Effektvurderinger i et livsløpsperspektiv: Spesielt fokus på bruk av registerdata

Transkript

1 Effektvurderinger i et livsløpsperspektiv: Spesielt fokus på bruk av registerdata Erik Magnus Sæther. Helseøkonomisk fagdag 2017 Takk for innspill fra Ivar Sønbø Kristianssen, Nina Skrove Falch og Christoffer Bugge

2 2 Our mission is to make the world's health data useful so that people enjoy healthier lives.

3 3 Kilde: Health Affairs

4 Real World Data Real World Evidence Kliniske data - pasientsikkerhet og effekt Økonomiske data - nytteverdi og kostnad Livskvalitetsdata i utvidet forstand Kunnskap samlet utenfor de kontrollerte rammene til randomiserte kliniske forsøk for å bedre forstå sykdomsbyrde behandlingspraksis pasientatferd behandlingseffekt i en behandlingssituasjon og pasientsammensetning som er representativ for vanlig klinisk praksis 4

5 Eksempler på RWE Administrative data grunnlag for rapportering og finansiering (KUHR, NPR) Kliniske data fra pasientjournaler Surveyer Pasientregistre Laboratoriedata Mobilteknologi og sosiale media Helseapper og wearables Sammenkoblede data 5

6 Samhandlingen med helsepersonell er periodisk og kortvarig. Sykdommer har ofte lange forløp, men studiene er kortvarige. Pasientene mottar ulik/varierende grad av behandling minutter med diabetes i et år minutter hos legen i løpet av et år 6

7 Få studier viser forløpet av en sykdom i et livsperspektiv Pasientserier seleksjonsproblemer Vi bruker modeller 7 I perioden ble om lag personer med syfilis innlagt ved Rikshospitalets hudavdeling. Avdelingens leder, Cæsar Boeck ( ), mente man skulle avvente sykdommens naturlige forløp og avstå fra medikamentell behandling. Han dokumenterte diagnosen og det kliniske forløpet i detalj hos alle sine pasienter. Boecks materiale danner grunnlaget for dagens kunnskap om forløp og prognose ved syfilisinfeksjoner. Kilde: Anniken Sandvik, Anne Kveim Lie. Tidsskr Nor Legeforen 2016, 136:2010-6, No. 23

8 8 Kilde: Gjengitt i

9 9 Randomiserte kliniske forsøk er grunnlaget for effektvurderinger og prioritering De må designes og analyseres på riktig måte hvis ikke gir de gal informasjon De er dyre, arbeidskrevende og tar lang tid. De er gjennomført med en annen populasjon i et annet helsesystem og i en kort tidsperiode Begrenset oppfølging og skjevt utvalg De ble utviklet i en annen tid skille mellom forskning og praksis Helsepersonell kan oppleve gale insentiver Problematisk variasjon i behandling, mange behandles ikke ihht beste praksis Helsenæringen holder ikke følge med læringsmetodene i andre næringer (Eksempel - Googlesøk) Strukturerte modeller er drevet av forutsetningene og er lite robuste Vi bør ha systemer som kontinuerlig observerer og randomiserer for å redusere usikkerheten om viktige behandlingsvalg for pasient, helsepersonellet og helsetjenesten

10 10

11 11 FDA

12 Helsedata i et livsløpsperspektiv Innhente Analysere Aktivere 12

13 Hvem innhenter og sikrer kvaliteten? Innhente Registerdatasett er ofte designet for administrative oppgaver Ingen tilsvarende standard som for RCT Pasient- og kvalitetsregistre er ufullstendige Incentiver for helsepersonell er mangelfulle Måler vi det som er relevant eller det vi får tak i? Måler vi i hele verdikjeden? Hvis vi samler/tar i mot data, må vi da forholde oss til dem? Hvem betaler? Blir jeg saksøkt? Blir dataene trygt lagret? Vil pasientene dele data? Er det etisk forsvarlig? 13

