Unntaksordningen Dagens Medisin Kreft Arena 04.04.19 Stein Sundstrøm Overlege, prof dr. med St Olav/HNT/NTNU 1
Unntak, to muligheter Godkjent indikasjon, godkjent EMA Under pågående vurdering Nye Metoder Store/større pasientgrupper Ikke godkjent indikasjon Søknad inne i EMA Ikke søkt EMA Små pasientgrupper «Off-label» behandling 2
Metoder som er til vurdering skal som hovedregel ikke tas i bruk i norske sykehus Men det åpnes for unntak «Unntaksordningen» «Pasienten skal skille seg klart ut fra gruppen for øvrig» «Det er grunn til å tro at effekten av behandlingen vil være vesentlig større enn for gruppen som helhet» «Etablert behandling skal være 1) kontraindisert, eller 2) forsøkt og ikke tolerert på grunn av bivirkninger» Ikke ved progresjon på standard behandling Unntak på Enkelt-individ nivå Unntak på Gruppe nivå 3
Hva er det som gjør at en pasient skiller seg vesentlig ut? Udefinert, ingen enhetlige kriterier Alder? Arbeid vs ikke-arbeid/trygd? Molekylær basis? Vurderingene er forskjellig fra HF til HF Forskjellsbehandling i Norge avhengig av bosted-adresse 4
Presisjonsmedisin og/eller persontilpasset behandling Det politiske miljø legger føringer for at man i Norge skal legge bedre til rette for persontilpasset behandling. Følges det opp av systemet «Nye Metoder» Persontilpasset behandling Mer målrettet Sparer pasienten for unødige bivirkninger Trolig langt bedre effekt Sparer ressurser NEI 5
Molekylær tilpasset behandling Molekylær egenskap på tvers av tumorgrupper Hva er den onkogene driver Fremtidens kreftbehandling vil styres av den onkogene driver uavhengig av opprinnelses sted for svulsten 6
Små grupper basert på molekylære egenskaper Vanskelig å lage fase III studier Vanskelig å aggregere data for små grupper Gruppene så små at farmasøytiske firmaer ikke evner å lage større studier, ikke søker om godkjenning 7
Terapeutisk: Gruppene blir små NEJM 2018 Ikke godkjent Bedre effekt i CNS NEJM 2017 Godkjent 1. linje, ikke i 2. linje 8
Terapeutisk: Gruppene blir små colo-rectal adenocarcinom squamous adeno-squamous carcinoid-net «Det er grunn til å tro at effekten av behandlingen vil være vesentlig større enn for gruppen som helhet» Tolkning Fagdirektørene: - Må skille seg vesentlig ut fra gruppen med MSI high, hvordan gjør man det? 9
Ingen ankemuligheter 67 år, CRC, avansert sykdom, dårlig toleranse kjemo, MSI high svulst Søknad Fagdirektør om immunterapi (april 2018), NEI Pasient: Aleris, privat behandling (juni) Pasienten sendte klage til Fylkesmannen Ikke kompetanse, pasienten må søke Statens Helsetilsyn Statens Helsetilsyn Fylkesmannen må realitetsbehandle saken Tilbake til Fylkesmannen I retur til Fagdirektør ved HF et Pasient 4 kurer, god PR, god toleranse, vist effekt «in vivo» Fagdirektør innvilger off-label (oktober 2018) Status mars -19, nær CR, føler seg «frisk» 6 måneder 10
«Ønske» Norsk Onkologisk Forening (NOF) - også norske onkologer forstår at vi må ha kostnadskontroll Definere «Gruppe» ut fra molekylær biologi Hvis spesifikk mutasjon/egenskap til stede, og det foreligger EMA registrert medikament med gode data (ev. på andre diagnoser) bør være bedre tilgang til persontilpasset behandling Norske onkologer er edruelige: Pasienter skal ha god WHO PS status Høy sannsynlighet for effekt Seponere hvis progresjon Legen bestemmer, ikke pasient og pårørende 11