Unlocking the potential of innovative medicines Hva trenger oppstartsfirmaer for å lykkes? LMI Regulatorisk høstmøte 8. oktober 2013 Lucy Wabakken, Regulatory Affairs Director, PCI Biotech December, 2011
PCI Biotech Utvikler en teknologi som kan forsterke effekten av kreftlegemidler med lys PCI teknologien ble oppfunnet på Radiumhospitalet på 90-tallet Etablert i 2000 som datterselskap til Photocure, eget selskap på Oslo Børs fra 2008 Investerer 20-30 millioner årlig i FoU Har 10 ansatte, og sysselsetter for tiden 30-40 personer To kliniske studier åpne Prekliniske studier for å se på effekt med andre typer molekyler, og også potensiale som adjuvans i terapeutiske/profylaktiske vaksiner 2
Hva kjennetegner et oppstartfirma? - Få ansatte, med sammensatt erfaringsbakgrunn og kompetanse innenfor legemiddelutvikling - Regulatorisk person er ikke blant de aller første som ansettes - Tjenester må kjøpes inn, også regulatoriske - Kompetansen til konsulenten(e) avgjørende - Ambisiøse utviklingsplaner - Urgency «tid er penger», og pengene er begrenset - Gjør det rett, første gang ellers Game Over 3
Hva skal til for å lykkes? Simplistic Success Formula: Know the regulations and guidelines Develop quality data using appropriate GMP, GCP, GLP, and QSR requirements Have well trained staff at all levels Build and maintain strong communication links with the regulatory authority before and during the review process Submit a well written dossier Plan for all post-approval commitments (Drug-Device and Biologic Combination Products, 2005 IIR Conferences) 4
Eller. THEN A MIRACLE OCCURS 5
Hva vi trenger Uformell myndighetskontakt og regulatorisk veiledning Formell veiledning (vitenskapelig) Kurs/ møteplasser/ web 6
Uformell kontakt med myndigheter Spørsmål som ikke krever utredning, bør være relativt enkle å svare på, ønsker hurtig svar - krav til preklinisk dokumentasjon for å starte klinisk studie - prosedyre for å få startet klinisk studie - hvor mye CMC-dokumentasjon må være på plass til Fase I - valg av formulering i Fase I basert på prekliniske studier - hvorfor stiller myndighetene dette spørsmålet i forbindelse med vår søknad om klinisk studie, er det ikke bare en misforståelse som enkelt kan oppklares? -. 7
Guidelines - Hva finnes der ute på web, og hvordan finner vi frem til det? - Hvilke guidelines er relevante for oss? - Hva er gjeldende utgave? - Hvordan bruker/ tolker vi det som står der? - Hvilke endringer er på gang? 8
Hvor starter man? MEB 9
SME For mikro, små eller mellomstore bedrifter (definert ut fra antall ansatte og omsetning/inntjening) Hvorfor SME? - Støtte fra EMA s SME-kontor regulatorisk, administrativt, prosedyrerelatet - 90% reduksjon i pris for Sci. Advice (100 % hvis Orphan designation) og inspeksjoner, utsatt betaling av gebyrer for søknad om MA - Oversettelser av produktinformasjon til MA uten kostnad 10
Scientific Advice Formell prosedyre for besvarelse av vitenskapelige spørsmål knyttet til dokumentasjon for MAA. Veiledning gitt i SA er ikke bindende for myndighetene Kostnadsbelagt Gir svar på det vi spør om (ikke på det vi i tillegg burde spurt om) 11
Nasjonalt EU/EØS vs Sentralt Hvorfor nasjonalt/sentralt scientific advice Når i løpet nasjonalt Erfaring med lignende terapier, hvor skal kliniske studier kjøres, alle spør DE, NL, UK og SE, for de er bra Når som helst (men oftest før sentralt SA) sentralt Alle typer produkter, men spesielt aktuelt for sentral MAA, eller hvis nasjonale SA har gitt ulike svar Når som helst Spørre en eller flere Kan spørre flere Kan være i tillegg til nasjonale SA Kostnad Lavere enn sentralt Høy kostnad (unntak for SME) Tid 2-3 mnd fra forespørsel 3.5 6 mnd fra forespørsel 12
FDA Formelle møter med FDA f eks Type B 60 dager etter sendt anmodning Uten kostnad Vitenskapelig og regulatorisk veiledning vi får svar på det vi spør om, samt noen ganger svar på det vi burde ha spurt om 13
Kurs og møteplasser FDA: Webcast og slides fra møter for industrien Web-basert Training and Continuing Education, f eks CDERLearn Small Business Regulatory Education for Industry (REdI) EMA SME Office: Årlige workshops med skiftende tema (ligger også på YouTube) 14
Innovasjon vs. det å følge guidelines - en annen type veiledning? Innovation Offices hos nasjonale myndigheter i Frankrike, Sverige, Tyskland (PEI), UK EMA : Innovation Task Force (ITF) Men hvordan skal vi bruke dem?? 15
Ønskelisten Åpen linje Guideline Guru Mer web-basert trening Innovation Offices: Hvorfor og hvordan benytte deres ressurser og kompetanse Forstå vår urgency 16
17 Takk!