(Kilde "Leve av, leve med, leve for? - Vår bioteknologiske fremtid", Cappelen)

Transkript

1 Genterapi: Overføring av genetisk materiale til celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner. Genterapi er forsøkt brukt til å behandle arvelige sykdommer, kreft og infeksjonssykdommer. Dersom feilen rettes opp i kroppsceller (somatisk genterapi) arves ikke endringene. Genterapi på befruktede egg gir derimot arvelige endringer. DNA: Et langt trådformet molekyl som er satt sammen av fire forskjellige byggesteiner. To DNA-molekyler er tvunnet sammen til en dobbeltkjede. Menneskets arvestoff er bygget opp av DNA og er fordelt på 23 par kromosomer. DNA kan betraktes som en enorm database som inneholder informasjon om hvordan proteinene skal lages. (Kilde "Leve av, leve med, leve for? - Vår bioteknologiske fremtid", Cappelen)

2 Scenario 3: Patenteksport Grunnforskning av høy kvalitet ble bygget opp, men Norge klarte ikke å ta ut næringspotensialet i denne forskningen. 8. oktober 2020 sitter en venneflokk av vellykkede utvandrede norske bioteknologer og forretningsfolk i Boston. De diskuterer sine patenterte ideer og hvordan de ble grunnlaget for internasjonale kommersielle suksesser. Andre land høstet fruktene av den bioteknologiske forskningen i Norge. Biotek har rømt landet. Norge har fortsatt gode oljeinntekter, men har ikke funnet noe nytt ben å stå på etter oljen. Det er gode tider og velstand og oljepengene brukes til pensjoner, syketrygd og ledighetstrygd. Norge henger etter børsutviklingen i Norden og Europa, Det er liten etablering av nye bionæringer. Scenario 4: Feilvalg Alvorlige hendelser med genmodifiserte bakterier og genterapi ble etterfulgt av skandaler ved forskningsinstitusjoner. Krisene gjorde at mange forskere og aktører måtte se etter nye muligheter innenfor overvåking, risikoanalyse, krisehåndtering og internasjonale organisasjoner for regulering og kontroll. Tre norske EU-rådgivere sitter 4. april i Brussel og diskuterer hvordan det kunne gå så galt. Norge har god grunnutdanning, men satser ikke på biovitenskap og bioteknologi. Det etableres ikke nye bionæringer, bare noen få overvåkings- og kontrollfirmaer har overlevd. Norge satser på å bevare og overvåke miljø og biomangfold i nord og ellers i verden ved bruk av bioteknologi. Biotek er i motvind over hele verden og i Norge er det trange kår for bioteknologisk forskning og innovasjon. Verktøy Scenarier er ikke fremtidsspådommer, men en teknikk som skal synliggjøre ulike mulige fremtider. Scenarier er et hjelpemiddel i strategiarbeidet for å utforme mål og veien dit, og påpeke muligheter og utfordringer. Scenariene kan beskrive overraskende og "utenkelige" fremtider som ikke vil komme frem ved fremskrivning av historiske trender. Teknikken brukes mye i oljeindustrien som må ta beslutninger med konsekvenser flere tiår frem i tid der prisene kan endres drastisk og politiske forhold kan snu opp/ned på verdien av petroleumsfeltene. Faktarute: Bioteknologi: Teknologi som bruker mikroorganismer, plante- og dyreceller eller deler og modeller av disse til å fremstille eller modifisere produkter til medisinske formål, til å endre planter og dyrs egenskaper og til å utvikle organismer for spesifikke formål. Moderne bioteknologi inkluderer genteknologi. Genteknologi: Teknologien som tillater arvestoffet (DNA) isoleres, karakteriseres, tas opp i levende celler, mangfoldiggjøres og uttrykkes. Med genteknologi kan man overføre gener på tvers av biologiske artsgrenser. Genom: Den genetiske informasjonen som karakteriserer en art. Genomet omfatter alt arvestoff (DNA) i en cellekjerne, og dermed all den genetiske informasjon som karakteriserer en art. Dvs. all informasjon som trengs for å lage en ny organisme. Mennesket har trolig gener

