Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering, 3.12.2012 Sak 46/12: Grenseverdi for offentlig betalingsvilje for helseeffekt av behandlingstiltak Saksnotat fra Eli Feiring, førsteamanuensis, Avd. for helseledelse og helseøkonomi, UiO Innledning I dette notatet skal jeg argumentere for følgende: - Prioriteringsbeslutninger kan ikke reduseres til et spørsmål om makspris fordi helsetjenestens målfunksjon er kompleks hvilket igjen er et uttrykk for at en rekke verdier må avveies i en offentlig helsetjeneste. - I prioriteringsbeslutninger på tiltaksnivå er det relevant å vurdere forholdet mellom forventet effekt og kostnader, men dette hensynet må balanseres i forhold til hensyn som likebehandling, likeverdighet og evt. andre fordelingspolitiske mål. Bakgrunn Rådet skal diskutere om det er behov for en grenseverdi for offentlig betalingsvilje for helseeffekt av behandlingstiltak. Bakgrunnen er at prioriteringsforskriften ikke gir verktøy til å operasjonalisere bestemmelsen om at det skal foreligge et rimelig forhold mellom kostnad og effekt (jf referat fra Rådets møte 17.9.2012). Det vises til direktoratets veileder i helseøkonomiske analyser og et utredningsarbeid i Finansdepartementet. Av referatet fremgår det at mangelen på en grenseverdi kan føre til - Ubevisste eller usynlige nedprioriteringer - Uryddig budsjettdebatt. Et alternativ til én grenseverdi kan være flere grenseverdier avhengig av tilstandens alvorlighetsgrad, pasientens alder og ulike tilstander. Det pekes samtidig på at det er uklart hvem som skal fastsette grenseverdien (e) og hvilke nivåer de(n) skal gjelder for. Også utfordringene knyttet til å dokumentere effekt av tiltak, er nevnt. 1
Notatets videre disposisjon 1. Forslaget om makspris/grenseverdi 2. Kunnskapssyn 3. Verdier, prinsipper og kriterier 4. Alternative beslutningsverktøy 5. Konklusjon 1. Forslaget om makspris/grenseverdi Tre spørsmål har vært særlig relevante i den internasjonale prioriteringsdebatten. For det første: Har tiltaket effekt? Å etablere standarder for hva som kan regnes som tilfredsstillende effekt innebærer en særlig utfordring i tilfeller der utfallet av behandlingen er usikkert, der det er betydelig risiko for alvorlige bivirkninger, og ved kronisk sykdom. For det andre: Er effekten vitenskapelig dokumentert? Også dette har vist seg å være et kontroversielt tema, fordi folk med ulike medisinske spesialiseringer ikke nødvendigvis er enige om hva som skal til for at effekt er dokumentert. Dessuten er det påpekt at en rekke studier har begrenset overføringsverdi i forhold til en klinisk kontekst. Resultater av kontrollerte effektstudier på gruppenivå er ikke uten videre praktisk anvendbar i klinikken, der pasientens alder, kjønn, utdanning og kulturelle forståelsesramme må tas hensyn til når legen skal vurdere nytten av behandlingen. Men også et tredje spørsmål er sentralt: Er det et rimelig forhold mellom effekt og kostnader? Det har særlig vært dette spørsmålet som har voldt beslutningstakere hodebry. For det er ikke opplagt at det offentlige skal gi svært ressurskrevende tilbud, selv om det dreier seg om teknologi (behandlingsopplegg, medikamenter og utstyr) som kan forlenge liv og hindre at kronisk sykdom forverres. Tiltak kan ha medisinsk nytte, men likevel bli vurdert som for dyre. All ressursanvendelse har en alternativkostnad i form av tapte helseforbedringer til de pasienter som ellers kunne fått de samme ressursene. I 2006 argumenterte Ivar Sønbø Kristiansen (UiO) for at mange vanskelige prioriteringsbeslutninger i det norske helsevesenet ville bli lettere ved å bruke makspris som en beskrankende handlingsregel. Han foreslo 350 000 kr for et helsetiltak som kan gi et godt (kvalitetsjustert) leveår. Han har senere oppjustert prisen til 500 000 kr. Nylig forsvarte også Bjørn-Inge Larsen ideen om makspris. Larsen antydet et intervall på 300 000-800 000 kr som prisen det offentlige bør være villig til å betale. 2
