System for innføring av nye behandlingsmetoder i spesialisthelsetjenesten (sykehus)

Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten PB 7004 St. Olavs plass, N-0130 Oslo Deres ref: Vår ref: 07/569 Dato: 01.11.2007 System for innføring av nye behandlingsmetoder i spesialisthelsetjenesten (sykehus) Dette notatet var opprinnelig utarbeidet fra Kunnskapssenteret som svar på flere forespørsler om hvordan norsk og internasjonalt helsevesen håndterte innføring av ny kostbar teknologi. Det er benyttet i arbeidet til en arbeidsgruppe nedsatt av SHdir, med mandat å legge frem forslag til nasjonale retningslinjer, samt forslag til finansieringssystem. Nasjonalt Råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten skal drøfte problemstillinger som berøres ved innføring av nye, kostnadskrevende behandlingsmetoder i helsetjenesten. Det har i den senere tid vært diskusjoner om innføring av ny kreftbehandling. Det finnes per i dag ingen nasjonale retningslinjer for hvordan slike behandlingsformer bør vurderes, helsefaglig, helseøkonomisk og budsjettmessig. Utviklingen av ny behandling på kreftområdet er rask, men dette har også relevans for andre sykdomsgrupper og teknologier. Dette gir nye utfordringer knyttet til de eksisterende systemer for vurdering, finansiering og innføring av ny og kostbar diagnostikk og behandling. Det er viktig at man i Norge har en strategi for hvordan slike medikamenter, og annen ny teknologi bør håndteres, samt komme fram til robuste finansieringsordninger slik at man kan unngå nasjonale ulikheter. Norge er ikke alene om utfordringer som ny teknologi representerer. OECDs workshop Innovations in health care konkluderte i 2004 følgende Advances in biomedicine will have enormous impact on the prevention, diagnosis and treatment The advances may however not be at their optimum in delivering effective and safe products Unlike other sectors, health care tends to vies new technologies as cost escalators, not good solutions There is a need for greater correspondence between the actual need of the health care system and innovation

Nye metoder gir nye muligheter og nye utfordringer i helsetjenesten De fleste vestlige land opplever at mulighetene fra forskning og innovasjon i helsesektoren, langt kan overskride de vedtatte budsjettene. I Norge, og i mange andre land er utfordringene knyttet både til finansiering av nye og kostbare metoder, men også behov for nasjonale handlingsprogrammer som sikrer pasienter samme tilgang til nye effektive tiltak uavhengig av bosted og lokaleprioriteringer. Technology drive Expectations Information overload New technology 15 new products every day New models every 8-9 mths Fergal, FDA, June 2001 Health budgets GNP Figur 1 illustrerer vekst i befolkningens forventninger til nye muligheter for diagnostikk og behandling (rød linje), vekst i tilbud av nye metoder (grønn linje) og forventet vekst i offentlige helsebudsjett (stiplet linje). Denne figuren viser at det er stor avstand mellom etterspørsel, muligheter for behandling og hva som den offentlige helsetjenesten ikke kunne finansiere. En studie i Australia Impact of advances in medical technology in Australia 1 er en evaluering av helsemessige og samfunnsmessig betydning av nye metoder. I dette arbeidet tilskrives 1/3 av økte helseutgifter i nasjonalbudsjettet nye metoder. Andre forhold som bidrar til utgiftsøkning er velstandsutviklingen, økt levealder og befolkningsvekst. Den Australske rapporten konkluderer med følgende: I mange tilfeller reflekterer økte utgifter til nye metoder bedre behandling, og mulighet for å behandle flere pasienter. Utvikling av nye behandlingsmetoder har bidratt til økt livslengde og livskvalitet, men kost-nytteforholdet varierer betydelig og er ukjent i mange tilfeller. 1 http://www.pc.gov.au/study/medicaltechnology/finalreport/index.html 2 av 11

