Tale En Sjelden Dag 28. februar 2013: Grenseløse tjenester sjeldenhet og prioritering Innledning: Først takk for anledningen til å komme hit og snakke om et felt som har vært nært og kjært for oss i Helsedirektoratet siden vår etablering i 2002. Det oppleves som riktig at det nå er FFO som står som arrangør, siden dette er en dag som er opprinnelig etablert av den europeiske brukerorganisasjonen EURORDIS. Vi i Helsedirektoratet er glade for å kunne være støttespillere i dette arbeidet. 1
Det føles fint og riktig å ha regelmessig fokus på sjeldenfeltet. En sjelden dag er godt etablert i Europa, og også i andre land og verdensdeler. Den brer om seg og vokser fra år til år, og det er naturlig at også Norge gjør noe ut av denne dagen. Dette feltet er ikke bortskjemte av oppmerksomhet. Det kan mistenkes at det er en innebygget egenskap i selve ordet sjeldenhet som gjør at det er lett å nedprioritere dette. Det er en tendens som må motarbeides. Vi trenger en bevissthet og helt spesiell oppmerksomhet mot dette for å unngå at tjenester til de mange menneskene med sjeldne diagnoser nedprioriteres fordi hver enkelt tilstand er så sjelden. 2
Hva er en sjelden tilstand? Vi har i flere år nå sagt at det finnes rundt 30000 personer i Norge med en sjelden tilstand. Dette er ikke et nøye utredet tall, men en kvalifisert gjetning. Og det er ut fra vår definisjon av en sjelden tilstand, som f.eks er ulik den europeiske definisjonen. Vi har i Norge har definert en sjelden tilstand som under 500 kjente tilfeller i landet, eller 1/10.000 kjente tilfeller i landet. Definisjonen i seg selv er ikke bare enkel. Det finnes mange som har en sjelden tilstand som ikke er diagnostisert. Antallet personer med sjeldne tilstander vil også påvirkes av andre kriterier som eventuelt legges til grunn. Er sjeldenhet et rent mål på forekomst, eller skal vi legge inn andre moment som medfødthet eller genetikk? Skal vi bruke kvalitative krav i definisjonen, som at tilstanden skal være lite kjent? En mangler kompetanse om mange sjeldne tilstander, og 3
kunnskapen kan være begrenset og kanskje fraværende i Norge. Og skal vi legge til grunn kjente tilfeller av en tilstand, eller skal vi bruke internasjonale oversikter over forekomsten av tilstandene? Alt dette setter viktige rammer rundt feltet, og vi må være åpne for å tenke nytt om dette. En av begrensningene våre er at vi ikke har en samlet oversikt eller et register som kan gi oss en god og eksakt oversikt over omfang og forekomst. Dette er det mulig å gjøre noe med, og arbeidet med databaser og registre vil bli sentralt fremover. Der er tusenvis av sjeldne tilstander, og vi kjenner ikke det eksakte antallet i Norge. På verdensbasis opererer en med 6-8000 sjeldne tilstander, og ca 5 nye sjeldne tilstander beskrives hver uke i medisinsk litteratur. De fleste sjeldne tilstander har en genetisk årsak (rundt 80%), men i de fleste tilfellene er selve sykdomsmekanismen og den eksakte 4
genetiske årsaken ukjent. Dette vil nok bli gradvis bedre ettersom teknikk og tester utvikles. Hva vet vi om tjenestetilbudet? (Hvordan møtes familien? Hvordan fungerer det?) Sjeldne tilstander er ofte alvorlige, kroniske og kanskje livstruende. De er sammensatte og kan påvirke mange organer og funksjoner, og trenger tverrfaglig innsats og helhetsforståelse. I møte med personer med en sjelden tilstand stilles en overfor en rekke viktige spørsmål: Opplever de støtte og forståelse fra helsepersonell? Har vi god nok oversikt og kompetanse i tjenestene til å kunne gi det beste og tilrettelagte tilbudet? Er systemet og fagpersonene gode nok til å kunne yte de individuelt tilpassede tjenestene en f.eks kan oppnå gjennom gode, dynamiske 5