Makspris kan fungere som en tommelfingerregel, som kan lette prioriteringsbeslutninger på minst to måter. For det første kan den gi legene støtte for vanskelige avgjørelser i møtet med den enkelte pasient. For det andre kan den brukes i situasjoner der behandlingseffekten ikke er etterprøvd på en vitenskapelig måte. 2. Kunnskapssyn Helseøkonomiske beregninger av kostnader per kvalitetsjusterte leveår bringer et helt bestemt faktagrunnlag til torgs. Den teoretiske og metodologiske rammen forskeren anvender og som bidrar til hvordan forskningsspørsmålet forstås, formuleres og etterprøves, er utformet innenfor en bestemt forskningsmessig tradisjon. Dette innebærer for eksempel at resultatene av kostnad-nytte analysen er vanskelig å begrunne overfor dem som ikke deler et konsekvensialistisk grunnsyn. Videre ligger det en forståelse av kunnskap og politikk til grunn, som har vært gjenstand for internasjonal debatt. Kunnskapsbasert politikk Overbevisningen om at kliniske og økonomiske fakta gir riktige svar på spørsmålet om hva som må gjøres når komplekse helsepolitiske prioriteringsbeslutninger skal tas, er et uttrykk for såkalt kunnskapsbasert politikkutforming (Evidence Based Policy Making). Dette er et ideal som innebærer at det å formulere, utvikle, implementere og evaluere politiske tiltak bør ta utgangspunkt i den beste forskningsbaserte kunnskapen som er tilgjengelig. Kunnskapsbasert politikkutforming bygger på en teknokratisk forståelse av politisk beslutningsfatning: Politikerne definerer et problem som forskningsbasert kunnskap kan bidra til å løse, både ved å gi data og ved å peke på ulike politikkalternativer. Denne forståelsen av politikk forutsetter med andre ord at forskningsdata kan og bør påvirke politikkutformingen. Trenden kan spores tydeligst i britisk politikk. Da nye Labour kom til makten i Storbritannia i 1997, var et av deres viktigste mål å modernisere politikken ved å basere beslutninger på såkalt best evidence fra forskning og evaluering. Politikken skulle profesjonaliseres og av-ideologiseres i tre trinn: Først skulle politikkutfordringene identifiseres, deretter skulle en faktabasert løsning meisles fram, og så skulle denne implementeres. Dels skulle moderniseringen bidra til større legitimitet i beslutningstakningen ved å la eksperter og vitenskapelige teknikker få større innflytelse, og med dette skape større troverdighet og forutsigbarhet. Dels var det en eksplisitt målsetting å gjøre effektiv bruk av tilgjengelige ressurser. Labour la vekt på å utvikle teknikker og institusjoner for å styre og kontrollere politikkutformingen som var slik at forskningsbasert kunnskap heller enn ideologi skulle være førende. Kravet om å gjøre mer bruk av nytte-kostnadsanalyser som grunnlag for politikkutformingen må forstås i lys av dette idealet. Kunnskap som kunne brukes av beslutningstakere, og spesielt som svar på spørsmålet What 3
works?, ble etterspurt. Vanskelige beslutninger ble avpolitisert. I Labours helsepolitikk kom dette blant annet til uttrykk ved målsettingene om å fjerne ineffektiv behandling og å utvikle nasjonale standarder for klinisk praksis. Etableringen av NICE (National Institute for Clinical Excellence) skulle bidra til at klinisk kunnskap og beregninger av kostnadseffektivitet kunne kobles sammen og danne grunnlag for å vurdere alternativ ressursbruk. Dermed kunne potensialet for mer eksplisitte forpliktelser utnyttes. Tidlig på 2000-tallet ble det hevdet at NICE opererte med en maksimal kostnad på 30,000 pund per kvalitetsjusterte leveår. Ny teknologi som kostet mer ble ikke godkjent. Kunnskapsbasert politikkutforming er blitt et moteord også i Norge, og politiske myndigheter har sluttet seg til idealet. Moderne og profesjonell politikkutforming krever både verktøy som fremmer bruk av forskningsbasert kunnskap, jamfør Statsforvaltningens utredningsinstruks (Fornyings- og administrasjonsdepartementet 2000), og som institusjonaliserer god kunnskapshåndtering. Etableringen av Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten er et eksempel i så måte. Politisk beslutningsfatning: Mer enn What works Det synes selvinnlysende at politikere skal basere sine beslutninger på fakta. Selvfølgelig skal politiske avgjørelser bygge på kunnskap om effekter og konsekvenser av tiltak. Like viktig er det å ta hensyn til rimelige vurderinger av risiko og usikkerhet. Derfor er idealet om kunnskapsbasert politikkutforming så tilforlatelig. Utfordringen er at dette idealet