Bedre koordinert og mer systematisk vurdering av behandlingsmetodene etterlyses, spesielt tidlige vurderinger av kost-nytteforholdet som grunnlag for introduksjon av nye metoder. Det forventes en betydelig utvikling av nye metoder også fremover i tid. Dette vil være metoder som vil kunne ha gode helseeffekter, men også betydelige kostnader. Definisjon av ny behandling Ny behandling er definert som nye legemidler, prosedyrer eller medisinsk teknisk utstyr som ikke tidligere har vært benyttet i helsetjenesten utenfor klinisk utprøvning, eller som benyttes for en annen indikasjon enn tidligere. Det er et viktig skille mellom klinisk utprøvning og etablert behandling. Pasienter som deltar i klinisk utprøvning deltar for å avklare effekter av behandlingen, og bidrar til å generere ny kunnskap. Pasienter som behandles i ordinær klinisk praksis forutsettes å få behandling som har et tilstrekkelig kunnskapsgrunnlag. I kliniske utprøvinger er det etablert prosesser for monitorering av pasientene. Det er et spørsmål om det er behov for pasientrettet informasjon ved innføring av ny behandling. Samtidig er det en økende etterspørsel etter raskere tilgang til ny behandling, særlig innen kreftområdet. Det er derfor viktige diskusjoner om hvilke krav som skal stilles til dokumentasjon av effekt og sikkerhet før en ny teknologi finansieres i helsetjenesten. Vedlegg 1 viser hvilke systemer som gjelder per i dag for beslutninger om godkjenning og finansiering av legemidler, nye prosedyrer og nytt utstyr. Utfordring med dette systemet: Det mangler et overordnet nasjonalt organ for vurdering av effekt og kost-nytte for legemidler som finansieres gjennom spesialisthelsetjenesten. Beslutnings- og finansieringsordningene for legemidler i sykehus er ikke entydige. Det er forskjellige ordninger for orale og injiserbare legemidler. Det mangler et system for omforent vurdering og prioritering av nye prosedyrer og nytt utstyr. Ny teknologi er som oftest kostbar og dagens finansieringssystemer fører til ulike beslutninger i helsetjenesten om ny behandling. Alternative systemer for raskere innføring av nye legemidler (Vedlegg 2). Det er en utfordring at beslutningssystemene som gir nye legemidler markedsføringstillatelse og finansiering over offentlige budsjetter tar tid. Dette er formelle prosesser som skal bidra til at beslutninger om offentlig finansiering er basert på en god og omfattende vurdering. Et spørsmål er om det er mulig å finne alternative prosesser som kan gi kortere beslutningstid, men samtidig gi tilstrekkelig mulighet for vurdering av nytte og kost-nytte. 3 av 11

Flere land har innført alternative systemer for å kunne ta raskere avgjørelser, raskere beslutninger, særlig knyttet til innføring av nye innovative teknologier. Vedlagt finnes en kort beskrivelse av systemene for Medicare i USA, PBS i Australia, Ontario Canada og Frankrike, m.fl Grovt sett kan systemene deles i to kategorier: 1) Midlertidig finansiering av ny behandling innenfor bestemte vilkår og gitt monitorering av om behandlingen gis i samsvar med vilkårene. Enkelte land åpner for finansiering av ikke godkjent behandling, mens andre har som vilkår at behandlingen skal være godkjent av legemiddelmyndighetene. Det skilles mellom behandling som er godkjent og behandling som ikke er godkjent, eller som vurderes for en annen indikasjon: a. behandling som har godkjent indikasjon, men ikke tilstrekkelig kunnskapsgrunnlag for beslutning om finansiering b. behandling som har markedsføringstillatelse, men ikke for gitte indikasjon. 2) Midlertidig finansiering gitt deltagelse i klinisk studie. Health technology assessment (HTA) Beslutninger om offentlig finansiering av legemidler bygger i mange vestlige land på et kunnskapsgrunnlag basert på en HTA-prosses der nytte og kost-nytte er vurdert (figur 1). Metodevurdering (HTA) Politikk Klinisk Forskning Vurdere dokumentasjon Vitenskapelig øvelse kliniske effekter kost-nytte Belyse konsekvenser Konsekvenser Organisasjon Pasientperspektiv Jus Ressurser/økonomi Utdanning Retningslinjer Klinisk praksis Figur 1: Metodevurdering HTA er en systematisk vurdering av eksisterende klinisk forskning om effekt, bivirkninger og kost-nytte. I tillegg kan dette også omfatte en belysning av juridiske, etiske, organisatoriske og andre samfunnsmessige konsekvenser ved å anvende teknologien. Dette bl.a. som grunnlag for beslutninger om hvilke helsetiltak som skal finansieres av den offentlige helsetjenesten. Vurderings- og finansieringsordninger for ny teknologi En arbeidsgruppe med representanter fra SHdir, RHF, Legemiddelverket, onkologiske faggrupper og Kunnskapssenteret, og ledet av strategidirektør Stein Kaasa, har arbeidet med forslag til vurderingsordninger av nye medikamenter i en 4 av 11