individuelle planer? Får folk de planene de rettmessig skal og bør ha? Har vi en god nok kultur til samarbeid og samhandling, for å kunne gi brukere de sømløse tjenestene de har behov for? Svaret på disse spørsmålene vil nok ofte være ja, men kanskje vel så ofte nei. Dette vil variere fra tilstand til tilstand, fra person til person, mellom ulike kommuner og sykehus, og fra situasjon til situasjon. Målet må være å øke antallet ja-svar på disse spørsmålene. Prioritering er også å tenke stort om disse temaene. Vi må prioritere politisk og praktisk de ordningene som gir best forutsetninger for gode tjenester, til sjeldne og mindre sjeldne. Det er spesielle utfordringer knyttet til sjeldenhet, og de må vi erkjenne og anerkjenne. I en rapport fra SINTEF (2008) 1 beskrives 1 http://www.sintef.no/teknologi-og-samfunn/global-helse/velferd-og-levekar/sjeldnefunksjonshemninger-i-norge/ 6
hvordan pasienter med sjeldne diagnoser blir møtt i helsevesenet. Det sies blant annet at "Nordmenn med sjeldne diagnoser kjenner seg alene med problemene sine" og at De faller ofte utenfor fagfolks kunnskapsunivers, og har derfor vansker med å nå fram. Dette må vi ta inn over oss og forbedre. Vi trenger flere studier som gir kunnskap om disse gruppenes behov, også for å kunne gjøre gode prioriteringer. Vi har gjennomgående kompetente og dyktige fagmiljø i Norge, både i spesialist- og primærhelsetjenesten. Men når det gjelder tilbudet til personer med sjeldne tilstander kommer vi ofte til kort. Bare å erkjenne dette er viktig for hvordan vi tenker og prioriterer fremover. Det finnes for eksempel ikke en effektiv behandling for de fleste sjeldne tilstander. Men det kan og skal gis et tilbud til alle, om det så er lærings- og mestringstilbud, habilitering og rehabilitering, lindrende behandling eller Merknad [SAA1]: Hvis det er ønske om å konkretisere/ eksemplifisere: Se godt eksempel på http://nhi.no/forside/a-levemed-en-sjelden-sykdom-39492.html 7
annet. Og vi blir gradvis bedre på å tilpasse tilbudet til individuelle ønsker og behov. I tillegg skal en ikke underkjenne effekten av god omsorg, forståelse, velvillighet og samhold. En må heller ikke glemme at personer med sjeldne tilstander også har «ikke-sjeldne» behov. En må være forsiktig med å henge alt på «syndromknaggen». Det handler om å se hele mennesket. Dette blir vi gradvis bedre på, men vi har fortsatt en vei å gå. Vi må fortsette å prioritere helhet fremfor fragmenterte løsninger. Vi må fortsette med forløpstenkning, vi må følge opp de målene vi har i samhandlingsreformen og Nasjonal helse- og omsorgsplan. I denne planen heter det at «Utredning og behandling av sjeldne sykdommer og tilstander, skal sentraliseres der det er nødvendig for å sikre god kvalitet og god ressursutnytting». Dette, kombinert med et godt, individuelt 8
tilrettelagt kommunalt tilbud vil gi gode vilkår for god livskvalitet og god mestring. Overordnede prioriteringer Så over på det en kanskje opplever litt mer konkret knyttet til prioritering. I Norge har vi hatt en årelang satsning på dette feltet gjennom å gi øremerkede tilskudd gjennom statsbudsjettet til nasjonale kompetansetjenester for sjeldne tilstander. Dette har kostet, men det har vært vel anvendte penger. Disse sentrene har gradvis utviklet seg til å bli svært kompetente enheter som er av stor verdi for de som er deres brukere. Det er totalt rundt 16000 registrerte brukere ved sentrene, og dette antallet bør økes. Sentrene videreføres nå i en ny organisering, i en nasjonal kompetansetjeneste ved OUS som skal lede og administrere 9
de ti nasjonale kompetansetjenestene vi har. Vi må fortsette å utvikle dette tilbudet, blant annet ved å gi slikt tilbud til flere tilstander. Samtidig er det en erkjennelse at disse tjenestene, som alle andre tjenester i spesialist- og primærhelsetjenesten, alltid vil oppleve begrensede midler til virksomheten. Utfordringen er å prioritere riktig, slik at fordelingen blir rettferdig og tilgangen til tjenester lik for alle. Vi er alle ansvarlige for dette. Departement, direktorat, regionale helseforetak, sykehus og avdelinger må sørge for at midler og ressurser brukes på den måten som gagner saken best. Og pasienter og brukere må medvirke til at det prioriteres riktig. I en tid med omorganisering blir gjerne ressursspørsmålet særlig aktuelt. Heldigvis har vi nå fått etablert et prosjekt for omorganiseringen hvor brukerne er med, og spørsmålene om ressurser til sjeldensentrene og ny nasjonal kompetansetjeneste for 10
