Deres ref.: 15/ Vår ref.: 27506/CQ/kb Oslo, 18. desember 2015

Transkript

1 Helse- og omsorgsdepartementet Postboks 8011 Dep 0030 Oslo Deres ref.: 15/ Vår ref.: 27506/CQ/kb Oslo, 18. desember 2015 Innspill til høring: På ramme alvor alvorlighet og prioritering fra Legemiddelindustrien (LMI) LMI takker for mulighet til å komme med innspill til høringen. Innspillet fokuserer på alvorlighet på gruppenivå/ til bruk i administrative beslutninger i helsetjenesten (og ikke i klinisk praksis). LMI kommer ikke i dette innspillet til å kommentere absolutt vs. relativt prognosetap. Vi mener imidlertid at en naturlig forståelse av begrepet alvorlig, omfatter vesentlig flere aspekter enn kun i form av absolutt prognosetap. Det absolutte prognosetapet, for flere alvorlige sykdommer, er vesentlig redusert med dagens behandling. Det lave absolutte prognosetapet er imidlertid ikke et uttrykk for at sykdommen ikke er alvorlig, men snarere et uttrykk for at dagens vesentlige ressursinnsats har betydning. LMIs hovedkommentarer fokuserer på følgende områder: Er fravær av operasjonelt alvorlighetskriterium til bruk på legemiddelområdet hovedutfordringen i den norske prioriteringsdebatten? LMI mener det er behov for å konsekvensutrede prioriteringer som ble gjort i 2014 og 2015 innenfor rammen av den foreslåtte beslutningsmatrisen på alle områder: legemidler, medisinsk teknisk utstyr, prosedyrer og kirurgi for å besvare dette spørsmålet. LMI stiller seg spørrende til både relevans og bruken av et forskningsarbeid utført i England i norsk prioriteringsdebatt. Å benytte seg av dette forskningsarbeidet som et uttrykk for betalingsvillighet i Norge er i beste fall misvisende. Det er også noe underlig at denne forskningen ikke har blitt implementert eller anvendt videre som kunnskapsgrunnlag for prioriteringer i britisk helsetjeneste. LMI mener at målsetningene med norsk helsetjeneste og prioriteringer ikke utelukkende er å maksimere «helseutility». Det å kun benytte seg av en beslutningsmatrise med utgangspunkt i en alternativ kostnadsmetodikk, vil dermed kunne føre til prioriteringer i strid med norske politiske målsetninger på helseområdet.

2 Individuell refusjon er et sikkerhetsnett tiltenkt enkeltpasienter med behov for behandling med legemidler som ikke har forhåndsgodkjent refusjon. LMI mener at en innføring av kostnadseffektivitetsvurderinger ikke er egnet på individnivå / små pasientpopulasjoner ettersom dette vil medføre en vesentlig usikkerhet. Forslaget om ytterligere vurderinger av absolutt prognosetap for enkeltpasienter/små pasientpopulasjoner vil likeledes være beheftet med vesentlig usikkerhet. I tillegg vil en slik prosess ytterligere forsinke disse pasientenes tilgang til ny behandling. Dette kan potensielt få alvorlige konsekvenser. Det kan synes som om prioriteringsdebatten tar utgangspunkt i kostnadene til enkelte legemidler når de første gang kommer på det norske markedet. LMI mener det i prioriteringsdebatten bør fokuseres på de totale virkemidlene som kan benyttes for å sikre bærekraft i offentlige helseutgifter, herunder offentlige legemiddelutgifter. Legemidler som andel av offentlige utgifter til helse har de siste 6-7 årene variert fra %. I 2014 var denne andelen 6.4 %. Fra 2007 har veksten i totale offentlige helseutgifter vært høyere (46 %) enn veksten i offentlige utgifter til legemidler (35 %) 1. Sett i lys av dette mener LMI derfor at det er viktig at prioriteringsdebatten fokuserer på helhetlige vurderinger omkring ressursbruken i helsetjenesten og alle vesentlige helsetjenestetilbud (og ikke 6,4 % av ressursbruken). Hvis alle andre intervensjoner i helsetjenesten er i stand til å levere analyser på de forslag som presenteres i rapporten og som danner grunnlag for høringen, ser vi fordeler (og ulemper) av å introdusere en så klar beslutningsmatrise, gitt at denne er politisk besluttet. LMI er imidlertid usikre på om alle typer av nye metoder som tas i bruk i helsetjenesten kan levere på et slikt dokumentasjonskrav. Risikoen for å treffe en beslutning på feil grunnlag er dermed overhengende. Hvis vi gjennomgår data over hvilke typer av legemidler, medisinsk teknisk utstyr, prosedyrer og kirurgi som har gått igjennom systemet for metodevurdering i helsetjenesten til nasjonale vurderinger, viser statistikken 29 legemiddelsaker og 2 metoder som ikke er legemidler 2. De aller fleste andre metoder og prosedyrer går igjennom Kunnskapssenterets minimetodevurderinger. I disse utføres ikke en fullstendig helseøkonomisk analyse, dvs., at prioriteringskriteriet kostnadseffektivitet ikke blir vurdert. Det er i tillegg svært uklart hvilke generelle alvorlighetsvurderinger som blir gjort. Dette viser at det er få områder innenfor helsetjenesten som klarer å levere inn dokumentasjonsgrunnlag til et prioriteringssystem som har tre prioriteringskriterier. LMI stiller seg tvilende til at dette vil øke ved å introdusere et tilleggskriteria (operasjonalisert 1 Tall og Fakta LMI 2 Beslutninger tatt av beslutningsforum for nye metoder.

