IS Individuell refusjon. Forslag til nytt system for refusjon av legemidler etter individuell søknad innenfor blåreseptordningen

Transkript

1 IS-1743 Individuell refusjon Forslag til nytt system for refusjon av legemidler etter individuell søknad innenfor blåreseptordningen

2

3 Heftets tittel: Individuell refusjon Forslag til nytt system for refusjon av legemidler etter individuell søknad innenfor blåreseptordningen Utgitt: 07/2009 Bestillingsnummer: IS-1743 Utgitt av: Kontakt: Postadresse: Besøksadresse: Helsedirektoratet Divisjon helseøkonomi og finansiering, avdeling FILT Pb St Olavs plass, 0130 Oslo Universitetsgata 2, Oslo Tlf.: Faks: Heftet kan bestilles hos: Helsedirektoratet v/ Trykksaksekspedisjonen e-post: Tlf.: Faks: Ved bestilling, oppgi bestillingsnummer: IS

4 Innhold 1 Innledning Mandat for prosjektet Tolkning av mandatet og avgrensninger Prosjektorganisering og arbeidsmetode Tematisk inndeling av rapporten 7 2 Sammendrag Forslag til regelverksendringer i blåreseptforskriften 3 og tilhørende retningslinjer Konsekvenser av forslagene 10 3 Offentlig finansiering av legemiddelbehandling Blåreseptordningen Forhåndsgodkjent refusjon Individuell refusjon 12 4 Alvorlig- og risiko for alvorlig sykdom som grunnvilkår Definisjon av alvorlig og risiko for alvorlig sykdom Vurdering av alvorlig og risiko for alvorlig sykdom som grunnvilkår Implementering der det allerede er en definert refusjonskode Implementering der det ikke finnes en definert refusjonskode Alvorlighetsvurderingen Anbefaling og konsekvenser av alvorlighet som vilkår for sykdom/tilstand 5 Krav til effektdokumentasjon Dagens regelverk knyttet til krav om effektdokumentasjon Krav til effektdokumentasjon ut fra legemidlers godkjenningsstatus Effektdokumentasjon for legemidler brukt utenfor godkjent indikasjon i Norge eller annet EU/EØS-land Grense mellom etablert og utprøvende behandling Eksempler på tilfeller hvor det vil måtte være ulike krav til effektdokumentasjon Vurdering av effektdokumentasjon Anbefaling og konsekvenser for krav til effektdokumentasjon 26 6 Kostnadseffektivitet som grunnvilkår Dagens regelverk knyttet til kostnadseffektivitet Kostnadseffektiv legemiddelbruk på individnivå Kostnadseffektiv legemiddelbruk på gruppenivå Krav til at forhåndsgodkjente legemidler skal være forsøkt Helseøkonomisk vurdering

5 6.3.3 Prisregulering av legemidler Bruk av godkjente legemidler Anbefalinger og konsekvenser for kostnadseffektivitet 32 7 Spesialistkrav som grunnvilkår Vurdering av spesialistkravet Særskilte tilfeller der spesialistkravet bør beholdes Anbefalinger og konsekvenser for spesialistkravet 36 8 Langvarig behandling som grunnvilkår Vurdering av langvarighetskravet Anbefaling og konsekvens for langvarighetskravet 39 9 Forslag til åpning for individuell refusjon av utvalgte handelsvarer Vurdering av om handelsvarer bør kunne dekkes Anbefaling og konsekvens for refusjon av utvalgte handelsvarer Forslag til negativliste Dagens negativlister knyttet til blå resept Forslag til negativliste Anbefaling for negativliste Fremsetting av krav Vurdering av om legen kan fremsette krav og motta kopi av vedtak Anbefaling og konsekvenser for fremsetting av krav Midlertidig refusjon i påvente av vedtak Vurdering av dagens midlertidige refusjonsordning Forslag til ny midlertidig refusjonsordning i påvente av vedtak Anbefaling og konsekvenser for en midlertidig refusjonsordning Konsekvenser av forslag til nytt regelverk Konsekvenser for brukere og samhandlere Konsekvenser for Helsedirektoratet og HELFO Økning i antall søknader om individuell refusjon Andre konsekvenser Behov for en implementeringsfase Konsekvenser for stønadsbudsjettet Andre tiltak som kan bidra til en mer effektiv og helhetlig finansieringsordning for legemidler Legemiddelforskriften og kriterier for innvilgelse av forhåndsgodkjent refusjon Folketrygdens finansieringsansvar Elektronisk saksbehandlingsløsning 58 Vedlegg 1: Forslag til forskriftsendringer Vedlegg 2: Deltakere i prosjekt Bedre individuell refusjon

6 1 Innledning I 1953 ble pliktmessig refusjon for livsviktige og kostbare legemidler ved nærmere angitte kroniske sykdommer (sykdomsliste) innført. De senere årene har både målsetningen og selve blåreseptsystemet blitt endret. I NOU 1997:7 Piller, prioriteringer og politikk ble det foreslått å innføre nye refusjonspolitiske mål. Disse er senere formulert i Ot. prp. nr. 29 ( ) om lov om apotek, og slått fast i St. meld. nr. 18 ( ) Rett kurs mot riktigere legemiddelbruk. Refusjonsordningen for legemidler skal i dag: Sikre mest mulig lik og enkel tilgang til effektive legemidler for små og store pasientgrupper med dokumenterte behov for medikamentell behandling. Gi samfunnet verdi for pengene, dvs. at fellesskapet skal refundere utgifter til legemidler som gir sikker helsegevinst for pasienten, og har god effekt i forhold til kostnadene. Det er viktig at kostnadsstyringen er god slik at en sikrer best mulig utnyttelse av ressursene. Stimulere til ansvarlig og kostnadsbevisst forskrivning og bruk av legemidler hos lege og pasient. Medvirke til at individer med moderat og lav risiko for fremtidig sykdom, og hvor behandlingseffekten på individnivå er liten/ og eller usikker, tar et størst mulig ansvar for helsen sin. Det offentlige har først og fremst en forpliktelse overfor pasienter med alvorlig sykdom eller risiko for sykdom, hvor det finnes effektive legemidler. Så langt mulig reflektere kunnskaper om gevinster og kostnader ved bruk av legemidler, basert på helseøkonomiske undersøkelser. Være enkel å administrere og forstå for legemiddelpolitikkens ulike aktører. Gi myndighetene anledning til å fjerne medikamenter fra refusjonsordningen, hvor det dokumenteres at nytten ikke står i forhold til kostnadene. Blåreseptordningen består av forhåndsgodkjent og individuell refusjon. De refusjonspolitiske målene ble implementert i legemiddelforskriften i 2003, som faglige kriterier for opptak av legemidler på forhåndsgodkjent refusjon. Tilsvarende endring er ikke innført for individuell refusjon. Dette kan blant annet medføre at enkelte pasientgrupper utilsiktet faller utenom dagens ordning for individuell refusjon. Helse- og omsorgsdepartementet (departementet) anbefalte i St. meld. nr. 18 ( ) at faglige kriterier i blåreseptordningen skal ligge til grunn for at utgifter til et legemiddel skal dekkes av folketrygden. Som følge av dette foreslo departementet at legemidler som oppfyller vilkårene for blåreseptdekning innvilges stønad, og at andre legemidler ikke lenger skal dekkes av folketrygden. I samme melding foreslo departementet at sykdomspunktene og legemiddelgruppene i blåreseptforskriften 9 (nå 2) ikke lenger burde ligge som opptakskriterium for forhåndsgodkjent refusjon. Disse er nå erstattet av en refusjonsliste, innført i blåreseptforskriften i mars Alle endringene de siste årene har betydning for stønad til legemidler etter individuell søknad i blåreseptordningen. Det er behov for en gjennomgang av den individuelle refusjonsordningen, for å få en god blåreseptordning som sikrer brukerne rettigheter i henhold til refusjonspolitiske mål. Først når legemidler blir tilstrekkelig dekket etter blåreseptordningen, vil det ikke være behov for bidragsordningen som et sikkerhetsnett. 4