medisinsk og helseøkonomisk vurderingsbredde. Videre har man diskutert forslag om finansieringssystem for innføring av denne type medikamenter. Det har vært ønskelig at gruppen harmoniserer forslagene i forhold til hvordan andre land har arbeidet med samme problemstilling. I tidligere offentlige utredninger slås det fast at All behandling uavhengig av intensjon må bygge på kunnskap NOU 1997:20 2 Dette gjentas også i Nasjonal strategi for kreftomsorgen 3 I Kreftplanen (NOU 1997) er det skissert et prinsipp for vurdering av nytte på en skala med to ytterpunkter: udokumentert nytte til sikker nytte. Det er flere forhold som bidrar til å vurdere hvor sikker dokumentasjonen er: 1. Hva slags type studier som er gjennomført 2. Hvilke helseutfall som er målt (målbare og reproduserbare effektmål slik som død, sykelighet, uførhet, smerte, ubehag, livskvalitet) 3. Hvilken pasientpopulasjon som er studert 4. Hva som pågår av ny forskning Dokumentasjonsgrunnlaget for nye metoder vil variere, for ulike typer intervensjoner og for ulike grupper av pasienter. Fordi det er et krav ved godkjenning, vil legemidler ofte være evaluert i randomiserte kliniske studier, mens metoder innen kirurgi eller strålebehandling oftere vil være vurdert i studier med svakere design. Det er et ønske om at metoder skal være evaluert med en best mulig forskningsdesign, men absolutte krav vil kunne medføre en fordel for metoder som har kommersiell interesse (f. eks legemidler i forhold til kirurgi). Ved vurdering av dokumentasjonen må det legges vekt på flere forhold: nivå på studiene som er gjennomført (level of evidence) hvilke endepunkt som er målt (kurasjon, livsforlengelse, livskvalitet, surrogate utfallsmål) størrelsen på observerte effekter samlet vurdering av kvalitet og relevans for studiene er gjennomført samlet vurdering av balanse mellom nytte og bivirkninger samlet vurdering av balanse mellom nytte og kostnader (basert på en forenklet kostnadsanalyse) Den samlede vurderingen av disse forholdene må sannsynliggjøre at behandlingen gir en mer-effekt sammenlignet med eksisterende behandling. 2 http://odin.dep.no/hod/norsk/dok/andre_dok/nou/030005-020013/hov003-bn.html). 3 http://www.shdir.no/publikasjoner/rapporter/nasjonal_strategi_for_arbeid_innenfor_kreftomsorgen_ 14238). 5 av 11

