Sayeh Ahrabi Seksjonssjef, Statens Legemiddelverk. Møteplass for kliniske studier, Norsk Biotekforum, 10.januar 2013

Transkript

1 Vil et nasjonalt legemiddelverk som har en aktiv rolle i innovasjonsstøtte bidra til økt nasjonal legemiddelinnovasjon? En komparativ studie av Norge og Sverige Sayeh Ahrabi Seksjonssjef, Statens Legemiddelverk Møteplass for kliniske studier, Norsk Biotekforum, 10.januar 2013

2 The role of national medicines agencies on the pharmaceutical innovative production and scope: A comparative case study of Norway and Sweden MSc in Innovation and Entrepreneurship Sayeh Ahrabi 21 May 2012

3 Viktig å påpeke (Disclaimer) Resultater og anbefalingene i denne studien er fullstendig mine egne og basert på egen analyse av samlede data og intervjus. Disse skal ikke forveksles med et formelt standpunkt på vegne av Statens Legemiddelverk.

4 Oversikt Bakgrunn Problemstilling Metoder Resultater Diskusjon: teoretisk og praktiske konsekvenser Konklusjon

5 Bakgrunn Nøkkelord for l.m.utvikling: UFORUTSIGBART! Legemiddelmyndigheter (EMA og FDA) er bekymret over økte kostnader for legemiddelutvikling som ikke resulterer i tilsvarende økning i antall nye legemidler.

6 Hvorfor legemiddelmyndigheter bryr seg? Pr. i dag er det et stort gap mellom sykdomsbyrde og tilgjengelig medisinsk behandling Dette er et folke- og dyrehelseproblem fordi vi mener at legemidler er et viktig verktøy for folke- og dyrehelse Legemiddelverket har en rolle i verdikjeden fra og med forskning, via vurdering av innovasjon, til faktisk bruk av legemidler Hvordan forvalter vi den rollen?

7 Paradigmeskifte i legemiddelutvikling! Forskning og innovasjon skjer ikke lenger innenfor et bestemt firma. Det er den komplekse relasjonen mellom 3 aktører som gjør innovasjonen mulig: Akademia, det offentlige (staten) og industri. Det er ingen tvil om at staten og de regulatoriske myndigheter spiller en viktig rolle i innovasjon! Konsekvens for myndigheter? Endring av perspektiv fra ren «kontroll-organ» til en «veiledende organ»?

8 Hvem er mest innovativ? I de senere årene er det SME er som har bidratt til utvikling av banebrytende nye legemidler. Felles for SME er: Mangler ekspertise and ressurser Har ikke tid og råd til dårlig planlagte studier Trenger vitenskapelig og regulatorisk råd for å lykkes Fokuset til oppgaven er nasjonale SMEer

9 Tar europeiske myndigheter ansvar for å gjøre l.m.utviklingen mer forutsigbar? JA! I EU: IMI (Innovative Medicines Initiative), SME kontoret, vitenskapelig råd til redusert pris (90% lavere), informal briefing meetings, osv. EMA er ansvarlig for mange av initiativer. Tiltakene er langsiktige: ingen signifikant trend som viser forbedring så langt. FDA godkjente 35 nye legemidler i 2011, antallet er «7-year-high»!

10 Nasjonale eksperter er nøkkelen til EMAs suksess! Hvem gjør jobben for EMA? Eksperter ved de nasjonale myndighetene i EU og EEA! NOMAs vitenskapelige ansatte er meget aktive på europeisk nivå: vitenskapelige komiteer og arbeidsgrupper, utredninger, utarbeidelse av retningslinjer, osv. Ressursutnyttelse: naturlig å forvente at disse ekspertene må kunne bidra med veiledning til fordel for nasjonal legemiddelindustri? Likevel, rollen som nasjonale l.m.myndigheter kan spille for å bane vei for nasjonal legemiddelinnovasjon er lite studert.

11 Klar forskjell mellom myndighetenes rolle i Sverige og Norge! MPA (Svenske Läkemedelsverket) har lenge vært involvert i å gi råd til farmasøytiske bedrifter, både nasjonale og internasjonale NOMA (SLV) er mer passiv: gir råd innen visse fagområder ved forespørsel, med hovedvekt på nasjonale miljøer Vil en nasjonal legemiddelmyndighets aktive bidrag resultere i større grad av nasjonal innovasjon?

