Forslag om nasjonal metodevurdering

Transkript

1 Frslag m nasjnal metdevurdering Viktig infrmasjn se på dette først! Innsendte frslag til nasjnale metdevurderinger vil bli publisert i sin helhet. Dersm frslagsstiller mener det er nødvendig infrmasjn fr utfylling av skjemaet sm ikke kan ffentliggjøres ta kntakt med sekretariatet før innsending. Frslagsstiller er klar ver at skjemaet vil bli publisert i sin helhet (kryss av): Frslagsstiller har fylt ut punkt 17 nedenfr «Interesser g eventuelle interesseknflikter» (kryss av): Dette skjema brukes fr å sende inn frslag m metdevurdering på nasjnalt nivå i Nye metder. Skjema gjelder ikke frslag m frskningsprsjekter. En metdevurdering er en type kunnskapsppsummering, g fr at en slik skal kunne utføres behøves dkumentasjn eksempelvis fra gjennmførte kliniske studier. Manglende dkumentasjnsgrunnlag kan være en av årsakene til at Bestillerfrum RHF ikke gir ppdrag m en metdevurdering. Kntaktinfrmasjn: Navn på frslagsstiller (rganisasjn/institusjn/fretak/prdusent): Celgene AS Balder Alle Gardermen Navn på kntaktpersn: Carl Richard Frstad Telefnnummer: E-pstadresse: cfrstad@celgene.cm Dat g sted: Osl, 19. april 2017

2 1. Frslagstillers tittel på frslaget:* *Denne kan endres under den videre behandlingen i systemet Oppdatering av metdevurderingen fr apremilast ved psriasis g psriasisartritt

3 3. Krt beskrivelse av dagens tilbud (Hvilken metde(r) brukes nå? Status fr metden (gir kurativ behandling, frlenget levetid etc.) Vil metden sm freslås vurdert erstatte eller kmme i tillegg til dagens tilbud?) Pasienter sm har feilet eller sm er kntraindisert fr bilgisk behandling har ingen tilfredstillende alternativ behandling i dag, g mttar i all hvedsak støttebehandling/ «best supprtive care». Støttebehandling består av legeknsultasjner, ppfølging på sykehus g lysterapi (NBUVB) fr PsO pasienter, g frskjellige legemidler, behandling g ppfølging av revmatlg, rehabilitering g fysiterapi fr PsA pasienter. Registerdata fr psriasis g psriasisartritt pasienter i Sverige indikerer at det er et udekket medisinsk behv fr psriasis artritt ppulasjnen, g at hs denne pasientppulasjnen ser man en meget lav livskvalitet. Apremilast søkes brukt hs pasienter sm har feilet eller sm er kntraindisert fr bilgisk behandling. (Eksempel på kntraindikasjn kan være : aktiv tuberkulse, kraftig infeksjn, pprtunistiske infeksjner, mderat til alvrlig hjertesvikt (NYHA klasse III/IV)). Eller der hvr ingen andre behandlingsalternativer er egnet, sm f.eks ved maligniteter. Apremilast vil være ett behandlingsalternativ fr denne pasientgruppen, sm i dagens situasjn ikke har andre behandlingsalternativ enn støttebehandling. 4. Hva gjelder frslaget? Ja Nei En helt ny metde? Et nytt bruksmråde, eller en ny indikasjn fr en etablert metde? En sammenligning mellm flere metder? Er metden tatt i bruk? Hvis ja metde tatt i bruk i klinisk praksis? Hvis ja metde tatt i bruk innen frskning/utprøving? "Klikk her g beskriv. Inkluder gså utfyllende pplysninger m eventuell bruk av metden" 5. Hva mfatter metden (flere kryss mulig)? Legemiddel Medisinsk utstyr/teknlgi Prsedyre Screening Høyspesialiserte tjenester/nasjnale tilbud Organisatrisk ppsett av helsetjenesten Annet (beskriv) "Klikk her g beskriv. Inkluder eventuelt hvem sm er ansvarlig fr utvikling av metden"

4 6. Metdens bruksmråde: Frebygging Utredning g diagnstikk Behandling Rehabilitering Spesialisthelsetjenesten Primærhelsetjenesten Behandling med apremilast skal innledes av spesialister i spesialisthelsetjenesten med erfaring innen diagnstisering g behandling av psriasis eller psriasisartritt. 7. Invlverer metden bruk av stråling (iniserende/ikke-iniserende)? (Krt beskrivelse av type strålekilde, utstyr g stråleekspnering.) "Klikk her g beskriv" 8. Hvilke fagmråde(r) gjelder metden, g hvilke pasienter berøres? (Får metden evt. gså knsekvenser fr andre grupper (sm persnell, pårørende?) Metden gjelder fagmrådene dermatlgi g revmatlgi. Apremilast søkes brukt hs pasienter med Ps g PsA sm har feilet eller sm er kntraindisert fr bilgisk behandling. (Eksempel på kntraindikasjn kan være : aktiv tuberkulse, kraftig infeksjn, pprtunistiske infeksjner, mderat til alvrlig hjertesvikt (NYHA klasse III/IV)). Eller der hvr ingen andre behandlingsalternativer er egnet, sm f.eks ved maligniteter. 9. Hvilke aspekter er relevante fr vurderingen? (flere kryss mulig) Klinisk effekt Sikkerhet/bivirkninger Kstnader/ressursbruk Kstnadseffektivitet Organisatriske knsekvenser Etiske Juridiske

