Pasienters forventninger til kompetansesentrene og NKSD Ved Sharon Gibsztein, Norsk forening for cystisk fibrose

Transkript

1 Hvordan få tilgang til ny og kostbar behandling? - og hva hvis vi ikke får? Pasienters forventninger til kompetansesentrene og NKSD Ved Sharon Gibsztein, Norsk forening for cystisk fibrose

2 Norsk forening for cystisk fibrose, NFCF Pasientforening for mennesker med CF og deres familier Ca medlemmer Hovedstyre, 4 regionstyrer, fagråd, ungdomsråd, redaksjon, utstrakt bruk av sosiale medier i medlemskommunikasjon og likepersonarbeid 40 års jubileum i år En av eierorganisasjonene i Stiftelsen organdonasjon Med i FFO Facebook: 2

3 Hva er cystisk fibrose Medfødt, arvelig, kronisk multiorgansykdom med hovedvekt av symptomer fra luftveier og fordøyelsessystem Skyldes en feil i CFTR-proteinet. Gir feil i salt- og vannstransporten i cellene. Kroppens sekreter svært seige. Ca 1200 kjente mutasjoner, Nyfødtscreening fra Circa 300 pasienter i Norge Aldersfordeling: ca. 60 % er over 18 år Tverrfaglig behandling og oppfølging, hovedelementer: Forebygge, hindre og behandle luftveisinfeksjoner og opprettholde lungefunksjon ved hjelp av slimløsende medisiner, lungefysioterapi, antibiotika Avhjelpe svikt i fordøyelsesenzymer, sikre god ernæring og stabil vekt, forebygge og hindre forstoppelse Ved terminal sykdom: dobbelsidig lungetransplantasjon, ca. 40 stykk siden Utfordringer: infeksjoner, fallende lungekapasitet, antibiotikaresistens Kompetansesenter: Norsk senter for cystis fibrose, ved NKSD, Ous Ullevål 3

4 Ny behandling Hva vil pasientene? 4

5 Hva vil pasientene Oppdatert helsepersonell Føle trygghet Pasientene følger med, forventer at helsepersonell er oppdatert Kalydeco: Første pasientkontakt omtrent samme dag som FDAgodkjenning forelå HÅP Leve med den alvorlige sykdommen: «Livsplanlegging. Det er en ganske stor forskjell på hvilke disposisjoner man gjør om man håper på å leve til man er 90 eller om man forventer å havne under torva innen man er 35.» Voksen med CF, mai 2016 Ny behandling Forventer at helsepersonell går aktivt inn for å legge til rette for, og ta i bruk nye medisiner Lik tilgang (gitt at kliniske krav er oppfylt) Rask innføring av nye legemidler, god oppfølging 5

6 Hva vil pasientene? Få ting til å skje Fremskyndet innføringen? Rask innføring av ny behandling bør ikke være betinget av ressurssterke pasienter Kalydeco Årsaksbehandlende medisin for cystisk fibrose CFTR-moderator Tilpasset spesiell mutasjonstype, G551D og ca. 8 lignende mutasjoner Hovedeffekt: bedret lungekapasitet Bieffekter: redusert antall lungeinfeksjoner, vektoppgang, oppbremsing av sykdom, bedret livskvalitet Meget kostbar; over 2 mill kroner per bruker per år FDA-godkjent januar 2012 Første Helfo-søknad fra NSCF forsommer 2012 Første pasienter i gang høst 2012 Totalt ca bruker Kalydeco idag 6

7 Flodbølge - fremtidens behandling for sjeldne? cystisk fibrose 2. og 3. generasjons CFTR-moderatorer Stamcelleterapi CRISPR, UK - rc-8-hart-gene-editing Genterapi med medisin Forskning, UK - 7

8 Hva kan vi oppnå med ny behandling for sjelden og alvorlig sykdom? Planlegge for et liv? Mindre lidelse? Mindre slitsom behandling? 8