sjeldne tilstander vil nok adresseres i det videre arbeidet der. Og heldigvis har vi en forskrift der tiltak for å sikre likeverdig tilgang til disse tjenestene er en sentral oppgave. Vi har i økende grad en internasjonal tilnærming på dette feltet, og det viser seg ofte helt nødvendig- nettopp på grunn av tilstandenes sjeldenhet. Vi har valgt å ikke prioritere en egen nasjonal plan på sjeldenfeltet i Norge, noe de fleste EU- medlemsland nå arbeider med. Grunnen til dette er at vi allerede har et velutviklet tjenesteapparat basert på nasjonale kompetansetjenester og vi har solide helsemessige, sosiale og pedagogiske rettigheter og tjenester. Siden tidlig på 90- tallet har vi hatt flere planer og tiltak, og vi har ikke sett at der er behov for en ny nasjonal plan på sjeldenområdet. Vi arbeider kontinuerlig med å utvikle 11
tjenestene. Og ikke minst har vi nå fått på plass solide rammer rundt de nasjonale kompetansetjenestene, gjennom egen forskrift og veileder til forskrift. Så den overordnede prioriteringen og politiske satsningen på dette feltet vil jeg vel si vi alle må stå sammen om å opprettholde. Ikke minst er det viktig å huske at det fortsatt er veldig mange med sjeldne tilstander i Norge som verken har en kompetansetjeneste eller en organisasjonstilknytning. Vi må finne løsninger og ordninger som inkluderer flest mulig, og helst alle. Dette kan være utvidelse av de eksisterende kompetansesentrene til å inkludere flere diagnoser, det kan være etablering av nye nasjonale eller flerregionale behandlingstjenester og det kan være å legge til rette for at grupper av personer med sjeldne tilstander og/ eller pårørende kan finne sammen i organisasjoner eller andre fellesskap. Jeg nevner også kort betydningen av å sikre tidligst 12
mulig diagnostikk av sjeldne tilstander. Syndromdiagnostikk er særlig nevnt i statsbudsjettet, og vi har i flere år gitt tilskudd til styrking av syndromdiagnostikken i Norge. Vi har også nå fått utvidet screeningen av nyfødte fra 2 til 23 tilstander, som gir dramatisk positiv effekt for de dette gjelder. Prioritering ifht den enkelte (saker behandlet i Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering ) Som mange av dere vet har vi i flere år hatt et eget organ som skal komme med vurderinger og anbefalinger i kvalitets- og prioriteringsspørsmål. Dette nasjonale «rådet for kvalitet og prioritering i helse og omsorgstjenesten» har ved flere anledninger omhandlet saker 13
knyttet til sjeldenfeltet, og jeg vil nå si litt om de vurderingene som er gjort der. I et av møtene i 2010 sa rådet at de er opptatt av at det i tiden fremover arbeides med å få på plass gode ordninger over hele landet som sikrer en likeverdig tilgang til helsetjenester og behandling, herunder tilrettelegging i hjemkommunen, for pasienter med sjeldne tilstander. Rådet støtter de regionale helseforetakenes organisering av tilbudet til pasienter med sjeldne tilstander, og de oppfatter det som viktig at det finnes egne fagmiljøer på området som er lette å identifisere for øvrig helsepersonell og pasienter. Rådet anbefaler også at det i det videre arbeidet med å utvikle tjenestetilbudet på sjeldenområdet trekkes veksler på internasjonale erfaringer. 14
Når det gjelder behandling, mener rådet at behandlingsmetoder for sjeldne sykdommer skal vurderes i tråd med 2 i Prioriteringsforskriftens krav om en samlet vurdering av tilstandens alvorlighet, av dokumentert forventet nytte av helsehjelpen og av rimeligheten i forholdet mellom kostnadene og tiltakets effekt. Rådet ba i 2010 Helsedirektoratet om å ta inn relevante problemstillinger for sjeldenområdet i det arbeidet med å utarbeide en nasjonal veileder i økonomisk evaluering av nye helsetiltak rettet mot sjeldne sykdommer. I høringsutgaven av veilederen ble det påpekt at de tre primære prioriteringshensynene alvorlighetsgrad, nytte og kostnadseffektivitet kan ivareta behovet for rettferdig prioritering av tiltak også rettet mot sjeldne sykdommer. Det forutsettes da at alvorlighetsgrad, nytte og kostnadseffektivitet må anslås for små grupper, med de utfordringer det gir med tanke på datagrunnlaget og 15