3 alvorlighet.) Utfordringen med de andre metodene som ikke er legemidler er å dokumentere nytte og ikke minst vise at de er kostnadseffektive. Noe av dette henger sammen med hvilke krav som stilles for å ta i bruk og godkjenne disse metodene i helsetjenesten. Konsekvensen av å innføre rapportens forslag vil dermed være å måtte si NEI til alle nye innovative metoder som ikke er legemidler. Det vil imidlertid ikke skje. Dermed er det i all hovedsak legemidler som vil bli problematisert og følgelig nedprioritert. En ytterligere «nedprioritering» av de best dokumenterte intervensjonene samt å fokusere på kun 6,4 % av de offentlige helseutgifter, til fordel for metoder og intervensjoner som ikke kan levere ønsket dokumentasjon, gir noen underlige insitamenter og sannsynligvis noen veldig uheldige prioriteringer. Norheimutvalgets og den nedsatte arbeidsgruppens mandat og hensikten med Prioriteringsmeldingen bør være å se på kriterier og virkemidler for hele helsetjenesten som helhet. LMI mener derfor at ytterligere presiseringer og operasjonalisering av alvorlighet ikke bør innføres før alle intervensjoner i helsetjenesten kan vurderes og således prioriteres systematisk opp mot hverandre. En ytterligere utfordring med den foreliggende rapporten er at den ikke konsekvensutreder forslaget. Dette burde vært gjort, enten som en del av oppdraget til Magnussen, eller av Helseog omsorgsdepartementet i forbindelse med høringen. LMI foreslår derfor at før man beslutter innføring av et slikt verktøy, konsekvensutreder prioriteringer i 2014 og 2015 innenfor rammen av den foreslåtte beslutningsmatrisen. Dette må utføres på alle områder, legemidler, medisinsk teknisk utstyr, prosedyrer og kirurgi. Først da vil man få data på hvordan dette slår ut. Utfallet av en slik konsekvensutredning vil kunne være 1) ingen endring i prioriteringene, da vil dette være et unødvendig ledd 2) det vil kunne medføre endringer, ønskede eller uønskede? Hovedpoenget er at dette vet vi ikke før en slik utredning foreligger. Således mangler vesentlig informasjon for de videre politiske prosessene med Prioriteringsmeldingen. En konsekvensutredning vil gi et bedre kunnskapsgrunnlag til å vurdere om fravær av operasjonelt alvorlighetskriterium til bruk på legemiddelområdet er hovedutfordringen i den norske prioriteringsdebatten. LMI stiller seg spørrende til relevans og vekten på bruken av et forskningsarbeid utført i England av Claxton i norsk prioriteringsdebatt, særlig i lys av at denne forskningen ikke har blitt implementert anvendt videre som kunnskapsgrunnlag for prioriteringer i britisk helsetjeneste. Denne beregningen av en alternativkostnad som en nedre grense for betalingsvillighet i Norge virker svært tilfeldig og lite kunnskapsbasert. Målsettingene med norsk helsetjeneste og prioriteringer er ikke utelukkende å maksimere «helsenytte». Det å utelukkende benytte seg av en beslutningsmatrise med utgangspunkt i Claxtons alternative kostnadsmetodikk, vil dermed kunne føre til prioriteringer vesentlig i strid med norske politiske målsetninger på helseområdet.

