Veiledning og innovasjonsstøtte ved Legemiddelverket. Nytt fra Statens legemiddelverk - Her 30. mai 2017

Transkript

1 Veiledning og innovasjonsstøtte ved Legemiddelverket Nytt fra Statens legemiddelverk - Her 30. mai 2017

2 Tema Politikk blir til tjenester Systemendring Fra veiledningsplikt til veiledningslyst Nye utfordringer, teknologiutvikling Nye regulatoriske grep

3 Politikken nå Sikre god kvalitet ved behandling med legemidler Legemidler skal ha lavest mulig pris Likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler Legge til rette for forskning og innovasjon*

4 Legemiddelverket; Endrings-strategi Raskere tilgang til nye, effektive og sikre legemidler Riktig legemiddelbruk Tydelig og åpen fagetat på legemiddelområdet Innovasjonsstøtte Sikker forsyning av sikre legemidler

5

6 Gjenbruk av kompetanse til nye tjenester Forskning Industri Veiledning Regelverk Godkjenning Kontroll Tilsyn HTA Marked Pasient Riktig bruk Unik kompetanse

7 Innovasjonskontor Hjelpe til at ting blir riktig første gang Veiledning av akademiske miljø og klinikere i klinisk utprøving Råd og veiledning av innovative norske bedrifter Nasjonal scientific advice Tilgjengelig og oppsøkende Overtar ikke ansvar! Bidra til at Norge blir best på legemidler til fisk! Sikre at det blir utført grundige miljøutredninger

8 Hovedkategorier Nasjonalt -veiledningsplikt -utvidet veiledning -innovasjonsstøtte CP-SA -strategiske områder -kompetanseområder Oppsøkende -HF og TTO -organisasjoner -SME Tilstedeværelse -nasjonale møter -kurs og utdanning -andre arrangement Pipeline-møter? Samarbeid NorCrin og FS på HF EU-nettverket

9 Modell for veiledning hos myndighetene Idè Laboratoriet Pre-klinikk Lavterskel nasjonal innovasjons veiledning, regulatorisk strategi Kliniske studier Produksjon Markedsføringstillatelse Nasjonal regulatorisk veiledning EMA/CXMP scientific advice

10 Hva skjer ellers?

11 Teknologiutvikling Biologisk og vitenskapelig Sekvensering blir dypere og billigere Ny innsikt i sykdomsmekanismer Nye targets og aktive substanser Modellering og simulering In silico-pasienter Informasjonsteknologien -Endringer i metode? -Paradigmeskifte -Disrupsjon Watson RWD Big Data

12 Hvordan komme raskere fra forskning til pasient?? Forskning og utvikling SA og dialog N/R MT K/N Ta i bruk Kontinuerlig oppfølging i bruk Endringer Metodevalg, data, nødvendig evidens vs. medical need, R/R og N/R SPC med dokumentert indikasjon, kontraindikasjoner, forsiktighetsregler osv.

13 Hva gjør myndighetene I PhV forordning fra 2012 Ny europeisk forordning for kliniske studier Ny europeisk forordning for veterinære legemidler EMA og HMA nettverk for europeisk innovasjon

14 Hva gjør myndighetene II Verktøy for å støtte utvikling Eksisterende verktøy Godkjenning med betingelse Akselerert utredning Eksepsjonell godkjenning Vitenskapelig rådgiving inkl. HTA Legemidler til sjeldne sykdommer ATMP klassifisering og sertifisering Compassionate use SME-kontoret PRIME Innovation Task Force ITF Modellering og simulering Utviklingskonseptet AP Stegvis utvikling og bekreftelse Involvere «alle» beslutningstagere Planlagt innhenting av data fra bruk - RWD

15 PRIME (PRIority MEdicines) Early identification of therapeutic innovation in unmet medicat needs Iterative Scientific advice Enhanced regulatory guidance Incremental knowledge gain Proactive dialogue Promote use of existing tools MAA review under accelerated assessment Non clinical Phase I Exploratory Confirmatory Evaluation Post MA SA 1 (SAWP) Eligibility (CHMP) SA 2 (SAWP) SA n (SAWP) Accelerated Assessment confirmation (CHMP) Full MA Exceptional? Conditional? SMEs Any sponsor Early CHMP/CAT Rapporteur appointment

16 PRIME status etter ett år

17 Adaptive pathways «conditional approval» 1st approval 2nd approval Knowledge required for full approval the sponsor could follow two strategies 1 st approval Development time

18

19 Spørsmål?

20 Reserve

21 The Trump FDA! Press for deregulering!

22 SLV: Godkjenning, overvåking og tilsyn Klassifisering Kliniske studier med legemidler Markedsføringstillatelse Preklinisk sikkerhet, farm kvalitet, klinisk effekt og sikkerhet og RMP. Nytte risiko. Miljø. Overvåking. Ta i bruk nasjonalt Relativ effekt, HTA og kost nytte. Pris og refusjon. Reklame. Forsyningskjeden Regelverk og regulatoriske rammebetingelser

23 Utviklingsforløp, definerte prosesser Preclinical development Clinical development Registration Post registration Phase 1 Phase 2 Phase 3 Medical use Reimbursment..må gjennomføres i dag! Pharmacovigilance RWD Variations

24 Nye targets og nye potensielle legemidler Bio-medisinsk utvikling; -sekvensering -molekylære sammenhenger -nye targets -nye substanser MT Pivotale studier, fase I, II og III NR TIB KE Udekkede behov; -håp -marked