Metodevurdering etter Prioriteringsmeldingen hva er erfaringene? Einar Andreassen, seniorrådgiver Karen Marie Ulshagen, områdedirektør

Transkript

1 Metodevurdering etter Prioriteringsmeldingen hva er erfaringene? Einar Andreassen, seniorrådgiver Karen Marie Ulshagen, områdedirektør

2 Målsetning Legemiddelmeldingen ( ): Likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler Granavolden-erklæringen: Ta nye legemidler raskere i bruk Basert på prioriteringskriteriene

3 Hva er annerledes? «Den biologiske revolusjonen» Persontilpasset medisin basert på genetiske egenskaper hos individet, i kreftsvulsten Avanserte terapier (celler og vev) Legemiddelutvikling for små pasientgrupper Sterkt press for tidlig tilgang for pasienter med udekkede medisinske behov Tidlig markedsføringstillatelse med begrensede effektdata og oppfølgingstid gjør det mer krevende å gjøre metodevurderinger Alle nye legemidler skal metodevurderes ( )

4 Data ved MT-tidspunkt vs. behov i verdivurdering Utfordrende når data er lite robuste og prisen er høy Enarmede studier Verdivurdering: Relativ effekt nytt legemiddel vs dagens behandling Små studier Utfallsmål Verdivurdering: Overlevelse Kort oppfølgingstid Verdivurdering: Livstidsperspektiv

5 Hva gjør Legemiddelverket internasjonalt Bedre data fra industrien: Aktive i parallell tidlig veiledning til industrien: Markedsføringstillatelse + Metodevurdering Internasjonal arbeidsdeling: EUnetHTA FINOSE Forskning og utvikling PRECISE Deltagelse i OECD-gruppe, EUnetHTA, mm.

6 Hva gjør Legemiddelverket nasjonalt Intern organisering for økt samhandling og kompetansedeling og bedre bruk av ressursene Markedsføringstillatelse og Metodevurdering prosessorganisert Forenkling og effektivisering i samarbeid med Bestillerforum og Beslutningsforum

7 Et tidsskille

8 Høye priser Begrenset effektdokumentasjon Forlenger saksbehandlingstid Rom for forenkling? Hovedårsak til «nei» i 2018

9 Kymriah (CAR-T) ved B-ALL til barn og unge Godkjenning Markedsføringstillatelse Nyte-risiko vurdering Verdivurdering Beslutning om offentlig finansiering Relativ effekt vurdering Klinisk effekt Effektmål Fase II studie uten kontrollarm 92 pasienter Respons Varighet av respons Indirekte sammenligning mot historisk kontroll Overlevelse Oppfølgingstid 13 måneder Ekstrapolerer til livstid Oppfølging etter godkjenning Registerstudie Langtidsoppfølging av sikkerhet Kan pålegge krav om oppfølging

10 Observert overlevelse

11 Fremskriving av overlevelse 1,2000 1,0000 0,8000 0,6000 0,4000 A 0,2000 0,0000 D C Weibull Gompertz Spline with two knots Weighted CTL019 observed (OS) B Antall måneder

12 Differensierte løp for metodevurdering Vanlig (grundig) metodevurdering Prioriteringskriteriene Likebehandling Forenklet metodevurdering

13 Høye legemiddelpriser utfordrer offentlige finansieringsordninger Norge har generøse finansieringsordninger for legemidler når positiv beslutning foreligger Nasjonale, universelle ordninger for alle innbyggere/folketrygdens medlemmer Skattefinansierte av fellesskapet med høy tilslutning i befolkningen Skift i prissettingen av legemidler i de siste 5-10 år - «Predatory Pricing» Nye behandlinger ofte svært dyre, NOK per år og oppover Begrenset effektdokumentasjon Kombinasjonsbehandlinger med flere dyre legemidler Små pasientgrupper Ytterligere prispress forventes, jf Spinraza Finansieringsordningene må være bærekraftige på sikt ingen ønsker et todelt helsevesen Nødvendig med tydelige prinsipper for hva som aksepteres Legemiddelindustrien har et ansvar, også norske medarbeidere

14 Følg legemiddelverket legemiddelverket.no