Hvordan gjøre forskning på barn egne erfaringer Ansgar Berg

Transkript

1 Hvordan gjøre forskning på barn egne erfaringer Ansgar Berg Professor / Barnelege Klinisk forskningspost - Barn Haukeland Universitetssykehus Helse Bergen HF Muligheter og utfordringer rundt kliniske studier på barn GCP forum 11 november 2010

2 Nødvendigheten av å inkludere barn i kliniske studier Vi ønsker alle at barn skal få ta del i nye medisinske fremskritt (som er et resultat av medisinsk forskning).

3 Nødvendigheten av beskyttelse for barn som deltar i kliniske studier Samtidig ønsker vi ikke at barn utsettes for risiko ved deltagelse i kliniske studier (selv om deres deltagelse vil være helt nødvendig for å bedre helsetjenesten for barn i fremtiden).

4 Tilgjenglighet versus beskyttelse Utfordringen vil være hvordan vi best mulig kan balansere disse potensielt ulike målsetningene.

5 Barns krav til beskyttelse for høy? For høy barriære ( Det er uetisk å forske på barn ) for å inkludere barn i kliniske studier har vist seg å ha alvorlige helsemessige implikasjoner for barn som gruppe: Medisinsk behandling er ofte basert på ekstrapolering av data fra voksne. Som ofte viser seg å være galt pga ulik farmakokinetikk. Vitenskapelig dokumentert behandling er mindre tilgjengelig hos barn Hver legemiddelbehandling til et barn (særlig de mest syke) blir et udokumentert eksperiment Forsinket tilgang til ny og moderne behandling = økt morbiditet og mortalitet!

6 Nye holdninger til å la barn delta i kliniske studier Målsettingen i dag er å stimulere til pediatrisk forskning og reflekterer derfor en endring av fokus fra ensidig beskyttelse av barn i forskningen til økt tilgjengelighet. o Forandring fra å beskytte barn mot klinisk forskning til å beskytte barn gjennom kliniske studier o Det er uetisk å ikke forske på barn

7 Utprøvninger i en travel hverdag - mange utfordringer - Personell Fagkunnskap og kompetanse (GCP krav) Studiesykepleiere Tid til prosjekt Infrastruktur Utstyr og lokaliteter Produksjonskrav Produksjons alltid foran forskning? Pasient - Forsøksperson Mye venting for foreldre og barn Forsøkspersonens vel og ve må ivaretas

8 Strategi for å bedre den kliniske forskningsaktiviteten i en institusjonen Institusjon Helsepersonell Sammen må en bidra til å skape et miljø der som ivaretar både høykvalitets klinisk forskning og effektiv klinisk produktivitet FELLES FORSTÅELSE SPILLEREGLENE! 8

9 Institusjonens ansvar Må følge de nasjonale lover om at forskning og fagutvikling er en av hovedoppgavene til sykehusene (ikke ensidig fokus på pasientbehandling) Forskningsprosjekter skal forankres hos klinikkdirektør som har ansvar for å tilrettelegge for forskning i form av Nødvendig infrastruktur Tilrettelegge arbeidsforholdene for helsepersonell som deltar i kliniske utprøvninger 9

10 Helsepersonell - ansvar Være kjent med de strategiske mål i virksomheten Helsehjelp gjennom klinisk forskning God forskningspraksis Interne retningslinjer for forskning GCP / ICH Ha en felles forståelse av spillereglene GCP krav Tidsbruk 10

11 Apotek Studiesykepleier Co-utprøver Og det gjelder ALLE! Monitor Klinikk direktør Forskningsadm. Laboratoriet Utprøver Pasient

12 Klinisk forskningspost BARN Tilrettelegge klinisk forskning hos barn Tidlig fase med hovedfokus på legemidler Lokale forskermiljøer (UiB og Helse-Bergen HF) Eksterne oppdragsgivere Lokalitet Barneklinikken sengeavdeling (åpnet 23 mars 2007) Barneklinikkens poliklinikk Sikrer tilgang til pasientene og utprøverne! Kjernestab Forskningslege (50% stilling) Forskningssykepleiere (2 stilling/3 personer) Forskningssykepleiere i prosjekt (fortiden 1 stilling/2 personer

13 Klinisk forskningspost barn Er en enhet som skal Gjøre forskning på barns premisser Sikre at forskning utføres i et miljø med fokus på høy kvalitet og sikkerhet Øke forskernes faglige standard og etiske bevistthet for å sikre god pediatrisk forskning

14 Hva bidrar med? Formidler mellom oppdragsgiver og forskningsmiljø/sykehusmiljø Hva kan vi gjøre og hva kan vi IKKE (raskt tilbakemelding) Skaffe kvalifiserte studiesykepleiere Tilby moderne kliniske forskningsrom med seng Avlaste lege/forsker med administrative og oppgaver Mer tid til klinikk / fag (kan opprettholde produksjonen!)

