Halfdan Sørbye Leder, Ekspertpanelet Haukeland Universitets sykehus

Transkript

1 Halfdan Sørbye Leder, Ekspertpanelet Haukeland Universitets sykehus

2 Mandatet Ekspertpanelet kan gi pasienter med alvorlig livsforkortende sykdom en ny vurdering av behandlingsmuligheter. Alvorlig livsforkortende sykdom = Livstruende sykdom som en forventer vil føre til pasientens død innenfor en kortere periode (<1 år). Ledd i et pasientorientert helsevesen. 2

3 Søknad når all etablert behandling er påbegynt eller vurdert. Mange pasienter fallerer raskt i allmenntilstand når all etablert behandling er gitt- blir fort for dårlige til behandling/studier søke når siste linje påbegynnes stå klar med et alternativ ved progress Når kort forventet levetid og ingen etablert behandling: vurderer 1/2-linje behandling 3

4 Ekspertpanelets sammensetning: Hovedpanel: 8 medlemmer 21 faste eksterne medlemmer sikre oss topp eksperter innen alle fagområder for å få en best mulig vurdering 4

5 Ekspertpanelet skal i den enkelte sak gjøre følgende: 1. Vurdere om adekvat etablert behandling er gitt. 2. Vurdere om det er aktuelle kliniske studier for pasienten i Norge eller i utlandet (fortrinnsvis i Norden). 3. Vurdere utprøvende behandling utenfor kliniske studier i Norge - off-label. 4. Vurdere et udokumentert behandlingstilbud pasienten selv har innhentet og ønsker vurdering av. 5

6 Elektronisk henvisning RHF mangler rutiner for digital scanning av journal dokumenter til elektronisk henvisning. Gjør henvisnings prosessen tungvint for legene. Rutine etablert av IKT ved HUS. Bedt RHF om IKT avdelingene kan etablere 6

7 Oppfølging av råd fra Ekspertpanelet Opp til behandlingsansvarlig lege/helseforetaket i samråd med pasienten å avgjøre om behandlingsrådet skal følges. Et råd om behandling fra Ekspertpanelet medfører ikke noen rettighet til å motta en slik behandling. Helseforetaket ansvaret for evnt gjennomføring av rådet og kostnadene, også ved studier i utlandet. Følger dessverre ingen finansiering av kostnadene. 7

8 Ekspertpanelet begrensninger: Ekspertpanelet kan ikke gi råd når: 1. Beslutningsforum har sagt nei til å innføre behandlingen. 2. Behandlingen er under vurdering hos Nye Metoder. Kan informere om unntaksordningen. 8

9 Til sammen vurdert 54 saker november mars

10 Median alder 51 år. Median behandlingstid 6 dager. 10

11 11

12 Studier Få aktuelle studier i Norge. Noen i Norden spes København. Vanskelig å få studie deltakelse utenfor Norden. Aktuell studie i England og Paris endte med avslag da sponsor (staten) ikke vil betale for norske pasienter. Handlingsplan for flere studier i Norge. Studier i Norden planlegges for inklusjon fra alle land. Ung pasient avslått for immunterapi studien i England fikk off-label behandling av RHF - med respons. Når ikke avisen Ekspertpanelet: diskutere muligheten med fagdirektør 12

13 Studier Logistisk tungt for henvisende lege som ender opp med ansvaret for alt det praktiske rundt studie deltakelse i utlandet. Utenlandskontorene har erfaring i det praktiske med utenlandsbehandling Bedt RHF vurdere om Utenlandskontorene kan ha som oppgave å bistå foretakene med logistiske støtte mtp pasient deltakelse i utenlandstudier. 13

14 Studier Tilgang på studier er en del av helsetilbudet til pasienter. Er studien viktig med stor sannsynlighet for betydelig nytte: manglende helsetilbud i Norge og bør henvises til studien. En studie anbefalt nylig avslått etter mye forarbeide. For kostbart: kr CAR-T For CAR-T er dette billig Skal norske pasienter få tilgang på de mest lovende behandlings studier? Hva vil /kan RHF betale for studie deltakelse. å sette opp tilsvarende studie i Norge vil koste 14