3 - En av Norges fortrinn er den korte veien mellom de som kan kommersialisering og forskningsmiljøene. Det er mye tyngre i USA, sier Næss-Ulseth som har bedrifter i begge land. Også den geografiske nærheten mellom miljøene i Oslo-området er en konkurransefordel. Fire scenarier Norges forskningsråd gjennomførte i 2004 og 2005 en omfattende scenarieprosess om bioteknologi i Norge i Mer enn 60 samfunnsaktører, forskere og teknologier og andre i bioteknologifeltet deltok i prosessen som ble ledet av spesialrådgiver Berit Johne i Norges forskningsråd. Hun er i dag vitenskapsråd ved den norske ambassaden i Washington der huns skal bidra til å knytte norske og amerikanske forskningsmiljøer nærmere sammen. - Scenariene og anbefalingene i foresight-studien er like aktuelle i dag. For eksempel er de høyaktuelle i forbindelse med revisjonen av bioteknologiloven, sier Johne. Hun mener den største utfordringen for forskningsmiljøene er kommunikasjon med resten av samfunnet. - Det er viktig å informere om mulighetene i bioteknologien og få en vilje til satsing på bioteknologi, sier hun. Scenariene er hentet fra boken "Leve av, leve med, leve for? Vår bioteknologiske fremtid". Scenario 1: Nobelstjerner 4. desember 2020 mottar to norske bioforskere Nobelprisen i kjemi for sitt banebrytende arbeid i grenseflaten mellom enzymer, antibiotika og bioaktive DNAmolekyler. De er resultatet av de store kvalitetsreformene som startet i norsk forskning rundt årtusenskiftet. Bioteknologi har bidratt betydelig til bedret helse, miljø og livskvalitet. Næringslivet har hatt nytte av den store satsingen på biovitenskap og bioteknologi. Norge er på verdenskartet. Forskerne er blitt stjerner. Satsingen på kunnskap gav positive effekter både i samfunnet og næringslivet. Norge har fremragende forskning, et oppgradert skolesystem og god rekruttering til realfag. Oljepengene ble investert i bioteknologi. De biobaserte næringene blomstrer, og prosessindustrien er en sentral aktør. Scenario 2: Virusvelstand Bioteknæringene har opplevd en fantastisk blomstring og den 8. oktober 2020 er både forskere og gründere samlet på en stor virologikongress i Shanghai. De snakker om virusforskningen som la grunnlaget for norsk næringsutvikling innenfor medisin, landbruk, havbruk, matproduksjon og prosessindustri. Internasjonalt samarbeid og god innovasjonspolitikk var viktige suksessfaktorer. Norge har satset på bioinnovasjon og produksjon av rene produkter. Næringsutviklingen er bygget på fremragende forskningsmiljøer, og bioteknologi er i ferd med å overta oljens betydning for nasjonaløkonomien. Lovgivningen er fortsatt restriktiv, men nyere helse- og bioteknologilovgivning har gjort det lettere å omsette forskningsresultater til næring.

4 - Tiden er i ferd med å løpe ut for Norge når det gjelder å utnytte innholdet i biobankene. Dessuten må du ha etablert industri som kan nyttiggjøre seg biobanken. - Tiden er i ferd med å løpe ut for Norge når det gjelder å utnytte innholdet i biobankene. Dessuten bør vi ha etablert industri som kan nyttiggjøre seg biobankene. Det har vi for lite av i Norge, og det vil være vanskelig politisk å invitere store internasjonale farmasøytiske selskaper til å etablere seg i Norge, sier han. Norge har noen små, lovende bioteknologiselskaper, men ligger langt bak i Europa, på 14. plass av 18 viser en europeisk undersøkelse som den europeiske organisasjonen av bioteknologiselskaper EuropaBio la frem i sommer. Norge hadde i rene bioteknologiselskapet mot Danmarks 117 og Sveriges 136. Mye av årsaken er at det finnes svært lite risikovillig kapital til bioteknologibransjen i Norge. Nesten alt går til oljerelaterte bransjer der de kortsiktige fortjenestemulighetene er mye bedre. Det tar lenger tid å gjøre en bioteknologisk eller medisinsk oppdagelse til et kommersielt produkt enn de fleste andre produkter. Og det koster mye mer. Bioteknologiforskning krever store investeringer og en langsiktig horisont. risikoen er svært høy, men det er også gevinsten for den som lykkes. For mange nyetablerte selskaper er finansieringen en stor utfordring. Typisk vil cashflowen være negativ i ti år før det er penger å tjene. - Myndighetene må derfor inn i den tidlige fasen og hjelpe bedriftene i gang de første tre-fire årene. Deretter kan venturekapital og annen privat kapital komme inn mener Næss-Ulseth. For når du først lykkes innen bioteknologi er gevinstmulighetene veldig store. Selv i USA bruker myndighetene store midler på å hjelpe i gang bioteknologiselskaper de første årene. Forum for bioteknologi avga i januar 2005 en rapport som avdekket at bioteknologibedriftene mangler finansiering i alle fasene fra etablering til drift, men særlig manglet midler i såkorn- og venture-fasen. forumet mente at uten finansieringsordninger på nivå med våre naboland er det "overveiende sannsynlig at norsk bioteknologiindustri forblir relativt insignifikant". Sterke norske sider Internasjonalt spås bioteknologi å utgjøre en stor andel av BNP om noen tiår. Bioteknologi kan bli et nytt spennende, ben å stå på for Norge om år. I motsetning til oljeindustrien som går opp og ned i takt med oljeprisen, er bioteknologi mye mindre konjukturømfindtlig. - Jeg tror det er en unik mulighet for Norge, med den kapital og kunnskapsbase vi har, til å gjøre noe innenfor bioteknologi. Men da må myndighetene reagere, sier han. Norge står sterkt internasjonalt når det gjelder forskning på bioteknologi. Universitetsmiljøene og Rikshospitalet/Radiumhospitalet har miljøer som er ledende i verden på enkelte områder.

