Årsrapport 2013 Program for stamcelleforskning/stamceller (2013-2017) Året 2013 Program for stamcelleforskning gikk dette året inn i en ny femårig programperiode, og et nytt programstyre tiltrådte fra januar. I forbindelse med oppstarten hadde programmet høy aktivitet på kommunikasjonssiden, ved å arrangere seminaret Stamcelleforskning fra science fiction til pasientbehandling? og publisere formidlingsbrosjyren Ny kunnskap for bedre pasientbehandling. Ny programplan for perioden ble ferdigstilt og godkjent i mai. Programmet lyste i 2013 ut 36 mill. kroner til forskning på stamceller, med finansiering av syv nye forskerprosjekter som resultat. I tillegg ble en søknad om videreføring av bevilgningen til Nasjonalt senter for stamcelleforskning behandlet og innvilget. Det årlige nettverksmøtet finansiert av programmet, Norwegian Stem Cell Networking Meeting, ble avholdt 14.-15. oktober 2013, med om lag 100 deltakere. Programmets overordnede mål/formål Program for stamcelleforskning har som mål å utvikle og styrke kompetansen innenfor grunnforskning og klinisk forskning på stamceller med sikte på behandling av alvorlig og kronisk syke pasienter. Programmet skal gjennom forskning og innovasjon bidra til at norske pasienter i fremtiden kan tilbys stamcellebasert helsehjelp og behandling i Norge som er på høyden med det som tilbys i utlandet. Norge skal være en god internasjonal bidragsyter til forskning på dette området, på en måte som ivaretar enkeltmenneskets integritet og menneskeverd og holder høy etisk standard. Å stimulere til økt translasjonsforskning gjennom samarbeid mellom basalforskere og kliniske forskere er en viktig prioritering. Programmet har fire prioriterte tematiske områder: forskning for bedre forståelse av basale prosesser knyttet til vekst og differensiering av stamceller, karakterisering og validering av stamceller for bruk i klinikken, utvikling og implementering av prosedyrer og protokoller for reparasjon av skadet vev eller organ, og bruk og videreutvikling av induserte pluripotente stamceller (ips-celler). Program for stamcelleforskning skal videre stimulere til internasjonalt forskningssamarbeid på relevante og prioriterte programområder, og internasjonal forskerutveksling vil bli tillagt betydelig vekt. Økonomi og prosjektomfang Disponibelt budsjett i 2013: 30,0 mill. kroner Forbruk i 2013:14,3 mill. kroner Programmets finansieringskilder i 2013: 20 mill. kroner fra Helse- og omsorgsdepartementet Antall og type prosjekter i 2013: 16 prosjekter, hvorav 14 forskerprosjekter, 1 doktorgradsstipend i utlandet, samt en bevilgning til Nasjonalt senter for stamcelleforskning
Vurdering av måloppnåelse og faglige utfordringer Program for stamcelleforskning har i 2013 videreført programmets tre pilarer fra forrige periode: åpen konkurransebasert utlysning av forskningsmidler, bevilgning til Nasjonalt senter for stamcelleforskning, og finansiering av det årlige nettverksmøtet for norsk stamcelleforskning. Programmets tidligere hovedmål om å utvikle og styrke kompetansen innenfor grunnforskning og klinisk forskning på stamceller med sikte på behandling av alvorlig og kronisk syke pasienter videreføres i ny periode. Programmet har definert nye delmål, og begynt arbeidet med nå disse. Periodens første utlysning av forskningsmidler er gjennomført, og bevilgningen til Nasjonalt senter for stamcelleforskning er blitt videreført. Programmet har gjennom det årlige nettverksmøtet skapt en nasjonal og internasjonal møteplass, som har bidratt til tverrfaglig samarbeid. Programstyret vurderer finansieringen av denne møteplassen som viktig for norsk stamcelleforskning, og ønsker å videreføre og videreutvikle denne ordningen. Programmet har i løpet av de siste årene satt i gang en viktig satsing på forskning på ips-celler, bla gjennom rekruttering av en ny gruppeleder på feltet samt finansiering av flere nye prosjekter på området. Økt kompetanse og bedre infrastruktur for forskning på ips-celler vil gi muligheter for bedre forståelse av sykdommer på molekylært og cellulært nivå Program for stamcelleforskning har en styrke i sitt målrettede tematiske fokus kombinert med fleksibilitet til å finansiere både grunnforskning og klinisk