12 Teoretisk rammeverk Figure 1- Schematic representation of the theoretical framework Institutional environment Control variables Strategic resources P3a P3b P2 Role of the national medicines agency P1 Innovative scope Innovative productivity

13 Metoder 1. Case study methodology (Yin) Cases are examples of polar types. 2. Dependent variables Definition of SMEs: Enterprise category Headcount: Annual work unit Medium-sized < 250 Small < 50 Micro < 10

14 Metoder (2) Dependent variable: Innovative scope Norbiobase, Scandinavian life science database, Vinnovas liste for life science firmaer i Sverige Norske og svenske SME med pipeline innen «drug discovery and development» Produkt på markedet? Ja Nei NCE/nytt biologisk? Ja Nei FDAs priority review? Nei Orphan status? Nei Ja Gjennombrudsinnovasjon! Ja

15 Metoder (3) Dependent variable: Innovative productivity Definert som antall pågående prosjekter i forskjellige kliniske faser i begge land. Publikasjoner fra Biotekforum og SwedenBIO ble brukt Bare resultater basert på norsk/svensk forskning er rapportert.

16 Metoder (4) Independent variable: Role of national medicines agency Primærdata gjennom intervjus Table 2- Overview of the interview set-up Country Organization Total number of informants Norway Key informants* Total number of interviews NOMA 4** 2 4** HoD SME SME LMI Sum Sweden MPA SME SME SwedenBio Sum * Strategic / senior position or long term employee ** Including one pilot interview

17 Metoder (5) Institutional environment and strategic resources Primær data fra intervjus og sekundær data fra historiske fakta, strategiske dokumenter, årsrapporter, vitenskapelige artikler, offentlige rapporter Tidsramme: Fra ca1995 til 2012 Control variables Primær data fra intervjus samt et antall sekundær data (OECD rapporter, offentlige rapporter, osv) Et ekstra intervju av en norsk investor

18 Resultater: innovative scope Total Micro / EMA No. No. Prod. NCE / Orphan / No Small / SME Prod. Launched New Priority SMEs Medium size status Under Biological dev. prod. Norway / 4 / * 1 Sweden / 19 / * Including 3 fish vaccines

19 Resultater: innovativ produktivitet Figure 3- Ongoing clinical studies by SMEs in Norway and Sweden. A: Ph I, B: Ph II, C: Ph III

20 Teoretisk rammeverk Figure 1- Schematic representation of the theoretical framework Institutional environment Control variables Strategic resources P3a P3b P2 Role of the national medicines agency P1 Innovative scope Innovative productivity

21 NOMAs legemiddelpolitiske mål Forankret i NOMAs strategi og årlige tildelingsbrev fra departementet: Befolkningen skal ha tilgang til sikre og effektive legemidler uavhengig av betalingsevne. Legemidler skal brukes riktig medisinsk og økonomisk. Det skal være lavest mulig pris på legemidler.

22 NOMAs rolle Ifølge HoD og NOMAs ansatte og SME/LMI representanter: NOMAs rolle er å holde l.m. priser lavt, ha en streng refusjonsstrategi, og passe på at industrien følger gjeldende europeisk regelverk gjennom kontroll og inspeksjon. NOMAs strategi bør inkludere Støtte til innovasjon som et av hovedpunktene

23 MPAs rolle Ifølge MPA og svenske SMEs/SwedenBIO: MPAs hovedrolle er å forsikre pasientsikkerhet gjennom alle faser av l.m.utvikling, godkjenning og post marketing. De gjør det ved å være aktivt involvert, gi vitenskapelig og regulatorisk råd til farmasøytisk industri og hjelpe dem til å ta riktige valg og gjøre riktige ting første gangen. MPA ansatt: Our role is to give scientific advice to guide to as optimal development as possible to avoid wasting resources and time on the development or even loosing good drug candidates. We see this as our contribution to enable that in the other end we get adequately studied products.

