muligheter og tilrettelegging for kliniske studier på MS-feltet i Norge Kjell-Morten Myhr, Professor, MD, PhD
MS PD ALS DEMENS KM Myhr C Tzoulis K Haugarvoll L Bindoff C Vedeler OB Tysnes
A systems medicine approach to restructure Norwegian Neurology Kjell-Morten Myhr, Professor, MD, PhD
VISION of Utfordring Transforming Clinical Neurology NFR-evaluering av klinisk forskning National Lite tid Clinical til klinisk Trial forskning Unit Svak infrastruktur for klinisk forskning Nationwide patient & investigator Nedadgående trend for klinisk studier participation Unique Systems Medicine approach to continuously refine diagnosis, subclassification & intervention
VISION of Erkjennelse Klinisk Transforming forskning Clinical bidrar Neurology til; Kompetansebygging National Clinical Trial Unit Internasjonale nettverk Nationwide patient & investigator participation Økt overlevelse og livskvalitet Tidlig tilgang på nye behandlinger Unique Systems Medicine approach to continuously refine diagnosis, subclassification & intervention
Tiltak Nasjonal forskningsinfrastruktur (NorCRIN) Finansieringsordninger via RHF & NFR Etablering av forskningssentre for klinisk behandling (FKB) 3-4 sentre i Norge
HJERNEHELSESTRATEGI & «TOPPMØTE»
Vision Leadership - Added Value H A U K E L A N D U N I V E R S I T Y H O S P I T A L
VISION of VISION Transforming Clinical Neurology National Clinical Trial Unit / One-Stop-Shop Nationwide patient & investigator Nationwide participation patient & investigator participation Unique Systems Medicine approach to Unique continuously systems refine approach diagnosis, that subclassification refines & intervention diagnosis, sub- continuously classification and intervention
VISION of Clinical Trial Unit «One Stop Shop» Transforming Clinical Neurology Koordinere søknader/rapporter REK x flere National Clinical Trial Unit SLV Personvernombud ved HF/RHF Nationwide patient & investigator Forsikring participation Årsrapporter + + Unique Kontrakter Systems - standardisering Medicine approach to continuously NorCRIN koordinator refine diagnosis, subclassification & intervention ecrf Randomisering Blinding Apotek LAB/RTG ++
HAUKELAND UNIVERSITY HOSPITAL Director Deputy Director Scientific Advisory Board Management Group Center-PI s & User Representatives CLINICAL TRIAL UNIT Board Users MS/ALS/PD/Dementia Investigators Hospitals Industry National Reference Group
SYSTEMMEDISIN H A U K E L A N D U N I V E R S I T Y H O S P I T A L
UTFORDRINGEN MED KOMPLEKSE HJERNESYKDOMMER
ORDEN FRA KAOS I PARKINSON SYKDOM C T Z O U L I S
RNA ANALYSE NETTVERKSANALYSER Diagnose? Sub-klassifisering? Etiologi? Prognose? Behandling? Behandlingsrespons?.. C Tzoulis
Neuro-SysMed Enkeltstudier med egne endepunkt og resultater Systemmedisin-database med multiple studier og variabler Computerbasert analyser Diagnose og evt. sub-klassifisering Prognose Behandlingsrespons Persontilpasset behandling
8. N OV E M B E R 2 0 1 8 Åpningsmøte 17. oktober 2019
VISION of Visjon for MS Transforming Alle pasienter skal Clinical få tilbudneurology National Randomiserte Clinical studier Trial Unit eller MS- Register studier Nationwide patient & investigator participation Alle avdelinger inviteres til å bidra Unique Systems Medicine approach to continuously refine diagnosis, subclassification & intervention
VISION of Visjon for MS Transforming Clinical Neurology Ny behandling National Clinical Trial Unit Tilgjengelighet av behandling Nationwide Skreddersy patient behandling & investigator participation Unique Systems Medicine approach to continuously refine diagnosis, subclassification & intervention
MS behandlingsstudier i Norge RAM-MS Tecongut
VISION of MS-studier Transforming Clinical Neurology RAM-MS -Lars Bø Mesenchymal National Clinical stamcelle Trial Unit behandling Rituximab Nationwide vs Ocrelizumab patient & investigator participation Mitokondriefunksjon ved (progressiv) MS Unique Systems Medicine approach to continuously refine diagnosis, subclassification & intervention
Behandlingsalgoritme -Dagens Sykdomsaktivitet «Høy-aktiv» MS Høy-effektiv beh. Risikostratifisering «Aktiv» MS Moderat effektiv behandling Sykdomsaktivitet Bivirkninger & Stabil sykdom Risikostratifisering
Behandlingsalgoritme -Neuro-SysMed «Høy-aktiv» MS Høy-effektiv behandling Risikostratifisering Risiko? Kostnad? «Aktiv» MS Moderat effektiv beh. Sykdomsaktivitet Bivirkninger & Stabil sykdom Risikostratifisering
Rituximab vs Ocrelizumab Greenfield & Hauser 2018
Antall pasienter Rituximab-erfaring ved HUS (n=366) Nye T2-lesjoner 1 300 250 266 Ocrelizumab Opera I: 38%/96 uker 2 Opera II: 39%/96 uker 2 200 150 204 (15/219=6,8 %) 147 100 (39/305=12,8 %) 50 39 61 15 0 Re-baseline MR (<6 mnd) Kontroll-MR (>6 mnd) Ingen nye lesjoner Nye lesjoner MR ikke tatt 1 Torgauten et al 2019; 2 Hauser et al 2017
Antall pasienter Rituximab-erfaring ved HUS (n=366) Attakk aktivitet 1 Ocrelizumab 400 Opera I: AAR = 0,16/96 uker 2 Opera II: AAR = 0,16/96 uker 2 350 300 250 200 150 100 50 HUS: 0,07 HUS: 0,02 (15/215) (4/215) 0 Klinisk attakk Klinisk attakk m/mri-korrelat Attakk Ikke attakk 1 Torgauten et al 2019; 2 Hauser et al 2017
Rituximab vs Ocrelizumab Effekt? Bivirkninger? Langtidsbehandling med dose justeringer?
Nicotinamide Riboside tilskudd ved PD, MS & ALS? Endret i mitokondriefunksjon felles for flere sykdommer? C Tzoulis Mål om å utvikle nevroprotektive behandlinger
Takk for oppmerksomheten