Høringssvar til På ramme alvor (Magnussen et al. 2015)

Transkript

1 Høringssvar til På ramme alvor (Magnussen et al. 2015) En presisering av alvorlighetsbegrepet i norsk prioriteringsarbeid? Liv A. Augestad 1, Cand.med., Ph.D. Mathias Barra 2, Cand.scient., Ph.D. Kim Rand-Hendriksen 1,2, Cand. psychol., Ph.D. Bakgrunn og hovedpunkter I kjølvannet av Norheimutvalgets (Prioriteringsutvalget) NOU2014:12 Åpent og rettferdig prioriteringer i helsetjenesten (Norheim et al. 2014) ble særlig det såkalte helsetapskriteriet for prioritering kritisert og debattert. De bekymringene som oftest ble trukket frem dreide seg om: 1. Aldersdiskriminering om eldre kunne bli særlig forfordelt 2. Samsvaret mellom helsetapskriteriet og et allment alvorlighetsbegrep om den valgte operasjonaliseringen via livslangt QALY-tap er egnet til å representere alvorlighet på en måte som kan finne legitimitet i ulike grupper; 3. I hvilken grad én operasjonalisering kan benyttes på tvers av alle nivåer altså om QALYbegrepet er egnet til å fatte beslutninger om enkeltpasienter i tillegg til pasientgrupper. Derfor ble det satt ned en arbeidsgruppe ledet av Professor Jon Magnussen for å gjennomgå alvorlighetskriteriet på nytt. Rapporten På ramme alvor (Magnussen et al. 2015) ble overlevert til helseministeren i november Hovedforskjellen mellom de to rapportene er på hvilken måte alvorlighet operasjonaliseres gjennom et helsetap målt i QALYs. Dette helsetapet størrelse benyttes så til å vekte helsegevinsten (også målt i QALYs) av en behandling. Forskjellen er at Norheim ønsker å legge helsetap over livsløpet til grunn, mens Magnussen anbefaler fremtidig helsetap som følge av tilstanden: såkalt absolutt prognosetap. Begge er dog helsetapskriterier, og begge er sårbare for samme type problemer. Vi vil i dette høringssvaret kort gjøre rede for i hvilken grad vi mener På ramme alvor avklarer punktene 1 3 over. Vi vil dessuten påpeke et område der den reviderte operasjonaliseringen av alvorlighetskriteriet gir opphav til ny uklarhet og skaper både teroetiske og praktiske problemer: 4. Endringen av håndtering av helsetap grunnet komorbiditet/samsykdom. Avslutningsvis tar vi opp et generelt problem som hefter like mye ved både Norheims og Magnussens operasjonalisering av alvorlighet. Dette problemet består i at: 5. Alvorlighetskriteriet (både hos Norheim og Magnussen) kan manipuleres fordi man ikke utfører den resulterende vektingen av helsegevinsten på marginen. Disse problemene kan reduseres i betydelig grad dersom den tekniske operasjonaliseringen justeres slik at vektingen blir gjort på marginen. 1 Institutt for helseledelse og helseøkonomi, Universitetet i Oslo 2 Helsetjenesteforskingssenteret (HØKH), Akershus Universitetssykehus