Et mulig forslag til midlertidig ordning for godkjenning og finansiering? En fullstendig kost-effekt analyse er tid- og ressurskrevende og vil ikke være realistisk dersom det er en målsetning å etablere et system for raskere beslutninger om ny behandling. Et system med en midlertidig vurdering av effekter og kostnader i påvente av en omfattende kost-nytte vurdering vil kunne ivareta prinsippet om at nytten bør stå i rimelig forhold til kostnadene. Ordningen bør omfatte kostbare teknologier både ut fra vurdering av behandlingskostnader per pasient, og de samlede behandlingskostnader for samfunnet. Det bør etableres en midlertidig ordning som gir mulighet for å ta i bruk ny behandling i påvente av at forholdet om effekt og kostnader utredes. Ordningen bør gjelde for nye innovative legemidler, og det må skisseres en prosess for identifisering, vurdering og prioritering av hvilke legemidler som kan omfattes av denne ordningen. Finansiering må sikre likeverdig tilgang på nasjonalt nivå, og det bør diskuteres om det krever at den organiseres i en egen ramme? Prioritering innenfor denne rammen kan f. eks forvaltes av Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering? Oppsummering Nye metoder gir nye muligheter for effektiv behandling og betydelige helsegevinster, men også økte utgifter og behov for prioritering innenfor stramme helsebudsjetter. Det er et problem dersom nye metoder introdusert på en ustrukturert måte, uten tilstrekkelig vurdering av nytte/risiko forholdet og kostnytte forholdet. Det bør være mye å hente fra andre lands erfaringer, når en skal skissere et system for innføring av nye metoder ved norske sykehus. Utfordringen er å levere dokumentasjon som er: Tilstrekkelig evidensbasert; hva er god nok dokumentasjon ( minimum evidence expectations ) Kommer i rett tid Er godt forankret i fag- og ledelses miljøer Kan formulere eventuelle behov for ytterligere forskning (for eksempel til programmer i klinisk forskning) Med vennlig hilsen John-Arne Røttingen (Sign) Direktør Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten Antall vedlegg: 2 6 av 11

Vedlegg 1: Prosesser ved innføring av nye legemidler, utstyr og prosedyrer Legemidler Med. Tekn utstyr Prosedyrer Kliniske studier Industri Industri Klinikere Markedsadgang EMEA / Legemiddelverk - kvalitetsvurdering - effektvurdering - sikkerhetsvurdering Legemiddelverk LIS Blåresept DRG Bivirkninger Legemiddelbruk CE-godkjenning - sikkerhetsvurdering Prisfastsettelse Industri Offentlig finansiering DRG Monitorering Event. kliniske registre Sykehus DRG DRG ISF Event. kliniske registre Legemidler Nye legemidler får markedsføringstillatelse av Statens legemiddelverk som i samarbeid med det felles europeiske godkjenningsorganet European Medicinal Agency (EMEA) forvalter den sentral godkjenningsprosedyren for legemidler. Firmaene som søker om markedsføringstillatelse må sende inn dokumentasjon på kvalitet, sikkerhet og effekt for det aktuelle legemiddelet. Fra søknad om godkjenning til avgjørelse om markedsføringstillatelse forligger tar det x dager. Beslutninger om hvilke legemidler som skal finansieres gjennom blåreseptordningen vurderes av legemiddelverket. Firmaene som søker om godkjenning for opptak i blåreseptordningen sender inn dokumentasjon på effekt og kost-nytte for legemiddelet. Fra et firma søker om opptak av legemiddel på blåreseptordningen til avgjørelse foreligger tar det minimum 180 dager. 7 av 11

Legemidler kan benyttes i sykehus også uten forutgående godkjenning under ordningen med spesielt godkjenningsfritak. Enkelte legemiddelgrupper utover legemidler som brukes i sykehusene finansieres over sykehusbudsjettene: cytostatika og TNF-hemmere. For enkelte legemidler er det gitt rammebevilgning for finansiering (TNF-hemmere) for andre er dette ikke gitt (Herceptin). Medisinsk teknisk utstyr Medisinsk teknisk utstyr får markedsadgang gjennom en felles europisk prosedyre: CE-godkjenning. Grunnlaget for CE-godkjenning er krav til dokumentasjon på teknisk ytelse. Sikkerhet eller effekt vurderes ikke. Vi har ikke et nasjonalt overordnet system for beslutninger om hva som skal innføres og finansieres av den offentlige helsetjenesten. Prosedyrer Nye prosedyrer innføres i helsetjenesten uten at det stilles krav til hvilke vurderinger som bør være vurdert før beslutningen tas. Vi har ikke er nasjonalt overordnet system for beslutninger om hva som skal innføres og finansieres av den offentlige helsetjenesten. 8 av 11

