Mange legemidler som barn bruker er ikke i vanlig salg på apotek. Hvorfor er det sånn?

Transkript

1 Mange legemidler som barn bruker er ikke i vanlig salg på apotek. Hvorfor er det sånn? Siri Wang, Legemiddelverket siri.wang@legemiddelverket.no Vårseminaret 2019 Oslo, 3. juni

2 Medisinenes livsløp Utvikling Markedsføring Godkjenning Avregistrering

3

4 Utvikling Markedsføring Godkjenning Avregistrering

5 Utvikling av en medisin hva bestemmer om/hva som skjer for barn? Industriens prioriteringer Voksenperspektiv og behov Barneperspektiv og behov Barneforordningen (2007): Industrien er pålagt å utvikle medisinen sin også til barn, dersom relevant medisinsk behov Bindende plan, får forlenget patenttid når planen er gjennomført Planer ofte drevet av voksen-indikasjoner

6 Utvikling Markedsføring Godkjenning Avregistrering Effekt Sikkerhet Formulering /Kvalitet Hva er passende utviklingsløp hos barn? Tidsaspektet adults first TTT!

7 Utvikling Markedsføring Godkjenning Avregistrering Effekt Sikkerhet Formulering /Kvalitet EU-prosedyrer for godkjenning: Sentral prosedyre (hele EU/EØS) Desentralisert prosedyre (noen land) Gjensidig anerkjennelse (ett land først, andre senere) For de to siste kan firma velge selv

8 Nexium SPC: Nexium anbefales ikke til barn under 1 år da erfaring med dette er begrenset (se pkt. 5.1). 5.1.: GERD 0 til 11 måneder I en placebo-kontrollert studie (98 pasienter i alderen 1 til 11 måneder) ble effekten og sikkerheten hos pasienter med tegn og symptomer på GERD evaluert. Esomeprazol 1 mg/kg ble gitt én gang daglig i 2 uker (open-label-fase), og 80 pasienter ble inkludert i 4 uker i tillegg (dobbeltblind, behandlingsavslutningsfase). Det var ingen signifikant forskjell mellom esomeprazol og placebo i det primære endepunktet til opphør på grunn av forverring av symptomer. I en placebo-kontrollert studie (52 pasienter i alderen < 1 måned) ble effekten og sikkerheten hos pasienter med symptomer på GERD evaluert. Esomeprazol 0,5 mg/kg ble gitt én gang daglig i minst 10 dager. Det var ingen signifikant forskjell mellom esomeprazol og placebo i det primære endpunktet, endring fra baseline i antall forekomster av symptomer på GERD. Resultater fra pediatriske studier viste videre at 0,5 mg/kg og 1,0 mg/kg esomeprazol hos henholdsvis < 1 måned gamle og 1 til 11 måneder gamle barn, reduserte gjennomsnittlig prosentandel av tiden med intraøsofageal ph < 4. Sikkerhetsprofilen ser ut til å tilsvare den som blir observert hos voksne.

9 Resolor (prukaloprid, 5-HT 4 -agonist, prokinetisk) (Kronisk obstipasjon der laksativ ikke gir lindring) Godkjent i voksne (2009: kvinner, 2015: menn) Barneplan godkjent 2010: preklinisk studie (rotter), klinisk studie (6m- <18y), formulering (mikstur) 2015: The efficacy and safety of Resolor in paediatric patients (aged 6 months to 18 years) with functional constipation, were evaluated: 8-week double-blind, placebo-controlled trial, followed by a 16 week open-label comparator-controlled (Polyethylene glycol 4000) study of up to 24 weeks. The results of the study showed no difference in efficacy between Resolor and placebo (P= ). Overall, the safety profile of prucalopride in children was the same as in adults. Based on the results of this study, the CHMP concluded that Resolor should not be used in children and adolescents younger than 18 years.

10 Resolor (forts) FK: Symptomatisk behandling av kronisk forstoppelse hos voksne der laksativer ikke gir tilstrekkelig lindring Barn og ungdom <18 år: Skal ikke brukes Information into SmPC also if paediatric indication fails SPC: 5.1.: Data beskrevet under Pediatrisk populasjon Ingen formulering egnet for barn, siden ingen barneindikasjon Kontrast: Diovan mikstur: Godkjent 6y+, men ikke under. Barneformulering (mikstur) likevel godkjent. (NB: PK-variasjoner!)

11 Utvikling Markedsføring Godkjenning Avregistrering Norsk (Preparatomtale) Pakning Pakningsvedlegg Pris

12 Lm med MT, men ikke markedsført i NO Vi har ingen hjemmel til å kreve at et firma (innehaver av markedsføringstillatelsen) SKAL markedsføre et godkjent legemiddel

13 Utvikling Markedsføring Godkjenning Avregistrering Norsk (Preparatomtale) Pakning Pakningsvedlegg Pris

14 Lm med MT, men ikke markedsført i NO Vi har ingen hjemmel til å kreve at et firma (innehaver av markedsføringstillatelsen) SKAL markedsføre et godkjent legemiddel Eksempler: Emend mikstur (aprepitant) Tracleer oppløselige tabletter (bosentan) Slenyto minidepottabletter (melatonin) Nå markedsført : Alkindi granulat (hydrokortison)

15 Utvikling Markedsføring Godkjenning Avregistrering

16 Hva kan trigge avregistreringer? Kan ikke kreve at et firma (innehaver av markedsføringstillatelsen) skal OPPRETTHOLDE markedsføring av et godkjent legemiddel Spørsmål rundt E/S/K Liten grad nasjonal beslutning Effekt Sikkerhet Kvalitet

17 Eksempler på avregistreringer / innskrenkninger Kodein (Paralgin Minor) Guaifenesin (Solvipect/Tussin < 6) Metoklopramid (Afipran) Sikkerhet supp + høy styrke inj Effekt Endrede bruksanbefalinger Olaratumab (Lartruvo) Kvalitet NeoFer mikstur Endrede grenser for bly-innhold NB: Minifom: endret konserveringsmiddel

18 Hva kan trigge avregistreringer? Kan ikke kreve at et firma (innehaver av markedsføringstillatelsen) skal OPPRETTHOLDE markedsføring av et godkjent legemiddel Triggere: Spørsmål rundt E/S/K Liten grad nasjonal beslutning Lavt salg Effekt Sikkerhet Kvalitet Div AB miksturer Ventolin mikstur Etalpha dråper

19 Hvordan legge til rette for at flere barneformuleringer blir søkt og markedsført i Norge? Direkte forespørsler og dialog med industrien om aktuelle legemidler Gebyrfritak ved søketidspunkt og senere i legemidlets livsløp Rask og effektiv saksbehandling; anerkjenne andre lands utredninger Tilrettelegger for fellesnordiske pakninger, evt. kombinasjoner med land utenfor Norden (dagens ordning er tatt godt i mot av industrien). Vedtar høyere maksimalpris enn vi normalt ville gjort Ekstra fokus på avregistreringsmeldinger som berører legemidler til barn => dialog med barnemiljøer og evt. anmodning til MT-innehaver om fortsatt markedsføring Barnepreparatene MÅ BRUKES når de er på markedet

20 Utvikling Markedsføring Godkjenning Avregistrering Effekt Sikkerhet Kvalitet Tidlig dialog tydelig dialog Fagmiljø Industri Myndigheter

21 Takk for oppmerksomheten!

22 Følg legemiddelverket legemiddelverket.no