2 Detaljerte kommentarer Ad 1. I den grad man har ansett det som et problem at alder og alvorlighet hadde høy negativ korrelasjon det vil si en tendens til at sykdom hos eldre vurderes som mindre alvorlig så persisterer dette problemet. Eldre pasienter vil med begge forslag kunne oppleve at de blir forfordelt. Mekanismen bak er litt ulik i de to forslagene: Hos Norheim betraktes pasienten som alvorlig syk ved et høyt livslangt prognosetap. Eldre pasientene vil som regel ha en betydelig helsegevinst bak seg i kraft av sin høye alder. Dermed havner de sjeldnere i den høyeste helsetapsklassen. På den annen side vil eldre pasienter som allerede har opplevd mye sykdom bli prioritert høyere når fortidige helsetap også tas med i vurderingen (se også tillegget for en utdyping). Hos Magnussen vil eldre pasienter som regel ha mindre fremtidig prognose igjen å tape, og tilstanden deres vil derfor ofte regnes som mindre alvorlig enn om den rammet en yngre person. Siden tidligere helsetap ikke vurderes som etisk relevant, kan denne effekten forsterkes. På den annen side foreslår Magnussen et aldersjustert absolutt prognosetap, noe som i noen grad vil kompensere eldre pasienter. Alt i alt ser vi ingen grunn til å tro at det er noen store forskjeller på i hvilken grad eldre vil bli indirekte diskriminert gjennom de to forslagene. Noen eldre vil komme bedre ut noen eldre vil komme dårligere ut. For eldre som gruppe er det likevel all grunn til å forvente at sammenhengen mellom alder og alvorlighet indirekte eller ikke fremdeles vil oppfattes som like problematisk under begge forslagene. Vi mener at Norheims kriterium ikke var et direkte alderskriterium; det var et omfordelingskriterium. Likeledes er heller ikke Magnussens kriterium et direkte alderskriterium, det er et prognosetapskriterium. I praksis vil alder dog være sterkt negativt korrelert med begge de foreslåtte kriteriene. Ad 2. Magnussen har gjort endringer både i den tekstlige og tekniske operasjonaliseringen av alvorlighetsbegrepet, men aksepterer tilsynelatende uten spørsmål at QALYs er et egnet mål ikke bare på helsegevinster, men også på alvorlighet av helsetilstander. Med tanke på hvor omdiskutert QALYs er som mål på helsegevinster virker det underlig at bruken av det samme målet som eneste mål for alvorlighet ikke er diskutert. Gitt et teoretisk perfekt QALY-mål er det i beste fall uklart om man egentlig fanger alvorlighet. Legg merke til at Magnussens og Lønnings tekstlige beskrivelser av alvorlighet favner dimensjoner som ikke fanges opp av QALYs i teorien en gang. En betraktning: I landskapet mellom dem som holder på helsetapsvarianter (her er Magnussen og Norheim begge slike varianter) (Norheim 2010; Norheim et al. 2014; Ottersen et al. 2014) og dem som snakker om alvorlighet som akutte smerter og øyeblikkets tyngde (Nord 1993; Nord 2006) finnes det muligens en flerdimensjonal forståelse av alvorlighet, der man ikke utelukkende kan legge vekt på en av disse. Slike antydninger finnes i litteraturen, og alvorlighets-begrepet behøver antagelig et stødligere og flerdimensjonalt teoretisk fundament enn det som er tilgjengelig i dag. Vi anbefaler at det i eventuelle retningslinjer, forskrifter eller lover som benytter seg av Magnussens (eller Norheims) alvorlighetskriterium, tas forbehold om revidering innen en gitt tidshorisont (10 år?), slik at eventuelle bedre teoretiske rammeverk for alvorlighet kan tas inn i prioriteringsarbeid i fremtiden.

3 Ad 3. Magnussen gjør her det riktige med sin oppdeling i én tekstlig versjon av alvorlighetskriteriet med rom for klinisk skjønn tenkt benyttet i møtet med enkeltpasienten, og én teknisk versjon til bruk i helseøkonomiske analyser og eksempelvis i beslutningsforum. Denne klargjøringen synes vi er et av de viktigeste bidragene til en oppklaring av alvorlighetskriteriet i rapporten. Likevel mener vi at tanken om at legen i sin kliniske hverdag alltid må kunne være sin pasients advokat er å unndra seg ansvar. Legen må være alle sine pasienters advokat, og bør derfor bidra til å begrense bruk av behandling uten tilstrekkelig grad av kostnadseffektivitet. Når én enkeltpasient får meget kostbar behandling med svært lav helsegevinst, er ikke legen seg sitt ansvar for sine andre enkeltpasienter bevisst. Ad 4. Samsykdom eller komorbiditet foreslås håndtert annerledes av Magnussen enn av Norheim. Dette skyldes at der Norheim er opptatt av et livsløpsperspektiv, med det for øye å omfordele QALYs slik at foredlingen blir likere, er Magnussen mer opptatt av å kvantifisere hvor alvorlige helsetapet direkte forårsaket av den tilstanden som vurderes er. Vi minner om at prioritering i denne konteksten dreier seg om prioritering av midler til behandlinger, og at behandling gis for medisinske tilstander. Som påpekt under punkt 1 kan man noe forenklet hevde at: Norheim vil prioritere behandling til pasienter på grunnlag av deres livsløpshelsetap: Det er pasienten som er alvorlig syk. Magnussen vil prioritere behandling for tilstander som rammer alvorlig med tanke på prognosetap: Det er den behandlingsutløsende tilstanden som er alvorlig. Dermed må i en viss forstand Magnussen justere det absolutte prognosetapet for prognosetap som skyldes annen sykdom for å være konsistent. Slik vi leser Magnussen skal f.eks. prognosetap relatert til at en pasient sitter i rullestol ikke telles med i vurdering av alvorligheten i vurdering av kreftbehandling med mindre de separate helseproblemene henger tett sammen (Magnussen et al kap. 4.10, s. 37). Selv om dette kan virke tilforlatelig i teorien, er en slik idé i praksis neppe mulig å operasjonalisere. Det er i liten grad mulig å identifisere hvor mye av en pasients helseproblemer som direkte kan attribueres til ulike enkelttilstander (måling av QALYs med ved komorbiditet), og det fremstår som lite realistisk at man skal kunne fordele prognosetap på tilstander over grupper av pasienter med én tilstand og varierende grad av samsykdom. Det fremstår som en betydelig svakhet ved rapporten at man velger å anbefale prioriteringskriterier som i praksis ikke kan operasjonaliseres i tråd med intensjonen. Det finnes for øvrig heller ingen konsensus om en best practices for hvordan man skal estimere slike helsegevinst/taps-verdier ved samsykdom (Ara & Wailoo 2013). Dersom man likevel velger å implementere dette punktet anbefaler vi en additiv modell for samsykdomsestimater (Barra et al. 2015). Det er også uklart hva Magnussen mener om hvordan dette i teorien skal operasjonaliseres. For en dypere diskusjon om dette med forsøk på å illustrere problemene, se tilleggskapittelet. Ad 5. I artikkelen A missing cornerstone in the Norwegian Priority Commission s weighting scheme Sub-treatment balancedness is a necessary property for priority setting criteria (Barra & Rand- Hendriksen 2015) diskuterer vi i detalj et problem med vekting av helsegevinster ved bruk av en størrelse (for eksempel helsetap eller absolutt prognosetap) når denne størrelsen endres i løpet av behandlingen. Kort fortalt: etter hvert som en pasient får virksom behandling vil alvorligheten (målt ved prognosetap eller helsetap) avta. I praksis betyr det at alvorlighetsvekten også bør synke, men det er ikke tatt inn i operasjonaliseringen til hverken Norheim eller Magnussen; angivelig fordi det er for vanskelig (NOU kap , s.97). Dét innebærer at prioriteten gitt til en behandling bestående av