24 Noen observasjoner fra industrien om sin egen myndighet: MPA: Åpenhet- og interaksjonskultur som har vært bevisst utviklet av ledelsen siden år 1990 Fokusert på kunderelasjoner Aktivt søker behovet for informasjon «Transparency of assessments and decisions» NOMA: Ganske lukket organisasjon Veiledning til industrien er passiv. Når det gjøres er målet sjeldent/aldri tilrettelegging for innovasjon «Hvorfor vil ikke NOMA fokusere mer på å markedsføre sine kompetente vitenskapelige ressurser?»

25 Teoretisk rammeverk Figure 1- Schematic representation of the theoretical framework Institutional environment Control variables Strategic resources P3a P3b P2 Role of the national medicines agency P1 Innovative scope Innovative productivity

26 Noen viktige forskjeller i det institusjonelle miljøet til NOMA og MPA NOMA Norge valgte å ikke bli medlem av EU. Sto utenfor EU samarbeidet på legemiddelområde til år 2000 (utvidet EØS avtale) Norge har ikke en historie av sterke innovative farmasøytiske bedrifter Norsk økonomi har aldri vært avhengig av nasjonal farmasøytisk industri Har ansvar for pris og refusjon for l.m. og følger en streng l.m.økonomisk politikk Er avhengig av årlig budsjett som innvilges av Stortinget via HoD, og som er knyttet til bestemte oppgaver MPA Sverige ble medlem av EU i Samme år ble EMA etablert Fresenius Kabi, Astra (Zeneca) og Pharmacia L.m.industrien har gitt vesentlig bidrag til Sveriges økonomi Har aldri hatt ansvar for pris og refusjon (TLV har dette ansvaret) Er en uavhengig og selvfinansiert organisasjon

27 Hvordan det institusjonelle miljøet til NOMA og MPA påvirker deres roller? To viktige kategorier av institusjonelle krefter i begge land: EU og nasjonal EUs innovasjons- og industriorientering: I Sverige synes disse EU kreftene å være rettet i samme retning som de nasjonale kreftene. I Norge ser ut som EU og nasjonale krefter er i konflikt. Et sannsynlig årsak til at myndighetene i Norge har valgt kontrollrollen kan være historisk mangel på inntektsbringende Big Pharma.

28 Nasjonal institusjonelt miljø i Norge: hva er nytt? Nasjonal innovasjonsstrategi (Et nyskapende og bærekraftig Norge, 2008): Staten vil tilrettelegge innovasjon ved SME Verktøy for vekst, St.meld.nr.22, : Innovasjon Norge, SIVA (seed funds), også for helserelatert industri Initiativer kommer fra NHD. Burde HoD og NOMA være mer interessert og involvert?

29 Strategiske ressurser NOMA Før etablering av NOMA i 2000 hadde SLK 98 ansatte. I mai 2012 hadde NOMA 229 faste ansatte. I de kritiske årene 1996 til 1999 hadde SLK ingen klar strategi for å tilpasse seg det utvidete EØS/EFTA avtalen for legemiddelsamarbeidet. Organisasjonsveksten har vært i samsvar med l.m.politiske mål i Norge. LMØ og LI vokste raskest (mer enn 300% på 5-6 år). Vitenskapelig/utredningsaktivitet: 39 ansatte i 2006 og 51 i 2012

30 Strategiske ressurser MPA MPA etablert som selvstendig og selvfinansiert organsisasjon i LVs uppdrag är att utveckla organisationen till en konkurrenskraftig europeisk myndighet (MPA 1992 årsrapport) Ved etablering av EMA hadde MPA en visjonær direktør samt flere sterke ledere som dannet visjonen om å bli en av foretrukne myndigheter i Europa. Hele organisasjonen vokste med 300% siden 1992 (687 ansatte i 2011). 200 personer er involvert i vitenskapelig aktivitet (postmarketing PhV ekskludert)

31 Strategiske ressurser- konklusjon Sterkt forhold mellom bakgrunn av nøkkelansatte med strategisk innflytelse og nivået og retning av organisasjonens ambisjon ved endringstidspunkt. MPA og NOMA har valgt å bygge opp sin strategiske kompetanse i forskjellige områder, og har derfor tiltrukket seg forskjellige type kompetanse. Resultatet ble videre forsterkning av den definerte strategiske kompetansen. NOMA har ingen reelt valg for prioritering av sine ressurser siden NOMAs budsjett er knyttet til spesifikke oppgaver og tildeles av Stortinget.