15 Klinisk forskningspost barn - noen suksesskriterier Dedikert enhet Samlet fagkunnskap innen alle faser av kliniske utprøvninger Egne lokaliteter for kliniske utprøvninger Industrien forholder seg til en kontaktperson / enhet Velkvalifiserte studiesykepleiere Fagkunnskap (kliniske utprøvninger pediatri) Forskningsmetoder / prosedyrer Tilrettelegger visitter i forhold til barnets utvikling / behov Godt samarbeidsmiljø Legene (motivert utprøver med problemorienterte holdning) Pasientene (lokalisert i nærhet til sine behandlere gir trygghet) Støttefunksjoner (kliniske sengeposter, laboratorium, røntgenavdeling, apotek osv)

16 Studiesykepleier forbereder alle studiene Hvor mye tid vil det ta. Hvilke ressurser trenger vi. Hvordan tilrettelegge slik at pasientene ønsker å delta.

17 Tilrettelegging Fleksibel timebok Sørger for god arbeidsflyt i prosjektet Avtaler med laboratoriet slik at studiedeltageren ikke må vente. Avtaler med apotek, kan evt medisin sendes hjem til pasienten. Tilby påminnelse om time pr epost/sms Sette av god tid til informasjon til barn og foreldre Ikke glemme informasjon til Helsestasjon / Fastlege

18 Gjennomføring av studien Barnet og foreldre skal ikke måtte sitte og vente I størst mulig grad unngå å legge visitter til skoletid / trening / aktiviteter som er viktige. Ha tid til å bli kjent med barnet slik at det kan spille på lag med oss. Ha tilgjengelig leker og spill (PS3 en vinner!) Foreldre må få god opplæring i medisinbruk og dagbokføring Planlegge fremtidige visitter

19 Hva skjer ved visittene? Ved inklusjon ofte vurdering av pubertetsutvikling / kjønnsmodning Kvinnlig lege undersøker kvinner Mannlig lege undersøker gutter Studiesykelpeier undersøker vitale tegn: BT, Puls, Høyde, Vekt, blodprøver og urinprøver

20 Hvorfor deltar barn (og foreldre) i studier? Bedre oppfølgning av egen sykdom Lære og ta ansvar for egen helse Lære å ta medisiner riktig Bedre behandling? Tilgang til nye medisiner som ikke er tilgjengelig ellers Inclusion benefit in clinical trails (Schmidt, J Pediatr 1999) Hjelpe andre barn, gi noe igjen for den behandling de selv har fått. Bedre innsikt i egen sykdom Spennende Reise på egen hånd

21 Hvorfor ikke deltar barn (og foreldre)? Vet ikke hva kliniske studier innebærer Info.skriv tilgjengelig på sengepostene Tar tid for barn og foreldre Fleksible med time avtaler (alltid 2 utprøvere) Raske visitter uten forsinkelser (Lab, apotek, budlevering av medisiner) SMS / E-post påminnelser (DIPS) Potensiell risiko Engstelse for bivirkninger særlig hos de minste Engstelse for blodprøvetakning Gå inn i sykdomsrollen

22 Barnestudier i Norge veien videre? 22

23 Antallet pasienter er få! 20% av EU-populasjonen (100 mill er < 18 år) dvs en svært heterogen gruppe (mange subgrupper) preterm's neonates infants children adolescents < 36 th gest. wk 0-27 d 1 23 mo 2 11 yr yr VI MÅ SAMLE OSS!!

24 Nordisk nettverk for kliniske studier til barn European network of paediatric research (EnprEMA). Kompetansenettverket for legemidler til barn til barn (leder Helse Bergen) har fått i oppdrag fra Helsedirektoratet å utarbeide et starategidokument for kliniske studier innen området legemidler til barn (27 oktober 2010) EnprEMA setter kriterier for opptak! Arbeidsgruppe med representanter fra alle Helseforetak skal konstitueres 2010 Frist for innstilling 1 juni

25 Tabloid konklusjon Det er uetisk ikke å la barn delta i kliniske studier Men, det er nødvendig med et robust system som sikrer barn fullgod beskyttelse ved deltagelse Og, at studiene skal legges opp på barns premisser Gode kliniske studier er den eneste veien mot bedre helse for barn Viktigheten av å delta i kliniske studier må formidles til foreldre, helsepersonell, industri, helseforetak, primærhelsetjenesten og regulatoriske myndigheter.

26 Takk for oppmerksomheten 26