Kommentar om utfordringer sett fra legemiddelindustriens ståsted

Transkript

1 Helseøkonomi, genteknologi og persontilpasset medisin Kommentar om utfordringer sett fra legemiddelindustriens ståsted Audun Ohna

2 Legemidler Diagnostikk Genomics RWD

3 NGS (genome/exome sekvensering) som del av kreftbehandling Utfordringer med dagens metodevurderinger av persontilpasset medisin

4 Metoder for å undersøke kostnadseffektivitet som ofte brukes i Norge: Kostnadsminimeringsanalyse Kostnadseffektivitetsanalyse Er det kostnadseffektivt å benytte NGS for pasienter diagnostisert for kreft? For alle, eller kun for enkeltgrupper?

5 1) Kan NGS være kostnadsbesparende i Norge sammenlignet med dagens panel tester? Kostnadsminimeringsanalyse: Kostnad NGS Kostnad andre tester (EGFR, ALK, PDL1, ROS, NTRK - maskiner, utstyr, tidsbruk etc.) Kan være kostnadsbesparende, men vil trolig avhengig av kreftområde

6 2) Står nytten av NGS i et rimelig forhold til kostnaden, og grad av alvorlighet Cost QALY Eksempel: Lungekreft med ATP på 15 og betalingsvilje (WTP) på kr per QALY Kan innføres om: Cost/ QALY WTP 500, , , , , , , , , , Kan være kostnadseffektivt, men vil trolig avhengig av kreftområde

7 Utfordringer Om vi skal vurdere om alle kreftpasienter skal få NGS: Blir rask en veldig kompleks modell om man ser på alle forventede utfall (effekt og kostnader) Vanskelig å finne gode data -> lett for at det kan bli en GIGO modell Resultater basert på modeller er ofte det beste vi har. Hva er alternativet? Å utsette beslutning har også en kostnad > kan lede til forventet helsetap. Paradokset er at vi ikke får gode data av verdien av NGS uten å ta i bruk NGS Hvor lenge skal vi vente? Starte gradvis? NGS kan vise drivende mutasjoner som det 1) ikke finnes behandling for 2) ikke godkjent behandling

8 Finnes det verdi av NGS utover det som kan måles med QALY? - Viktig å vurdere NGS ut i fra et bredere perspektiv Innsamling av data av genome/exome som kan bidra i forskning Oppdage nye prognostiske faktorer Mer kunnskap om hvilke behandlinger som fungerer og hvilke behandlinger som ikke fungerer for pasienter med ulikt genetisk utrykk Identifisere pasienter til kliniske studier (antall pasienter aktuelle for studier i Norge) Støtte i beslutninger om rett behandling Informasjon om hvilke behandlinger som finnes Vise til hvilke studier som pågår Næringsperspektiv Vil norske helseregister være en «gullgruve» om vi mangler genomsike data?

9 Innføring av NGS og RWD RWD vil kunne gi mer informasjon om verdien av å anvende NGS Innføre en sentral lagring av data som evner å ta imot data fra ulike leverandører av NGS - både offentlig og privat Obligatorisk å sende inn NGS til sentral database for alle Enkel og rask tilgang for forskning Offentlig privat samarbeid med å samle inn data

10

11 Metodevurdering av behandling ved høy mutasjonsbyrde i tumor

12 Konklusjon - NGS Ja, det bør gjøres metodevurderinger av NGS Det bør gjøres metodevurdering av NGS for alle kreftpasienter Kan starte hvor man har grunn til å tro at verdien er størst (metastatisk, lungekreft etc.) Innenfor enkeltområder hvor det gjøres mye paneltester allerede Om NGS testing er en forutsetning for å starte behandling, bør NGS vurderes som en del av behandlingen og ikke vurderes separat I tillegg til klassisk kost-min og kost-nytte analyser, bør også den bredere verdien for FOU og life-science vektlegges ved beslutning om innføring Infrastrukturen for sentral lagring av genome/exomedata i Norge må på plass

13 NGS som del av kreftbehandling Utfordringer med dagens metodevurderinger av persontilpasset medisin

14 Utfordringer med dagens metodevurderinger av persontilpasset medisin Persontilpasset medisin Stort udekket medisinsk behov Få pasienter Rask prosess EMA/FDA - kan bli godkjent på fase 1-2 Utfordringer Små studier og få observasjoner Kort oppfølgingstid En-armede studier Surrogat endepunkt Pasientrapporterte endepunkt

15 Refleksjoner Klarer dagens beslutningssystem å håndtere beslutninger om innføring av persontilpasset medisin? Tar vi i bruk kjente «verktøy» på en god måte? Eksisterende metoder i metodevurderingene Eksterne kontrollarmer (andre studier eller RWD) Matching-adjusted indirect comparisons Network meta-analyses Langtidsoverlevelse Justering for Cross Over (RPSFT etc.) Cure modeller Betinget refusjon i påvente av resultater fra studier Hvordan kan RWD gi økt kunnskap om persontilpasset medisin? -> Utvikle infrastruktur Nye betalingsmodeller (risikodeling, tilbakebetalingsmodeller, betale for effekt)

16 PRECISE -> Veldig bra og spennende prosjekt -> Viktig å vurdere dagens metodikk -> Må kunne implementeres på en enkel måte? -> Viktig å komme frem til en praktiske løsninger

17 PRECISE -> Ikke vente i fire år med å utvikle/ta i bruk metodikken for vurdering av Persontilpasset medisin

18 PRECISE De som bestiller og gjennomfører analysene Legemiddelfirma LMI LIF Pharma Industry Finland De som gjennomfører analysene IQVIA Quantify Oslo Economics Parexel Beslutningstagere RHF, LIS NT-rådet

19 TAKK!

20

21 Kommentarer til Lars sin konklusjon IKER = 446,562 kr Trolig kostnadseffektivt a benytte gensammensetning i 7-gen panel i standard praksis» - Klinisk meningsfull forskjell i QALY - Hva blir konklusjonen om man tar hensyn til alvorlighetsberegninger og gradert WTP?