Kliniske studier hos barn i et Europeisk perspektiv Ansgar Berg

Transkript

1 Kliniske studier hos barn i et Europeisk perspektiv Ansgar Berg Forskningslege/ Professor Klinisk Forskningspost- Barn Haukeland Universitetssykehus Helse-Bergen HF

2 2

3 Pediatric Regulation Pediatric Plans Pediatric plans et nødvendig krav i prosessen frem til myndighetsgodkjenning i Europa og USA. Tilleggskrav må oppfylles for 6 mnd. patentforlengelse. EMA kombinerer disse kravene i Pediatric Investigation Plan (PIP) FDA deler kravene i Pediatric Research Equity Act (PREA) Pediatric Written Request (PWR). Begge kravene er hjelmet i FDA 2007 Best Pharmaceuticals for Slide Children Act (BPCA)

4 Pediatric Regulation Pediatric Plan Lik målsettingen (FDA / EMA) Medisinske behov og risiko/nytte vurdering. Unngå paralelle studier på barn Raskere myndighetsgodkjenning og lik tilgang på godkjente medikamenter I Europa og USA Ulik timing PREA/PWR: end of Phase 2-adults PIP: end of Phase 1-adults Dette kan ha betydning for industrien for tidsaspekter ved oppstart av globale barnestudier Slide

5 Enighet om prinsipper Ulik tilnærming 5

6 Betyr dette flere kliniske utprøvninger på barn i Europa? 6

7 IKKE NØDVENDIGVIS! 7

8 Europeisk versus globalt perspektiv Kliniske studier er i dag et globalt marked med harmoniserte GCP krav (ICH). De siste årene stadig større og færre legemiddelselskaper En stadig større andel (ca 40% ) kliniske studier gjennomføres i dag i lavkostland. 8

9 Slide

10

11 Hva sier Paediatric Regulation om kliniske studier? Clinical trials in the paediatric population require specific expertice, methodology and in some cases specific facilities and should be carried out by appropiate trained investigators. A network linking together existing national and European initiatives and study senters in order to build up necessary scientific and administrative competence at a European level, would help facilitating co-operation and avoiding duplication of studies 11

12 12

13 13

14 14

15 15

16 16

17 UK Clinical Research Network Comprehensive Research Networks

18 Hva med Norge da? 18

19 Hvorfor bør vi ta del i kliniske utprøvninger? At norske barn skal få raskt tilgang til ny behandling under trygge forhold, også der behandlingen ennå ikke er tilfredstillende dokumentert I hovedsak omhandle fase II-III studier (bekrefte eller avkrefte behandlingsmetodens terapeutiske effekt) De kliniske miljøer får tidlig erfaring med ny potensiell medikamentell behandling Gjennomføring av industri initierte studier er med på å kvalitetsikre utprøverinitierte studier Tidlig fase studier har stor vitenskapelig interesse 19

20 Hvorfor en nettverkmodell for norsk pediatrisk legemiddelforskning? Det er relativt få pediatriske pasienter Det er et økende antall pediatriske studier utløst av EMA / FDA Det er få relativt studiesteder med nødvendig infrastruktur / erfaring for gjennomføring av legemiddelstudier på barn Det vil i fremtiden bli stadig større sentrale føringer for hvem, hvor og når kliniske studier skal gjennomføres Via EU systemet (felles søknad, etikk-komitee osv) 20

21 Fordeler ved et nasjonalt forskningsnetverk (1) For foreldre og barn Senter: Velorganisert, erfaring og organisert Nettverk: Informasjon og veiledning 21

22 Fordeler ved et nasjonalt forskningsnetverk (2) For fagmiljøet / studie senter Fagmijøet fremstår som en gruppe Seriøs aktør som vil få tilgang på kommende studier / medisinske substanser Er med i hele prosessen (inkl. Publisering). Felles opplæring, utveksle erfaringer En felles (og rask) vurdering om studiet er interessant å være med på God infrastruktur Kan få med de mindre sykehusene 22

23 Fordeler ved et nasjonalt forskningsnettverk (3) For farmasøytisk industri Adekvat tilgang på pasienter Tilgang på ekspertise i pediatri og i kliniske utprøvninger Felles infrastruktur, logistikk og opplæring av personell (GCP) Kort responstid ved henvendelser om mulige studier til Norge Konstruktive innspill på protokoll 23

24 Hvordan? Alle regionsykehus har / er i ferd med å få forskningsposter med nødvendig infrastruktur og kompetanse vedrørende kliniske utprøvninger Naturlig å knytte seg til disse Det legges opp til en nasjonal / nordisk plattform for kliniske studier i Norge (ECRIN NORCRIN?) Naturlig å knytte seg opp mot dette 24

25 Konklusjon Legemiddelstudier hos barn er komplisert og krever betydelige ressurser både sentralt og lokalt De fleste legemiddelstudier er initiert av industrien og studiene har som oftest en global karakter EMA ønsker at europeiske barn skal delta i kliniske utprøvninger og lanserer en nettverksmodell Norge bør ha et formalisert nasjonalt nettverk som knyttes til EU sitt pediatrisk nettverk for utprøvning av legemidler til barn. 25