Compassionate useregulatoriske. DM-arena

Størrelse: px

Begynne med side:

Download "Compassionate useregulatoriske. DM-arena"

Åge Oddvar Martinsen
5 år siden
Visninger:

1 Compassionate useregulatoriske rammer DM-arena

2 Tema Forsøke «rydde» i begrepene! Forskriving Off-label Tilgang på legemidler uten MT Off-licence Compassionate use program - CUP Compassionate use named patient godkjenningsfritak ( ) Krav med hensyn til import, merking osv. Rask tilgang på nye legemidler

3 Vår felles utfordring. Pasienter med alvorlige sykdommer får ikke dekket sitt medisinske behov. Vitenskapelige fremskritt gir stor tro på effekten av ny teknologi. Nye legemidler kan ikke komme raskt nok i bruk! Mange nye legemidler har eksepsjonelt høy pris.! Skaper behov for sterk tilgangskontroll og system for prioritering

4 Regulatoriske krav - MT Legemidler må ha markedsføringstillatelse, MT, for å kunne markedsføres Regelverket stiller krav til dokumentert kvalitet, effekt og sikkerhet Nytte Risiko Kvalitet Effekt Sikkerhet RMP Vurdering av data for MT Pre-klin, fase I,II,III. Hele livssyklusen

5 Høie: Vi har ikke vært gode nok på utprøvende kreftbehandling LOVER BEDRING: Helseminister Bent Høie (H) har satt i gang et arbeid for å se på mulighetene for utprøvende kreftbehandling. Foto: Fredrik Solstad, VG

6 Bruk av legemidler Skaffe ny kunnskap Klinisk utprøving Annen forskning Andre begreper.. Utprøvende behandling Unntaksmedisin EAP, SAP etc. Behandle pasienter Legemiddel med MT Bruk i henhold til Preparatomtale Bruk off-label Legemiddel uten MT Godkjenningsfritak Compassionate use program Unntak på særlige vilkår

7 Pasienters tilgang til legemidler Før: MT TiB Etter: Legemiddelutvikling N/R Mellomperioden K/N Livssyklus etter godkjenninger Godkjenningsfritak CUP KLUT «Unntaksmedisin» Metodevurdering Prisforhandling On-label/Off-label Nye indikasjoner Prisendringer Repurposing Tid

8 Off-label Bruk utenfor godkjent Preparatomtale Indiksjon, alder etc. Hjemlet i form av «plikt til å yte best mulig helsehjelp» «Krav» om godt rasjonale, informasjon, samtykke, journalføring, oppfølging osv. Reguleres ikke av legemiddelmyndighetene, men.. Reklameregelverket Krav til overvåking av effekt og sikkerhet (PhV regelverket) Refusjon er selvfølgelig en problemstilling Repurposing er et hett tema i EU

Article 168 (7) TFEU The prescribing of a medicinal product, on-label or off-label, is a decision taken within the relationship between a patient and his or her treating healthcare professional (HCP).

9 Article 168 (7) TFEU The prescribing of a medicinal product, on-label or off-label, is a decision taken within the relationship between a patient and his or her treating healthcare professional (HCP). The way Member States organise their healthcare system and the way HCPs conduct their practice is not a topic that falls within the remit of the EU. The EU has limited competence in the field of public health; the ultimate responsibility for the definition of health policy and the delivery of health services and medical care lies with the Member States

10 Commission report Feb. 2017

11 Bruk før MT Forskrivning på godkjenningsfritak = Compassionate use named patient

12 Forskrift om legemidler (legemiddelforskriften) (Directiv 83/2001) 2-5.Unntak fra kravet om markedsføringstillatelse - søknad fra lege eller tannlege. Lege eller tannlege kan på dennes personlige ansvar og etter medisinsk grunngitt søknad, rekvirere et legemiddel uten markedsføringstillatelse dersom legemidlet har markedsføringstillatelse i a) EØS-området, b) USA, c) land utenom EØS og USA som er medlem av Pharmaceutical Inspection Cooperation Scheme (PIC/S), eller d) et tredjeland og det er inngått en MRA-avtale på legemiddelområdet mellom Norge og tredjelandet.

14 Bruk før MT Compassionate use program, CUP = søkes av firma

15 EC 726/2004 Article By way of exemption from Article 6 of Directive 2001/83/EC Member States may make a medicinal product for human use belonging to the categories referred to in Article 3(1) and (2) of this Regulation available for compassionate use. 2. For the purposes of this Article, compassionate use shall mean making a medicinal product belonging to the categories referred to in Article 3(1) and (2) available for compassionate reasons to a group of patients with a chronically or seriously debilitating disease or whose disease is considered to be lifethreatening, and who can not be treated satisfactorily by an authorised medicinal product. The medicinal product concerned must either be the subject of an application for a marketing authorisation in accordance with Article 6 of this Regulation or must be undergoing clinical trials. 8. Where a compassionate use programme has been set up, the applicant shall ensure that patients taking part also have access to the new medicinal product during the period between authorisation and placing on the market.

17 April 2017

18 Pasienters tilgang til nye legemidler Før: Legemiddelutvikling MT MF Mellomperioden TiB Etter: Livssyklus etter godkjenninger N/R K/N Nye pas. Utenlandsk p Utenlandsk p Tid Godkjenningsfritak CUP KLUT Unntaksmedisin Metodevurdering Prisforhandling On-label/Off-label Nye indikasjoner Prisendringer Repurposing

19 Normal legemiddelforsyningskjede Norge ikke en del av EUs tollunion Krav om at grossistvirksomhet innenfor Norges grenser kun kan utføres av aktører som har tillatelse til dette utstedt av Statens legemiddelverk. Legemiddelloven 14 Grossistforskriften 2

20 Hvordan tilpasser myndighetene seg Eksisterende verktøy Godkjenning med betingelse Akselerert utredning Eksepsjonell godkjenning Vitenskapelig rådgiving inkl. HTA Legemidler til sjeldne sykdommer ATMP klassifisering og sertifisering Compassionate use SME-kontoret Verktøy for å støtte utvikling PRIME Innovation Task Force ITF og EU-IN Modellering og simulering Utviklingskonseptet AP Stegvis utvikling og bekreftelse Involvere «alle» beslutningstagere Planlagt innhenting av data fra bruk - RWD

21 Takk! Spørsmål?

22 The Trump FDA! Press for deregulering!??

Like dokumenter

Off label, off licence og compassionate use

Off label, off licence og compassionate use «regelverket» «forsyningskjeden» LMK 06.09.2017 21.06.17 Høie: Vi har ikke vært gode nok på utprøvende kreftbehandling LOVER BEDRING: Helseminister Bent Høie