bygger på et svært enkelt syn på kunnskap. Fakta ses som nøytrale størrelser som kan velges ut, slås sammen og vurderes, for så å plasseres i et kunnskapshierarki. Høyeste score får kunnskap som er robust, nyttig og brukbar i politikkutformingen, og institusjonell kunnskap om hva som fungerer i praktisk politikk. Dette kunnskapssynet har møtt mange former for kritikk, både hva gjelder spørsmålet om hva slags kunnskap forskere produserer, og spørsmålet om hvordan kunnskap brukes i ulike politiske sammenhenger til å begrunne et standpunkt. Et alternativt syn er at kunnskap er kontekstavhengig situert - i den forstand at verdier påvirker hvordan fakta velges ut, presenteres, fortolkes og gis status. Hvilke fakta som vurderes som relevante avhenger av en rekke faktorer, som både er relatert til forskerens valg av teori og metode og til eksterne faktorer som oppdragsgivers rolle og den videre samfunnsmessige konteksten. Empiriske studier av politikkutforming viser at beslutninger bare i begrenset grad bygger på forskning. Forskning er kun én av en rekke kilder til kunnskap. Ulike kunnskapsbaser avveies mot hverandre. Dette kan være med på å forklare hvorfor fakta ikke alene er nok til å avgjøre politisk kamp, selv hvis robust kunnskap er tilgjengelig. Politisk beslutningstakning er verdibasert, og politisk-etiske dilemma lar seg ikke nødvendigvis løse ved å etterspørre flere fakta. Mer detaljert forskning gir ikke alltid svaret på komplekse samfunnsmessige utfordringer, fordi mangel på kunnskap ikke nødvendigvis er 4
problemet: Det ville ikke vært politiske kontroverser hvis utfordringene forsvant i det øyeblikk fakta kom på bordet. Politikk er ikke ganske enkelt rasjonell beslutningstakning, men en kompleks prosess der både argumentasjon og debatt, forhandling og votering spiller roller. Mange ulike aktører deltar: Politikere, forskere, byråkrater, eksperter og legfolk. I prosessen defineres hvilke politiske utfordringer som skal settes på agendaen og hvilke som skal utelates. Her forhandles det om hvilke kunnskapstyper som skal anses som spesielt troverdige. Her beskrives og fortolkes fakta, og her bestemmes det hvilke politiske svar som er egnet til å møte ulike utfordringer. I beslutningstakningen står en rekke ulike, men legitime verdier og ideer mot hverandre. Verdier skapes og formes avhengig av politiske mål, av deltakere og tilhørere og av kontekst. Samtidig som verdier gir mening til faktagrunnlaget, påvirker fakta verdivurderingene. Nettopp derfor har vi organisert vårt politiske system slik at ulike gruppers forståelser og vurderinger skal kunne påvirke beslutningene. Åpne og brede høringer er et eksempel i så måte. Makspris på liv og helse: Politisk irrelevant? Retningslinjer er anbefalinger om beste praksis, og forskningsbasert kunnskap bør ligge til grunn. Men retningslinjer om hvilke tiltak samfunnet bør tilby innenfor helsevesenet, krever også prioritering basert på kostnader og på verdivurderinger. At helsevesenets mål er å maksimere helse innenfor de ressursrammer som er til rådighet, er ikke opplagt verken fra et (helseøkonomisk) teoretisk eller et helsepolitisk ståsted. I kostnad-nytte analyser reduseres komplekse avveininger til et nokså enkelt mål. Det er uinteressant hvem som oppnår helsegevinst: Ressursene skal settes inn der anvendelsen gir mest mulig helse, ofte målt ved antall kvalitetsjusterte leveår. Dette innebærer at en rekke fordelingsspørsmål overses. 3. Verdier, prinsipper og kriterier I pasientrettighetslovens formålsparagraf heter det at: Lovens formål er å bidra til å sikre befolkningen lik tilgang på tjenester av god kvalitet ved å gi pasienter og brukere rettigheter overfor helse- og omsorgstjenesten. Lovens bestemmelser skal bidra til å fremme tillitsforholdet mellom pasient og bruker og helse- og omsorgstjenesten, fremme sosial trygghet og ivareta respekten for den enkelte pasients og brukers liv, integritet og menneskeverd. 5
