DM arena - Post ECTRIMS Torunn E Tjelle, FHI

Transkript

1 Metodevurdering for MSlegemidler, inkludert offlabel bruk av rituximab DM arena - Post ECTRIMS Torunn E Tjelle, FHI

2 Bestilling metodevurdering av MSlegemidler "Fullstendig metodevurdering gjennomføres ved Folkehelseinstituttet for legemidler, inkludert off-label behandlingen rituksimab (Mabthera), til bruk ved multippel sklerose (MS)" Metodevurdering om MS-legemidler i 2016 To nye legemidler (okrelizumab og kladribin) + rituximab (off-label bruk) ble ønsket vurdert sammen med de forrige Vurdere effekt, sikkerhet og kostnadseffektivitet for legemidlene Vurdere etiske- og juridiske aspekter ved off-label bruk av rituximab FHI

3 Prosjektplan Opprinnelig Populasjon: RRMS Intervensjon Utfall: Relaps EDSS Dødelighet SAE MRI (lesjoner) Studiedesign RCT Intervensjon: Alemtuzumab Dimetylfumarat Fingolimod Glatirameracetat Natalizumab Teriflunomide Kladribin Okrelizumab Rituximab Komparatorer: - Alle over - IFN - Placebo FHI

4 Prosjektplan Utvidet Studiedesign: Registerdata Registre, chartreviews mm Uten komparator: kun sikkerhetsdata FHI

5 Status Informasjon Innhentet innspill til forrige rapport Fagmøte i juni Utarbeidelse av prosjektplan Prosjektplan publisert på NyeMetoder Prosjektplan sendt til MS-legemiddelprodusenter med spørsmål om innspill Inkludering av etiker og jurist Inkludering av brukere Litteratursøk basert på prosjektplan Seleksjon av studier Uthenting av data fra studier FHI

6 Etiker og jurist Rolle Er den del av forfattergruppen (skriver egne kapitler) Forespurt om å skrive etisk/juridisk betraktning om bruk av off-label medikamenter Kan ta imot innspill fra ekspertgruppen på samme måte som forskere og helseøkonomer Ellers jobbe i følge sine metoder og standarder FHI

7 Status Informasjon Innhentet innspill til forrige rapport Fagmøte i juni Utarbeidelse av prosjektplan Prosjektplan publisert på NyeMetoder Prosjektplan sendt til MS-legemiddelprodusenter med spørsmål om innspill Inkludering av etiker og jurist Inkludering av brukere Litteratursøk basert på prosjektplan Seleksjon av studier Uthenting av data fra studier FHI

8 Status for studier RCT: Litteratursøk, seleksjon (kun RCT) Fra forrige rapport Oppdatering av forrige rapport Ocrelizumab & cladribine Rituximab Totalt Treff i søk Fulltekst Inkludert TOTALT: 45 Uthenting av data fra studier: ferdig Analyse av data: pågående Vurdering av kvalitet av studier: ikke startet Vurdering av kvalitet av resultat: ikke startet Registerstudier: 282 treff, ca må leses fulltekst: påbegynt FHI

9 Statistiske analyser Nettverksmetaanalyse Antagelser blir alltid brukt Vurdere om de direkte og indirekte resultatene er i overenstemmelse med hverandre Justering for studiedesign i meta-analysen RCT vs registerdata RCT Register Eksperimentell evidens Justert for prognostiske faktorer, men kan være urealistiske forhold Høy tillit tilevidens (GRADE),kan nedgraderes Observasjonelle data Vanskelig å kontrollere for prognostiske faktorer, men gjenspeiler kanskje virkeligheten bedre Lav tillitt tilevidens (GRADE), kan oppgraderes FHI

10 Etikk Off-label Pasientens sikkerhet Pasientens tilgang til informasjon Pasientens samvalg Likebehandlingsprinsippet Samfunnsansvar og kostnadsaspekt FHI

11 Jus Off-label Juridiske betraktninger rundt bruk av legemidler uten markedsføringstillatelse "hvilke nivå (lege, sykehus, helseforetak, Norge, EU) som kan komme i betraktning når det gjelder lover og pasientsikkerhetsansvar, samt hvordan lignede tilfeller er håndtert juridisk i Norge (hvis tilfelle) og eventuelt i Europa. " Betydning for erstatning til pasient Juridisk ansvar som lege, avdeling (legevern) Rett til fritt behandlingsvalg FHI

12 Helseøkonomi Generelt: ingen alvorlige innsigelser mot modell som ble brukt i forrige rapport Sikkerhetsdata brukt i forrige modell PML (progressive multifocal leukoencephalopathy) ved bruk av natalizumab ble vurdert Forslag denne gang I tillegg skjoldbruskkjertelsykdom ved bruk av alemtusumab FHI