forskning. Dette muliggjør en helhetlig tilnærming til temaet som er svært viktig. Stamcelleforskning omfatter mange forskjellige problemstillinger og potensielle anvendelsesområder, og det er variasjon i hvor forskningsfronten befinner seg på de ulike områdene. Innsatsen kan dermed tilpasses utviklingen og variasjoner innenfor fagområdet, med målet om at satsingen skal komme pasienter til gode i fokus. Samarbeid, både mellom ulike grunnforskningsmiljøer og mellom basalforskere og klinikere, er sentralt. Å stimulere til translasjonsforskning er av stor betydning for å sikre at potensialet i den kunnskap som genereres innenfor basalforskning utnyttes i klinisk forskning, og vice versa. Det overordnede langsiktige målet om at satsingen på stamcelleforskning skal komme pasienter til gode, fordrer fokus på samarbeid mellom forskningsmiljøer og på translasjonsforskning. Nasjonalt senter for stamcelleforskning har en sentral funksjon når det gjelder å fremme translasjonsforskning på feltet. Internasjonalt er stamcelleforskning et område i vekst, og den norske satsingen på feltet er viktig for å bygge opp sterke og aktive forskningsmiljøer nasjonalt. Som et lite land er det vanskelig å dekke alle aspekter innenfor stamcelleforskningen. Det er derfor viktig at en nasjonal satsing bygger på områder der Norge har sterke forsknings- og fagmiljøer. Analyse av prosjektporteføljen for 2013 med Health Research Classification System Health Research Classification System (HRCS) er et verktøy for å analysere forskningsinnsats på helsefeltet, gjennom å generere innholdsmessige profiler av forskningsporteføljer med hensyn til relevans for helse og sykdom, og type forskning (www.hrcsonline.net). Alle prosjektene klassifiseres i to dimensjoner: forskningsaktivitet og helsekategori. Prosjekter med forbruk i 2013 har blitt kategorisert, med unntak av eventuelle bevilgninger til nettverk, sentre, arrangementsstøtte og administrative prosjekter. 14 prosjekter er inkludert i analysen for STAMCELLER, med et samlet forbruk på NOK 7,8 mill. kroner i 2013. 2
Finansiering fordelt på HRCS hovedkategorier for forskningsaktivitet 39% 23% 0% 0% 37% 1% 0% 0% Summen av det fargede feltet over og under 0 % -linjen langs hver av de åtte loddrette aksene utgjør de respektive kategorienes prosentandel av de bevilgede midlene. Prosentandelene er også oppgitt nederst i figuren. Diagrammet viser at hovedvekten av forskningsaktiviteten er rettet mot grunnleggende forskning som kan underbygge forskning på sykdom (1) og utvikling av behandling og terapeutiske intervensjoner (5). Finansiering fordelt på HRCS helsekategori Fordeling av finansieringen av prosjektene på helsekategoridimensjonens hovedkategorier, med de respektive kategorienes prosentandel av de bevilgede midlene. Forskning som kan være relevant for mange/alle typer sykdom og helse kategoriseres med "Generic Health Relevance". Figuren viser at i tillegg til forskning av mer generell helserelevans har porteføljen Muscolosceletal, Neurological og Oral and Gastrointestinal som største kategorier. 3
Nøkkeltall, 2013 Antall prosjekter: 16, hvorav 2 nye forskerprosjekter startet opp ultimo 2013 Dr.gradsstipendiater: 1,7 årsverk, hvorav 1,2 kvinner og 0,5 menn Postdoktorstipendiater: 4,7 årsverk, hvorav 2,4 kvinner og 2,3 menn Prosjektledere: 16, hvorav 3 kvinner og 13 menn Måltall kvinner 2013-2014 Det var i 2013 flere kvinner enn menn i stilling som doktorgradsstipendiat finansiert av programmet. For postdoktorstipendiater er det om lag likt, mens for prosjektledere det en overvekt av menn. Det er for øvrig en nedgang i antall årsverk rekrutteringsstillinger. Dette skyldes sannsynligvis overgangen mellom programperioder, med mange av programmets prosjekter i enten avslutnings- eller oppstartsfase. Resultatindikatorer, 2013 Resultatindikatorer Antall Publisert artikkel i periodika og serier 12 Publisert artikkel i antologi 1 Publiserte monografier 2 Rapporter, notater, artikler, foredrag på møter/konferanser rettet mot prosjektets målgrupper 24 Populærvitenskapelige publikasjoner (artikler/bøker, debattbøker/-artikler, høringer, utstillinger, skjønnlitteratur etc) 3 Ferdigstilte nye/forbedrete prosesser 1 Bedrifter