør deg med legen din hvis det skjer. Fordi det er risiko for infusjonsreaksjon (inkludert allergisk reaksjon), etter hver infusjon, blir du overvåket i omtrent en time. Instruksjoner fra legen må følges nøye. Hvor stor dose av SOLIRIS får jeg? 1 Til voksne: Innledende fase Hver uke i de første fire ukene vil legen din gi en intravenøs infusjon med fortynnet SOLIRIS. Hver infusjon vil bestå av en dose på 900 mg (3 hetteglass på 30 ml) og tar minutter. For barn og ungdom: Vedlikeholdsfase I femte uke vil legen gi en intravenøs infusjon av fortynnet SOLIRIS i en dose på 1200 mg (4 hetteglass på 30 ml) over en periode på minutter. Etter femte uke vil legen gi 1200 mg (4 hetteglass på 30 ml) annenhver uke som langsiktig behandling. Kroppsvekt Innledende fase Vedlikeholdsfase 40 kg 900 mg ukentlig mg ved uke 5; deretter 1200 mg annenhver uke 30 til < 40 kg 600 mg ukentlig mg ved uke 3; deretter 900 mg annenhver uke 20 til < 30 kg 600 mg ukentlig mg ved uke 3; deretter 600 mg annenhver uke 10 til < 20 kg 600 mg ukentlig mg ved uke 2; deretter 300 mg annenhver uke 5 til < 10 kg 300 mg ukentlig mg ved uke 2; deretter 300 mg hver tredje uke Barn og ungdom med ahus som veier 40 kg og over, behandles med voksen dosering. Barn og ungdom med ahus som veier under 40 kg, får en mindre dose, basert på hvor mye de veier. Legen din beregner denne. Det er viktig å sørge for at du ikke går glipp av eller utsetter planlagte behandlingsavtaler, slik at du kan fortsette å ha kontroll over din trombotiske mikroangiopati og får optimalt utbytte av SOLIRIS-behandlingen. Hvor lenge må jeg bruke SOLIRIS? Siden ahus er en kronisk sykdom, er SOLIRIS ment som en pågående behandling. Pasienter som begynner behandling med SOLIRIS, bør fortsette, selv om de føler seg bedre. Avbrutt eller avsluttet behandling med SOLIRIS kan forårsake at ahus-symptomene dine kommer tilbake. Noen pasienter som har sluttet med SOLIRIS-behandlingen har opplevd at tegn og symptomer på ahus kommer tilbake. Du bør ikke avslutte SOLIRIS-behandlingen uten å diskutere det med lege og uten medisinsk overvåking. Hvis du planlegger å avslutte behandlingen med SOLIRIS, må du snakke med legen på forhånd om mulige bivirkninger og risikoer, noe som omfatter at ødeleggelsen av små blodkar og blodproppdannelsen kommer tilbake. Det kan forårsake: ysymptomer du kan oppleve: Svekket vannlating (problemer med nyrene), forvirring eller endret årvåkenhet yfølgende blodprøveresultater: Stort fall i trombocyttnivået (blodplater), da de brukes opp til å danne blodpropper, stor økning i ødeleggelsen av røde blodceller, økning i serumkreatininnivået (problemer med nyrene) ybrystsmerter eller angina, kortpustethet 6 7 8

5 Finnes det andre hensyn jeg må ta mens jeg bruker SOLIRIS? Infeksjonsrisiko På grunn av virkningsmåten til SOLIRIS i kroppen, må det gis med forsiktighet hvis du har aktiv systemisk infeksjon. Du kan også ha risiko for å få andre infeksjoner med en bakterie kalt Neisseria, inkludert disseminert gonokokkinfeksjon. Rådfør deg med lege eller apotek før du bruker dette legemidlet dersom du har risiko for gonoré. Allergiske reaksjoner SOLIRIS inneholder et protein, og proteiner kan forårsake allergiske reaksjoner hos noen personer. Hvis du opplever tegn eller symptomer etter at du har fått SOLIRIS, bør du rådføre deg med lege. Andre legemidler Det er viktig å forstå at noen av legemidlene du tar, ikke må byttes ut uten at du først rådfører deg med lege. Pass på at legen kjenner til alle legemidler du bruker. Eldre Det finnes ingen spesielle forholdsregler for pasienter fra 65 år og over. Bivirkninger SOLIRIS tolereres vanligvis bra. De vanligste rapporterte bivirkningene var hodepine og lavt antall hvite blodceller (leukopeni), og den mest alvorlige bivirkningen er meningokokkinfeksjon. De fleste hodepiner var milde og varte ikke etter den innledende administrasjonfasen til SOLIRIS. Levert som pasientopplæringstjeneste fra Alexion. For mer informasjon se pakningsvedlegget for SOLIRIS. Dette kan også søkes opp på Pasienter kan melde bivirkninger på: Referanse: 1. Pakningsvedlegg for SOLIRIS (eculizumab). Alexion Pharma Nordics AB Kungsgatan Stockholm Sverige SOLIRIS er et varemerke for Alexion Pharmaceuticals, Inc. Copyright 2018, Alexion Pharmaceuticals, Inc. Forbeholdt alle rettigheter. PB/aHUS/NO/3/2018 SOLN0008 Bilbo 9