14 Kreftregisteret arbeider systematisk for å sikre kvaliteten - Sikre kompletthet - Usikkerhet om stadiefordeling - Screening registrerer diagnosen tidligere lead time bias - Overdiagnostikk? 14

15 Analysert basert på registerdata? Hvordan få tilgang til dataene (før problemstillingen blir irrelevant)? Har du rette tillatelser og sikker datahåndtering? Er dataene strippet for informasjon pga personvernhensyn? Bruker du riktig metode? Avviker dataene fra klinikernes oppfatning? Helseanalyseplattformen kommer Analysere 15

16 16 Fremtiden

17 17

18 18

19 19 Helseanalyseplattformen

20 Det blir verre før det blir bedre... Mer omfattende søknadsplikt og lengre behandlingstid Lang ventetid ved enkelte registre Glem kobling hvis du ikke har veldig god tid og tålmodighet Husk: Begrensede registerdata er langt bedre enn gjetning! 20

21 Hva kan vi analysere (mens vi venter på den perfekte løsningen)? Sykdomsbyrde forekomst (insidens og prevalens), pasientforløp, prognoser Behandlingspraksis behandlingsvariasjon, ressursbruk Pasientatferd - etterlevelse Behandlingseffekt input i modeller Analysere 21

22 Dødsårsaksregisteret Hentet fra presentasjon av Christian LyckeEllingsen,

23 Antall dødsfall i Norge forårsaket av kreft og hjerte- og karsykdommer, Antall dødsfall på grunn av kreft er noe økende, mens antall dødsfall på grunn av hjerte- og karsykdom har sunket Ondartede svulster Hjerte- og karsykdommer Kilde: FHI, Graf Oslo Economics

24 pasienter var i live med en kreftdiagnose i 2014 Antall nye krefttilfeller og antall i live med fjernspredning (tall i 1000) Nye tilfeller 30,3 7,9 I live med fjernspredning 9,0 10,7 12,0 14,1 15,9 17,4 6,7 19,3 8,1 21,2 10,1 23,7 12,7 26,9 15,8 18,7 24 Kilde: Cancer in Norway 2014, Graf Oslo Economics

25 Antall nye krefttilfeller Antall nye krefttilfeller Stor variasjon mellom ulike kreftformer Menn Kvinner Melanom (C43) Kolonne1 Kolonne2 NORDCAN-prosjektet Presenterer insidens, dødelighet, prevalens og overlevelse for 50 kreftformer i de nordiske landene Prognoser for insidens frem til Menn Lungekreft (C33-34) Kvinner Kolonne1 Kolonne Kilde: NORDCAN, Graf Oslo Economics

26 Behandlingspraksis - kostnader Kostnadstype Fastlegetjenesten Spesialisthelsetjenesten Legemidler Kommunal pleie- og omsorg Tapt produksjon på trygd Verdien av tapte leveår Andre kostnader Register KUHR/HELFO* Norsk Pasientregister Reseptregisteret, Farmastat IPLOS* NAV-data SSB/FHI Dødsårsaker mv. Helsedir-rapport/FHI SAMDATA/Helseregnskapet * KPR Kommunalt pasientog brukerregister I desember 2017 etableres KPR med KUHR-data. Det er planlagt at KPR skal ta imot IPLOS-rapportering fra kommunene i

27 Norsk pasientregister (NPR) Norsk pasientregister (NPR) inneholder opplysninger om alle pasienter som venter på eller har fått behandling i spesialisthelsetjenesten 27

28 Poliklinikk/antall pasienter Dagbehandling/innleggelse En økende andel av kreftbehandlingen skjer poliklinisk Antall kontakter/pasienter i spesialisthelsetjenesten Poliklinikk Antall pasienter Innleggelser Dagbehandling Kilde: NPR, Analyse Oslo Economics Merk: Endret registeringspraksis i perioden. Utviklingen over tid må tolkes med forsiktighet