utenfor prosjektet som har innført nye/forbedrete metoder/modeller/teknologi 1 Kommentarer til tallene: Nasjonalt senter for stamcelleforskning inngår ikke i disse tallene, og har levert en egen årsrapport for 2013. Det er knyttet 12 gruppeledere til senteret, 11 forskere, 29 postdoktorstipendiater, 33 PhD- og 11 mastergrads-studenter, samt teknisk og administrativt personell (totalt 125 personer, hvorav 59 kvinner og 66 menn). Senterets medlemmer har i 2013 publisert 76 vitenskapelige artikler med referee. Flere av gruppelederne har også drevet allmennrettet formidling. Flere av gruppelederne ved sentret har også egne bevilgninger under programmet som de har rapportert direkte til Forskningsrådet for. Følgelig er det en viss grad av dobbeltrapportering, dvs. både via sentret og direkte til Forskningsrådet. Internasjonalt samarbeid 2013 Programmet innførte i 2013 en løpende utlysning av utenlandsstipend for doktorgrads-, postdoktorstipendiater og forskere med lønn finansiert av programmet. I årets utlysning var pågående eller planlagt internasjonalt samarbeid et viktig kriterium, og synliggjøring av dette telte positivt i vurderingen av søknadene. Det ble spesielt oppfordret til utenlandsopphold for postdoktorer, og dette ble tatt med programstyrets behandling av søknadene. Viktigste aktiviteter i 2013 Oppstart; nytt programstyre og programplan Et nytt programstyre ble oppnevnt fra 1.1.2014, bestående av syv medlemmer og to varamedlemmer. Styret består av fire norske medlemmer og tre medlemmer fra andre skandinaviske land. Programstyret har hatt to møter i løpet av året, med fokus på å ferdigstille programplanen, samt utlysning og behandling av søknader om forskningsmidler. 4
Ny programplan er utarbeidet gjennom en grundig prosess, og programstyret ferdigstilte planen i februar. Programplanen ble før sommeren lagt frem for Divisjonsstyret for vitenskap og godkjent. Dokumentet gir et godt grunnlag for programmets virke i årene fremover. Formidling; konferanse og formidlingsbrosjyre I forbindelse med overgangen til en ny periode lagde programmet formidlingsbrosjyren Ny kunnskap for bedre pasientbehandling. Brosjyren ble distribuert til interessenter og mange av artiklene er formidlet videre til forskning.no og internasjonale populærvitenskapelige nettsider. http://www.forskningsradet.no/servlet/satellite?c=nyhet&pagename=stamceller%2fhovedside mal&cid=1253983552485&lang=no 12. februar gikk programmets oppstartskonferanse Stamcelleforskning fra science fiction til pasientbehandling? av stabelen. Her var søkelyset på den klinisk orienterte stamcelleforskningen, og en rekke sentrale forskere ga et innblikk i de muligheter og utfordringer dette forskningsfeltet vil ta tak i fremover. Målgruppene var forvaltning, helsepersonell, pasientorganisasjoner, forskere og alle andre med interesse og behov for mer kunnskap om stamcelleforskning, og møtet hadde om lag 100 deltakere..http://www.forskningsradet.no/no/arrangement/stamcelleforskning fra_science_fiction_til_ pasientbehandling/1253982020494?lang=no. Finansiering; utlysning og bevilgning til 7 nye prosjekter Program for stamcelleforskning lyste ut 36 millioner kroner til nye prosjekter med søknadsfrist 10. april, og mottok 32 søknader. Et panel bestående av fem europeiske stamcelleforskere vurderte søknadene med hensyn på vitenskapelig kvalitet. Programstyret behandlet søknadene i september, med ansvar for å ivareta et helhetsperspektiv basert på fagpanelenes vurdering av søknadenes vitenskapelige kvalitet, samt vurdering av relevans i forhold til utlysningen, relevans i forhold til programmets mål og prioriterte områder, og vurdering av budsjett i søknadene. Styret fattet en beslutning om å innvilge støtte til syv nye prosjekter. Finansiering; videreføring av bevilgning til Nasjonalt senter for stamcelleforskning Nasjonalt senter for stamcelleforskning ble etablert gjennom en øremerket bevilgning under Program for stamcelleforskning fra 2008. Senteret ble i 2013 invitert til å sende inn en søknad om en ny periode. Søknaden fra senteret ble vurdert i samme fagpanel som prosjektsøknadene, og programstyret vedtok i september å videreføre bevilgningen til senteret. Det årlige nettverksmøtet