7 1.1 Mandat for prosjektet Arbeids- og velferdsetaten og Statens legemiddelverk (Legemiddelverket) ble i tildelingsbrev for 2008 bedt om å vurdere hvordan dagens ordning for individuell refusjon og bidragsordningen for legemidler kan videreutvikles til et enhetlig system innenfor blåreseptordningen. Hensikten er å samle folketrygdens støtteordninger for legemidler innenfor blåreseptordningen, slik at dette består av forhåndsgodkjent refusjon og en ordning for individuell refusjon. I oppdragsbrev av 28. april 2008 konkretiserte departementet mandatet for arbeidet. Her framgår det at Arbeids- og velferdsdirektoratet og Legemiddelverket skal: Utrede forslag til et nytt system for refusjon av legemidler etter individuell søknad innenfor blåreseptordningen. Utforme forslag med sikte på at de refusjonspolitiske målsettingene ivaretas best mulig. Herunder hindre at pasienter utilsiktet faller mellom dekningsområdene til dagens blåreseptforskrift 3 første ledd bokstav a og b ( 3a og 3b). Se hen til hele blåreseptordningen, og ta stilling til i hvor stor grad systemet for individuell refusjon skal samordnes med systemet for forhåndsgodkjent refusjon. Se hen til arbeidet som skjer med å avvikle bidragsordningen for legemidler Se hen til om dagens praktisering av enmånedsregelen kan ivaretas innenfor et helhetlig refusjonssystem. Rapporten/utredningen skal utgjøre grunnlag for eventuelle endringer i blåreseptforskriften og folketrygdloven. Forslag til forskriftstekst ligger i vedlegg. 1.2 Tolkning av mandatet og avgrensninger Det tas utgangspunkt i at det fortsatt skal være en individuell, søknadsbasert refusjonsordning innenfor blåreseptordningen. Hovedoppgaven for prosjektet tolkes ut fra mandatet å være utarbeidelse av forslag til nødvendige endringer i blåreseptforskriften og tilhørende retningslinjer, med vekt på 3 (individuell refusjon til legemidler). Forslagene skal i større grad sikre: Refusjon til brukere som oppfyller de overordnede refusjonspolitiske målene knyttet til alvorlighet, krav til effektdokumentasjon og kostnadseffektivitet. En helhetlig blåreseptordning med nødvendig sammenheng mellom forhåndsgodkjent og individuell refusjon. Det er viktig å fokusere på at ordningen skal bli enklere å administrere og forstå for brukere, leger og apotek (samhandlere), og forvaltningen. Ved konsekvensvurdering av forslagene er det naturlig å se på konsekvenser for brukere og samhandlere, i tillegg til administrative og økonomiske konsekvenser. Det tolkes som at det er en ønsket konsekvens at forslaget til nytt system kan danne grunnlag for at bidragsordningen blir overflødig som et sikkerhetsnett for refusjon av legemidler. Utredningen er avgrenset mot å utføre følgende aktiviteter: Foreslå overføring av konkrete legemidler fra: o Individuell refusjon til forhåndsgodkjent refusjon o Bidragsordningen til blåreseptordningen 5

8 Gjøre en gjennomgang av ordningen for refusjon av næringsmidler etter individuell søknad Fokusere på organiseringen av saksbehandlingen av individuelle legemiddelsøknader i Helseøkonomiforvaltningen (HELFO) Fokusere på en eventuell implementeringsstrategi Det siste punktet vil eventuelt komme som en oppfølging dersom forslaget til ny ordning for individuell refusjon er vedtatt. 1.3 Prosjektorganisering og arbeidsmetode Oppdraget ble opprinnelig forankret i Helsetjenesteseksjonen, Arbeids- og velferdsdirektoratet. Helserefusjonsområdet ble overført til Helsedirektoratet fra 1. januar På bakgrunn av dette er oppdraget med frist 1. juli 2009 sluttført i regi av Divisjon helseøkonomi og finansiering, Helsedirektoratet. Prosjektet har vært organisert med styringsgruppe, prosjektgruppe og en referansegruppe. Prosjektgruppen med farmasøytisk og juridisk kompetanse har vært ansvarlig for den praktiske gjennomføringen av arbeidet. I hele prosessen har arbeidet vært utført i tett samarbeid med ressurspersoner fra ulike fagmiljøer og HELFO. Se vedlegg for oversikt over de som har deltatt i arbeidet. For å komme fram til forslag til ny ordning for refusjon av legemidler etter individuell søknad, er det gjennomført en kartleggingsfase med fokus på dagens ordning og en utredningsfase med fokus på forslag til en ny ordning. I begge fasene har det vært lagt opp til bred involvering av styringsgruppen (7 møter), referansegruppen (5 møter) og interne og eksterne ressurspersoner (totalt 15 arbeidsmøter). Videre har det vært gjennomført en studietur til Lægemiddelstyrelsen i Danmark. Danmark har i utgangspunktet en refusjonsordning som ligner den norske, men bruker vesentlig mindre ressurser på administrasjon av sin individuelle refusjonsordning (enkelttilskudd). Det var ønskelig å se på likheter og forskjeller mellom de to landene, og få et innblikk i danmarks praktisering av individuell refusjon. Figuren viser prosjektarbeidets hovedfaser fra oppstart til levering av rapport. Figur 1; Faser i prosjektarbeidet 6