4 flere separate deler vil bli forskjellig dersom delene vurderes alene eller om de vurderes samlet, hvilket tilrettelegger for aktiv pris- og pakketilbuds-manipulasjon fra kommersielle aktører. I nevnte artikkel viser vi at disse potensielle problemene reduseres, eller fjernes, dersom man gjør alvorlighetsvektingen på marginen. Vi viser også at dette på ingen måte er komplisert. En slik endring innebærer ikke at man gjør noen konseptuelle endringer i prioriteringskriteriet annet enn en teknisk endring i hvordan vekten beregnes matematisk. Tillegg Helsegevinster, gode leveår og QALY-modellen For å forstå tankegangen i prioriteringsarbeid sett fra helseøkonomens perspektiv må man først forså hvordan helseøkonomer måler helsegevinster. En slik måte er via såkalte gode leveår. Disse må operasjonaliseres gjennom en matematisk modell. Denne kalles QALY-modellen. Prioritering dreier seg i denne konteksten om å fordele midler til ulike behandlingstiltak. Disse har som formål å forbedre helsen til personer. Derfor er det bred enighet om at en viss kostnadseffektivitet er nødvendig. Dette bygger på en forståelse for at selv om liv og helse alltid er viktigere enn penger, har all aktivitet en alternativkostnad: det bør alltid skjeles til hva man kunne gjort i stedet for en gitt behandling. Uansett hvor alvorlig en tilstand er, behandler vi ikke med mindre behandlingen har en eller annen effekt. Kjernespørsmålet er i hvilken grad alvorlighet skal påvirke at vi aksepterer en høyere alternativkostnad enn man ellers ville godtatt. Både helsegevinst-begrepet og alvorlighets-begrepet er av både Norheim og Magnussen definert via det som i NOU204:12 kalles gode leveår. Dette konstruktet er tenkt som et mål på hvor mye helse en pasient opplever i løpet av en tidsperiode. Strengt tatt skal gode leveår ikke fange opp den objektive helsen, men den nytten personen opplever på grunn av sin helse. Denne ideen bygger på at det er folk flest som selv vet best hvordan de har det, og at folk flest som autonome individer selv er i stand til å avgjøre når noe er dårlig, mindre bra eller godt. Dette måles vanligvis ved såkalte kvalitetsjusterte leveår. Det vil føre for langt å gi en innføring i kvalitetsjusterte leveår (QALY) her (se f.eks. (Weinstein et al. 2009)) men en overfladisk forståelse er nødvendig for at begrepene fra NOU2014:12 og På ramme alvor skal gi mening. Grovt skissert tenker en seg at den nytten et menneske har over et visst tidsrom er gitt ved å vekte hver tidsenhet med et mål på hvor bra hun opplever at den tidsenheten er. Geometrisk tolkes denne summen av tidsenhetene ganget med sin QALY-vekt som arealet under en kurve (se figur 1). Det hefter mange problemet med QALY-målet, både konseptuelt og praktisk. Det er delte meninger om et slikt mål kan fange hva vi mener med helse på en god måte, men det finnes også problemer med å faktisk måle QALY selv om man mener at modellen holder teoretisk. Vi inntar en mellomposisjon og gir vår tilslutning til Norheimutvalgets konklusjon om at QALY-modellen er det beste vi har per i dag som nyttemål for anvendelse i helseøkonomisk