32 Teoretisk rammeverk Figure 1- Schematic representation of the theoretical framework Institutional environment Control variables Strategic resources P3a P3b P2 Role of the national medicines agency P1 Innovative scope Innovative productivity

33 Control variables: Andre viktige faktorer Statens initiativer: Politisk oppmerksomhet i begge land. Norge har kommet lenger mhp infrastruktur (stipender, skattefordeler, konkurs regelverk) Vitenskapelig miljø, clustere og nettverk: I Norge er «kreft» i særklasse og har et enestående fokus. Fisk/marine segment er også viktige. I Sverige er det flere terapeutiske områder med høyt fokus R&D kostnader og VC investeringer: Ekstremt høyt i Sverige (The Swedish paradox) Suksesshistorier og andre kognitive variable

34 Hva så? Vil en nasjonal legemiddelmyndighets aktive rolle i innovasjonsstøtte bidra til økt nasjonal legemiddelinnovasjon? Svaret er : Tja! Kontrollvariable er viktige og for forskjellige! Norske SMEer faktisk søker råd og veiledning hos andre nasjonale myndigheter, sjeldent hos NOMA. Motsatt tankegang: vil en blomstrende innovativ industri tvinge myndigheten til innovasjonsstøtte? OBS: dette er et øyeblikksbilde!

35 Diskusjon Teoretiske konsekvenser Praktiske konsekvenser

36 Theoretiske konsekvenser Figure 4- Modified theoretical framework Institutional environment Control variables P3a P2 Strategic resources P3b Role of the national medicines agency P1 Innovative scope Innovative productivity P3a

37 Praktiske konsekvenser: anbefalinger for NOMA-1 Nasjonale SME trenger informasjon og veiledning. NOMA burde tilby både regulatorisk/vitenskapelig og farmako-økonomisk råd til (nasjonale) aktører NOMA bør tilby informasjonsmøter i langt større grad

38 Anbefalinger for NOMA-2 Ville norske SMEer gjøre det enda bedre hvis NOMA hadde en aktiv rolle i tilrettelegging for innovasjon? Åpent spørsmål, men verdt å utforske fra et næringsutviklings perspektiv? Rollen en «støtteorganisasjon» spiller for å spre kunnskap og bygge en «hyper-nettverk» mellom forskjellige aktører er dokumentert i litteratur

39 Anbefalinger for NOMA-3 SMEs behov for informasjon er på et mer basalt nivå sammenlignet med større l.m.firmaer. NOMA burde bygge opp et nasjonalt «SME kontor» NOMAs strategi bør inkludere tilrettelegging for innovasjon som en av sine hovedmål Endring av NOMAs organisasjonskultur i en mer innovasjonsvennlig retning.

40 Er dette et nytt mulighetens tidsvindu som NOMA ikke skal la passere? Innovasjonsbølgen i samfunnet forøvrig Norges ambisjon om å bli et kunnskapsbasert økonomi/samfunn NOMA og HoD ansatte mente at innovasjonsstøtte burde bli et strategisk fokusområde for NOMA Big pharma som stadig nedskjærer og erfarne dyktige ansatte som kan bidra til å bygge opp nye l.m.firma Underskog av innovative bedrifter Er tiden moden for at NOMA skal utnytte muligheten for å forsterke sin faglige organisasjon til nytte for det nasjonale innovative miljøet?

41 En stor takk til: Alle informanter Dr. Birthe Soppe, Senter for Entreprenørskap, UiO Dr. Gro Ramsten Wesenberg, NOMAs direktør Jan Petter Akselsen, Avdelingsdirektør LU, NOMA Mine fantastiske kolleger på NOMA

42 Takk for oppmerksomheten! The author is employed at NOMA and formerly worked for a Norwegian SME, hence more weight on the Norwegian situation Given the focus of the study and since NOMA is not innovation-oriented, the results are not in favor of NOMA. This does not reflect NOMA s role in its other important tasks.