9 1.4 Tematisk inndeling av rapporten Kapittel 1-3 gir bakgrunnsinformasjon om prosjektet, en oppsummering av forslagene til ny ordning, og en beskrivelse av dagens blåreseptordning. Kapittel 4-6 omhandler hvordan man kan implementere de refusjonspolitiske målene knyttet til alvorlighet, krav til effektdokumentasjon og kostnadseffektivitet i blåreseptforskriften og regelverket for individuell refusjon. Knyttet til alvorlighet og kostnadseffektivitet tas det også stilling til om det bør kunne gis individuell refusjon utover refusjonsvilkår i den forhåndsgodkjente ordningen. Kapittel 7 og 8 omhandler to av dagens grunnkrav i den individuelle refusjonsordningen, krav til langvarig behandling og at spesialist må ha startet behandlingen. Det vurderes om disse kravene bør videreføres, modereres eller fjernes i forslag til ny individuell refusjonsordning. Kapittel 9 og 10 drøfter hvilke legemidler og produkter ordningen med individuell refusjon bør omfatte, i forhold til utforming av en negativliste. Kapittel 11 og 12 omhandler hvordan ordningen kan bli enklere å administrere, med tanke på søknadsprosess og behov for en midlertidig refusjonsordning i påvente av vedtak. Kapittel 13 viser hvilke administrative og økonomiske konsekvenser forslagene i kapittel 4 11 er antatt å få. Kapittel 14 omhandler andre forslag/innspill som har kommet opp i prosjektperioden, som ligger utenfor dette prosjektets mandat. Forslagene blir likevel presentert fordi dette kan være gode tiltak å arbeide videre med for å skape et godt, helhetlig og effektivt finansieringssystem for legemidler i Norge. 7

10 2 Sammendrag På oppdrag fra departementet har prosjektet utarbeidet forslag til nytt system for refusjon av legemidler etter individuell søknad innen blåreseptordningen. Det nye systemet skal i større grad sikre brukerne rettigheter i henhold til refusjonspolitiske mål, og legge til rette for en helhetlig blåreseptordning. I denne prosessen er styrker og svakheter ved dagens system kartlagt, for å se hva som bør videreføres, endres eller fjernes. På bakgrunn av mandatet og kartleggingen av dagens ordning er det utarbeidet et forslag til nødvendige endringer i blåreseptforskriften 3 og tilhørende retningslinjer. De viktigste forslagene er presentert her. 2.1 Forslag til regelverksendringer i blåreseptforskriften 3 og tilhørende retningslinjer Alvorlighet, krav til effektdokumentasjon og kostnadseffektivitet som grunnvilkår Etter dagens blåreseptforskrift dekkes nødvendige utgifter til behandling av sykdom som er gått inn i en langvarig fase med behov for langvarig bruk av legemidler. Av de hovedmålene er det kun krav til effektdokumentasjon som er ivaretatt i den individuelle refusjonsordningen i dag. Det foreslås å innføre alvorlig tilstand eller risikofaktorer som med høy sannsynlighet vil medføre eller forverre alvorlig tilstand som et av grunnvilkårene for individuell refusjon. Dette er i tråd med refusjonspolitiske mål. Alvorlig sykdom kan erstatte dagens krav om at sykdom skal være gått inn i langvarig fase, og dette vil utvide refusjonsområdet sammenlignet med dagens ordning. En rekke tilstander er allerede vurdert som alvorlige ved at det gis forhåndsgodkjent refusjon etter blåreseptordningen. For slike tilstander vil det ikke være nødvendig å gjøre noen vurdering av alvorlighet når det søkes om individuell refusjon. For andre tilstander må alvorlighet vurderes i den konkrete saken. Her foreslår det at alvorlighet må vurderes i forhold til om pasienten skal ha et visst prognosetap med hensyn til livslengde eller ikke ubetydelig nedsatt livskvalitet, i tråd med prioriteringsforskriften 2. Det anbefales at vurderingen av alvorlighet i større grad legges til legen. Videre vil det være et behov for å operasjonalisere alvorlighetsbegrepet, både på gruppe- og individnivå. Det er allerede krav til at kun legemidler som er dokumentert effektive og sikre skal kunne dekkes etter individuell refusjon, og at utprøvende/ eksperimentell behandling dermed ikke kan dekkes etter blåreseptordningen. For legemidler brukt utenfor godkjent indikasjon i EU/EØS må dokumentasjonen vurderes i hvert enkelt tilfelle som i dag. Hva som kreves av dokumentasjon er avhengig av legemiddel, indikasjon og pasientpopulasjon. Det er behov for å ha enhetlig praksis for hva som er nedre grense for akseptabel effektdokumentasjon for legemidler bruket utenfor godkjent indikasjon i EU/EØS. En slik grensesetting vil kunne snevre inn refusjonsadgangen for enkelte legemidler sammenlignet med i dag, og må sees i sammenheng med anbefalinger i prosjektet Nye og kostnadskrevende metoder. Det ble tidlig slått fast at det ikke er hensiktsmessig å gjøres kostnadseffektivitetsberegninger på individnivå. Det må dermed legges til rette for kostnadseffektiv legemiddelbruk innen den individuelle refusjonsordningen på andre måter. Det foreslås å videreføre krav om at forhåndsgodkjente legemidler skal forsøkes først der dette er aktuelt. Det gis også individuell refusjon til en rekke legemidler hvor det ikke er 8

11 søkt om opptak på forhåndsgodkjent refusjon. Her foreslås det å innføre regelmessige gjennomganger for å identifisere legemidler eller sykdomsområder hvor det kan være behov for å utføre en helseøkonomisk analyse på gruppenivå. Dette kan i større grad enn i dag bistå til å sikre rett og kostnadseffektiv legemiddelbruk i den individuelle refusjonsordningen. Dette vil kreve god samhandling og koordinering mellom flere etater/aktører. Vurdering av krav til langvarig behandling og at spesialist må starte behandlingen Krav til langvarig bruk av legemidler er i dag definert å være tre måneder i løpet av ett år for samme sykdom. Kravet er begrunnet med at ved kortvarig behandling er det ikke samme risiko for høye utgifter, og at akutte tilstander ofte avhjelpes i spesialisthelsetjenesten. En del behandling som tidligere ble administrert ved sykehus skjer nå utenfor institusjon. Det finnes alvorlige sykdommer med behov for kortvarig og kostbar behandling som administreres utenfor institusjon, for eksempel enkelte antibiotikakurer. Det er vanskelig å si noe om konsekvensene av å fjerne langvarighetskravet, særlig fordi alvorlighetskriteriet ikke er tilstrekkelig operasjonalisert og innarbeidet i dag. På bakgrunn av dette foreslås det at kravet til langvarighet kun modifiseres i første omgang, ved at risiko for langvarig medikamentell behandling inkluderes. Det har i lang tid vært et grunnvilkår for individuell refusjon at behandlingen skal være instituert av spesialist i sykdommens medisinske fagfelt eller tilsvarende sykehusavdeling. Bakgrunnen er et ønske om hensiktsmessig behandling og kostnadskontroll. Det er et ønske fra flere aktører at institueringskravet fjernes som grunnvilkår. I dag er det et uttalt mål at dersom helsehjelpen kan gis med bedre eller like god kvalitet i primærhelsetjenesten bør den gis der (LEON prinsippet). I tillegg regulerer helsepersonelloven 4 forsvarlig hjelp ut fra helsepersonellets kvalifikasjoner. På bakgrunn av dette foreslås det at institueringskravet ikke lenger skal gjelde som et grunnvilkår, men kun i særskilte tilfeller. Helhetlig blåreseptordning bør man kunne gi individuell refusjon utover generelle refusjonsvilkår knyttet til forhåndsgodkjent refusjon? Dagens praksis er at det ikke gis stønad etter individuell søknad hvis brukeren ikke oppfyller refusjonsvilkårene knyttet til forhåndsgodkjent refusjon. Begrunnelsen er at man ikke ønsker å undergrave systemet med forhåndsgodkjent refusjon. De siste årene har det blitt flere refusjonsvilkår. Disse settes på gruppenivå, og tar ikke hensyn til individuelle variasjoner. Det foreslås at refusjonsvilkår fortsatt skal være bestemmende for den individuelle refusjonsendringen, men at det bør kunne gjøres unntak i særlige tilfeller. Vurdere behov for midlertidig refusjonsordning i påvente av vedtak om individuell refusjon Før vedtak foreligger kan sykehusapotek i dag foreta en engangs ekspedering for inntil en måneds behandling for pasienter som ved utskrivning fra sykehus ikke kan ha avbrudd i behandlingen/behandlingen må starte opp umiddelbart (enmånedsregelen). Det er behov for en ordning som sikrer rett til refusjon i påvente av vedtak om individuell refusjon. Dagens ordning ivaretar ikke det reelle behovet på grunn av knytningen til utskrivning fra sykehus. Videre kan det være mer enn en måned saksbehandlingstid. På bakgrunn av dette foreslås det å innføre en ny midlertidig refusjonsordning. Det bør være krav om at behandlingen ikke kan avbrytes/må startes opp umiddelbart, og at refusjon kun ytes frem til første vedtak er fattet. Ordningen bør kunne administreres av alle apotek. En ny midlertidig refusjonsordning kan i større grad enn i dag hindre ulik tilgang til kostbare legemidler i påvente av vedtak om individuell refusjon. 9

