Regulatorisk høstmøte 7. okt 2009 Siri Wang Dr Scient Cand Pharm, Seniorrådgiver SLV

Transkript

1 Den europeiske forordningen 1901/2006 Legemidler til barn Regulatorisk høstmøte 7. okt 2009 Siri Wang Dr Scient Cand Pharm, Seniorrådgiver SLV

2 Bruk av legemidler til barn er kjennetegnet ved Færre godkjente legemidler, uegnede legemiddelformer Manglende dokumentasjon på effekt, sikkerhet, dose Manglende egnet informasjon

3 Den europeiske forordningen 1901/ Legemidler til barn Intensjon: Bedre barns helse Mer forskning på medisiner til barn, av høy kvalitet og etisk standard Økt tilgang på godkjente medisiner til barn Økt informasjon om medisiner til barn Oppnå dette Uten unødvendige studier i barn Uten å forsinke godkjenningen for voksne

4 Paediatric Investigation Plan (PIP) Strategi for utvikling av lm i barnepopulasjonen Sykdom, aldersgrupper, eksisterende data i/relevant for barn Formulering Pre-klinikk (PD, PK, tox) Klinikk (PD, PK, efficacy, safety) Beskrivelse av planlagte studier Tidsplan Bindende plan

5 Fritak Fritak fra å produsere informasjon kan innvilges, dersom Ineffektiv el utrygt å bruke i hele/deler av barnepopulasjonen Sykdommen produktet er tenkt brukt ved, finnes bare i voksne Produktet ikke representerer en significant benefit Sykdoms-relatert / produkt-relatert Eks på spesifikke sykdommer der fritak gis automatisk: Spesifikke krefttyper, Alzheimer, Parkinson, Postmenopausale tilstander (List of waivers)

6 Paediatric Regulation Obligations and Rewards Obligation Incentive* Comments New Medicine PIP or Waiver 6 months extension of patent (SPC) Necessary for validation of MAA Approved and On Patent PIP or Waiver 6 months extension of patent (SPC) When new indication, new route, new formulation Medicines Necessary for validation of Var./Line extension Orphan Medicines PIP or Waiver 2 years of market exclusivity In addition to 10 years for any orphan drug Off patent Medicines Voluntary PIP 10 years of data protection DG Research funds Paediatric Use MA (PUMA) *once, if COMPLIANCE with PIP + Product Information (+ auth in all MS)

7 PDCO Hovedansvaret til the Paediatric Committee (PDCO) er å vurdere innholdet i paediatric investigation plans (PIPs) og fatte vedtak vedr disse. Dette inkluderer vurdering av søknader om helt el delvis fritak, og vurdering av søknader om utsettelse. Guidelines, samarbeid m/ andre vitenskapelige komiteer, scientific advice, rådgiving for kommisjonen, rådgiving for nasjonale myndigheter ++

8 Paediatric Committee Neonatology, paediatric cardiovascular diseases, immunology, transplantation, respiratory, ICU, vaccines, pharmacology, PK, haematology, oncology, endocrinology and diabetes, adolescent medicine, pharmacovigilance, anaesthesiology, infectious diseases, gastroenterology and nutrition, general paediatrics, ethics, methodology Formulations (plus group of experts) Adult internal medicine, nonclinical toxicology (plus group of experts) EMEA

9 PDCO: Søknader om PIP / fritak Total (aug-des) (mai) Indikasjoner Søknader * * Ca 20% søknader om fritak

10 PDCO: Beslutninger (opinions) vedr PIP / fritak 2007 (aug-des) (mai) Total Opinions PIP Opinions Fritak Negative Opinions

11 EMEA NB: until May 2009

12 PAED Formulation and Non-Clinical, PK Data Paediatric Clinical Data Phase 1 Phase 2 Phase 3 Regulatory Post-approval ADULT M A A EMEA

13 PAED Paediatric Clinical Data Phase 1 Phase 2 Phase 3 Regulatory Post-approval ADULT M A A EMEA

14 Paediatric Regulation Skaffe tilveie eksisterende informasjon Kartlegge udekkede behov innenfor barnemedisin (Art 42/43) Inventory of therapeutic needs basert på kartlegging i hele EU/EØS Samle og evaluere allerede utførte studier (Art 45/46) Evt endringer i produktomtale / SmPC Gjøre tilgjengelig informasjon om pågående studier (Art 41) EudraCT databasen: Protokoll og informasjon om resultater fra barnestudier åpent tilgjengelig.

15 Paediatric Regulation Stimulere til forskning innen medisiner til barn EMEA network of paediatric research networks Samarbeid, koordinering, kompetansebygging Redskap for industrien for å kunne utføre CT Forskningsmidler via EUs rammeprogram Off-patent medisiner PDCO list of area and product priorities for paediatric development Potential funding by European Commission / DG Research Gratis Scientific Advice

16 Utfordringer Heterogeniteten i barnepopulasjonen 0-17 år dekkes av forordningen Unngå unødvendige studier vs sikre tilstrekkelige studier Etiske betraktninger Minimere antall studier, minimere stress og ubehag Methodology Non-invasive metoder, minimal sampling strategy Når ekstrapolere OK? Når modellering & simulering? Valg av komparator vs placebo kontrollerte studier Formulering skal være alderstilpasset

17 Nytt europeisk regelverk vedr Legemidler til barn Utfordende For barna? Foreldrene? Legene? Legemiddelmyndighetene? For industrien? Tidlig planlegging Utviklingsplaner for barn in integrert del av produktutviklingen Aktiv og konstruktiv dialog viktig industri myndigheter pasientorg - akademia

18

19 Tidslinjer (1) D -30 EMEA (+ Rapportør / peer rev) mottar PIP-søknaden D 0 D 30 D -23 D -1 D 20 D 28 D 54 Validering slutt/sende PIP til rapportør og peer-reviewer Rapport v1 til rapportør Deadline for rapportørs kommentarer Deadline for peer reviewers kommentarer D30-diskusjon i PDCO. Rapportør presenterer søknaden Søker mottar rapport Deadline for kommentarer fra PDCO-medlemmer D 60 D60-diskusjon i PDCO: Opinion (dersom enig med søker), el. Anmodning om endringer (Request for modifcations) Clock-stop

20 Tidslinjer (2) D 61 D 75 D 88 EMEA mottar oppdatert PIP-søknad med modifikasjoner EMEA lager oppdatert rapport v4 Deadline for kommentarer fra rapportør og peer-reviewer D 90 D 105 D90-diskusjon i PDCO. Rapport til søker Deadline for kommentarer fra PDCO D 120 D120-diskusjon på PDCO. Opinion (positiv el negativ)