4 Grenser for betalingsvillighet Helsevesenet og samfunnet har flere preferanser enn kostnad per QALY ved kjøp av helse. Det er bestemt at alvorlighet og effekt skal vektlegges. Kanskje andre kriterier også har betydning for betalingsvilligheten, selv om dette ikke er foreslått formalisert. Så lenge samfunnet ikke er indifferent til hvilke pasienter som vinner helse, vil det være dårlig samfunnsøkonomi å påberope spesifikke grenser bare med utgangspunkt i alvorlighet og kost per QALY. Hva med størrelsen på effekt, sjeldenhet, alder, produksjonsgevinster, forebygging, smittevern, flyktningsproblematikk, migrasjon, innovasjon, antibiotika resistens etc. LMI mener at bruk av den foreslåtte beslutningsmatrise ikke må bli så eksplisitt at den utelukker vektlegging av alle disse andre kriteriene. LMI mener derfor at det lett vil kunne bli en byråkratisk teknisk øvelse å plassere en intervensjon i matrisen og vil således være et dårlig beslutningsverktøy for å fatte gode prioriteringer. Ved innføring av ny behandling i helsetjenesten vil det være et sammensatt spørsmål som må besvares. Det er først og fremst når en ny og bedre behandling krever mer ressurser enn de etablerte behandlingene at prioriteringsvurderingen kan bli utfordrende. Hvor mye skal eller bør samfunnet være villig til å betale på dette sykdomsområdet for å vinne helse på dette sykdomsområdet for denne populasjonen? LMI mener at forskningsarbeidet utført i England av Claxton er teoretisk interessant for en beslutningstaker, men gir alene ikke svar på hva som bør prioriteres. Studien tar utgangspunkt i et gitt budsjett og over en kort periode (2 år) som er fast og ikke vil øke. Med andre ord er man dermed ikke villig til å investere mer i helse. Vi vet ikke om ressursbruken i norsk helsetjeneste reflekterer dette, og vi vet heller ikke den egentlig betalingsvilligheten og allokeringen intern i den norske helsetjenesten sammenlignet med dette. Det er i tillegg vesentlige metodologiske utfordringer ved å beregne alternativkostnaden i seg selv. Dette reflekteres kanskje også ved at denne forskningen foreløpig ikke er implementert i britiske prioriteringsprosesser. Gitt at det er vesentlig usikkerhet forbundet med å «oversette» dette tallet til norske forhold mener LMI at utgangsverdien på kroner per vunnet «QALY» er dårlig fundert. Tall for Norge bør spesifikt beregnes her og ikke oversettes fra andre land. LMI stiller seg tilsvarende undrende til hvorfor den maksimale grensen for betalingsvillighet er 3 ganger «grunnbeløpet» - hvor kommer dette tallet, eller begrunnelsen fra? Det avviker dessuten vesentlig fra finansdepartementets retningslinjer. Finansdepartementets veileder for samfunnsøkonomiske analyser. Finansdepartementet utgav rundskriv R-109/14 som bl.a. omtaler verdien av liv og helse 3. Hver sektor kan i tillegg utarbeide egne sektorveiledninger med egne veiledninger. Finansdepartementet oppjusterte dette til