12 2.2 Konsekvenser av forslagene Konsekvenser for brukerne og samhandlere Ved å innføre alvorlig- eller risiko for alvorlig sykdom, effektdokumentasjon, krav til kostnadseffektiv og langvarig behandling som grunnvilkår/mål i den individuelle refusjonsordningen, vil det gi brukeren bedre rettighet til refusjon etter blåreseptordningen, for legemidler med sikker helsegevinst. Det legges til rette for: At ingen lenger utilsiktet vil falle utenfor regelverket for individuell refusjon, både i form av å dekke gapet mellom dagens 3a og 3b og ved å innføre økt dynamikk mellom den forhåndsgodkjente og individuelle refusjonsordningen En mer helhetlig vurdering av brukerens tilstand og større rom for å kunne gi stønad til forebyggende behandling etter individuell refusjon En enklere ordning både for brukeren og legen om spesialistkravet fjernes som grunnvilkår At det blir mulig å starte med nødvendig og kostbar behandling før vedtak om refusjon foreligger, ved å innføre en midlertidig refusjonsordning Konsekvenser for forvaltningen Implementeres forslagene angitt i denne rapporten vil det bli flere søknader om individuell refusjon, hovedsakelig på grunn av alvorlighetskriteriet. For HELFO betyr dette mer administrasjon, i tillegg til at enkelte saker blir mer tidkrevende og det vil bli økt grad av skjønnsmessige og faglige vurderinger. Hvis det blir regelverksendringer vil HELFO måtte vurdere behov for kompetanseendringer og kompetansehevende tiltak. Konsekvenser for stønadsbudsjettet Som følge av forventning om flere søknader, vil det forventes en økning på stønadsbudsjettet (kap 2751 post 70). Et foreløpig estimat antyder at budsjettet kan bli økt med inntil 250 mill.kr som følge av forslag til nytt regelverk (1,1 mrd.kr gikk til individuell refusjon i 2008). Her er det behov for en nærmere gjennomgang. 10

13 3 Offentlig finansiering av legemiddelbehandling Refusjon av utgifter til legemidler står sentralt i de velferdspolitiske målene. Norge har ulike finansieringsordninger som skal sikre befolkningen mulighet for lik tilgang til medikamentell behandling ved sykdom, uavhengig av betalingsevne: Folketrygdloven kapittel 5: Folketrygden yter stønad til legemidler brukt utenom institusjon. Det er to rettighetsbaserte bestemmelser 5-14 blåreseptordningen og 5 25 yrkesskadeordningen, i tilegg til 5-22 bidragsordningen. Spesialisthelsetjenesteloven: De regionale helseforetakene har ansvar for spesialisthelsetjenestene, herunder utgifter til legemidler brukt i sykehus. Finansieringen er budsjettstyrt, hovedsakelig ved basisbevilgninger og innsatsstyrt finansiering. Pasientenes rettigheter til spesialisthelsetjenester er styrt av pasientrettighetsloven og prioriteringsforskriften. Kommunehelsetjenesteloven: Kommunene har ansvar for å dekke utgiftene til legemidler for personer bosatt i institusjoner og boliger med heldøgns omsorgstjenester. Figuren under viser den prosentvise fordelingen av legemiddelkostnadene for Om lag to tredjedeler av kostnadene i Norge ble dekket av det offentlige, og ca 50 % på blå resept. Figur 2: Finansiering av legemiddelutgifter i 2007 (Kilde; Tall og fakta utgitt av LMI) Dette arbeidet skal ha fokus et nytt system for refusjon av legemidler etter individuell søknad innenfor blåreseptordningen. Her gis det derfor kun en overordnet beskrivelse av dagens blåreseptordning. 11

