EMA-samarbeid. Nye regulatoriske ordninger Regulatorisk høstmøte 30. November Jan Petter Akselsen

Transkript

1 EMA-samarbeid Nye regulatoriske ordninger Regulatorisk høstmøte 30. November 2016 Jan Petter Akselsen

2 Tema Nye ordninger i EU-nettverket PRIME er igangsatt Adaptive Pathways AP pilot gjennomført Real world data Scientific advice Diskusjon

3 Samarbeid; EMA er et nettverk Norge er et lite land som bidrar godt i samarbeidet MT SA PhV Regelverksutvikling Humant og veterinært

4 Raskere til pasient Helse! MTnytte/risiko Relativ effekt Kost/nytte

5 Drivere Udekket medisinsk behov pasientene. Betydelig teknologioptimisme industrien påvirker. EU-kommisjonen; nye behandlingsmetoder kommer for sent til pasientene og til markedet! Regulatoriske krav hindrer at nye metoder når pasienten! Det regulatoriske systemet dreper investeringslysten i bio-medisin! Hvor mye koster nye metoder og har vi råd til dem? Hva er show-stopper; MT, HTA eller betalingsvilje?

6 Regulatorisk tenkning!

7 Fra forskning til MT og beslutning om bruk P r e k l i n i k k Fase I Fase II Fase III NDA Fase IV Human farmakologi Terapeutisk eksplorativ Terapeutisk bekreftende 100 patients 500 patients 3000 patients Fase IIIB Godkjenning? Relativ effekt? Vil noen betale? I virkeligheten Mega- og register-studier ved bruk av legemidlet 3-6 år 1-3 år år fra idè til ferdig medisin

8 Støtte til utvikling og tidlig tilgang for medisiner til udekkede behov Verktøy for å støtte utvikling Eksisterende verktøy Godkjenning med betingelse Akselerert utredning Eksepsjonell godkjenning Vitenskapelig rådgiving inkl. HTA Legemidler til sjeldne sykdommer ATMP klassifisering og sertifisering Compassionate use SME-kontoret PRIME Innovation Task Force - ITF Utviklingskonseptet AP Stegvis utvikling og bekreftelse Involvere «alle» beslutningstagere Planlagt innhenting av data fra bruk

9 PRIME (PRIority MEdicines) Early identification of therapeutic innovation in unmet medicat needs Iterative Scientific advice Enhanced regulatory guidance Incremental knowledge gain Proactive dialogue Promote use of existing tools MAA review under accelerated assessment Non clinical Phase I Exploratory Confirmatory Evaluation Post MA SA 1 (SAWP) Eligibility (CHMP) SA 2 (SAWP) SA n (SAWP) Accelerated Assessment confirmation (CHMP) Full MA Exceptional? Conditional? SMEs Any sponsor Early CHMP/CAT Rapporteur appointment

10 Mål med PRIME Forsterke vitenskapelig og regulatorisk rådgiving Proaktivt hjelpe til tidlig interaksjon mellom sponsor og myndighet Sørge for tidlig forståelse for nødvendige krav hos sponsor Optimalisere utviklingsforløp for å skaffe robuste data Fokusere på effektivt utviklingsarbeid Fremme robust data generering Ta i bruk akselerert utredning for MT Godkjenning basert på fullt datasett!!

11 Status PRIME 14 utviklingsprosjekter har så langt fått status Onkologi og ATMP dominerer Norge CHMP/CAT rapportør for ett ATMP

12 Spørsmål PRIME Myndighetenes habilitet? Kostnader for nettverket? Tidlig engasjement fra rapportør Akselerert utredning Hva skal gis prioritet?

13 Adaptive pathways (licensing) Mål: Tidligere tilgang til medisiner til udekkede behov 1. Planlagt stegvis godkjenning. Utvide fra en liten pasientpopulasjon til mer utstrakt bruk. 2. Godkjenning med betingelser, N/R basert på tidlige og begrensede data. 3. Planlagt innhenting av data fra klinisk bruk, registre, for å supplere kliniske studier. 4. Tidlig parallell/involvering av HTA og pasienter i utviklingsplaner.

14 Adaptive pathways «conditional approval» 1st approval 2nd approval Knowledge required for full approval the sponsor could follow two strategies 1 st approval Development time

15 Adaptive pathways «widening of the indication» Final target indication in blue, patient group with highest need in red 1st approval 2nd approval the sponsor could follow two strategies 1 st approval Development time

16 Adaptive pathways - pilot Lansert av EMA mars 2014 og avsluttet i august 2016 Norge deltok i to

17 Adaptive pathways pilot-erfaring I Søknader fra industrien (23% SME) 15/62 orphan 33% onkologi

18 Adaptive pathways pilot-erfaring II AP- ser ut til å virke, eksisterende regelverk er robust nok! Firmaenes forberedelser kan bli betydelig bedre. Ingen/få av firmaene hadde gode planer for datainnhenting, bruk av registre, etter CA. Tidlig vurdering av farmasøytisk kvalitet er utfordrende. Systemer for kontroll av forskriving etter CA er uoversiktlig.

19 Adaptive pathways pilot-erfaring III Mangler i firmaenes forberedelse til verdivurdering og forslag til dokumentasjon av relativ effekt. Bare noen få «HTA-bodies» deltok. Ingen betalere. Utfordring å få involvert relevante pasienter og helsepersonell. Hva kan gjøres med «oppfatningen» om økt pasientrisiko? Virker «safe harbour»?

20 Diskusjon Er industrien enig med seg selv? Hvordan overbevise betaler? Små, få, kortvarige studier overvurderer effekt? Surrogat-endepunkt, gir bias, klinisk meningsfullt? Etterlevelse av betingelser post MT? Big Data? Modellering?

21 OBS!

22 Kritiske røster

23 En enkel kritisk betraktning Høy Høy Kostnad Pasient-risiko Lav Lav Pre klin Fase I Fase II Fase III

24 Modell for veiledning hos myndighetene Idè Laboratoriet Pre-klinikk Lavterskel nasjonal innovasjons veiledning, regulatorisk strategi Kliniske studier Produksjon Markedsføringstillatelse Nasjonal regulatorisk veiledning EMA/CHMP scientific advice

25 Matthias P. Hofer et al

26 Spørsmål?