29 Fem kreftformer har helsetjenestekostnader på over 1 mrd per år Samlede helsetjenestekostnader ved ulike kreftformer i 2014 Primærlegetjenesten, spesialisthelsetjenesten og legemidler utlevert på apotek, millioner kroner Tykk- og endetarmkreft Brystkreft Prostatakreft Lungekreft Leukemi Lymfekreft 664 Urinveiskreft 515 Bukspyttkjertelkreft Nyrekreft Munnhule- og svelgkreft Føflekkreft Livmorhalskreft Kilde: HELFO, NPR og Reseptregistret. Analyse Oslo Economics 29

30 Bukspyttkjertel-, lunge- og tarmkreft har høyest helsetjenestekostnader per pasient Gjennomsnittkostnad per pasient i 2014 (1000 kr) Primærlegetjenesten Spesialisthelsetjenesten Bukspyttkjertelkreft Lungekreft Tykk- og endetarmkreft 4,8 7,0 8,7 Bukspyttkjertelkreft Tykk- og endetarmkreft Lungekreft 213,5 198,4 278,3 Nyrekreft 4,7 Munnhule-/svelgkreft 155,1 Leukemi 4,7 Leukemi 131,6 Prostatakreft 4,3 Lymfekreft 125,0 Munnhule-/svelgkreft 4,0 Nyrekreft 114,0 Urinveiskreft 3,9 Livmorhalskreft 96,0 Brystkreft 3,8 Brystkreft 95,5 Føflekkreft 2,3 Urinveiskreft 72,2 Lymfekreft 2,3 Føflekkreft 68,3 Livmorhalskreft 1,7 Prostatakreft Kilde: HELFO og NPR. Analyse Oslo Economics 63,8 30

31 Prosent Mange pasienter får antineoplastisk behandling i ukene før død Prosentandel* av kreftpasienter som blir behandlet med intravenøs antineoplastisk behandling i tiden før død, Alle kreftformer Prostatakreft Lungekreft Brystkreft Tykktarms- og endetarmskreft Per 3 mnd Per uke mnd 9 mnd 6 mnd 3 mnd 8 uker 7 uker 6 uker 5 uker 4 uker 3 uker 2 uker 1 uke Kilde: NPR. Analyse Oslo Economics Tid til død *Andel av pasienter som er registret som døde og har mottatt kjemoterapi i perioden

32 Kostander somatiske sykehus (NOK) per pasient per uke Den største andelen av kostnadene oppstår i livets sluttfase DRG-baserte kostnader ved kreftbehandling i somatisk spesialisthelsetjeneste siste leveår Alle kreftformer Prostatakreft Lungekreft Brystkreft Tykktarms- og endetarmskreft Kilde: NPR. Analyse Oslo Economics Uker før død 32

33 Kommunal pleie- og omsorgstjenester Samlede kostnader i kommunene: 97 mrd. kr Diagnosespesifikk statistikk er ikke tilgjengelig Anslag kreftrelaterte kostnader: Sykehjem: 1,7 mrd. kr. Øvrig pleie: 1 mrd. kr. 3 milliarder kroner 2 milliarder kroner Uformell pleie (pleie fra pårørende) Anslag fra utlandet: Sverige 277 og Danmark 397 mill. euro i 2013 Kostnader i Norge estimert basert på verdien av fritid, pårørendes tidsbruk, antall kreftrelaterte dødsfall 33

34 Sykefravær Manglende arbeidsdeltakelse (AAP) 10,44 Manglende arbeidsdelt akelse (uføre) For tidlig død 2,34 1,94 2,98 Sykefravær Arbeidsavklaring Uføretrygd For tidlig død 34 Datakilde: NAV og Dødsårsaksregisteret. Analyse Oslo Economics

35 Reseptregisteret Antall pasienter Behandlingstid Etterlevelse (adherence) Bivirkninger Kombinasjonsbehandling Switch Kostnader og budsjettkonsekvenser 35