14 3.1 Blåreseptordningen Etter folketrygdloven kan det gis stønad for nødvendige utgifter til helsetjenester. Den mest omfattende refusjonsordningen for legemidler er blåreseptordningen, som ble innført som pliktmessig dekning i lov om syketrygd 17. juli Blåreseptordningen er hjemlet i folketrygdloven 5-14 a), og det er gitt nærmere retningslinjer for ordningen i forskrift av om stønad til dekning av utgifter til viktige legemidler nr. 814 (blåreseptforskriften). Blåreseptordningen er delt i forhåndsgodkjent - ( 2) og individuell refusjon ( 3) Forhåndsgodkjent refusjon Forhåndsgodkjent refusjon er den mest omfattende ordningen. 58 % av markedsførte legemiddelpakninger har forhåndsgodkjent refusjon, og det ble utbetalt 5,8 mrd.kr over stønadsbudsjettet i 2008 (frikortutgifter ikke medregnet). Det er firmaet som markedsfører legemiddelet som søker opptak på forhåndsgodkjent refusjon (refusjonslisten). Søker må dokumentere at kriterier for refusjon er oppfylt, blant annet ved hjelp av en legemiddeløkonomisk analyse. Legemiddelverket vurderer hvilke legemidler som skal finansieres i henhold til faglige kriterier gitt i legemiddelforskriften 14-13, og har anledning til å bruke inntil 180 dager i saksbehandlingen. I 2008 ble 91 refusjonssøknader ferdigbehandlet, hvorav 6 fikk avslag. Legemiddelet må ha markedsføringstillatelse (MT) i Norge for å kunne innvilges forhåndsgodkjent refusjon, og det gis kun refusjon for legemiddelets godkjente indikasjon. Legemiddelverket har kun fullmakt til å innvilge forhåndsgodkjent refusjon for legemidler som ikke påfører folketrygden store merkostnader. Stortinget må gi samtykke dersom beregnet årlig merutgift for folketrygden er mer enn 5 millioner kroner (bagatellgrense) fem år etter refusjonsinnvilgelse, jf. legemiddelforskriften To saker ble sendt til departementet i 2008 på grunn av at utgiftene vil overstige bagatellgrensen. For legemidler som er tatt opp på refusjonslisten, kan legen forskrive dette direkte på blå resept gitt at evt. refusjonsvilkår er oppfylt Individuell refusjon For legemidler som ikke er forhåndsgodkjent, kan legen søke om individuell refusjon på vegne av den enkelte pasient. Det ble utbetalt 1,1 mrd.kr over stønadsbudsjettet etter den individuelle refusjonsordningen i 2008 (frikortutgifter ikke medregnet). Etter blåreseptforskriften kan det ytes individuell refusjon etter 3a og 3b. I henhold til 3a kan det ved særlige grunner ytes stønad til et legemiddel som ikke er forhåndsgodkjent hvis brukerens sykdom er omfattet av en refusjonskode i 2. I henhold til 3b kan det unntaksvis ytes stønad til kostbar legemiddelbehandling av sykdom som ikke er omfattet av en refusjonskode i 2. Helsedirektoratet kan gi nærmere retningslinjer for stønad. Dette er gjort ved hjelp av rundskriv og vedlegg. Helsedirektoratet har delegert saksbehandlingen til HELFO som skal behandle alle søknader innen to måneder (en måned for prioriterte saker). I 2008 ble det behandlet ca søknader om individuell refusjon etter 3, hvorav 77 % ble innvilget. Det kan gis refusjon på individuelt grunnlag til både godkjente og ikke godkjente legemidler 12

15 i Norge. Dette er nødvendig da forhåndsgodkjent refusjon i dag er nøye og detaljert regulert. Fra å være en unntaksordning for å ivareta små pasientgrupper og ha kontroll med forskrivning utenfor godkjent indikasjon, brukes ordningen nå mer aktivt av både myndighetene og legemiddelindustrien. Innføring av krav til legemiddeløkonomisk analyse for opptak på forhåndsgodkjent refusjon har medført at firmaene i større grad vurderer individuell refusjon som et alternativ. Krav til kostnadseffektiv behandling har ført til økt bruk av refusjonsvilkår fra myndighetenes side. 77 % av forhåndsgodkjente legemiddelpakninger har refusjonsvilkår per i dag, mot 2 % i Danmark hvor legemiddeløkonomiske analyser er frivillig. Det er tilfeller hvor legene ikke har forskrevet legemidler i henhold til vilkårene i den forhåndsgodkjente ordningen i tilstrekkelig grad. I noen tilfeller har da departementet besluttet å ta disse legemidlene av refusjonslisten. Individuell refusjon bruktes da for å kontrollere at det kun gis stønad til kostnadseffektiv legemiddelbruk. Endringen de siste årene har dermed ført til at den individuelle refusjonsordingen nå har flere formål, og at det er blitt en relativt omfattende ordning både i volum og kompleksitet. 13

16 4 Alvorlig - og risiko for alvorlig sykdom som grunnvilkår I henhold til blåreseptforskriften kan det ytes stønad til behandling av en sykdom som er gått inn i en langvarig fase og der det er behov for langvarig behandling. Dagens forskrift er dermed i stor grad knyttet opp mot de utdaterte refusjonspolitiske mål når det gjelder hvilke tilstander blåreseptordningen skal omfatte. Ved utforming av nytt system må forpliktelsen overfor pasienter med alvorlig sykdom eller risiko for alvorlig sykdom implementeres. Dagens 3a gjelder sykdom/tilstand som er omfattet av en refusjonskode i den forhåndsgodkjente refusjonsordningen. 3b gjelder sykdom/tilstand hvor det ikke finnes en refusjonskode for sykdommen i refusjonslisten, og er regulert til å gjelde sjelden sykdom (mindre enn 500 kjente tilfeller i Norge), sykdom der alvorlighetsgraden gjør den sjelden eller det er et sjeldent behandlingsalternativ. Når alvorlighet skal implementeres som grunnvilkår, må det samtidig legges til rette for at pasienter som i dag utilsiktet faller mellom dagens blåreseptforskrift 3a og 3b ivaretas i ny ordning. Videre må det legges til rette for en god dynamikk mellom de to ordningene innenfor blåreseptsystemet. 4.1 Definisjon av alvorlig og risiko for alvorlig sykdom Alvorlighet bestemmes på tre forskjellige nivåer 1 : Helsepolitisk (makronivå): Sykdommen i seg selv er alltid alvorlig, for eksempel AIDS. Innen en pasientgruppe (mesonivå): Medisinske forhold som differensierer mellom de alvorlige og mindre alvorlige syke, for eksempel alvorlig og lette depresjoner, kraftig forhøyet eller lett forhøyet blodtrykk osv. Hos den enkelte pasient (mikronviå): Individuelle forhold ved pasienten som gjør at sykdommen er alvorlig for ham eller henne, for eksempel andre sykdommer, alder eller sosiale forhold. Krav til alvorlighet er implementert i prioriteringsforskriften 2, nr.1, hvor rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten er regulert. Her avhenger retten til helsehjelpen av at pasienten har et visst prognosetap med hensyn til livslengde eller ikke ubetydelig nedsatt livskvalitet. Med ikke ubetydelig nedsatt livskvalitet menes at pasientens livskvalitet uten behandling merkbart reduseres som følge av smerte eller lidelse, problemer i forbindelse med vitale livsfunksjoner som for eksempel næringsinntak, eller nedsatt fysisk eller psykisk funksjonsnivå. 2 Disse kriteriene er basert på forslag i NOU 1997:18 Prioritering på ny (Lønning II), hvor følgende er framhevet som kriterier for prioritering: Dødelighet de første fem år uten behandling Redusert livskvalitet i form av smerte eller lidelse som krever mer enn ikkereseptbelagte smertestillende medikamenter Redusert livskvalitet i form av problemer i forbindelse med vitale livsfunksjoner som for eksempel næringsinntak 1 NOU 1997: 7, s Se merknader i forskrift av 1. desember 2000 nr om prioritering av helsetjenester, rett til nødvendig helsehjelp fra spesialisthelsetjenesten, rett til behandling i utlandet og om klagenemnd (prioriteringsforskriften) 14