Norwegian Stem Cell Networking Meeting ble avholdt 14. -15. oktober, med om lag 100 deltakere. Nettverksmøtet har skapt en møteplass for forskere på feltet, og deltakerne har fremhevet betydningen av denne typen møter for å stimulere til samarbeid, både nasjonalt og internasjonalt. Nettverksmøtet har hatt en betydelig økning i antall deltakere de siste årene. Statistikk om inhabilitet i søknadsbehandlingen Programmet mottok 32 søknader. Av disse ble 16 søknader gitt hovedkarakter 4 eller lavere, og ble avslått en bloc av programstyret. De resterende 16 ble fordelt på to behandlingssaker. De fire øverst rangerte søknadene ble behandlet separat i en sone merket som "klart støtteverdige", hvor ett programstyremedlem ble registrert med inhabilitet, og de gjenværende 12 i en sone merket "til nærmere vurdering", hvor ingen av styremedlemmene var inhabile. 5
Høydepunkter, resultater og funn Fem nye år med stamcelleforskning En allerede tiårig satsing går nå inn i en ny femårig programperiode. Forskningsrådet markerte dette med en konferanse som samlet både forskere og brukere. - Jeg er imponert over at dere har greid å samle alle interessenter på en slik konferanse, fra finansierende departement, Forskningsrådet, helsepersonell, pasienter og pasientorganisasjoner og forskningsmiljøene, sa den påtroppende programstyrelederen Urban Lendahl etter konferansen 12. februar 2013. Han er professor ved Karolinska Institutet i Stockholm og leder for tre ulike stamcellesentre i Sverige. Konferansen «Stamcelleforskning fra science fiction til pasientbehandling?» besto av korte foredrag om status for forskningen innenfor mange felt. Mulighetene for behandling med stamceller av lidelser som blant stråleskadet vev, øyesykdommer og multippel sklerose ble belyst. Også pasientorganisasjonenes syn på stamcelleforskningen og etiske problemstillinger var tema. Ny programplan for stamcelleforskning Forskningsrådets stamcelleprogram er inne i en ny femårsperiode. Nå er programplanen vedtatt. Hovedmålet ligger fast: å bidra til behandling av alvorlig og kronisk syke pasienter er det langsiktige målet for forskningen. Programstyrelederen Urban Lendahl fremhever betydningen av at norske forskningsmiljøer holder høyt internasjonalt nivå. - Jeg ser fram til å følge den norske stamcelleforskningen på nærmere hold i årene framover. Det er svært viktig at forskningen holder høyt nivå. Norge er et lite land, avhengig av internasjonalt samarbeid. For å være attraktive samarbeidspartnere må forskningen holde internasjonal standard. At norske forskningsmiljøer befinner seg i forskningsfronten er også av stor betydning for pasienter. Kunnskap er nødvendig for raskt å kunne ta i bruk det fremste på den internasjonale forskningsarenaen, utdyper han. Avslører stamcellenes innerste hemmeligheter Hva er det som gjør at en stamcelle utvikler seg til nettopp en fettcelle, en bruskcelle, eller en nervecelle? Ny kunnskap øker sjansen for at stamcellene kan brukes på helt nye måter. Hver celle i et individ eller et embryo inneholder den samme DNA-sekvensen. Likevel er en muskelcelle totalt forskjellig fra en hudcelle og har en helt annen funksjon. Epigenetikk er en stor del av forklaringen på disse forskjellene. Det er et kodesystem som bestemmer hvilke gener som er skrudd av eller på i en celle, og dermed påvirker cellens egenskaper. Genene våre befinner seg i en lang DNA-tråd. For at tråden skal få plass i den mikroskopiske cellekjernen, pakkes den sammen. Professor Phillippe Collas og kollegene prøver å finne ut mer om hvordan DNA-pakkingen ser ut i en fettstamcelle sammenlignet med en stamcelle fra benmarg eller nervestamcelle og i disse sammenlignet med vanlige, spesialiserte celler. I tillegg til å fordype seg i cellenes indre liv, har Collas og kollegene blikket rettet mot potensielle pasienter. Forskningen deres kan nemlig gi viktig informasjon om hvordan man får stamceller til å utvikle seg til andre celler enn de opprinnelig er programmert til. 6
Ved å utsette dem for epigenetisk påvirkning som gjør at DNA-pakkingen løses opp litt på bestemte steder, håper vi å aktivere nye gener slik at cellen kan få en annen skjebne enn den var programmert til, forklarer Collas. 7