5 3. Kraftig utvikling av skreddersydd medisin, dvs. medisin som er knyttet opp til den enkelte persons genetiske bakgrunn. Den er avgjørende for om en medisin virker og om den har bivirkninger. Her kommer det humane genom-prosjektet til full nytte. 4. Få mye mer effektive metoder til å finne frem til nye medisiner på, ikke minst storskalaanalyser. Flere tusen substanser blir testet i løpet av timer eller dager for å finne hvilket stoff som kan brukes til å hemme eller stimulere proteinet som er involvert i en sykdom i kroppen. Ofte kan man ikke forutsi hvilke stoffer som gjør dette. Dermed kan man raskt teste ut flere tusen medisiner i et sveip.. 5. Bedre forståelse av sykdom hos menneske basert på bruk av biobanker. Her har Norge en stor fordel ved at vi har et oversiktelig helsevesen og helseregistre som er pålitelige og bygget opp i løpet av mange år. I tillegg har Norge et stort antall vevsprøver og blodprøver som kan brukes til forskning på folkesykdommene. Blått lys Biobanker har blitt en suksess på Island der decode har bygd opp en stor biobank med god oversikt over genene hos islendingen. De har allerede bidratt til forståelsen av flere folkesykdommer som skyldes at flere gener spiller sammen med miljøfaktorer. Det samme kunne vi fått til i Norge mener Ottersen. - Vi har en utrolig mulighet i Norge hvis vi setter inn store ressurser i bruk av norske biobanker. Hvis politikerne ser muligheten nå, kan Norge bli en ledende nasjon i å finne ut av årsakskomplekser bak mange av våre viktigste folkesykdommer, sier han. Det gjelder diabetes, særlig diabetes type 2 som kommer som følge av en kombinasjon av genetikk og livsstil (kosthold, manglende fysisk aktivitet), høyt blodtrykk, slag, hjerteinfarkt, nevrologiske sykdommer som Alzheimer og Parkinson. Og plagsomme, men ikke livstruende sykdommer som astma og migrene. - Folk glemmer betydningen av kulturell nærhet mellom de som forsker på en sykdom og de som har sykdommen. De norske folkesykdommene er ikke akkurat de samme sykdommene som i USA og i andre land fordi vi har litt forskjellig genetisk bakgrunn og ulik miljøbakgrunn. En dyp forståelse av sykdomspanoramaet i Norge kan man bare få ved å forske i Norge. Vi kan importere deler av informasjonen fra utlandet, men den kan ikke uten videre anvendes i Norge fordi sykdomspanoramaet er forskjellig, sier Ottersen. Han mener det haster med å ta i bruk biobankene i stor skala. - Det brenner et blått lys når det gjelder biobanker. Etter besøket på Island nylig ser vi at togene er i ferd med å gå. Det vil være synd om ikke Norge utnytter muligheten. Da må det skje nå i denne eller neste budsjettperiode, sier han. Myndighetene må reagere Eirik Næss-Ulseth som står bak fem bioteknologiselskaper, blant dem PubGene og SpermaTech, er redd for at det kan være for sent å satse på biobanker.