17 Redusert livskvalitet i form av fysisk eller psykisk funksjonsnivå i forhold til evne til å utføre daglige gjøremål. Hvis et av disse kriteriene er oppfylt, vil tilstanden være av en slik art at den anses som alvorlig. Det er i dette arbeidet avklart at sosial funksjonsevne kan vektlegges i vurderingen av livskvalitet. I tillegg har det vært et spørsmål om redusert arbeidsevne bør være et kriterium som kan vektlegges i en slik alvorlighetsvurdering. I følge prioriteringsveilederne som nå er utgitt av Helsedirektoratet skal produktivitet ikke tillegges vekt i en alvorlighetsvurdering. Kun i en eventuell nyttevurdering kan man ta hensyn til livskvalitetsaspekter ved å være i arbeid. Kravet om alvorlighet finnes også i legemiddelforskriftens 14-13, hvor følgende kriterium knyttet til sykdom/tilstand gjelder for opptak av et legemiddel på forhåndsgodkjent refusjon: Legemiddelet skal brukes til behandling av alvorlige sykdommer eller av risikofaktorer som med høy sannsynlighet vil medføre eller forverre alvorlig sykdom. Per i dag er ikke dette kravet ytterligere spesifisert. Blåreseptnemnda har anbefalt Legemiddelverket å operasjonalisere alvorlighetsbegrepet på gruppenivå ved bruk av kvalitetsjusterte leveår (QALY). 4.2 Vurdering av alvorlig og risiko for alvorlig sykdom som grunnvilkår Alvorlighet ble tatt inn som et kriterium for opptak på forhåndsgodkjent refusjon i Tilstander på den gamle sykdomslisten er ikke gjennomgått med tanke på å vurdere om alle tilstander er alvorlige. Alle refusjonsberettigede tilstander ble videreført ved innføring av refusjonskoder i en refusjonsliste. Det er dermed usikkert om dagens blåreseptordning kun omfatter alvorlige eller risiko for alvorlige sykdommer. For å få en god og helhetlig blåreseptordning er det behov for en slik gjennomgang. På tross av usikkerhet om alle tilstander omfattet av blåreseptordningen er tilstrekkelig alvorlig, skal målsetningen knyttet til myndighetenes ansvar for alvorlig eller risiko for alvorlig sykdom gjelde hele blåreseptordningen. Ved innføring av et slikt grunnvilkår i den individuelle refusjonsordningen er det naturlig å ta utgangspunkt i om omsøkte tilstand allerede er vurdert som alvorlig i blåreseptordningen eller ikke Implementering der det allerede er en definert refusjonskode Ingen legemidler er blitt tatt opp i den forhåndsgodkjente refusjonsordningen etter 2003, med mindre legemiddelet er til behandling av en alvorlig tilstand. For å få en helhetlig blåreseptordning anses det som naturlig at der en tilstand er inkludert i ordningen for forhåndsgodkjent refusjon vil en tilsvarende tilstand også oppfylt alvorlighetskriteriet for individuell refusjon. Dette vil tilsvare tilstander som faller inn under dagens 3a. Refusjonsvilkår knyttet til forhåndsgodkjent refusjon kan være satt for å definere den delen av tilstanden som er ansett som alvorlig nok til å bli prioritert i refusjonssammenheng. Legemiddelverket gjør slike vurderinger for å ivareta grupper, det vil si på mesonivå. De vil i liten grad kunne dekke opp mulige varianter av subjektive forhold ved den enkelte pasient (mikronivå). Ved vurdering av en individuell søknad praktiseres slike refusjonsvilkår til også å være gjeldende for individuell refusjon. Spørsmålet er om det er hensiktsmessig å videreføre 15

18 en slik praksis. Det er vurdert at der Legemiddelverket har satt inn refusjonsvilkår for å avgrense diagnosens alvorlighetsgrad, bør hovedregelen være at dette fortsatt skal være bestemmende for den individuelle refusjonsordningen. Hvis man ikke tar hensyn til disse vilkårene i den individuelle refusjonsordningen, kan dette føre til en undergraving av systemet med forhåndsgodkjent refusjon. Unntaksvis vil det likevel oppstå behov for å fravike et satt refusjonsvilkår i en individuell søknad. For eksempel er det i enkelte tilfeller et diagnosekrav som innebærer at det skal foreligge en verifisering av diagnose med utførelse av test. Etablert osteoporose er et slikt eksempel. Dagens refusjonsvilkår er at pasienten må ha en benmasse 2,5 standardavvik eller mer under gjennomsnittet til friske unge voksne kvinner/menn (T-score større enn -2,5) og ett eller flere lavenergibrudd. Det kan unntaksvis være aktuelt å kunne yte stønad basert på en individuell søknad hvis: Legen kan verifisere at pasienten har etablert osteoporose, men testen ikke kan utføres på grunn av tungtveiende medisinske årsaker eller praktiske årsaker (som lang reisevei, personen er gammel el.) Refusjonsvilkåret ikke er oppdatert, eksempelvis ved at det finnes andre diagnoseverktøy legen kan benytte for å bekrefte at pasienten har etablert osteoporose (finnes diagnoseverktøy som ikke angir T-score) Pasienten ikke oppfyller refusjonsvilkåret for etablert osteoporose, men det er individuelle forhold ved pasienten som gjør at sykdommen er alvorlig for ham eller henne (vurdering på mikronivå). Hvilke individuelle forhold som kan tas med i en slik vurdering kan for eksempel knyttes til kriteriene i prioriteringsforskriften. Legen må gjøre en helhetsvurdering av pasientens tilstand, og dokumentere de individuelle forholdene i søknaden hvis slike hensyn skal tas Implementering der det ikke finnes en definert refusjonskode Det må gjøres en vurdering av om en tilstand er tilstrekkelig alvorlig, eller om det er tilstrekkelig høy risiko, til at det skal innvilges stønad hvis omsøkte tilstand ikke er omfattet av en refusjonskode. Dette krever at legen har vurdert pasientens tilstand, og hvilken utvikling pasienten mest sannsynlig vil ha dersom legemiddelbehandlingen utsettes. En slik vurdering kan være krevende og skjønnsmessig både for legen og forvaltningen, særlig på meso- og mikronivå. For å kunne gjøre en slik vurdering, og samtidig sikre lik saksbehandling, er det behov for å ha nærmere retningslinjer for alvorlighetskravet. Kriteriene angitt i prioriteringsforskriften er utarbeidet med tanke på spesialisthelsetjenesten. Det anses som naturlig å ta utgangspunkt i at pasienten skal ha et visst prognosetap med hensyn til livslengde eller ikke ubetydelig nedsatt livskvalitet også i forbindelse med vurdering av alvorlighetsgrad i den individuelle refusjonsordningen. Dette vil legge grunnlag for lik vurderingen av alvorlighet, og felles forståelse av dette begrepet både i primær- og spesialisthelsetjenesten. Det er tidligere slått fast at man med ikke ubetydelig nedsatt livskvalitet mener at pasientens livskvalitet uten behandling merkbart reduseres som følge av smerte eller lidelse, problemer i forbindelse med vitale livsfunksjoner, eller nedsatt fysisk, psykisk eller sosialt funksjonsnivå. I Lønning II er det foreslått at grensen for redusert livskvalitet knyttet til ved smerte eller lidelse er når smertene krever mer enn ikkereseptbelagte smertestillende medikamenter. I blåreseptordningen er det en annen terskel for smerte. Det må derfor arbeides med utdyping av disse begrepene når det skal utarbeides nærmere retningslinjer for individuell refusjon. Det vil nok også være behov for ytterligere konkretiseringer etter hvert som man får erfaring med alvorlighet i den individuelle 16