5 Figur 1: QALY Arealet under kurven mellom to tidspunkter er tolkbart som antall kvalitetsjusterte leveår i det aktuelle tidsrommet. Hver tidsenhet vektes med sin helserelaterte livskvalitet (HRQoL) Det følger dog av en QALY-operasjonalisering av helseeffekter at man ikke kan skille mellom to situasjoner der man har kort levetid med høy livskvalitet og en med lang levetid og lav livskvalitet ved hjelp av QALY-tallet alene (Se figur 2.) Figur 2: To ulike scenarier med ulikt forløp, men samme QALY-verdi. Det er trolig her skoen trykker hva gjelder full aksept av QALY-basert helsetap: som mål på alvorlighet. Alvorlighet er ikke et endimensjonalt begrep, og må antagelig måles som et sammensatt konstrukt der både fare for tap av liv, sjanse for varige mén og grad av smertepåvirkning spiller inn. Dette finnes det i dag ikke utarbeidede teroetiske rammeverk for alvorlighet som vi har kjennskap til. Mer forskning på dette vil kunne være nyttig. I et slikt prosjekt vil det være nødvendig med både helsearbeidere, etikere, jurister og økonomer (ikke nødvendigvis uttømmende).

6 Mye av kritikken av Norheims alvorlighetsbegrep dreier seg om dette problemet. Her mener vi at Magnussen-utvalget kommer til kort: det er gjort lite for å styrke tiltroen til at QALY-begrepet alene skal kunne favne alle dimensjonene av alvorlighet. Innenfor QALY-modellen kan man beregne helsegevinster og helsetap. Et helsetap vil være representert av differansen mellom antatt antall QALY personen ville opplevd gitt sykdsomsfri tid og antallet QALY personen opplever med under sykdomsforløpet. En helsegevinst er representert ved differansen mellom antall QALY opplevd gitt når hun mottar behandling for en tilstand og antall QALY hun opplever når hun blir behandlet. Norheims helsetapskriterium sier at betalingsvilligheten for en slik helsegevinst skal justeres ut ifra hvor stort livslangt helsetap personen (forventes) å oppleve. En viktig del av Norheims operasjonalisering er at man i en slik beregning også skal ta med helsetap som allerede er opplevd i en slik behandling (se figur 3). Helsetapet er operasjonalisert som 80 minus forventede antall opplevde QALY over livsløpet. Dette er motivert ut ifra en tankegang om at man kan forvente 80 gode leveår, og man er alvorlig syk i den grad forventet antall QALY ligger under dette idealtallet. Dermed knyttes alvorlighet tett opp mot ulikhet i helse. Dette gjør at mange eldre, som allerede har opplevd mange QALY ikke vil betraktes som alvorlig syke i henhold til Norheims helsetapskriterium. Dette er likevel ikke en aldersdiskriminering som sådan, og kan trekke i begge retninger. Det er likevel slik at eldre indirekte ofte vil oppleve å ikke bli klassifisert som alvorlig syke, eller at sykdommer som hovedsakelig rammer eldre ikke vil regnes som alvorlige, med denne operasjonaliseringen. Likevel: Norheims helsetapskriterium er først og fremst et utjevnings-kriterium som tar sikte på å gjøre fordelingen av QALY likere ved a konsekvent kanalisere mere av midlene til dem som forventes å få færre QALY. Dette gjøres selvsagt ikke uten et netto QALY tap. Magnussen vil i stedet innføre en modifisert utgave av dette kriteriet. I På ramme alvor foreslås et alvorlighetskriterium som i stedet for livslangt QALY-tap i stedet ønsker å ta utgangspunkt i pasientens eget forventede fremtidige antall QALY uten den aktuelle tilstanden som skal behandles, for deretter å beregne antall QALY tapt som følge av tilstanden (se figur 4). Hva gjelder punktet om samsykdom blir bildet nå meget komplisert. Det er også uklart for oss hvilke kontrafaktiske forløp som Magnussen tenker at man skal ta utgangspunkt i beregne prognosetap for komorbide pasienter. For beregning av helsetap á la Norheim, tar man utgangspunkt i ett, felles, kontrafaktisk livsløp med 80 gode leveår. Dette scenariet er felles for alle, og man regner helsetap relativt til denne minstestandarden. Hos Magnussen blir bildet betydelig mer uklart. For det første skal det estimeres et kontrafaktisk scenario for pasienten gitt et videre liv uten den tilstanden som skal alvorlighetsvurderes. Dette scenariet skal så aldersjusteres. (At den ikke skal kjønnsjusteres er et poeng til ettertanke; hvorfor kjønnsjustering er uakseptabelt mens aldersjustering er OK er noe vi ikke skal forfølge videre her.) Deretter skal det justeres for ikke-relatert samsykdom før alvorlighetsvurderingen endelig kan gjøres. Figur 5. taler for seg; her er ulike referansekurver tegnet inn, og det er ikke nøyere spesifisert hvilke som er de riktige i henhold til På ramme alvor. Dette punktet må avklares nøyere før det er mulig å benytte det i faktisk prioriteringsarbeid.