9 Ny behandling mulighet for færre medisiner og mindre behandling Kvinne med CF som har brukt Kalydeco siden 2013: Etter oppstart med Kalydeco merket jeg at jeg fikk tilbake energi og overskudd etter omlag 2 uker. Jeg gikk masse opp i vekt (som er bra for en med CF), lungeblødningene ble det så godt som slutt på og best av alt; det ble en kraftig reduksjon i lungeinfeksjoner. Fra å ha hatt iv-kurer annenhver måned i 2012, gikk det etter oppstart av Kalydeco hele 14 måneder før neste behov for iv-kur! For første gang i livet opplever jeg at forkjølelser kan gå over av seg selv i løpet av noen dager og uten ekstra behov for antibiotika. Jeg har siden 2013 vært tilbake på jobb nesten helt uten sykefravær, jeg er mye mer aktiv i hverdagen og kan delta på det jeg vil igjen. Bekymring og redsel for framtida som til tider var altoverskyggende har sluppet taket. 9

10 Redusert sykdom i tall Gutt i barnehagealder som startet med Kalydeco Pre-K verdier: Svettetest: Cl på 101 mmol/l Elastase (viser funksjon i bukspyttkjertelen): 0 (normalverdi: > 200) Hverdag: typisk gutt med CF ofte tett og hostet seg gjennom mange netter. Verdier etter ca.1-1,5 år med K: Svettetest: saltinnhold på 55 ved Cl mmol/ Elastase (viser funksjon i bukspyttkjertelen): 500 og 450 µg E1/g prøve (over 200 anses som normal) Hverdag: så vi oftere og oftere normal luftveisflora. Creonbruk kraftig redusert 10

11 Økonomi, forskning & utvikling Prioriteringsdebatten 11

12 Hva tenker pasienter om økonomi, forskning og utvikling? QUALY altfor snevert når det gjelder alvorlige medfødte diagnoser med et livsløpsperspektiv Nordisk (evt europeisk) samarbeid angående økonomiske løsninger samarbeid med industrien som utvikler nye medikamenter Utvikling og innovasjon er politisk ønsket: Feil å «heie» på forskning og så si nei til resultatene. Politisk tyngde må inn i dette arbeidet Britiske CF-foreningen: jobbe for full tilgang OG fornuftige priser 12

13 Holdninger, status for sjeldne, brukermedvirkning Hva skjer a? 13

14 Nye holdninger? å være sjelden i prioriteringskampen Nye «sannheter»?: «Sjeldne diagnoser får ny og kostbar behandling lettere enn andre grupper» «Industrien utnytter Orphan Drug-systemet» Sjeldenhet mindre viktig kriterium? Bli målt opp mot folkesykdommer: «vi kan behandle mange flere med folkesykdom for den summen vi bruker på dyr medisin til noen få sjeldne» Få kjenner sjeldne diagnoser mindre kunnskap og forståelse i befolkningen fare for å tape i prioriteringskampen Løsning: ALVORLIGHET & formidling 14

15 Kompetansetjenesten og NKSDs rolle Hva gjør dere a? 15

16 NKSDs og fagmiljøets roller: følge forskning og utvikling Være tett på forskning og utvikling av nye medisiner og behandlinger Proaktive Sette seg inn i genetikk, molekylærbiologi Kunne noe om nye potensielle behandlinger Egenopplæring og tilby opplæring til samarbeidspartnere 16

17 NKSDs og fagmiljøets roller: tidlig informasjon Aktiv og tidlig informasjon om ny behandling til pasientene og/eller pasientenes organisasjoner Far til barn med CF: Det handler mye om trygghet. Mange av oss følger godt med på hva som skjer med nye og kommende behandlinger. Det er viktig for oss at det norske helsevesenet viser at de også følger nøye med. Det gjør de helt sikkert, men vi må vite at de gjør det. Derfor er det viktig at de vi har kontakt med i helsevesenet, viser at de er oppdatert og deler sin kunnskap med oss. Det gir oss trygghet for at de alltid vurderer nye behandlingstilbud. Tillit er vel et stikkord. Da kan vi fokusere på alt det andre. Samarbeid, allianser og grensedragninger Kunnskap og informasjon til forvaltningen 17