19 refusjonsordningen. Det er et ønske både fra de som skal søke og de som skal utføre saksbehandlingen at en tilstand verifiseres gjennom tester, undersøkelser eller målinger der dette er mulig, og at det i disse tilfellene settes terskelverdier for hva som skal anses som alvorlig. En konkretisering eller detaljering av alvorlighetskravet vil gjøre det lettere å implementere og enklere for alle parter å foreta en vurdering. En operasjonalisering av alvorlighet for ulike tilstander er i liten grad gjort i dag. Alvorlighet kan måles som tap av QALY uten intervensjon over et normalt livsløp. I utarbeidelse av retningslinjer for økonomisk evaluering i helsesektoren ser man nå på i hvilken grad QALY kan være et verktøy for en slik operasjonalisering på gruppenivå. Imidlertid er det vanskelig å innta et slikt måleinstrument for vurderinger på individnivå i den individuelle refusjonsordningen. 4.3 Alvorlighetsvurderingen Ved innføring av alvorlig og risiko for alvorlig som et grunnvilkår i den individuelle refusjonsordningen vil det være behov for et tett samarbeid mellom leger og forvaltningen. Begge parter må få erfaring og bli inneforstått med når en tilstand er tilstrekkelig alvorlig, eller om det er tilstrekkelig høy risiko, til at den omfattes av blåreseptforskriftens dekningsomfang. Pasientens lege er den nærmeste til å gjøre en vurdering av pasientens tilstand, og hvilken utvikling pasienten mest sannsynlig vil ha i forhold til livslengde og livskvalitet, dersom legemiddelbehandlingen utsettes. Det åpnes dermed for en mer medisinskfaglig og helhetlig vurdering av pasientens tilstand, noe som kan være vanskelig å beskrive tilfredsstillende i en søknad om individuell refusjon. Det synes derfor naturlig å legge alvorlighetsvurderingen til søkende lege der dette er nødvendig. Tilstander hvor terskelverdier for hva som skal anses som alvorlig på mesonivå ikke er satt, og vurderinger på mikronivå kan være slike tilfeller. Legens vurdering av pasientens tilstand sett opp mot et alvorlighetskrav må begrunnes og dokumenteres pasientens journal. Det vil ikke være nødvendig å innføre et eget krav til dokumentasjon for alvorlighetsvurderingen i journal, dette følger allerede i dag av kravene til journalføring, jfr. journalforskriften. Når legene får mer ansvar for en alvorlighetsvurdering, vil forvaltningen likevel være ansvarlig for at vilkåret blir etterlevd. For å sikre dette kan det være nødvendig med kontrollvirksomhet fra HELFO. Dette kan være både en vurdering i den konkrete sak, eller en risikobasert etterkontroll basert på opplysninger fra pasientens journal. 17

20 4.4 Anbefaling og konsekvenser av alvorlighet som vilkår for sykdom/tilstand ANBEFALING: Ved utforming av nytt regelverk for individuell refusjon må kriteriet om alvorlig sykdom eller risiko for sykdom implementeres, i tråd med de refusjonspolitiske målene. Det anbefales å bruke samme formulering som i legemiddelforskriften for å få en helhetlig blåreseptordning. Det anbefales at det gjøres en operasjonalisering av alvorlighetsbegrepet på gruppenivå, der dette er gjennomførbart. For individuelle søknader anbefales det at kriteriet om alvorlighet vurderes på følgende måte: I de tilfeller det finnes refusjonskode er tilstanden å anse som alvorlig. Der det er refusjonsvilkår som omfatter grad av alvorlighet knyttet til refusjonskoden, må brukeren som hovedregel oppfylle disse. Unntak kan gjøres i særlige tilfeller. Der tilstanden ikke er omfattet av forhåndsgodkjent refusjon vurderes tilstandens alvorlighet på bakgrunn av pasientens prognosetap med hensyn til livslengde eller ikke ubetydelig nedsatt livskvalitet, tilsvarende dagens prioriteringsforskrift. Det anbefales at vurderingen av alvorlighet i større grad legges til legen. Forslaget er i tråd med refusjonspolitiske mål og sikrer en helhetlig blåreseptordning ved at det er et likelydende alvorlighetskrav for både forhåndsgodkjent og individuell refusjon. Forslaget innebærer flere endringer sammenlignet med dagens regelverk. Konsekvenser av å implementere krav til alvorlig eller risiko for alvorlig sykdom er: At pasienter ikke lenger utilsiktet skal falle utenfor regelveket for individuell refusjon. Alvorlige tilstander som i dag faller mellom eller utenfor 3a og 3b kan gi rett til stønad i ny ordning. Dette kan medføre økt antall søknader om individuell refusjon. At tilstander som i dag faller inn under 3a i utgangspunktet vil oppfylle alvorlighetskriteriet. De med en alvorlig kronisk sykdom vil omfattes av ordningen. At tilstander som i dag faller inn under 3b ikke lenger vil få refusjon på bakgrunn av sjeldenhet. Også for disse tilstandene vil det være alvorlighetskriteriet som er avgjørende. De fleste sjeldne tilstander vil være alvorlige. En mer helhetlig vurdering av brukerens tilstand. Det vil i mindre grad enn i dag skilles på grunntilstand og følgetilstand, og endringen vil gi større rom for stønad til symptombehandling hvis tilstanden er tilstrekkelig alvorlig. Dette kan medføre at flere søknader blir innvilget. Ved å åpne for refusjon når det foreligger risikofaktorer som med høy sannsynlighet vil medføre eller forverre alvorlig sykdom vil det i større grad enn i dag bli rom for å gi individuell stønad til forebyggende behandling. Eksempelvis kan nytt regelverk medføre at pasienter som trenger høye doser kortison for leddgikt kunne få stønad for osteoporoseforebyggende behandling på blå resept, grunnet forhøyet risiko for osteoporose ved kortisonbruk. I dag er kriteriet at man må ha etablert osteoporose for å kunne få individuell refusjon. Når alvorlighetsvurderingen i større grad legges til legen, vil dette medføre at den som har best kjennskap til pasientens tilstand også vurderer om pasientens tilstand oppfyller 18

21 alvorlighetskriteriet. Dette kan stimulere til ansvarlig og kostnadsbevisst forskrivning og bruk av legemidler hos lege og pasient. Helsedirektoratet mener disse forslagene og videre arbeid med operasjonalisering av alvorlighetsbegrepet vil sikre en mer ensartet vurdering i hele helsetjenesten. Videre vil en inkludering av alvorlighetskriteriet legge til rette for at den individuelle refusjonsordningen blir brukervennlig, og gir et tilstrekkelig sikkerhetsnett. Som en konsekvens av dette, bør legemidler kunne tas ut av bidragsordningen samtidig med innføringen av dette forslaget. 19