6 En annen fordel er at teknologien er generisk, dvs. at den samme teknikken kan brukes på ethvert gen. I et tradisjonelt legemiddel med en liten kjemisk substans må det lages en ny kjemisk substans for hver anvendelse. Med sirna kan det dermed gå det mye raskere å finne frem til og få godkjent nye legemidler og behandlingsmåter. Det vil kunne hjelpe dem som har så sjeldne sykdommer at det ikke lønner seg å investere i å utvikle tradisjonelle legemidler. Taskén setter opp fire sykdomsgrupper som det er viktig å kunne forebygge og behandle bedre enn i dag. For de tre første gruppene er forståelsen av genetisk bakgrunn viktig: Alzheimer og Parkinson (rammer mange eldre) Kreft (mange ulike former krever mange ulike behandlinger) Fedme som fører til sukkersyke og hjertekarsykdommer (den raskest voksende sykdommen i den vestlige verden) Store infeksjonssykdommer som HIV (40 millioner har HIV og det blir 2-3 millioner nye tilfeller hvert år, de fleste i Afrika), tuberkulose og malaria For den siste gruppen trengs nye innovative behandlinger som retter seg både mot stoffet som skaper sykdommen og mot verten. Her blir forståelsen av immunsystemet og samspillet mellom infeksjon og genetisk bakgrunn viktig. Levealder Drømmen om evig liv har fulgt mennesket siden begynnelsen. Bedre helse og hygiene har økt den gjennomsnittlige levealder som nå har stabilisert seg. Med genterapi og tilpasset livsstil ut fra genene vi har, kan levealderen økes betraktelig. Spørsmålet er om det er ønskelig. - Jeg tror vi er genetisk programmert til hvor gamle vi kan bli. Vi kan sikkert bli eldre enn vi blir i dag når vi skjønner den genetiske sammenhengen med levealder, men jeg tror det er utopi at vi skal bli 200 år. Det viktige er å opprettholde god helse og livskvalitet ettersom man blir eldre og fram mot livets avslutning, sier Taskén. Forskerne studerer hva det er i genene som gjør at noen blir 100 år mens andre bare blir 70. Svaret har de kanskje om ti år. Kraftig bedring på ti år De aller største endringene innen bioteknologi og medisin de neste ti årene vil ifølge professor Ole Petter Ottersen som leder The Centre for Molecular Biology and Neuroscience i Oslo, være: 1. Koble sammen menneske og teknologi. Med ny medisinsk kunnskap og avanserte sensorer og datateknologi kan hjernen knyttes til mekaniske innretninger. En pasient som mangler en arm kan bruke hjernen til å styre en kunstig arm med god bevegelse og førlighet. 2. Utvikling av stamceller i medisinen. Selv om det har vært mye hype til nå, vil stamceller få en fast pass i behandlingen av ulike sykdommer, fra visse nevrologiske sykdommer til diabetes. Stamceller kan erstatte vev eller påskynde reparasjonsprosesser. For eksempel dyrker forskere allerede celler som lager isolasjonen rundt nervefibere. De skaper håp om terapi basert på stamceller for ryggmargskadde.