5 millioner 2012-kroner, og deretter endret Helsedirektoratet verdien av et kvalitetsjustert leveår (QALY) til 1,12 millioner kroner. Helsedirektoratet har som egen sektor anslått et verdien av et kvalitetsjustert leveår til 1,12 millioner kroner, og har vist i et notat til Vegdirektoratet hvordan dette kan brukes for å anslå positive helseeffekter av gang- og sykkeltiltak. LMI mener at det bør være konsistens på tvers av sektorer, i tråd med finansdepartementets veileder. Individuell refusjon - et sikkerhetsnett for den enkelte pasienten Ordningen med individuell refusjon er ment å være tiltenkt de små pasientpopulasjonene. Gjennom individuell refusjon får enkeltpasienter refundert sine utgifter i de tilfeller de har behov for legemidler som ikke har forhåndsgodkjent refusjon. Årsaken til dette behovet kan være flere og ulike fra pasient til pasient. LMI mener at den individuelle refusjonsordningen ikke bør være et bærende element i refusjonspolitikken. Utstrakt bruk av ordningen vil kunne føre til ulik tilgang til viktige legemidler for norske pasienter avhengig av bosted, kunnskap om reglene og egne ressurser. LMI mener at mer hensiktsmessig bruk for disse legemidlene kan sikres ved å benytte forhåndsgodkjent refusjon på 2 med presise vilkår og kriterier i større grad, samt at rekkefølgen i behandlingsalternativer presiseres som 1. linje, 2. linje etc. Det er stor usikkerhet ved kostnadseffektivitetsvurderinger på små pasientpopulasjoner og ytterligere usikkerhet ved å operasjonalisere alvorlighet for små pasientpopulasjoner Å gjøre kostnadseffektivitetsvurderinger av preparater ment for små populasjoner er beheftet med vesentlig usikkerhet. Helseøkonomiske vurderinger på populasjonsnivå lar seg ikke uten videre overføre til individnivå. Det kan være at pasienten lider av en sjelden sykdom eller at pasienten ikke responderer på standardbehandling og derfor bør få mulighet til å prøve behandling som ikke er forhåndsgodkjent. Disse effektene og behovene er utfordrende å inkludere i kostandseffektivitetsvurderinger på en robust måte, og LMI mener at det vil være ekstremt utfordrende å kunne levere et dokumentasjonsgrunnlag til å ytterligere detalj vurdere operasjonalisering av alvorlighet og beregne disse på små pasientgrupper. Rapportens forslag om å endre disse kriteriene er underkommunisert i høringen og ikke konsekvensutredet med noen eksempler for legemidler som i dag mottar individuell refusjon eller for legemidler til pasienter som lider av en sjelden sykdom. Slike vurderinger kan potensielt ta lang tid å gjennomføre og vil være svært ressurskrevende både for Statens legemiddelverk og produsent, og fører til forsinket tilgang til pasienter. LMI mener derfor at forslag til endringene i 3 vil frata pasientene en rett til individuell behandling og bør fjernes. Behandlinger som refunderes på individuell refusjon er ofte kostbare og brukes mot alvorlige sykdommer. En generell utsettelse av alle individuelle refusjonssøknader inntil en vurdering foreligger, vil derfor frata pasienter en rettighet de har i dag uten at dette er begrunnet ut i fra legemidlets egenskaper, pris eller pasientens behov. En slik praksis vil være å forskuttere en 4

6 negativ vurdering og kan få store negative konsekvenser for pasienter som venter på potensiell livsviktig behandling. Dersom det innføres krav om helseøkonomiske analyser for individuell refusjon kan dessuten hele ordningen i realiteten forsvinne. LMI har vanskelig for å se insitamentet for en leverandør i å utarbeide helseøkonomiske analyser kombinert med de begrensninger som ligger i ordningen individuell refusjon, når de i stedet kunne søkt om forhåndsgodkjent refusjon med samme dokumentasjonsgrunnlag. Med vennlig hilsen Legemiddelindustrien (LMI) Karita Bekkemellem Adm. direktør