7 Figur 3: Norheims helsetapskriterium. Man antar diagnose av en behandlbar tilstand ved tidspunktet markert med vertikal rød linje. QALY-forløpet med behandling følger den stiplede linjen; QALY-forløp uten behandling følger den heltrukne. I eksempelet ser vi at behandling initialt forringer livskvaliteten, men at livet forlenges noe. Netto helsegevinst er positiv. Det livslange helsetapet bergenes som 80 minus det blå arealet. Dette arealet representerer summen av tidligere opplevde QALY samt forventede fremtidige QALY uten behandling. Figur 4: Magnussens absolutt prognosetap. Som for helsetapskriteiet (figur 3) antar man diagnose av en behandlbar tilstand ved tidspunktet markert med vertikal rød linje. Deretter beregner man aldersjustert sykdomsfri forventet gjenstående QALY som er representert ved grønn stiplet linje. Absolutt prognosetap bergenes deretter som differensen mellom denne og forventet antall QALY gitt tilstanden men uten behandling. Denne størrelsen kalles absolutt prognosetap (APT).

8 Figur 5: Blått område skal sees bort i fra ved beregning av absolutt prognosetap. Ved samsykdom er det uklart hvilket areal til høyre for diagnosetidspunktet som teoretisk skal legges til grunn ved beregning av absolutt prognosetap. Skal man benytte aldersjustert kvalitetsjustert overlevelse med eller uten samsykdom? Skal man benytte estimert prognose, uten samsykdom, må man kjenne til hvordan interaksjoner mellom sykdommer manifesterer seg. Referanser Ara, R. & Wailoo, A.J., Estimating health state utility values for joint health conditions: a conceptual review and critique of the current evidence. Medical Decision Making: An International Journal of the Society for Medical Decision Making, 33(2), pp Barra, M. et al., Examining the relationship between health-related quality of life and increasing numbers of diagnoses. Quality of Life Research, pp Barra, M. & Rand-Hendriksen, K., A missing cornerstone in the Norwegian Priority Commission s weighting scheme Sub-treatment balancedness is a necessary property for priority setting criteria. Nordic Journal of Health Economics, 0(0). Available at: [Accessed November 3, 2015]. Magnussen, J. et al., På ramme alvor - Alvorlighet og prioritering, Department of Health. Nord, E., Severity of illness and priority setting: worrisome lack of discussion of surprising finding. Journal of Health Economics, 25(1), pp ; discussion Nord, E., The relevance of health state after treatment in prioritising between different patients. Journal of Medical Ethics, 19(1), pp Norheim, O.F. et al., Åpent og rettferdig - prioriteringer i helsetjenesten, Oslo, Norway: Department of Health. Available at: /id / [Accessed June 18, 2015].

9 Norheim, O.F., Priority to the young or to those with least lifetime health? The American journal of bioethics: AJOB, 10(4), pp Ottersen, T., Mæstad, O. & Norheim, O.F., Lifetime QALY prioritarianism in priority setting: quantification of the inherent trade-off. Cost Effectiveness and Resource Allocation, 12(1), p.2. Weinstein, M.C., Torrance, G. & McGuire, A., QALYs: The Basics. Value in Health, 12, pp.s5 S9.