36 Kil 36 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics

37 37 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics

38 38 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics

39 39 Kilde: Nina Skrove Falch, Oslo Economics

40 Statiner er effektive legemidler i primær- og sekundærforebygging av hjerte- og karsykdom Det er stadig flere statinbrukere i Norge, men veksten syntes å avta Antall nye brukere av statiner per år, Antall unike brukere av statiner fordelt per år, Datakilde Reseptregisteret. Analyse av Oslo Economics for Apokus

41 Andel som etterlever behandling Lav etterlevelse er et betydelig problem blant statinbrukere Registerdata indikerer at statinbrukere ikke tar medikamenter som forskrevet 1 0,9 0,8 0,7 0,6 0,5 Medikamentoverlevelse gitt ulike beslutningsregler for brudd i behandling (behandlingsstopp) 3 dager per DDD Hovedfunn fra registerdataanalyser En stor andel av pasientene avslutter sin behandling Pasientene tar ikke legemidlene daglig slik som forskrevet 41 0,4 0,3 0,2 0,1 0 2 dager per DDD 1,25 dager per DDD År Datakilde Reseptregisteret. Analyse av Oslo Economics for Apokus Strenge «beslutningsregler» for når en behandling er avsluttet gir en svært lav etterlevelse Selv når det «tillattes» lange perioder uten medikamentbruk er etterlevelsen fortsatt dårlig

42 Antall unike kreftlegemidler i bruk øker og vil trolig øke ytterligere Antall unike kreftlegemidler utlevert på apotek (ATC-gruppe L) Kreftpasienter har stort uttak av angstdempende, sovemedisiner og smertestillende Andel med utlevering av angst- sove- eller smertestillende legemidler i % % 28% 24% 1% 9% Kilde: Reseptregisteret, Analyse Oslo Economics Angstdempende legemidler Kreftpasienter Sovemedisiner Generelt i befolkningen* Smertestillende Kilde: Reseptregistret. Analyse Oslo Economics *Maksimalanslag alle alder (Reseptregistret) 42

43 Antall pasienter Legemiddelkostnader (millioner NOK) Hvordan kan legemiddelkostnadene tenkes å utvikle seg? Dette kan modelleres med utgangspunkt i lignende innovasjoner: f.eks biologiske antiinflammatoriske legemidler Antall pasienter og totale kostnader for biologiske antiinflammatoriske legemidler (leddgikt, psoriasis og Inflammatorisk tarmsykdom), Datakilde: Sykehusapotekenes legemiddelstatistikk (SLS) og Reseptregisteret. Analyse Oslo Economics

44 Eksempel: (i) Kunnskap om psykiske helseproblemer blant unge, (ii) diagnosepraksis og (iii) betydningen av å få stilt en diagnose. Bruke data fra ulike registre med informasjon om helse, arbeidsmarkedsutfall, utdanning og demografi. Datasettene kobles på individnivå. Dette gir en unik mulighet til å følge menneskers vei gjennom utdanning og arbeidsmarked, og eventuelt gjennom helsetjenestene, diagnoser og inn i uføretrygd. Demografi Trygdedata Arbeidstakerregisteret Utdanning NPR Helfo KUHR Reseptregisteret 44

45 Helsedata i et livsløpsperspektiv Innhente Analysere Aktivere 45

46 Bedre behandling og lavere kreftkostnader med e-helse? Ny teknologi Bedre effekt og lavere kostnader (?) 46 Kilde: Basch, et al (2015)

47 Mål: Bedre behandling med lavest mulig ressursbruk Får vi det til? Registerdata og RWE hjelper oss på vei Må kombineres med RCT Muliggjør nye finansieringsløsninger Reduserer usikkerhet MEN: Datakvaliteten er varierende Helsetjenesten er fragmentert Vi mangler teknisk infrastruktur Vi mangler riktige incentiver Atferdsendring er krevende 47

48 48