18 NKSDs og fagmiljøets roller pasientenes advokat Ønsker å tilby ny behandling, også når den er kostbar Aktivt fremme sjeldengruppenes behov mht persontilpasset medisin og ny behandling i viktige fora Være premiss- og kunnskapsleverandør til forvaltningen: Statens legemiddelverk, Hdir, Helfo, HoD, politikerne Pasientens advokat i prioriteringsdebatten 18

19 NKSDs og fagmiljøets roller samarbeid & åpenhet Åpenhet: Ha ryddige systemer og åpne prosesser i forhold til retningslinjer og prioriteringer, relevante pasientorg er involvert Skaper trygghet og gir mulighet for medvirkning Bruk pasientorganisasjonene til å få ut informasjon Jobb mot samme mål, bruk nettverk og offisielle kanaler 19

20 Godt eksempel kompetansesenter kunnskap, proaktivitet, samarbeid: Proaktiv håndtering FDA sommer 2015, EMA november 2015 Orkambi Årsaksbehandlende medisin for cystisk fibrose CFTR-moderator Desember 2015: NSCF i møte med SLV, Hdir, HOD, Helfo lser-for-orkambi-i-norge/ Nordisk CF-faglig samarbeid Retningslinjer for finansiering utarbeidet april FØR implementering njer-for-orkambi-og-individuellrefusjon/ Tilpasset de med dobbel kopi av F508delta, majoritetsmutasjon Hovedeffekt: moderat bedret lungekapasitet Tilleggseffekter: redusert antall lungeinfeksjoner, vektoppgang, oppbremsing av sykdom, bedret livskvalitet Kostbar: over 2 mill kroner per bruker per år Første HELFO-søknader forsommer 2016?? 20

21 Kompetansetjenestens og NKSDs rolle oppsummert Være på banen før alle andre - proaktiv Kunnskap & informasjon Tydelig og klart fokus på området «nye behandlinger» Felles anliggende for alle sjeldne Ny behandling gir mulighet for å leve opp. Overordnet ansvar: NKSD må bidra til å koordinere arbeidet være brobygger mellom sentrene og overordnede myndigheter samle kunnskap én stemme. 21

22 Når det stilles spørsmål ved prioriteringen Prioriteringsrådet, konsekvenser for behandlere og pasienter, interessepolitisk arbeid, sårbarhet og mediesaker 22

23 Ikke få ny behandling konsekvenser I praksis Falle etter i behandlingskvalitet Helsesektoren: Manglende erfaring Pasienten: fratas mulighet til f.eks Leve opp/leve lengre Mindre behandlingsbelastning Bedre livskvalitet Ikke bidra til utvikling Kalydeco i Prioriteringsrådet 2014 Vignett til Prioriteringsrådet 2013 CF-miljø orientert overrasket Ønsket debatt og overordnede retningslinjer? Stor utrygghet i pasientgruppen Negativt signal til sjeldengruppene Finansiering for K ikke trukket tilbake NFCFs interessepolitiske arbeid: sikre forståelse og finansiering for fremtidige årsaksbehandlende medisiner for CF Lignende sak: 23

24 Interessepolitikk pasientorganisasjoner og fagmiljø/nksd Nye og uvante arenaer Bratt læringskurve Har vi nok folk og riktig kompetanse? Sårbarhet: vi er foreldre til alvorlig syke barn eller har selv diagnosen Avhengig av støtte og allianse med fagmiljø Resultater Har fagfolk, eksperter, erfaring og kunnskap om medisin og offentlig forvaltning Fremme sjeldengruppenes behov i viktige & riktige fora Felles mål - allianser Inkludere, samarbeide med og støtte pasientorg. Bidra i mediesaker hvis nødvendig Grensedragning Resultater 24

25 NKSD & kompetansetjenestens ansvar bør være: Informere tidlig Personlig og målrettet engasjement fra alle involverte Aktivt bidra til at ny behandling kommer ut til pasientene så raskt som mulig! 25

26 EKSTRA Samarbeidsmodell industri pasientforening for å få frem nye CFmedisiner Cystic-Fibrosis-in-2015-State-of-the-Union-Address/ 26