5 10. Freslå hva sm bør være hvedprblemstilling(er) fr metdevurderingen, samt eventuelle underprblemstillinger (i samsvar med pkt. 8): Metdevurderingen fr apremilast bør ppdaterers med nye registerdata (real wrld data) fra Sverige g Tyskland samt nye ppdaterte data fr støttebehandling. De nye dataene gir verdifull innsikt i det udekkede medisinske behvet fr den aktuelle pasientppulasjnen, samt alvrlighetsgraden fr sykdmmen fr den pasientppulasjnen det søkes gdkjenningen fr (se pkt. 8) 11. Gi en krt begrunnelse fr hvrfr det er viktig at metdevurderingen sm freslås bør gjennmføres: Etter Legemiddelverkets metdevurdering g påfølgende avslag i Beslutningsfrm har det tilkmmet nye g viktige data fr apremilast sm vil kunne gjøre analysene mindre usikre g ptensiellt endre kstnadseffektiviteten av behandlingen. Vi har fått nye 4-års langtids effekt- g sikkerhetsdata samt nye registerdata (real wrld evidence) fr apremilastpasienter i både Sverige g Tyskland. Kliniske eksperter i Nrge har utrykt et sterkt ønske m å ha apremilast tilgjenngelig fr pasienter sm av ulike årsaker ikke kan behandles med bilgiske legemidler, men sm kan ha gd nytte av apremilast. Registerdata fra Sverige g Tyskland viser at apremilast kan dekke et viktig medisinsk behv fr de pasientene med sterkt nedsatt livskvalitet med få eller ingen andre behandlingsvalg. 12. Kmmenter metden sm frslås vurdert mht. følgende punkter: Alvrlighetsgraden på tilstanden metden er ment fr Registerdata fra Sverige g Tyskland indikerer at alvrlighetsgraden fr pasienter sm ikke respndere på DMARDs g av ulike årsaker ikke kan behandles med bilgiske legemidler er høyere enn beregnet i frrige metdevurdering av Legemiddleverket, samt at disse pasientene har langt lavere livskvalietet målt etter EQ-5D enn først antatt.

6 Frventet effekt Nye data fra de svenske g tyske register er knfedensielle g vil bli versendt SLV ved metdevurdering. Psriasis Ca 30% av pasientene respnderer på behandling ved uke 16, med økende respnsrate ver tid målt ved PASI 75 respns. Pasienter sm respndere til behandling har kntinuerlig effekt ver tid (52 uker) Apremilast har gd effekt på vanskelige manifestasjner sm negler g hdebunnpsriasis. Klinisk meningsfull frbedring innen livskvalitet (QL) kan sees i frhld til placeb Psriasis artritt Rundt 40% av pasienter respnderer på behandling ved uke 16, med økende respnsrate ver tid, målt sm ACR 20 respns. Pasienter sm respnderer på behandling, har kntinuerlig effekt ver tid, g 65% av pasientene når en ACR20 respns ved uke 156. Apremilast har gd effekt på manifestasjner sm er vanskelige å behandle, fr eksempel entesitt g daktylitt. Klinisk meningsfull frbedring kan sees sammenlignet med placeb når det gjelder fysisk funksjn g livskvalitet (QL) Sikkerhet (beskriv krt pplysninger m kjente risikfrhld, sikkerhetsaspekter g bivirkninger) De vanligste rapprterte bivirkningene rapprtert er karakterisert sm milde/mderate gastrintestinale (GI) hendelser, hvedsaklig kvalme, diaré, sm ppstår vanligvis i de t første behandlingsukene g pphørte nrmalt innen 4 uker. Ingen frskjell fra placeb når det gjelder alvrlige bivirkninger sm kardivaskulære hendelser, alvrlige infeksjner g maligniteter. Ingen kntraindikasjner med standard k-medisinering sm NSAID eller mettreksat. Prduktet er kntraindisert ved verfølsmhet verfr virkestffet eller verfr nen av hjelpestffene, samt ved graviditet. Ingen relevante bivirkningssignaler fr pprtunistiske infeksjner, cancer, demyeliniserende eller lupuslignende syndrmer har blitt sett til dags dat. Registerdata fra det svenske SRQ registeret, pluss data fra det tyske PSOBest registeret er knfidensielle data g vil bli sendt med vår ppdaterte rapprt fr metdevurdering hs SLV.