Disse overordnede normene er operasjonalisert for prioritering på individnivå i prioriteringsforskriftens tre kriterier: alvorlighet, forventet effekt og kostnadseffektivitet. Det heter her at tre vilkår (...) må være oppfylt for at pasienten skal ha rett til nødvendig helsehjelp (...) Vilkårene er relative i forhold til hverandre. Samtlige av de tre kriteriene er utfordrende å innholdsbestemme nærmere. Kostnadseffektivitetskriteriet er kanskje særlig vanskelig, fordi forventet gevinst, risiko og kostnader skal balanseres på individnivå. Det kreves med andre ord langt mer enn bare dokumentert effekt av et tiltak for å gi den enkelte pasient rett til behandling. Det er ikke gitt at prioriteringsforskriftens kriterier skal anvendes i prioriteringsbeslutninger på tiltaksnivå. Det er gode grunner til å debattere dette og lovgiver kan komme til at andre kriterier bør anvendes på tiltaksnivå enn på individnivå. Det kan i så måte være nyttig å ha i mente at ulike helsesystemer oppfatter andre/flere kriterier som legitime (se feks Guindo et al, Cost Effectiveness and Resource Allocation 2012, 10:9). Likevel, det framgår av lovgrunnlaget at den offentlige helsetjenesten har en kompleks målfunksjon. Derfor kan kostnadseffektivitet bare være ett av flere hensyn likebehandling og likeverdighet er andre hensyn som det er vedtatt at helsetjenesten skal ivareta. Effektivitetsbaserte argumenter, som prisen på et ekstra leveår ved god helse, vil bare kunne være ett argument i prioriteringsdebatten. I tillegg kommer hensyn til en rekke andre verdier, både sosiale, etiske, kulturelle og ideologiske. Også innen helseøkonomisk debatt erkjennes det at helsepolitiske målsetninger bør styre metodebruk. Derfor er det etter hvert en voksende litteratur omkring hvordan ulike typer av rettferdighetshensyn kan vektes inn i analysen. En fast makspris på helsetiltak ignorerer alle andre hensyn enn mest mulig helse. Så lenge helsetjenestens målfunksjon er sammensatt, er introduksjonen av en makspris politisk irrelevant. 4. Alternative beslutningsverktøy Det er lansert flere typer beslutningsverktøy de siste årene. Målet er å gjøre mål og verdiavveininger konsistente og transparente. Listen er ikke uttømmende: - PBMA, Program budgeting and marginal analysis: Peacock et al, in Health Policy 92 (2009) 124-132. 6
- MCDA, Multi-Criteria Decision Analysis: Baltussen et al, in Health Policy 96 (2010) 262-264. - Accountability for Reasonableness (A4R): Daniels and Sabin, in Phil Public Aff 1997, 26:303-350. - EVIDEM, Evidence and Value Impact on Decision Making: Goetghebeur et al, in BMC Health Services Research 2008, 8:270-86. - Desinvestment Analysis: Robinson et al, in Social Science and Medicine, Accepted Manuscript 2012. - På trappene: GPS Health, Guidance on Priority Setting in Health Care (WHO): Norheim et al, Draft 2012. 5. Konklusjon Helsepolitiske spørsmål om å holde tilbake det siste på markedet eller avgjørelser om å tilby særlig ressurskrevende behandling, må kunne begrunnes på en forutsigbar, transparent og etterrettelig måte. Derfor må slike prioriteringsbeslutninger tas på nasjonalt nivå og ikke på den enkelte sykehusavdeling. Likhetsprinsippet som kommer til uttrykk i helselovgivningen tilsier i det minste formal likebehandling. Det videre spørsmålet om likeverdighet er knyttet til hvor stor geografisk og sosial variasjon i tilbud som samfunnet tolererer for sammenliknbare tilstander. Samtidig skal helsetjenesten ivareta fordelingspolitiske hensyn knyttet til ulike tilstanders alvorlighet, forholdet mellom forebygging, pleie, omsorg og behandling, forholdet mellom ulike aldersgrupper osv. Alder kan i følge dagens lovgivning ikke anvendes som kriterium i seg selv kun som proxy i forhold til forventet behandlingseffekt. Gitt at det er ønskelig å bruke kriterier lovgiver har gitt for beslutninger på individnivå også på tiltaksnivå, skal tre kriterier balanseres i prioriteringsbeslutninger: alvorlighet, forventet effekt og forholdet mellom effekt og kostnader. Dette betyr at økonomisk metode bare er ett av flere verktøy som nødvendig for å informere prioriteringsbeslutninger. Forskning på effekter og kostnader gir heller en argumentasjonsrekke som kan bidra til debatt og klargjøre dilemmaer, enn løsninger på komplekse samfunnsutfordringer. Forslaget om en grenseverdi for offentlig betalingsvillighet ignorerer kompleksiteten i helsevesenets målfunksjon og ser bort fra de verdiavveininger som må foretas i et offentlig helsevesen. 7