7 Det siste trinnet er å kunne reparere genfeilen. Da må vi forstå hvordan genet virker og hvordan vi kan behandle feilen. - Dette er vanskeligst og vil ta lengst tid. Man vil kunne diagnostisere genfeil som årsak til veldig mange sykdommer lenge før man kan behandle årsaken til de samme sykdommene, sier Taskén. I internasjonal presse har det vært hypet opp hvordan kartleggingen av det menneskelige genom skulle kurere "alle" sykdommer og føre til lengre liv om ikke mange år. Virkeligheten er mer komplisert. For eksempel vil diagnose og skreddersydd behandling som passer for en amerikansk befolkning, ikke passe for en skandinavisk. Samme sykdom kan for eksempel skyldes ti ulike genfeil i et enkelt gen eller i flere gener. I én befolkningsgruppe kan det være to av de ti genene som arves, mens det i en annen befolkningsgruppe kan være to andre genfeil som går i arv. Samspillet mellom arv og miljø er enda mer uoversiktlig. Hvorfor er det flere nordmenn som får hjerteinfarkt som følge av høyt fettinnhold enn sydeuropeere og japanere? Det kan skyldes hundrevis av gener som sammen med miljøfaktorer gjør oss mer sårbare. Ved å ta i bruk biobanker og forske på gener og miljø, vil forskerne finne frem til diagnostikk slik at behandlingen kan skreddersys til pasienten. Da bruker du ikke dyre medisiner på mennesker som ikke har noen nytte av behandlingen. I dag blir det litt prøving og feiling. I fremtiden vil legen ut fra diagnosen og gensammensetningen gi riktig behandling med en gang. Det vil få flere friske raskere og gi en gevinst ikke bare for pasienten, men for samfunnet. Kreft er et område der skreddersydd behandling sannsynligvis vil bli tatt i bruk i stor skala. Mange reagerer dårlig på cellegifter. Det finnes allerede på markedet kreftmedisiner mot en spesiell type lungekreft som er effektiv, men bare virker på ti prosent av befolkningen. En gentest på forhånd viser hvilke pasienter som har det riktige mottagerapparatet for behandlingen. Hver enkelt behandling er dyr, men ved å gi den bare til pasientene med god effekt, vil det likevel bli samfunnsøkonomisk gevinst mener legene. Genterapi Reparasjon av arvestoffet høres drastisk ut. Men slik behandling kommer for fullt. I sin grunnleggende form erstattes ødelagte celler av nye eller ødelagte gener repareres. Genterapien rettes bare mot spesialiserte celler i kroppen, og ikke kjønnsceller som går over i neste generasjon. En ny teknologi kalt small interfering RNA (sirna) gjør det mulig å styre genet slik at det produserer mer eller mindre av proteinet det er programmert for. I stedet for å endre genet inne i cellen, manipuleres genuttrykket. Fordelen er at du kan variere behandlingen fra dag til dag ut fra om kroppen produserer for mye eller for lite. Metoden er nå under klinisk utprøving.

8 Horisont nr 3/2006 Skreddersydd medisin Visjonene om bioteknologien som reddende engel for å bekjempe uhelbredelige sykdommer og forlenge livene våre, er i ferd med å bli en realitet. De siste tyve årene har medisinen gjort dramatiske fremskritt. Og Norge har flere gylne muligheter for nytt næringsliv. Av Claude R. Olsen - Du har kreft. Legens melding er et slag i ansiktet på de fleste pasienter. Enda sjansen for å dø av kreft er kraftig redusert. For flere kreftformer som visse typer testikkelkreft og barneleukemi er helbredelsesprosenten prosent. Om ti år vil trolig en like stor andel av pasienter med mange andre kreftformer bli kurert. Helbredelsesprosenten blir bedre etter hvert som forskerne får mer innsikt i hvordan sykdommene oppstår, hvem som er disponert for hvilke sykdommer og hvordan behandlingen kan skreddersys den enkelte pasient. Stikkordet er genteknologi. Kartleggingen av det menneskelige genom som ble fullført i 2000, skapte enorm optimisme om at nå kunne forskerne finne hvilket gen som disponerte for hvilken sykdom og dermed både gi sikrere diagnose og mer effektiv behandling. Men det har tatt flere år å få hele det menneskelige genomet på plass. Det krevdes en opprydding for å avdekke alle genene og katalogisere dem nøyaktig. Skreddersydd medisin Det kanskje største fremskrittet innen medisinen som folk flest vil merke, er behandling som er skreddersydd hver enkelt person etter hva slags gener han har og hvilke miljøfaktorer han har vært utsatt for (personalized medicine). Håpet er at kunnskapen om genomet skal få bukt med de store folkesykdommene ved at de avdekkes på et tidlig tidspunkt og kan forebygges og behandles effektivt. Fedme brer om seg og fører til at stadig flere får hjerte/kar-sykdommer og diabetes type 2. Det er et stykke frem dit. Første trinnet er å kartlegge sykdommer som skyldes et enkelt gen. Arvelig høyt kolesterol er en slik sykdom. Den store utfordringen ligger i å forstå sykdommer som skyldes flere gener og der miljøet spiller inn. Hvilke arvelige faktorer i samspill med miljø disponerer for hvilke sykdommer? - Fedme er et eksempel. Den har en sterkt arvelig komponent, men er også miljøavhengig. Når man skjønner sammenhengen, kan man si noe om hvordan man bør oppføre seg for unngå sykdom og hvordan risikoprofilen er. Du bygger opp en prediktiv medisin der du driver forebygging, sier professor Kjetil Taskèn som leder Bioteknologisenteret i Oslo.