Vedlegg 2: Systemer i andre vestlige land Flere land har innført systemer for raskere beslutninger om finansiering for enkelte legemidler (bl.a. Australia, Canada, Frankrike, USA). Dette begrunnes i at standard prosedyre for godkjenning og finansiering er tidkrevende, og i hovedsak utformet for teknologier som har et etablert kunnskapsgrunnlag. Det har derfor vært behov for å utvikle system som kan gi finansiering også for nye innovative teknologier, inkludert legemidler. USA: Center for Medicare and Medicad Services i USA har etabler et eget program coverage with evidence development (CED) Programmet gir mulighet for finansiering av nye teknologier som ikke har tilstrekkelig kunnskapsgrunnlag for ordinær finansiering innenfor Medicare programmet under forutseting av at mer kunnskap genereres. CED-programmet har to hovedstrategier: Coverage with study participation (CSP) og Coverage with appropriateness determination (CAD). Beslutninger om å inkludere en behandling i CAD forutsetter at det er dokumentasjon som viser at behandlingen er nyttig og nødvendig, men at Medicare anser det som nødvendig å monitorere om behandlingen gis i henhold til intensjonene. CAD gir finansiering kun for indikasjoner som er beskrevet i vilkårene for finansiering. Følgende vilkår gjelder for CAD: Behandlingen eller teknologien skal kun gis til pasienter som har den bestemte indikasjon og som tilfredsstiller de beskrevne kriteriene. Behandlingen eller teknologien skal kun gis av helsepersonell med nødvendig akkreditering eller trening. Det er berettiget bekymring for at teknologien kan bli misbrukt Beslutningen om finansiering medfører betydelige endringer i forhold til eksisterende system for pasientbehandling. Dersom Medicare vurderer at teknologien ikke har et tilstrekklig kunnskapsgrunnlag for en beslutning om finansiering kan en ny teknologi inkluderes i CSP. Dette gir finansiering forutsatt deltagelse i kliniske studier. Følgende vilkår gjelder for CSP Eksiterende klinisk forskning har gitt et evidensgrunnlag som viser effekt av behandlingen, men har ikke evaluert utfall som er relevant for Medicare. Eksisterende klinisk forskning har ikke gitt tilstrekkelig grunnlag for avveining av nytte versus sikkerhet eller risiko ved behandlingen. Eksisterende klinisk forskning omfatter ikke pasientgrupper med sykdomstilstander som er prevalente i Medicare programmet. Eksisterende kunnskapsgrunnlag som viser at behandlingen er nyttig og nødvendig gjelder kun for en avgrenset pasientgruppe eller f.eks for en høyspesialisert helsetjeneste 9 av 11