7 Ttalt antall pasienter i Nrge metden er aktuell fr Kliniske eksperter i Nrge har estimert at det vil være mlag 50 PsO g 50 PsA pasienter sm vil være aktuelle fr behandling med apremilast i Nrge per år. Knsekvenser fr ressursbruk i helsetjenesten Preliminære kstnads-effektivitets analyser viser at behandling med apremilast fr den definerte pasientppulasjnen er meget kstnadseffektiv fr både PsO g PsA Behv fr revisjn av eksisterende nasjnale faglige retningslinjer, evt. utarbeidelse av nye "Klikk her g skriv"

8 13. Oppgi referanser til dkumentasjn m metdens effekt g sikkerhet (eks. tidligere metdevurderinger). (Inntil 10 sentrale referanser ppgis. Ikke send vedlegg på dette trinnet i prsessen.) Gladman D et al Apremilast, an ral phsphdiesterase 4 inhibitr, is assciated with lng-term (52-week) imprvements in enthesitis and dactylitis in patients with psriatic arthritis: pled results frm three phase 3 randmised, cntrlled trials. Pster presented at ACR/ARHP Annual Meeting, Octber 26-30, 2013, San Dieg, CA (abstract #816) Gttlieb AB et al Efficacy, Tlerability, and Pharmacdynamics f Apremilast in Recalcitrant Plaque Psriasis: A Phase II Open-Label Study. J Drugs Dermatl. 2013;12(8): Kavanaugh A et al 2014a. Treatment f psriatic arthritis in a phase 3 randmised, placebcntrlled trial with apremilast, an ral phsphdiesterase 4 inhibitr. Ann Rheum Dis, 2014, 0:1-7. Kavanaugh A et al 2014b. Apremilast, an ral phsphdiesterase 4 inhibitr, is assciated with lng-term (104-week) imprvements in patients with psriatic arthritis: Results frm a phase 3, randmised, cntrlled trial. Pster presented at ACR/ARHP Annual Meeting, Nvember 15-19, 2014, Bstn, MA (abstract#1590) Kavanaugh A, et al. Presented at: the EULAR Annual Meeting Pster FRI0447 Mease PJ et al 2013a. Labratry abnrmalities in patients with psriatic arthritis receiving apremilast, an ral phsphdiesterase 4 inhibitr: pled safety analysis f three phase 3, randmised, cntrlled trials. Pster presented at ACR/ARHP Annual Meeting, Octber 26-30, 2013, San Dieg, CA (abstract #348) Mease PJ et al 2013b. Lng-Term Safety and Tlerability Of Apremilast, An Oral Phsphdiesterase 4 Inhibitr, In Patients With Psriatic Arthritis: Pled Safety Analysis Of Three Phase 3, Randmised, Cntrlled Trials. Pster presented at ACR/ARHP Annual Meeting, Octber 26-30, 2013, San Dieg, CA (ral abstract presentatin#310). Papp K et al Efficacy f apremilast in the treatment f mderate t severe psriasis: a randmised cntrlled trial; Lancet 2012; 380: Papp K et al 2014a. Apremilast, an ral phsphdiesterase 4 inhibitr, in patients with mderate t severe psriasis: Results frm the randmised treatment withdrawal phase f a phase 3, randmised, cntrlled trial (ESTEEM 1) Pster presented at the 72th Annual meeting f the American Academy f Dermatlgy, March Denver, CO (8359) Paul C et al Apremilast, an ral phsphdiesterase 4 inhibitr, in patients with mderate t severe psriasis: 16-week results f a phase 3, randmised, cntrlled trial (ESTEEM 2). Pster presented at the 72th Annual meeting f the American Academy f Dermatlgy, March Denver, CO (8412) Reich K et al 2014a. Lng-term Safety and Tlerability f Apremilast in Patients With Psriasis: Pled Safety Analysis f Tw Phase 3, Randmised, Cntrlled Trials (ESTEEM 1 and 2). Presented at the 23rd Cngress f the Eurpean Academy f Dermatlgy and Venerlgy: Octber ; Amsterdam, the Netherlands Schafer PH et al Apremilast, a camp phsphdiesterase-4 inhibitr, demnstrates anti-inflammatry activity in vitr and in a mdel f psrias. British Jurnal f Pharmaclgy (2010), 159, Schafer PH et al Apremilast is a selective PDE4 inhibitr with regulatry effects n innate immunity. Cellular Signalling 26 (2014)

9 14. Oppgi navn på prdusenter/leverandører vedrørende metden (dersm aktuelt/tilgjengelig): Celgene AS Balder Alle Gardermen 15. Status fr markedsføringstillatelse (MT) eller CE-merking: (Når frventes MT- eller CE-merking? Eventuelt pplysning m planlagt tidspunkt fr markedsføring). MT dat: MT nummer: EU/1/14/981/ Fritekstrubrikk (Supplerende relevant infrmasjn, inntil 300 rd.) "Klikk her g skriv" 17. Interesser g eventuelle interesseknflikter Beskriv frslagstillers relasjner eller aktiviteter sm kan påvirke, påvirkes av eller ppfattes av andre å ha betydning fr den videre håndteringen av metden sm freslås metdevurdert. (Eksempler: Frslagsstiller har øknmiske interesser i saken. Frslagsstiller har eller har hatt ppdrag i tilslutning til eller andre bindinger knyttet til metden eller aktører sm har interesser i metden.) Ansatt i legemiddelprdusenten Celgene AS