15 Gentesting og studier Mange studier rettet mot en spesifikk sjelden mutasjon (3-5%) med mulig betydelig nytte av behandlingen. Norske pasienter kan som regel ikke inkluderes i slike studier pga manglende gen test Utvidet gentest (NGS, ofte 400 gener) gjøres ikke av det offentlige- kjøpes privat NOK. Utprøvningsenheten København/Odense/Stockholm: alle henviste får NGS. Økende antall gen/molekyær basert behandlinger og studier fremover 15

16 1. Unntaksordningen Utprøvende behandling utenfor studier Kun når en behandling er under vurdering av Nye Metoder 2. Off-label behandling All behandling som ikke er etablert og gis utenfor studier Gjort i alle år. Typisk sjeldne sykdommer. 30% av kjemoterapien var off-label i USA i 2010 Ingen rutiner etablert for når dette skal gis. 16

17 Off-label behandling Ekspertpanelet: råd om off-label behandling forankres i fagmiljøet i Norge. Stor sannsynlighet for at pasienten vil ha en markant nytte av behandling. Helst fase III data (store fase 2 sjelden sykdom). Erkjenne at off-label behandling er som før en del av helse tilbudet vi har- settes av i budsjettet. Opplagt nytte for noen- men bekymring: effekt, toxicitet og kostnad. RHF etablere et sentralt register? 17

18 Ingen retningslinjer for når off-label behandling skal gis. Opp til avdelingssjefen. Vurdering fra Ekspertpanelet kan være nyttig før beslutning. Likhet i Norge på foretaksnivå: MSI-H mcrc flere saker avgitt råd HSØ initiativ for å få lik praksis i alle RHF vedr immunterapi ved MSI-H mcrc 18

19 9 råd om off- label Off label 5 innvilget, alle immunterapi 2 avslag 19

20 Off-label behandling Immunterapi studier (fase III) viser kun 10% effekt- men disse 10% har langvarig effekt. 10% vurderes for lite til at behandlingen skal tilbys hele gruppen. Pasienter kjøpt off-label behandling privat med klar regress og nytte av behandlingen over tid. Ekspertpanelet Medisinsk: bør fortsette behandlingen videre basert på fase III data. Skal det offentlige overta behandlingen? 20

21 Off-label behandling RHF: dekker ikke slik behandling. Gruppen som helhet tilbys ikke behandlingen. Likhetsprinsippet: skal ikke kunne kjøpe seg til dette. Ikke uproblematisk da ikke alle har råd til å forsøke slik behandling. Men forekommer allerede: kjøp av MR, kjøp av gentest som vi baserer behandling på. Pasientene har klar medisinsk effekt og betydelig nytte av behandlingen. 21

22 Ekspertpanelet har bedt RHF om en avklaring. Pasienter må vite før de kjøper seg behandling om dette vil kunne senere kunne gis av det offentlige ved effekt. 1. Utelukke de tilfeller der det foreligger et vedtak i Beslutningsforum. 2. Utelukke på generelt grunnlag pasienter med effekt av privat behandling hvor ikke der var indikasjon for behandlingen initialt. 22

23 Oppsummering Ekspertpanelet i gang. Utfordringer. Logistiske: IKT og Utenlandskontorene. Få studier Handlingsplan for flere studier i Norge. Studier er en del av offentlige helsetilbudet til pasienter. Norske pasienter sikres tidlig tilgang til lovende behandlinger. Off-label behandling Del av det offentlige helsetilbudet. Komplekse vurderinger. Råd fra Ekspertpanelet følges i hovedsak. Avklaring fra RHF: retningslinjer for pasienter med effekt av privat betalt behandling. 23