CSP gir mulighet for å generere et kunnskapsgrunnlag som kan inngå i en endelig beslutning om Medicare, og monitorere om teknologien anvendes i henhold til de vilkårene som er gitt for finansiering Det er også et vilkår at dette programmet ikke erstatter FDAs rolle ved overvåking av legemidler, prosedyrer og utstyr, ei heller ikke NIH rolle som ansvarlig for prioritering og finansiering av klinisk forskning. Det understrekes også at programmet ikke har som mål at dette skal ekspanderes til å omfatte en stor andel av helsetjenester innenfor Medicare. Frankrike har etablert et system for vurdering av offentlig finansiering for innovative teknologier. Dette systemet har kortet tiden fra 10 mnd ved ordinære vurdering av refusjon til 7-8 mnd for beslutning om offentlig finansiering av nye innovative legemidler (Sun Hae Robin, Haute Autorité de Santé). Ordningene gjelder for innovative teknologier 4 ved behandling av helsetilstander der det er et særlig behov for terapeutiske alternativer. Dette systemet har følgende elementer: Midlertidig autorisasjon for bruk (ATU Autorisation temporaire dùtilisation): Midlertidig finansiering for bruk av legemidler i sykehus. Ordningen praktiseres under streng regulering og gir mulighet for å bruke og finansiere legemidler i sykehus før markedsføringstillatelse er gitt. Autorisasjonen kan forutsette individuell vurdering eller gis for en gruppe pasienter. Ordningen forutsetter at monitorering av behandlingen, enten ved kliniske registere eller ved at det gjennomføres kliniske studier. Midlertidig utvidelse av indikasjon (PTT protocole Temporaire de Traitement): Ordning som gir mulighet for utvidelse av indikasjon for legemidler som allerede er gitt offentlig finansiering. Ordningen er begrenset til legemidler i sykehus, og er knyttet til krav om monitorering av behandlingen. Denne midlertidige finansieringen av nye legemidler etterfølges av en standard prosedyre der evidens om nytte og kost-nytte vurderes og beslutning om finansiering og prisfastsettelse tas. Ordningen benyttes særlig for innføring av nye kreftlegemidler i Franske sykehus. UK: England og Wales har ved opprettelsen av National Institute for Clinical Excellence (NICE), et omfattende system som skal ivareta vurdering av alle (nye) metoder til bruk i NHS. Et del-program for Interventional procedures baserer seg på korte rapporter om en ny metode (diagnostikk eller behandling) er trygg nok, og tilstrekkelig dokumentert til rutinebruk i helsevesenet. Man har også nå innført avsetning av en egen pott på statsbudsjettet til nye og kostbare behandlingsmetoder 4 Innovative teknologier er definert som a technology that may greatly improve the clinical outcome, compensate a handicap or have a strong impact on the health care system 10 av 11

Sveits: Forsikringssystemet for Sveits helsevesen krever en metodevurdering (HTA) som grunnlag for innføring av nytt utstyr. Der det ikke finnes, kan utstyr innføres som ledd i en utprøvning, med krav om rapport om klinisk utfall etter 2 år. Nederland har nylig etablert en egen ordning for legemidler i sykehus, for å redusere ulikheter i behandlingstilbud mellom sykehus. Legemidler som tilfredsstiller spesifiserte kostnadskrav kan søke om refusjon. Beslutninger om finansiering gjøres med grunnlag i vurdering av terapeutisk nytte, kost-nytte og betydning for helse (dog understerkes det at kost-nytte informasjon sjelden vil være tilgjengelig ved første vurdering). Ved denne ordningen dekkes 80% av legemiddelets kostnader og sykehuset må finansiere 20% over eget budsjett. Australia har innført et eget program Highly specialist drug program (S100-HSD) innenfor Pharmaceutical Benfits Scheme (institusjonen som vurderer refusjon for legemidler i Australia). Innenfor denne ordningen kan legemidler gis spesiell refusjon gitt følgende forhold. behandlingen overvåkes av spesialist på området behandlingen skal være for kroniske tilstander høyspesialisert behandling for en definert pasientpopulasjon legemiddelet skal ha godkjenning fra Therapeutic Goods Administration for den aktuelle indikasjonen medikamenter med høy enhetskostnad Canada har etablert et eget program (Common drug review program) basert på vurdering av effekt, sikkerhet og kostnader gir anbefalinger om hvilke legemidler som skal refunderes. Hver provins / territorie tar så egne beslutninger, noe som fører til ulike beslutninger om refusjon for et gitt legemiddel. F.eks er Avastin refundert i 2 av 13 provinser / territorier, og Herceptin i alle 13 provinser. Ontario har et eget program for finansiering av kreftlegemidler (Cancer care Ontario: New drug funding program). Programmet omfatter nye godkjente kreftlegemidler som gis ved injeksjon, og ble etablert for å redusere forskjeller i behandlingstilbud ved sykehus i Ontario. Hvert kreftlegemiddel som gis finansiering følges av en behandlingsretningslinje. Også Spania har etablert lignende prinsipper som beskrevet for Medicare og Frankrike som gir mulighet for innføring av ny teknologi basert på et kunnskapsgrunnlag som ikke anses som etablert, og med forutsetning om at mer kunnskap genereres. 11 av 11