Innføring av ny teknologi

Transkript

1 Innføring av ny teknologi Arvid Heiberg Overlege, prof. dr med (em.) OUS, RH Avdeling for medisinsk genetikk

2 Litt om egen bakgrunn Medisinsk genetikk dreier seg vesentlig om sjeldne/ultrasjeldne sykdommer. Jobbet på Frambu og Rikshospitalet Senter for sjeldne sykdommer med et medisinsk /sosialmedisinsk tilbud til individer/familier med sjeldne sykdommer. Sittet i fagråd/medstifter av pasient - foreninger

3 Hva er en sjelden tilstand? EU: Sjeldnere enn 1/2000 Norge 1/ Ultrasjelden<1/ Mange av gruppene pas. I Norge regnes individer for å ha en sjelden tilstand dvs 6% av befolkningen Bare halvparten av disse har kompetansesentertilbud Barn, unge og voksne Fordeles på 432 kommuner leger 4 helseregioner osv

4 Norge og sjeldenfeltet Rikt (og uoversiktlig) tilbud med mange sentra for sjeldne sykdommer - litt ujevnt hva disse tilbyr for individer/familier og omsorgsapparatet rundt. Omorganisering foregår på overordnet plan- ligger i Helse- og Omsorgsdepartementet - HOD Godt organisert mht. pasientforeninger og subsidiert av offentlige penger og et gjennomgående høyt medlemstall og aktivitetsnivå Det savnes en enkelt paraplyorganisasjon

5 Hvor trykker skoene i sjeldenfeltet? Sykdommene diagnostiseres senere Behandlingstilbud lite kjent/utforsket Usikkerhet - mindre kjennskap og informasjonsinnhenting vanskeligere tidligere Orphan-drug problematikk- lite innsats for å utvikle terapi i fht. store folkesykdommer

6 Hvor trykker skoene (fortsatt) Medikamenter er dyre- lite marked og faktisk lite dokumentert og utprøvet etter vanlige kriterier Individuell søknadsprosess til HELFO oppleves tungvint og repeterende, men forståelig pga kostnadene (?) totalt 1,3 milliarder/2008- derav brukere med sjeldne sykdommer for 350 mill Urimelig skille mellom behandling innenfor og utenfor institusjon - pengene burde følge pas.

7 Hvor trykker skoene (fortsatt) Sentralisering ønskelig erfaringsutvikling - EKSPERTSENTRA Bedre system for tilbakeføring av pas/kompetanse til primærhelsetjeneste/lokalsykehus Internasjonalt samarbeid Registrering på nasjonal basis Behandlingsregistre nødvendig GOD BEHANDLING TIL RIKTIG TID OG PÅ RIKTIG STED

8 Hva er bra i sjeldenfeltet Kort avstand til reell ekspertise på mange områder der hvor Kompetansesentre finnes. Bra internasjonalt samarbeid mellom/for leg og lærd Gir sikkerhet for at de fleste får best mulig behandling, men systemene er slik at de krever at man selv må stå på - være aktive medlemmer av forening. Lite systematisk oppfølging av alle Bedre å være barn enn ungdom enn voksen! Kort avstand mellom forskning og behandling

9 Ønsker for fremtiden Nasjonal plan med administrativ forenkling - en dør inn - pågående for de 17 sentra som er pt.- men mange ultrasjeldne har intet tilbud Felles nettsted og kontakter Bedre registre- Porfyrireg. blitt europeisk modell Felles paraplyorganisasjon Riktig og rettferdig ressursfordeling Samhandlingsreformen vil bare delvis løse problemene (i beste fall).

10 Registre Fast hjemmel for nasjonal registrering må ordnes Registermeldingen? Naturlig forløp til dels lite kjent Behandlingsregistre er dels industridrevne og omfatter til dels bare pas. på deres enzymerstatnings-preparat Forslag om at EMA vil kreve slike registre

11 Ikke alt er medikamenter De fleste tilstander har ingen medikamentell behandling Genteknologisk håp for noen på sikt. Mye korrektiv, lindrende behandling Iblant svært omsorgs og behandlings krevende tilstander

12 Medikamentell behandling Prisnivå til dels langt utover NOK/år- inntil 6 mill for blødere og ERT (enzymerstatningsterapi)! ERT koster samlet p.t.< 200 mill/år, men livslang behandling Vanskelig å dokumentere nytte/kostnadsverdi (QALY)- alvorlighetsgrad ikke bare mortalitet! Sjeldenhet kan ikke være det eneste kriterium Er manglende andre tilbud nok? Utprøvende medikamentell behandling - tilgang til internasjonale studier viktig for pas. og leger, også mht. kompetansebygging innen feltet Få nasjonale systemer for vurdering (England-(NICE) og Nederland) mht ny teknologi Målet et system som gir lik vurdering og ryggdekning for å si nei!

13 Medikamentell behandling -fortsatt Skottene har tilleggskriterier: Livstruende, betydelig forlenget levetid/livskvalitet, heller reversere enn stabilisere tilstanden, vente på andre behandlinger rundt hjørnet Nederland: disk. pågår - erfaringsmessig er det lettere å få enzymterapi enn i andre land? Spania, Italia og Brasil har mange pas. på dyr behandling - ERT og veksthormon

14 Diverse forutsetninger Sjeldne sykdommer har likt krav på likeverdig tilgang på behandling i helsevesenet. Dyre behandlingsformer fordi få å fordele kostnadene på Europeisk initiativ for sjeldne sykdommer krever utarbeidelse for nasjonale planer Egen forskrift fra Godkjennelse av nasjonale tjenester

15 Nasjonale tjenester i spes.helsetjenesten FOR nr 1706 Er delvis noe annet men forvirrende Skal: Yte helsehjelp til de pas. som trenger høyspesialisert tilbud Overvåke og formidle behandlingsresultater Forske og bygge forskernettverk Bidra i relevant undervisning Veilede og spre kompetanse til helsetjenesten, tjenesteytere og pasienter Likeverdig tilgang og etablere referansegrupper

16 Nasjonale og flerregionale behandlingstjenester- fortsatt Ett eller høyst to helseforetak Skal gi helsegevinster i form av bedre prognose og livskvalitet Økt kvalitet og kompetanse Bedre nasjonal kostnadseffektivitet Ved vurdering: Vektlegge kompetanse og infrastruktur

17 Sjeldensentra skal som hovedregel Hva er behandling? ikke gi behandling Internasjonale Centers of expertice kommer Sentralisering ønsket EUs pasientdirektiv kommer - vanskelig å vite hva det betyr i denne sammenheng Nyfødtscreening- teknologidrevet. HOD har styringsmulighet

18 Nye politiske signaler okt 11 Pengene følge pasientene Sentral utvurdering av nye behandlingsformer Raskere vurdering Mindre avhengig av leger som står på - mer rettferdig Sterkere prioritering???