22 5 Krav til effektdokumentasjon Både ønske om en helhetlig blåreseptordning og refusjonspolitiske mål tilsier at man viderefører kravet om at kun legemidler som er dokumentert effektive og sikre skal kunne dekkes etter individuell refusjon. Ved utforming av krav til effektdokumentasjon er det spørsmål om hvor god dokumentasjonen må være for at et legemiddel skal kunne dekkes ved individuell refusjon. Herunder vurdering av når en legemiddelbehandling er å anse som utprøvende/eksperimentell, og krav til studiekvalitet (studiedesign og størrelse) hvis det skal ytes individuell refusjon utenfor legemiddelets godkjente indikasjon. 5.1 Dagens regelverk knyttet til krav om effektdokumentasjon Vilkår knyttet til dokumentasjon på effekt og sikkerhet ved søknad om individuell refusjon er per i dag angitt i rundskriv til folketrygdloven Det er et krav at legemiddelet skal ha dokumentasjon for den aktuelle tilstanden. Etter dagens regelverk er det den søkende part som må dokumentere at omsøkt legemiddel har effekt ved den aktuelle tilstanden. Dokumentasjon skal vedlegges søknaden. Dette er spesielt viktig når legemiddelet ikke er godkjent for den aktuelle indikasjonen i Europa. Det er spesifisert at ved søknad etter 3a stilles det strengere krav til dokumentasjonen enn ved søknad etter 3b. Av rundskriv til ftrl følger det også at det ikke ytes refusjon til legemidler som er under klinisk utprøvning eller som benyttes i forsøksvirksomhet/ eksperimentell behandling. Dette prinsippet er utledet av ftrl. 5-1 som sier at formålet med ftrl. kapittel 5 er å gi stønad til nødvendige helsetjenester. Dersom behandlingens effekt ikke er avklart, faller den dermed utenfor folketrygdens formål. Kravet om dokumentert effekt finnes også i andre bestemmelser som regulerer det offentliges dekning av legemiddelutgifter. Legemiddelforskriften gir de faglige kriteriene for innvilgelse av forhåndsgodkjent refusjon. Ett av kriteriene er: Legemiddelet har en vitenskaplig godt dokumentert og klinisk relevant virkning i en definert, aktuell pasientpopulasjon. I prioriteringsforskriften 2 for spesialisthelsetjenesten stilles det krav om forventet nytte av helsehjelpen. Dette utdypes i merknadene til forskriften: Helsehjelpen skal være dokumentert effektiv. Det skal foreligge god vitenskaplig dokumentasjon for at forholdene kan forandres til det bedre ved medisinskfaglig eller tverrfaglig spesialisert behandling. Retten til nødvendig helsehjelp omfatter ikke eksperimentell eller utprøvende behandling. Nasjonal helseplan sier at helsetjenestene som tilbys befolkningen skal ha høy kvalitet, være tilgjengelige innenfor akseptabel ventetid og avstand og at tilbudene skal nå ut til alle uavhengig av egen økonomi, sosial status, alder, kjønn og etnisk bakgrunn. 3 St.prp. nr. 1 ( ) 20

23 Videre at tiltak som igangsettes overfor pasienter og brukere skal baseres på pålitelig kunnskap om effekten av det gitte tiltaket. Det er også viktig å sikre at ny teknologi, som finner veien inn i norsk helsetjeneste gjennom forskningsstudier, ikke blir etablert praksis før metodens nytte, skadelige effekter og kostnader er kartlagt. 5.2 Krav til effektdokumentasjon ut fra legemidlers godkjenningsstatus I den individuelle refusjonsordningen blir det søkt refusjon for mange ulike typer legemiddelbehandlinger og for veldig ulike pasientgrupper. Søknadene gjelder både godkjente og ikke godkjente legemidler brukt ved vanlige og sjeldne lidelser. De fleste søknadene om individuell refusjon gjelder legemidler godkjent i Norge, eller uten godkjenning i Norge men godkjent i annet EU/EØS-land. Pasientgruppene har ulike karakteristika og kan variere i størrelse fra mange tusen til et par hundre og mindre. For disse vil det kunne være stor variasjon i hva som finnes av dokumentasjon på effekt og sikkerhet av den aktuelle behandlingen. Under følger et forslag til gruppering av legemidler i forhold til dokumentasjonskravet for individuelle søknader. Dette er i stor grad slik dokumentasjonskravet praktiseres også i dagens ordning for individuell refusjon. Gruppering av legemidler ved søknad om individuell refusjon: Legemidler godkjent i Norge Legemidler uten godkjenning i Norge, men godkjent i annet EU/EØS-land Legemidler uten godkjenning i Norge eller annet EU/EØS-land Hvis et legemiddel har markedsføringstillatelse (MT) for den aktuelle indikasjonen i Norge innebærer dette at dokumentasjon på effekt og sikkerhet for denne indikasjonen er vurdert og godkjent av norske myndigheter. Legemiddelet sies da å oppfylle dokumentasjonskravet for individuell refusjon. Har et legemiddel MT for den aktuelle indikasjonen i ett eller flere EU/EØS-land er dokumentasjonen for dette vurdert og godkjent av europeiske myndigheter. Regelverk for godkjenning av legemidler er harmonisert i EU/EØS og vil derfor være tilsvarende norsk regelverk for godkjenning. Dokumentasjonskravet anses dermed å være oppfylt for legemiddelet, dersom det dokumenteres at legemiddelet er godkjent for aktuell indikasjon i ett eller flere EU/EØS-land. Erfaringsmessig er denne godkjenningen ikke alltid like lett tilgjengelig, verken for lege, pasient eller saksbehandler. Det finnes per i dag ingen fullstendig oversikt over legemidlers godkjente indikasjoner i de ulike EU/EØS-land. Legemidler som ikke har MT for den aktuelle indikasjonen i Norge eller annet EU/EØS-land anses ikke å oppfylle dokumentasjonskravet for individuell refusjon på grunnlag av sin MT. I slike tilfeller må effekt og sikkerhet ved den aktuelle indikasjonen må dokumenteres av søkende part. Det har kommet innspill på og vært diskutert hvorvidt det burde godtas godkjenning fra andre land enn EU/EØS-land. Blant annet har det kommet forslag om godkjenning fra USA og Canada. Det har også kommet forslag om å se til ordningen med spesielt godkjenningsfritak for legemidler som inkluderer USA og land i PIC/S 4 og MRA-avtale 5. 4 Pharmaceutical Inspection Cooperation Scheme. Består av følgende medlemsland: Australia, Østerrike, Belgia, Canada, Tsjekkia, Danmark, Finland, Frankrike, Tyskland, Hellas, Ungarn, Island, Irland, Italia, Latvia, Liechtenstein, Malaysia, Nederland, Norge, Portugal, Romania, Singapore, Slovakia, Spania, Sverige, Sveits og Storbritannia 21