usikkerheten i resultatene av analysene. Sjeldenhet ble altså ikke ansett som et selvstendig prioriteringshensyn. I møte den 19.09.2011 sluttet rådet seg til de tre sentrale prioriteringshensynene for tiltak rettet mot sjeldne sykdommer. I Rådet er det nå til behandling en sak om grenseverdi for offentlig betalingsvilje for effekt av tiltak i helsetjenesten. Kostnadseffektivitet utgjør, sammen med alvorlighet og behandlingseffekt, kriteriene som blir lagt til grunn når prioriteringer skal gjøres i norsk helsetjeneste. I prioriteringsforskriften heter det at kostnadene skal stå i et "rimelig forhold" til tiltakets effekt. Hva som er å regne som rimelig, er imidlertid ikke operasjonalisert i forskriften. Saken berører en rekke problemstillinger av etisk og samfunnsmessig karakter, som: Hva er 16
helsetjenestens egentlige målsetting? Hva er alternativene til å fastsette en grenseverdi gjennom en åpen og transparent prosess? Hvordan kan en eventuell grenseverdi brukes til å prioritere mellom tiltak på ulike områder i helsesektoren? Disse spørsmålene er relevante også for tilbud og tjenester rettet mot personer med sjeldne tilstander. All informasjon om saksgang og saksinnhold ligger tilgjengelig på Rådets internettsider www.kvalitetogprioritering.no. Hva så med prioritering av sjeldenfeltet fremover? For det første: vi må la den nye organiseringen av kompetansesentrene og den nasjonale tjenesten få etablere seg, og vi må gi den tid til å finne sin form. Denne nye nasjonale tjenesten kan gi økt oppmerksomhet 17
rundt kvalitetsregistre som vil være viktig blant annet for forskningen fremover. Også for å gi oss en bedre oversikt over antall, omfang og behov for bedre å kunne tilpasse tjenestene til de reelle behovene for den enkelte tilstand eller diagnosegruppe. Vi tror også dette vil kunne gjøre sjeldenfeltet mer synlig og tydelig. Helsedirektoratet vil nok bruke noe mindre ressurser til sjeldenfeltet som følge av omorganiseringen. Men vi vil fortsette med våre myndighetsoppgaver, og vi må få etablert et godt samarbeid mellom de ulike aktørene, selvsagt inklusivt brukere. Vi må også fortsette å videreutvikle det internasjonale arbeidet, både på myndighetsnivå og på tjenestenivå. For det andre: Det er som nevnt fortsatt mange med sjeldne tilstander uten en organisasjonstilknytning, og også uten en kompetansetjeneste. 18
Det går an å gjøre noe med. Vi trenger brukere og brukergruppers kunnskap og engasjement for å beholde og utvikle oppmerksomheten mot sjeldenfeltet. Og vi trenger deres initiativ for å prioritere riktig. Vi ønsker et fortsatt tett samarbeid med brukerorganisasjoner som FFO og SAFO om dette. Til slutt: Nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helse- og omsorgstjenesten har sagt at det er ønskelig at Helsedirektoratet, dersom det anses formålstjenlig, kommer tilbake med konkrete problemstillinger som ønskes diskutert innenfor sjeldenområdet. Helsedirektoratet har et følge- med- ansvar, og dette ansvaret tar vi alvorlig. Vi er departementets rådgivere, og vi skal virke faglig normerende. Selv om organiseringen av tjenestene endrer seg, fortsetter 19
vi arbeidet å utvikle tilbudet til personer med sjeldne tilstander, vi fortsetter å gjøre dette i et internasjonalt perspektiv, og vi fortsetter samarbeidet med brukerorganisasjoner og tjenesteytere for å gi gode tilbud til alle. Da gjenstår bare å ønsker dere lykke til videre med En Sjelden Dag 2013, med alle de spennende temaene som skal presenteres og diskuteres i løpet av dagen. 20